FDA aprobă Casgevy pentru a trata beta-talasemia

Urmăriți Drugslib pe

Revizuit medical de Drugs.com.

De către personalul de informare a medicului Reporter HealthDay

MIERCURI, 17 ianuarie 2024 -- După aprobarea Casgevy (exagamglogene autotemcel) în decembrie pentru a trata boala celulelor falciforme, U.S. Food and Drug Administration a anunțat marți că terapia a fost acum aprobată pentru a trata pacienții cu vârsta peste 12 ani cu beta-talasemie dependentă de transfuzie.

Casgevy este primul medicament bazat pe CRISPR, în care editarea genelor este utilizată pentru a dezvolta tratament, care urmează să fie aprobat pentru utilizare în Statele Unite. Doza unică modifică permanent ADN-ul din celulele sanguine ale pacientului, dar experții notează că ușurarea nu va fi ieftină. Prețul de listă a tratamentului este de 2,2 milioane de dolari pentru utilizarea sa atât în ​​boala cu celule secerate, cât și în beta-talasemie, a raportat CNN.

„Aprobarea de astăzi este un pas important în avansarea unei opțiuni suplimentare de tratament pentru persoanele cu beta-talasemie. talasemie", a declarat Nicole Verdun, M.D., directorul Biroului de produse terapeutice din cadrul Centrului FDA pentru Evaluare și Cercetare Biologică, într-o agenție comunicat de presă. „Aprobarea unei terapii genetice pe bază de celule pentru această afecțiune, folosind tehnologia CRISPR/Cas9, reflectă angajamentul continuu al FDA de a sprijini tratamente sigure și eficiente care folosesc cele mai promițătoare și de ultimă oră tehnologii medicale.”

Cea mai recentă decizie a FDA era așteptată, dar vine cu aproximativ două luni mai devreme decât termenul limită al agenției pentru acțiune, a raportat CNN.

Pentru a face Casgevy, celulele stem ale unei persoane sunt îndepărtate și modificate folosind o genă. tehnică de editare numită CRISPR/Cas9. Celulele modificate sunt apoi transplantate înapoi în corpul pacientului, unde se înmulțesc și cresc producția de hemoglobină, ceea ce ameliorează simptomele.

Cele mai frecvente efecte secundare la Casgevy au fost răni bucale, neutropenie febrilă și scăderea apetitului. , conform FDA.

CNN Articol

Renunțare la răspundere: Datele statistice din articolele medicale oferă tendințe generale și nu se referă la indivizi. Factorii individuali pot varia foarte mult. Solicitați întotdeauna sfaturi medicale personalizate pentru decizii individuale de îngrijire a sănătății.

Sursa: Ziua Sănătății

Postat : 2024-01-18 04:15

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare