La FDA aprueba Casgevy (exagamglogene autotemcel) para el tratamiento de la anemia de células falciformes
Primera aprobación de una terapia de edición genética basada en CRISPR en EE. UU.
BOSTON & ZUG, Suiza--(BUSINESS WIRE)--Dic. 8, 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) y CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) anunciaron hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), una terapia celular editada con genoma CRISPR/Cas9, para el tratamiento de la anemia de células falciformes (SCD) en pacientes de 12 años o más con crisis vasooclusivas recurrentes ( COV). Esta aprobación significa que, por primera vez, aproximadamente 16 000 pacientes con ECF pueden ser elegibles para una terapia única y duradera que ofrece el potencial de una cura funcional para su enfermedad al eliminar los COV graves y las hospitalizaciones causadas por COV graves.
“La aprobación de CASGEVY por parte de la FDA es trascendental: es la primera terapia de edición genética basada en CRISPR aprobada en los EE. UU. Igualmente importante es que CASGEVY es el primer tratamiento de su clase que ofrece el potencial de una terapia única. terapia transformadora para pacientes elegibles con anemia de células falciformes”, dijo Reshma Kewalramani, M.D., directora ejecutiva y presidenta de Vertex. "Quiero transmitir mi más profundo agradecimiento a los pacientes e investigadores cuya confianza en este programa allanó el camino para esta aprobación histórica".
"Cuando se fundó nuestra empresa, teníamos la visión de traducir la tecnología CRISPR en múltiples terapias innovadoras. Por lo tanto, esta aprobación en Estados Unidos del primer medicamento que utiliza la edición genética CRISPR es impresionante y un momento verdaderamente humillante para mí personalmente y para toda la organización”, dijo Samarth Kulkarni, Ph.D., presidente y director ejecutivo de CRISPR Therapeutics. .
“Ha sido extraordinario ser parte de este programa innovador”, afirmó Stephan Grupp, M.D., Ph.D., jefe de sección de terapia celular y trasplantes y director del Centro Kelly para el Cáncer. Inmunoterapia en el Hospital Infantil de Filadelfia y presidente del comité directivo del programa clínico CLIMB-121. "CASGEVY tiene el potencial de ser un tratamiento transformador para los pacientes y espero continuar el trabajo para garantizar que los pacientes elegibles puedan acceder a esta terapia en todo el país".
La administración de CASGEVY requiere experiencia especializada en tratamiento trasplante de células; por lo tanto, Vertex está colaborando con hospitales experimentados para establecer una red de centros de tratamiento autorizados (ATC) operados de forma independiente en todo EE. UU. para ofrecer CASGEVY a los pacientes. Los siguientes ATC ya están activados:
Se activarán ATC adicionales en las próximas semanas y se podrá acceder a una lista completa de ATC, incluidas las actualizaciones posteriores a la aprobación. en CASGEVY.com.
Acerca de CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY es un Terapia celular editada por genoma que consiste en células madre hematopoyéticas (HSC) CD34+ autólogas editadas mediante tecnología CRISPR/Cas9 en la región potenciadora específica de eritroides del gen BCL11A. CASGEVY está destinado a una administración única a través de un procedimiento de trasplante de células madre hematopoyéticas en el que las propias células CD34+ del paciente se modifican para reducir la expresión de BCL11A en las células del linaje eritroide, lo que conduce a un aumento de la producción de hemoglobina fetal (HbF). La HbF es la forma de hemoglobina transportadora de oxígeno que está presente de forma natural durante el desarrollo fetal, que luego cambia a la forma adulta de hemoglobina después del nacimiento. Se ha demostrado que CASGEVY reduce o elimina las crisis vasooclusivas en pacientes con ECF.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido y la Autoridad Reguladora Nacional de Salud concedieron a CASGEVY una autorización de comercialización condicional en Gran Bretaña. en Bahréin para pacientes de 12 años de edad y mayores con ECF caracterizada por crisis vasooclusivas recurrentes o beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT), para quienes el trasplante de células madre hematopoyéticas es apropiado y un donante de células madre hematopoyéticas relacionado compatible con antígeno leucocitario humano no lo es disponible. CASGEVY se encuentra actualmente bajo revisión por parte de la Agencia Europea de Medicamentos y la Agencia Saudita de Alimentos y Medicamentos tanto para SCD como para TDT.
El uso de CASGEVY para el tratamiento de TDT en los EE. UU. sigue en fase de investigación. Vertex ha presentado una BLA a la FDA de EE. UU. para el uso potencial de CASGEVY en pacientes de 12 años o más con TDT y se le ha asignado una fecha de acción objetivo de la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés) del 30 de marzo de 2024.
