FDA Menyetujui Casgevy (exagamgglogene autotemcel) untuk Pengobatan Penyakit Sel Sabit

Ikuti Drugslib di

Persetujuan pertama atas terapi penyuntingan gen berbasis CRISPR di AS 

BOSTON & ZUG, Swiss--(BUSINESS WIRE)--Des. 8 Agustus 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) dan CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) hari ini mengumumkan bahwa Badan Pengawas Obat dan Makanan A.S. (FDA) telah menyetujui CASGEVY™ (exagamgglogene autotemcel [exa-cel]), terapi sel yang diedit genom CRISPR/Cas9, untuk pengobatan penyakit sel sabit (SCD) pada pasien berusia 12 tahun ke atas dengan krisis vaso-oklusif berulang ( VOC). Persetujuan ini berarti bahwa untuk pertama kalinya, sekitar 16.000 pasien dengan SCD mungkin memenuhi syarat untuk menjalani terapi satu kali yang tahan lama dan menawarkan potensi penyembuhan fungsional untuk penyakit mereka dengan menghilangkan VOC parah dan rawat inap yang disebabkan oleh VOC parah.

“Persetujuan CASGEVY oleh FDA sangatlah penting: ini adalah terapi penyuntingan gen berbasis CRISPR pertama yang disetujui di A.S. Yang lebih penting lagi, CASGEVY adalah pengobatan kelas satu yang menawarkan potensi pengobatan satu kali saja. terapi transformatif untuk pasien penyakit sel sabit yang memenuhi syarat,” kata Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer dan Presiden Vertex. “Saya ingin menyampaikan rasa terima kasih saya yang sebesar-besarnya kepada para pasien dan peneliti yang kepercayaannya terhadap program ini membuka jalan bagi persetujuan penting ini.”

“Saat perusahaan kami didirikan, kami memiliki visi untuk menerjemahkan teknologi CRISPR ke dalam beberapa terapi terobosan. Jadi, persetujuan AS terhadap pengobatan pertama yang menggunakan pengeditan gen CRISPR sungguh menakjubkan, dan merupakan momen yang sangat merendahkan hati bagi saya pribadi dan seluruh organisasi,” kata Samarth Kulkarni, Ph.D., Ketua dan Chief Executive Officer CRISPR Therapeutics .

“Sungguh luar biasa bisa menjadi bagian dari program terobosan ini,” kata Stephan Grupp, M.D., Ph.D., Kepala Seksi Bagian Terapi dan Transplantasi Seluler dan Direktur Kelly Center for Cancer Imunoterapi di Rumah Sakit Anak Philadelphia, dan Ketua Komite Pengarah program klinis CLIMB-121. “CASGEVY memiliki potensi untuk menjadi pengobatan transformatif bagi pasien, dan saya berharap dapat melanjutkan upaya ini untuk memastikan pasien yang memenuhi syarat dapat mengakses terapi ini di seluruh negeri.”

Administrasi CASGEVY memerlukan pengalaman khusus dalam bidang stem transplantasi sel; oleh karena itu, Vertex bekerja sama dengan rumah sakit berpengalaman untuk membangun jaringan pusat perawatan resmi (ATC) yang dioperasikan secara independen di seluruh AS untuk menawarkan CASGEVY kepada pasien. ATC berikut sudah diaktifkan:

  • Boston Medical Center di Boston, Mass.
  • Children's National Hospital di Washington, D.C.
  • City of Hope Children's Pusat Kanker di Los Angeles, California.
  • Rumah Sakit Anak Medical City di Dallas, Texas
  • Rumah Sakit Anak Metodis di San Antonio, Texas
  • Rumah Sakit Anak Nasional di Columbus , Ohio
  • Rumah Sakit Anak di TriStar Centennial di Nashville, Tenn.
  • Pusat Kanker Komprehensif Universitas Negeri Ohio – Rumah Sakit Kanker James dan Institut Penelitian Solove di Columbus, Ohio
  • Universitas Chicago/Rumah Sakit Anak Comer di Chicago, Illinois.

    • ATC tambahan akan diaktifkan dalam beberapa minggu mendatang dan daftar lengkap ATC, termasuk pembaruan setelah persetujuan, dapat diakses di CASGEVY.com.

    Tentang CASGEVY™ (exagamgglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY adalah terapi seluler yang diedit genom yang terdiri dari sel induk hematopoietik (HSC) CD34+ autologus yang diedit oleh teknologi CRISPR/Cas9 di wilayah penambah spesifik eritroid pada gen BCL11A. CASGEVY dimaksudkan untuk pemberian satu kali melalui prosedur transplantasi sel induk hematopoietik di mana sel CD34+ milik pasien dimodifikasi untuk mengurangi ekspresi BCL11A dalam sel garis keturunan eritroid, yang menyebabkan peningkatan produksi hemoglobin janin (HbF). HbF adalah bentuk hemoglobin pembawa oksigen yang secara alami ada selama perkembangan janin, yang kemudian berubah menjadi bentuk hemoglobin dewasa setelah lahir. CASGEVY telah terbukti mengurangi atau menghilangkan krisis vaso-oklusif pada pasien dengan SCD.

    CASGEVY diberikan izin edar bersyarat di Inggris oleh Badan Pengatur Produk Obat dan Perawatan Kesehatan Inggris dan oleh Otoritas Pengatur Kesehatan Nasional di Bahrain untuk pasien berusia 12 tahun ke atas dengan SCD yang ditandai dengan krisis vaso-oklusif berulang atau talasemia beta yang bergantung pada transfusi (TDT), yang memerlukan transplantasi sel induk hematopoietik dan tidak cocok dengan antigen leukosit manusia yang terkait dengan donor sel induk hematopoietik. tersedia. CASGEVY saat ini sedang ditinjau oleh European Medicines Agency dan Saudi Food and Drug Agency untuk SCD dan TDT.

    Penggunaan CASGEVY untuk pengobatan TDT di AS masih dalam tahap penyelidikan. Vertex telah mengajukan BLA ke FDA AS untuk potensi penggunaan CASGEVY untuk pasien berusia 12 tahun ke atas dengan TDT dan telah ditetapkan target tindakan Undang-Undang Biaya Pengguna Obat Resep (PDUFA) pada tanggal 30 Maret 2024.

    Tentang Pelaporan Keuangan Kolaborasi Vertex/CRISPR Vertex memimpin pengembangan global, manufaktur, dan komersialisasi CASGEVY dengan dukungan dari CRISPR Therapeutics. Sehubungan dengan persetujuan FDA atas CASGEVY, Vertex akan melakukan pembayaran penting sebesar $200 juta kepada CRISPR, yang akan dikapitalisasi dan diamortisasi ke harga pokok penjualan. Selain itu, Vertex akan mencatat 100 persen pendapatan CASGEVY; biaya penjualan; dan biaya penjualan, umum dan administrasi dan akan mencatat 40 persen bagian CRISPR atas keuntungan atau kerugian bersih CASGEVY dalam harga pokok penjualannya. Terakhir, Vertex akan menanggung 60 persen biaya penelitian dan pengembangan, setelah dikurangi 40 persen bagian CRISPR.

    Tentang Penyakit Sel Sabit Penyakit sel sabit (SCD) adalah penyakit yang melemahkan, progresif dan penyakit yang memperpendek umur. Pasien SCD melaporkan skor kualitas hidup terkait kesehatan jauh di bawah populasi umum, dan biaya perawatan kesehatan seumur hidup di AS untuk mengelola SCD untuk pasien dengan VOC berulang diperkirakan antara $4 dan $6 juta. SCD adalah kelainan darah bawaan yang mempengaruhi sel darah merah, yang penting untuk membawa oksigen ke seluruh organ dan jaringan tubuh. SCD menyebabkan rasa sakit yang parah, kerusakan organ dan memperpendek umur karena sel darah merah yang cacat atau “sabit”. Ciri klinis SCD adalah VOC, yang disebabkan oleh penyumbatan pembuluh darah oleh sel darah merah sabit dan mengakibatkan rasa sakit yang parah dan melemahkan yang dapat terjadi di mana saja di tubuh dan kapan saja. SCD memerlukan pengobatan seumur hidup dan mengakibatkan berkurangnya harapan hidup. Di AS, usia rata-rata kematian pasien SCD adalah sekitar 45 tahun. Obat untuk SCD saat ini adalah transplantasi sel induk dari donor yang cocok, namun pilihan ini hanya tersedia untuk sebagian kecil pasien yang hidup dengan SCD karena kurangnya donor yang tersedia.

    Membantu Pasien dalam Perjalanan CASGEVY Vertex Connects™ adalah program untuk pasien yang memenuhi syarat di AS yang telah diberi resep CASGEVY. Melalui Vertex Connects, Manajer Perawatan tersedia untuk menyediakan sumber daya pendidikan, komunikasi dan dukungan untuk menavigasi perjalanan pengobatan, dan bantuan tambahan tersedia untuk pasien yang memenuhi syarat.

    Untuk informasi lebih lanjut tentang ATC, perjalanan pengobatan CASGEVY, dan Vertex Connects, hubungi 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — dan pelajari lebih lanjut tentang program dukungan pasien kami di VertexConnects.com.

    AS. INDIKASI DAN INFORMASI KESELAMATAN PENTING UNTUK CASGEVY (exagamgglogene autotemcel)

    CASGEVY adalah terapi satu kali yang digunakan untuk mengobati orang berusia 12 tahun ke atas dengan penyakit sel sabit (SCD) yang sering mengalami vaso- krisis oklusif atau VOC.

    CASGEVY dibuat khusus untuk setiap pasien, menggunakan sel induk darah pasien yang telah diedit, dan meningkatkan produksi jenis hemoglobin khusus yang disebut hemoglobin F (hemoglobin janin atau HbF). Memiliki lebih banyak HbF meningkatkan kadar hemoglobin secara keseluruhan dan telah terbukti meningkatkan produksi dan fungsi sel darah merah. Hal ini dapat menghilangkan VOC pada penderita SCD.

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Informasi terpenting apa yang harus saya ketahui tentang CASGEVY? Setelah pengobatan dengan CASGEVY, Anda akan memiliki lebih sedikit sel darah untuk sementara waktu sampai CASGEVY menempel (tertanam) di sumsum tulang Anda. Ini termasuk rendahnya tingkat trombosit (sel yang biasanya membantu pembekuan darah) dan sel darah putih (sel yang biasanya melawan infeksi). Dokter Anda akan memantau hal ini dan memberi Anda perawatan sesuai kebutuhan. Dokter akan memberi tahu Anda ketika tingkat sel darah kembali ke tingkat aman.

  • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu hal berikut, yang mungkin merupakan tanda-tanda penyakit rendahnya tingkat sel trombosit:
  • sakit kepala parah
  • memar tidak normal
  • pendarahan berkepanjangan
  • pendarahan tanpa cedera seperti mimisan; pendarahan dari gusi; darah dalam urin, tinja, atau muntahan Anda; atau batuk darah
  • Beri tahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu hal berikut, yang mungkin disebabkan oleh tanda-tanda rendahnya kadar sel darah putih:
  • demam
  • menggigil
  • infeksi

    • Anda mungkin mengalami efek samping yang terkait dengan obat lain yang diberikan sebagai bagian dari rejimen pengobatan dengan CASGEVY. Bicaralah dengan dokter Anda mengenai kemungkinan efek samping tersebut. Penyedia layanan kesehatan Anda mungkin memberi Anda obat lain untuk mengatasi efek samping Anda.

    Bagaimana saya menerima CASGEVY? Penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda obat-obatan lain, termasuk obat pengkondisi, sebagai bagian dari perawatan Anda dengan CASGEVY. Penting untuk berbicara dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang risiko dan manfaat semua obat yang terlibat dalam perawatan Anda.

    Setelah menerima obat pengkondisi, Anda mungkin tidak bisa hamil atau menjadi ayah dari anak. Anda harus mendiskusikan pilihan untuk mempertahankan kesuburan dengan penyedia layanan kesehatan Anda sebelum pengobatan.

    LANGKAH 1: Sebelum pengobatan CASGEVY, dokter akan memberi Anda obat mobilisasi. Obat ini memindahkan sel induk darah dari sumsum tulang Anda ke aliran darah. Sel induk darah kemudian dikumpulkan dalam mesin yang memisahkan sel darah yang berbeda (ini disebut apheresis). Keseluruhan proses ini mungkin terjadi lebih dari satu kali. Setiap kali diperlukan waktu hingga satu minggu.

    Dalam langkah ini, sel penyelamat juga dikumpulkan dan disimpan di rumah sakit. Ini adalah sel induk darah Anda yang sudah ada dan tidak dirawat untuk berjaga-jaga jika ada masalah dalam proses pengobatan. Jika CASGEVY tidak dapat diberikan setelah obat pengondisian, atau jika sel induk darah yang dimodifikasi tidak dapat bertahan (tertanam) di dalam tubuh, sel penyelamat ini akan diberikan kembali kepada Anda. Jika Anda diberikan sel penyelamat, Anda tidak akan mendapatkan manfaat pengobatan apa pun dari CASGEVY.

    LANGKAH 2: Setelah dikumpulkan, sel induk darah Anda akan dikirim ke lokasi pembuatan di mana mereka digunakan untuk membuat CASGEVY. Diperlukan waktu hingga 6 bulan sejak sel Anda dikumpulkan untuk memproduksi dan menguji CASGEVY sebelum dikirim kembali ke penyedia layanan kesehatan Anda.

    LANGKAH 3: Sesaat sebelum sel Anda berasal transplantasi sel, penyedia layanan kesehatan Anda akan memberi Anda obat pengondisian selama beberapa hari di rumah sakit. Ini akan mempersiapkan Anda untuk pengobatan dengan membersihkan sel-sel dari sumsum tulang, sehingga sel-sel tersebut dapat diganti dengan sel-sel yang dimodifikasi di CASGEVY. Setelah Anda diberi obat ini, kadar sel darah Anda akan turun ke tingkat yang sangat rendah. Anda akan tinggal di rumah sakit untuk langkah ini dan tetap di rumah sakit sampai infus CASGEVY selesai.

    LANGKAH 4: Satu atau lebih botol CASGEVY akan dimasukkan ke pembuluh darah (infus intravena) dalam waktu singkat.

    Setelah infus CASGEVY, Anda akan tinggal di rumah sakit sehingga penyedia layanan kesehatan Anda dapat memantau pemulihan Anda dengan cermat. Proses ini dapat memakan waktu 4-6 minggu, namun waktunya dapat bervariasi. Penyedia layanan kesehatan Anda akan memutuskan kapan Anda boleh pulang.

    Apa yang harus saya hindari setelah menerima CASGEVY?

  • Jangan mendonorkan darah, organ, jaringan, atau sel kapan saja di masa depan

    • Apa saja efek samping CASGEVY yang mungkin atau mungkin terjadi? Efek samping CASGEVY yang paling umum meliputi:

  • Rendahnya tingkat sel trombosit, yang dapat mengurangi kemampuan darah untuk membeku dan dapat menyebabkan perdarahan
  • Rendah kadar sel darah putih, yang mungkin membuat Anda lebih rentan terhadap infeksi

    • Penyedia layanan kesehatan Anda akan menguji darah Anda untuk memeriksa kadar sel darah yang rendah (termasuk trombosit dan sel darah putih). Beritahu penyedia layanan kesehatan Anda segera jika Anda mengalami salah satu gejala berikut:

  • demam
  • menggigil
  • infeksi
  • parah sakit kepala
  • memar yang tidak normal
  • pendarahan berkepanjangan
  • pendarahan tanpa cedera seperti mimisan; pendarahan dari gusi; darah dalam urin, tinja, atau muntahan Anda; atau batuk darah

    • Ini bukanlah semua kemungkinan efek samping CASGEVY. Hubungi dokter Anda untuk nasihat medis tentang efek samping. Anda dapat melaporkan efek samping ke FDA di 1-800-FDA-1088.

    Informasi umum tentang penggunaan CASGEVY yang aman dan efektif Bicaralah dengan penyedia layanan kesehatan Anda tentang masalah kesehatan apa pun.

    Silakan lihat Informasi Peresepan termasuk Informasi Pasien untuk CASGEVY.

    Tentang Vertex Vertex adalah perusahaan bioteknologi global yang berinvestasi dalam inovasi ilmiah untuk menciptakan obat-obatan transformatif bagi orang-orang dengan penyakit serius. Perusahaan telah menyetujui obat-obatan yang mengobati penyebab utama berbagai penyakit genetik kronis yang memperpendek umur – fibrosis kistik, penyakit sel sabit, dan talasemia beta yang bergantung pada transfusi – dan terus memajukan program klinis dan penelitian mengenai penyakit-penyakit ini. Vertex juga memiliki jalur klinis yang kuat untuk terapi investigasi di berbagai modalitas penyakit serius lainnya di mana Vertex memiliki wawasan mendalam tentang penyebab biologi manusia, termasuk penyakit ginjal yang dimediasi APOL1, nyeri akut dan neuropatik, diabetes tipe 1, dan defisiensi antitripsin alfa-1. .

    Vertex didirikan pada tahun 1989 dan memiliki kantor pusat global di Boston, dengan kantor pusat internasional di London. Selain itu, perusahaan memiliki lokasi penelitian dan pengembangan serta kantor komersial di Amerika Utara, Eropa, Australia, dan Amerika Latin. Vertex secara konsisten diakui sebagai salah satu tempat kerja terbaik di industri, termasuk selama 14 tahun berturut-turut dalam daftar Perusahaan Teratas versi majalah Science dan salah satu dari 100 Perusahaan Terbaik untuk Bekerja versi Fortune. Untuk informasi terkini tentang perusahaan dan mempelajari lebih lanjut tentang sejarah inovasi Vertex, kunjungi www.vrtx.com atau ikuti kami di LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube dan Twitter/X.

    Tentang CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics adalah perusahaan penyuntingan gen terkemuka yang berfokus pada pengembangan obat-obatan berbasis gen transformatif untuk penyakit serius menggunakan platform CRISPR/Cas9 miliknya. CRISPR/Cas9 adalah teknologi pengeditan gen revolusioner yang memungkinkan perubahan DNA genom secara tepat dan terarah. CRISPR Therapeutics telah membentuk portofolio program terapeutik di berbagai bidang penyakit termasuk hemoglobinopati, onkologi, pengobatan regeneratif, dan penyakit langka. Untuk mempercepat dan memperluas upayanya, CRISPR Therapeutics telah menjalin kolaborasi strategis dengan perusahaan terkemuka termasuk Bayer, Vertex Pharmaceuticals, dan ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG berkantor pusat di Zug, Swiss, dengan anak perusahaan yang dimiliki sepenuhnya di AS, CRISPR Therapeutics, Inc., dan operasi R&D di Boston, Massachusetts dan San Francisco, California, dan kantor bisnis di London, Inggris. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.crisprtx.com.

    Tanda kata dan desain CRISPR THERAPEUTICS® adalah merek dagang dan merek dagang terdaftar dari Terapi CRISPR AG. Semua merek dagang dan merek dagang terdaftar lainnya adalah milik dari pemiliknya masing-masing.

    Diposting : 2023-12-11 04:15

    Baca selengkapnya

    Penafian

    Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

    Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

    Kata Kunci Populer