FDA aprova Casgevy para tratar beta-talassemia

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Revisado clinicamente por Drugs.com.

Por Physician's Briefing Staff HealthDay Reporter

QUARTA-FEIRA, 17 de janeiro de 2024 – Depois de aprovar Casgevy (exagamglogene autotemcel) em dezembro para tratar a doença falciforme, a U.S. Food and A Drug Administration anunciou na terça-feira que a terapia foi aprovada para tratar pacientes com mais de 12 anos com beta-talassemia dependente de transfusão.

Casgevy é o primeiro medicamento baseado em CRISPR, onde a edição genética é usada para desenvolver o tratamento, a ser aprovado para uso nos Estados Unidos. A dose única altera permanentemente o DNA das células sanguíneas do paciente, mas os especialistas observam que o alívio não será barato. O preço de tabela do tratamento é de US$ 2,2 milhões para seu uso tanto na doença falciforme quanto na talassemia beta, informou a CNN.

"A aprovação de hoje é um passo importante no avanço de uma opção de tratamento adicional para indivíduos com beta-talassemia. talassemia", disse Nicole Verdun, M.D., diretora do Escritório de Produtos Terapêuticos do Centro de Avaliação e Pesquisa Biológica da FDA, em uma agência comunicado à imprensa. "A aprovação de uma terapia genética baseada em células para esta condição usando a tecnologia CRISPR/Cas9 reflete o compromisso contínuo da FDA em apoiar tratamentos seguros e eficazes que aproveitam as tecnologias médicas mais promissoras e de ponta."

A decisão mais recente da FDA era esperada, mas ocorre cerca de dois meses antes do prazo final da agência para agir, informou a CNN.

Para produzir Casgevy, as células-tronco de uma pessoa são removidas e modificadas usando um gene. técnica de edição chamada CRISPR/Cas9. As células alteradas são então transplantadas de volta para o corpo do paciente, onde se multiplicam e aumentam a produção de hemoglobina, o que alivia os sintomas.

Os efeitos colaterais mais comuns do Casgevy foram feridas na boca, neutropenia febril e diminuição do apetite. , de acordo com o FDA.

CNN Artigo

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Fonte: HealthDay

Postou : 2024-01-18 04:15

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