Acerca de los informes financieros de la colaboración Vertex/CRISPR Vertex lidera el desarrollo, la fabricación y la comercialización global de CASGEVY con el apoyo de CRISPR Therapeutics. Junto con la aprobación de CASGEVY por parte de la FDA, Vertex realizará un pago por hito de $200 millones a CRISPR, que se capitalizará y amortizará al costo de ventas. Además, Vertex registrará el 100 por ciento de los ingresos de CASGEVY; costos de ventas; y gastos de venta, generales y administrativos y registrará la participación del 40 por ciento de CRISPR en las ganancias o pérdidas netas de CASGEVY dentro de su costo de ventas. Por último, Vertex registrará el 60 por ciento de los gastos de investigación y desarrollo, neto de la participación del 40 por ciento de CRISPR.
Acerca de la anemia falciforme La anemia falciforme (SCD) es una enfermedad debilitante, progresiva y enfermedad que acorta la vida. Los pacientes con ECF reportan puntajes de calidad de vida relacionada con la salud muy por debajo de los de la población general, y los costos de atención médica de por vida en los EE. UU. para el manejo de la ECF en pacientes con COV recurrentes se estiman entre $4 y $6 millones. La ECF es un trastorno sanguíneo hereditario que afecta a los glóbulos rojos, que son esenciales para transportar oxígeno a todos los órganos y tejidos del cuerpo. La ECF causa dolor intenso, daño a los órganos y una vida más corta debido a glóbulos rojos deformes o "falciformes". La característica clínica de la ECF son los COV, que son causados por la obstrucción de los vasos sanguíneos por glóbulos rojos falciformes y provocan un dolor intenso y debilitante que puede ocurrir en cualquier parte del cuerpo en cualquier momento. La ECF requiere un tratamiento de por vida y da como resultado una esperanza de vida reducida. En los EE. UU., la edad promedio de muerte de los pacientes que viven con ECF es de aproximadamente 45 años. Hoy en día, una cura para la ECF es un trasplante de células madre de un donante compatible, pero esta opción solo está disponible para una pequeña fracción de pacientes que viven con ECF debido a la falta de donantes disponibles.
Ayudando a los pacientes en el viaje de CASGEVY Vertex Connects™ es un programa para pacientes elegibles en los EE. UU. a quienes se les ha recetado CASGEVY. A través de Vertex Connects, los administradores de atención están disponibles para brindar recursos educativos, comunicaciones y apoyo para recorrer el proceso de tratamiento, y hay asistencia adicional disponible para los pacientes elegibles.
Para obtener más información sobre los ATC, el proceso de tratamiento de CASGEVY y Vertex Connects, llame al 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) y obtenga más información sobre nuestro programa de apoyo al paciente en VertexConnects.com.
EE.UU. INDICACIONES E INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE PARA CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY es una terapia de una sola vez que se usa para tratar a personas de 12 años en adelante con anemia de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) que tienen vaso- crisis oclusivas o COV.
CASGEVY se elabora específicamente para cada paciente, utilizando las células madre sanguíneas editadas por el propio paciente, y aumenta la producción de un tipo especial de hemoglobina llamada hemoglobina F (hemoglobina fetal o HbF). Tener más HbF aumenta los niveles generales de hemoglobina y se ha demostrado que mejora la producción y función de los glóbulos rojos. Esto puede eliminar los COV en personas con ECF.
INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE
¿Cuál es la información más importante que debo saber sobre CASGEVY? Después del tratamiento con CASGEVY, tendrá menos células sanguíneas durante un tiempo hasta que CASGEVY se arraigue (se injerte) en su médula ósea. Esto incluye niveles bajos de plaquetas (células que generalmente ayudan a la coagulación de la sangre) y glóbulos blancos (células que generalmente combaten las infecciones). Su médico controlará esto y le administrará el tratamiento necesario. El médico le indicará cuándo los niveles de células sanguíneas vuelven a niveles seguros.
Puede experimentar efectos secundarios asociados con otros medicamentos administrados como parte del régimen de tratamiento con CASGEVY. Hable con su médico sobre esos posibles efectos secundarios. Su proveedor de atención médica puede recetarle otros medicamentos para tratar sus efectos secundarios.
¿Cómo recibiré CASGEVY? Su proveedor de atención médica le administrará otros medicamentos, incluido un medicamento acondicionador, como parte de su tratamiento con CASGEVY. Es importante hablar con su proveedor de atención médica sobre los riesgos y beneficios de todos los medicamentos involucrados en su tratamiento.
Después de recibir el medicamento acondicionador, es posible que no pueda quedar embarazada o tener un hijo. Debe analizar las opciones para preservar la fertilidad con su proveedor de atención médica antes del tratamiento.
PASO 1: Antes del tratamiento con CASGEVY, un médico le administrará un medicamento de movilización. Este medicamento transporta células madre sanguíneas desde la médula ósea al torrente sanguíneo. Luego, las células madre sanguíneas se recolectan en una máquina que separa las diferentes células sanguíneas (esto se llama aféresis). Todo este proceso puede ocurrir más de una vez. Cada vez, puede tardar hasta una semana.
Durante este paso, las células de rescate también se recogen y almacenan en el hospital. Estas son sus células madre sanguíneas existentes y se mantienen sin tratamiento en caso de que haya un problema en el proceso de tratamiento. Si no se puede administrar CASGEVY después del medicamento acondicionador, o si las células madre sanguíneas modificadas no se afianzan (injertan) en el cuerpo, se le devolverán estas células de rescate. Si recibe células de rescate, no obtendrá ningún beneficio del tratamiento con CASGEVY.
PASO 2: Después de recolectarlas, sus células madre sanguíneas se enviarán al sitio de fabricación. donde se utilizan para elaborar CASGEVY. Pueden pasar hasta 6 meses desde el momento en que se recolectan sus células para fabricar y probar CASGEVY antes de enviarlo de regreso a su proveedor de atención médica.
PASO 3: Poco antes de su tallo trasplante de células, su proveedor de atención médica le administrará un medicamento acondicionador durante unos días en el hospital. Esto lo preparará para el tratamiento mediante la eliminación de células de la médula ósea, de modo que puedan ser reemplazadas con células modificadas en CASGEVY. Después de que le administren este medicamento, sus niveles de células sanguíneas caerán a niveles muy bajos. Usted permanecerá en el hospital para este paso y permanecerá en el hospital hasta después de la infusión de CASGEVY.
PASO 4: Se administrarán uno o más viales de CASGEVY por vía intravenosa. (infusión intravenosa) durante un corto período de tiempo.
Después de la infusión de CASGEVY, permanecerá en el hospital para que su proveedor de atención médica pueda controlar de cerca su recuperación. Esto puede tardar de 4 a 6 semanas, pero los tiempos pueden variar. Su proveedor de atención médica decidirá cuándo puede regresar a casa.
¿Qué debo evitar después de recibir CASGEVY?
¿Cuáles son los efectos secundarios posibles o razonablemente probables de CASGEVY? Los efectos secundarios más comunes de CASGEVY incluyen:
Su proveedor de atención médica le realizará un análisis de sangre para detectar niveles bajos de células sanguíneas (incluidas plaquetas y glóbulos blancos). Informe a su proveedor de atención médica de inmediato si presenta cualquiera de los siguientes síntomas:
Estos no son todos los posibles efectos secundarios de CASGEVY. Llame a su médico para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios. Puede informar efectos secundarios a la FDA al 1-800-FDA-1088.
Información general sobre el uso seguro y eficaz de CASGEVY Hable con su proveedor de atención médica sobre cualquier problema de salud.
Consulte la Información de prescripción, incluida Información para el paciente de CASGEVY.
Acerca de Vertex Vertex es una empresa global de biotecnología que invierte en innovación científica para crear medicamentos transformadores para personas con enfermedades graves. La compañía ha aprobado medicamentos que tratan las causas subyacentes de múltiples enfermedades genéticas crónicas que acortan la vida (fibrosis quística, anemia de células falciformes y beta talasemia dependiente de transfusiones) y continúa avanzando en programas clínicos y de investigación en estas enfermedades. Vertex también tiene una sólida cartera clínica de terapias en investigación en una variedad de modalidades en otras enfermedades graves donde tiene un conocimiento profundo de la biología humana causal, incluida la enfermedad renal mediada por APOL1, el dolor agudo y neuropático, la diabetes tipo 1 y la deficiencia de alfa-1 antitripsina. .
Vertex se fundó en 1989 y tiene su sede mundial en Boston y su sede internacional en Londres. Además, la empresa cuenta con sitios de investigación y desarrollo y oficinas comerciales en Norteamérica, Europa, Australia y Latinoamérica. Vertex es constantemente reconocido como uno de los mejores lugares para trabajar de la industria, incluidos 14 años consecutivos en la lista de los mejores empleadores de la revista Science y una de las 100 mejores empresas para trabajar de Fortune. Para obtener actualizaciones de la empresa y obtener más información sobre la historia de innovación de Vertex, visite www.vrtx.com o síguenos en LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube y Twitter/X.
Acerca de CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics es una empresa líder en edición de genes centrada en el desarrollo de medicamentos transformadores basados en genes para enfermedades graves utilizando su plataforma patentada CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 es una tecnología revolucionaria de edición de genes que permite cambios precisos y dirigidos en el ADN genómico. CRISPR Therapeutics ha establecido una cartera de programas terapéuticos en una amplia gama de áreas de enfermedades que incluyen hemoglobinopatías, oncología, medicina regenerativa y enfermedades raras. Para acelerar y ampliar sus esfuerzos, CRISPR Therapeutics ha establecido colaboraciones estratégicas con empresas líderes como Bayer, Vertex Pharmaceuticals y ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG tiene su sede en Zug, Suiza, y su filial estadounidense de propiedad absoluta, CRISPR Therapeutics, Inc., y operaciones de I+D en Boston, Massachusetts y San Francisco, California, y oficinas comerciales en Londres, Reino Unido. Para obtener más información, visite www.crisprtx.com.
La marca denominativa y el diseño CRISPR THERAPEUTICS® son marcas comerciales y marcas comerciales registradas de CRISPR Therapeutics AG. Todas las demás marcas comerciales y marcas comerciales registradas son propiedad de sus respectivos dueños.
Al corriente : 2023-12-11 04:15
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