FDA zatwierdza Casgevy do leczenia beta-talasemii

Śledź Drugslib na

Przeprowadzona opinia medyczna przez Drugs.com.

Przeprowadzona przez odprawę lekarską Reporter HealthDay

ŚRODA, 17 stycznia 2024 r. – Po zatwierdzeniu w grudniu leku Casgevy (exagamglogene autotemcel) do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej, amerykański Urząd ds. Żywności i Leków Agencja ds. leków ogłosiła we wtorek, że terapia została zatwierdzona do leczenia pacjentów w wieku powyżej 12 lat z beta-talasemią zależną od transfuzji.

Casgevy to pierwszy lek oparty na technologii CRISPR, w którym do opracowania metody edycji genów wykorzystuje się leczenia, który ma zostać zatwierdzony do stosowania w Stanach Zjednoczonych. Jednorazowa dawka trwale zmienia DNA w komórkach krwi pacjenta, ale eksperci zauważają, że ulga nie będzie tania. CNN podaje, że cena katalogowa leku za jego zastosowanie zarówno w anemii sierpowatokrwinkowej, jak i beta-talasemii wynosi 2,2 miliona dolarów.

„Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi ważny krok w rozwoju dodatkowej opcji leczenia osób z beta-talasemią talasemia” – powiedziała w agencji komunikat prasowy. „Zatwierdzenie komórkowej terapii genowej w tym schorzeniu z wykorzystaniem technologii CRISPR/Cas9 odzwierciedla ciągłe zaangażowanie FDA we wspieranie bezpiecznych i skutecznych terapii wykorzystujących najbardziej obiecujące i najnowocześniejsze technologie medyczne.”

Oczekiwano ostatniej decyzji FDA, ale została ona ogłoszona około dwa miesiące wcześniej niż ostateczny termin podjęcia działań przez tę agencję, podało CNN.

Aby wyprodukować lek Casgevy, komórki macierzyste danej osoby są usuwane i modyfikowane przy użyciu genu technika edycji zwana CRISPR/Cas9. Zmienione komórki są następnie przeszczepiane z powrotem do organizmu pacjenta, gdzie się rozmnażają i zwiększają produkcję hemoglobiny, co łagodzi objawy.

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem leku Casgevy były owrzodzenia jamy ustnej, neutropenia z gorączką i zmniejszenie apetytu według FDA.

CNN Artykuł

Zastrzeżenie: Dane statystyczne zawarte w artykułach medycznych przedstawiają ogólne trendy i nie dotyczą poszczególnych osób. Indywidualne czynniki mogą się znacznie różnić. Zawsze zasięgaj spersonalizowanej porady lekarskiej w przypadku podejmowania indywidualnych decyzji dotyczących opieki zdrowotnej.

Źródło: Dzień Zdrowia

Wysłano : 2024-01-18 04:15

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe