FDA одобрило препарат Касжеви для лечения бета-талассемии

Следите за Drugslib на

Медицинская проверка на сайте Drugs.com.

Составлена ​​медицинским персоналом HealthDay Reporter

СРЕДА, 17 января 2024 г. – После одобрения в декабре Касгеви (exagamglogene autotemcel) для лечения серповидно-клеточной анемии, Управление по контролю за продуктами и лекарствами США Управление по лекарственным средствам объявило во вторник, что терапия теперь одобрена для лечения пациентов старше 12 лет с трансфузионно-зависимой бета-талассемией.

Касжеви — первое лекарство на основе CRISPR, в котором редактирование генов используется для разработки лечение, которое будет одобрено для использования в США. Одноразовая доза навсегда меняет ДНК в клетках крови пациента, но эксперты отмечают, что облегчение будет недешевым. Стоимость лечения составляет 2,2 миллиона долларов за его использование как при серповидно-клеточной анемии, так и при бета-талассемии, сообщает CNN.

«Сегодняшнее одобрение является важным шагом в продвижении дополнительного варианта лечения для людей с бета-талассемией. талассемия», — заявила Николь Верден, доктор медицинских наук, директор Управления терапевтических продуктов Центра оценки и исследования биологических препаратов FDA, в агентстве выпуск новостей. «Одобрение клеточной генной терапии этого заболевания с использованием технологии CRISPR/Cas9 отражает постоянную приверженность FDA поддержке безопасных и эффективных методов лечения с использованием самых многообещающих и передовых медицинских технологий».

Последнее решение FDA было ожидаемым, но оно было принято примерно на два месяца раньше крайнего срока, установленного агентством для принятия мер, сообщает CNN.

Чтобы создать Касжеви, стволовые клетки человека удаляют и модифицируют с помощью генной технологии. метод редактирования под названием CRISPR/Cas9. Измененные клетки затем трансплантируют обратно в организм пациента, где они размножаются и увеличивают выработку гемоглобина, что облегчает симптомы.

Наиболее распространенными побочными эффектами при приеме Касгеви были язвы во рту, фебрильная нейтропения и снижение аппетита. , по данным FDA.

CNN Статья

Отказ от ответственности: Статистические данные в медицинских статьях отражают общие тенденции и не касаются отдельных лиц. Индивидуальные факторы могут сильно различаться. Всегда обращайтесь за индивидуальной медицинской консультацией для принятия индивидуальных медицинских решений.

Источник: HealthDay

Опубликовано : 2024-01-18 04:15

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова