FDA Beta-Talasemi Tedavisinde Casgevy'yi Onayladı

Drugslib'i takip edin

Tıbbi olarak Drugs.com tarafından incelendi.

Hekim Brifingi Personeli HealthDay Muhabiri tarafından

WEDNESDAY, 17 Ocak 2024 -- Aralık ayında orak hücre hastalığını tedavi etmek için Casgevy'yi (exagamglogene autotemcel) onayladıktan sonra ABD Gıda ve İlaç Dairesi İlaç İdaresi Salı günü yaptığı duyuruda, tedavinin artık 12 yaşından büyük, transfüzyona bağlı beta-talasemi hastalarını tedavi etmek için onaylandığını duyurdu.

Casgevy, gen düzenlemenin kan nakline bağlı beta-talasemiyi geliştirmek için kullanıldığı ilk CRISPR tabanlı ilaçtır. Tedavinin Amerika Birleşik Devletleri'nde kullanılması onaylanacak. Tek seferlik doz, hastanın kan hücrelerindeki DNA'yı kalıcı olarak değiştiriyor, ancak uzmanlar rahatlamanın ucuz olmayacağını belirtiyor. CNN'in bildirdiğine göre, hem orak hücre hastalığında hem de beta-talasemide kullanımı için tedavi listesi fiyatı 2,2 milyon dolar.

"Bugünkü onay, beta-talasemili bireyler için ek bir tedavi seçeneğinin geliştirilmesinde önemli bir adımdır. FDA Biyolojik Değerlendirme ve Araştırma Merkezi Terapötik Ürünler Ofisi Direktörü Nicole Verdun, MD, bir ajansta haber bülteni. "Bu durum için CRISPR/Cas9 teknolojisini kullanan hücre bazlı gen terapisinin onaylanması, FDA'nın en umut verici ve en ileri tıbbi teknolojilerden yararlanan güvenli ve etkili tedavileri destekleme konusundaki kararlılığını yansıtıyor."

FDA'nın son kararı bekleniyordu, ancak CNN'in haberine göre bu karar, ajansın harekete geçmek için son tarihinden yaklaşık iki ay önce geldi.

Casgevy yapmak için kişinin kök hücreleri bir gen kullanılarak alınır ve değiştirilir. CRISPR/Cas9 adı verilen düzenleme tekniği. Değiştirilen hücreler daha sonra hastanın vücuduna geri nakledilir, burada çoğalırlar ve semptomları hafifleten hemoglobin üretimini artırırlar.

Casgevy'nin en sık görülen yan etkileri ağız yaraları, ateşli nötropeni ve iştah azalmasıydı. , FDA'ya göre.

CNN Article

Sorumluluk reddi: Tıbbi makalelerdeki istatistiksel veriler genel eğilimleri sağlar ve bireylere ait değildir. Bireysel faktörler büyük ölçüde değişebilir. Bireysel sağlık hizmeti kararları için daima kişiselleştirilmiş tıbbi tavsiye alın.

Kaynak: HealthDay

Gönderildi : 2024-01-18 04:15

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler