FDA схвалює Casgevy для лікування бета-таласемії

Підпишіться на Drugslib

Медичний огляд Drugs.com.

Репортер HealthDay для брифінгу лікаря

СЕРЕДА, 17 січня 2024 р. – Після схвалення Casgevy (exagamglogene autotemcel) у грудні для лікування серповидно-клітинної анемії США Food and Адміністрація з лікарських засобів оголосила у вівторок, що терапію схвалено для лікування пацієнтів старше 12 років із залежною від переливання крові бета-таласемією.

Casgevy — це перший препарат на основі CRISPR, у якому редагування генів використовується для розробки лікування, яке має бути схвалено для використання в Сполучених Штатах. Одноразова доза назавжди змінює ДНК у клітинах крові пацієнта, але експерти відзначають, що полегшення обійдеться недешево. За даними CNN, вартість лікування становить 2,2 мільйона доларів США для лікування серповидно-клітинної анемії та бета-таласемії.

«Сьогоднішнє схвалення є важливим кроком у розвитку додаткового варіанту лікування для людей із бета-таласемією. таласемія", - сказала Ніколь Верден, доктор медичних наук, директор відділу терапевтичних продуктів у Центрі оцінки та дослідження біологічних препаратів FDA, в агентстві реліз новин. «Схвалення клітинної генної терапії для цього захворювання з використанням технології CRISPR/Cas9 відображає постійне зобов’язання FDA підтримувати безпечні та ефективні методи лікування, які використовують найперспективніші та передові медичні технології».

CNN повідомило, що останнє рішення FDA було очікуваним, але воно було прийняте приблизно на два місяці раніше терміну, встановленого агентством.

Щоб зробити Casgevy, стовбурові клітини людини видаляють і модифікують за допомогою гена. техніка редагування під назвою CRISPR/Cas9. Змінені клітини потім трансплантують назад в організм пацієнта, де вони розмножуються та збільшують вироблення гемоглобіну, що полегшує симптоми.

Найпоширенішими побічними ефектами від Casgevy були виразки в роті, фебрильна нейтропенія та зниження апетиту. , згідно з FDA.

CNN Стаття

Відмова від відповідальності: Статистичні дані в медичних статтях містять загальні тенденції та не стосуються окремих осіб. Індивідуальні фактори можуть сильно відрізнятися. Завжди звертайтеся за індивідуальною медичною порадою для прийняття індивідуальних рішень щодо охорони здоров’я.

Джерело: HealthDay

Опубліковано : 2024-01-18 04:15

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова