FDA、鎌状赤血球症の治療薬としてカスゲビー（エクサガムグロゲン オートテムセル）を承認

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米国で CRISPR ベースの遺伝子編集療法が初めて承認

スイス、ボストンおよびツーク--(BUSINESS WIRE)--12 月2023 年 8 日 -- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) と CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) は本日、米国食品医薬品局が次のことを発表しました。 (FDA) は、血管閉塞性疾患を繰り返す 12 歳以上の患者の鎌状赤血球症 (SCD) の治療として、CRISPR/Cas9 ゲノム編集細胞療法である CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) を承認しました ( VOC）。この承認は、SCD 患者約 16,000 人が初めて、重度の VOC や重度の VOC による入院を排除することで、疾患の機能的治癒の可能性を提供する持続的な 1 回限りの治療を受ける資格を得られる可能性があることを意味します。

「CASGEVY が FDA に承認されたことは非常に重要です。これは、米国で承認された初の CRISPR ベースの遺伝子編集療法です。同様に重要なことですが、CASGEVY は 1 回限りの治療で可能性をもたらすファーストインクラスの治療法です」鎌状赤血球症の適格な患者にとって革新的な治療法です」と Vertex の最高経営責任者兼社長である Reshma Kewalramani 医学博士は述べています。 「このプログラムへの信頼がこの画期的な承認への道を切り開いてくれた患者と研究者に深い感謝の意を表したいと思います。」

「当社の設立時、私たちは CRISPR テクノロジーを次のような分野に応用するというビジョンを持っていました。」複数の画期的な治療法。したがって、CRISPR遺伝子編集を使用した史上初の医薬品が米国で承認されたことは息を呑むようなものであり、私個人にとっても組織全体にとっても本当に謙虚な瞬間です」とCRISPR Therapeuticsの会長兼最高経営責任者のサマルス・クルカルニ博士は述べた。

「この画期的なプログラムに参加できたことは素晴らしいことです」と細胞治療・移植部門の課長でケリーがんセンター所長のステファン・グループ医学博士は述べた。フィラデルフィア小児病院での免疫療法、および CLIMB-121 臨床プログラムの運営委員長。 「CASGEVY は患者にとって変革的な治療法となる可能性を秘めており、資格のある患者が全国でこの治療法に確実にアクセスできるように今後も取り組みを続けていきたいと考えています。」

CASGEVY の投与には、治療法に関する専門的な経験が必要です。細胞移植。したがって、Vertex は経験豊富な病院と協力して、米国全土に独立運営の認定治療センター (ATC) のネットワークを構築し、患者に CASSGEVY を提供しています。次の ATC はすでに有効化されています。

  • マサチューセッツ州ボストンのボストン メディカル センター
  • ワシントン D.C. の国立小児病院
  • シティ オブ ホープ小児病院カリフォルニア州ロサンゼルスのがんセンター
  • テキサス州ダラスのメディカルシティ小児病院
  • テキサス州サンアントニオのメソジスト小児病院
  • コロンバスの全米小児病院オハイオ州
  • テネシー州ナッシュビルのトライスター センテニアル小児病院
  • オハイオ州立大学総合がんセンター – ジェームズがん病院およびオハイオ州コロンバスのソラブ研究所
  • イリノイ州シカゴのシカゴ大学/カマー小児病院。

    • 今後数週間で追加の ATC が有効になり、承認後の更新を含む ATC の完全なリストにアクセスできます。 CASGEVY.com.

    CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) について CASGEVY はBCL11A 遺伝子の赤血球特異的エンハンサー領域で CRISPR/Cas9 技術によって編集された自己 CD34+ 造血幹細胞 (HSC) からなるゲノム編集細胞療法。 CASGEVYは、造血幹細胞移植手順による1回投与を目的としており、患者自身のCD34+細胞が改変されて赤血球系細胞におけるBCL11A発現が減少し、胎児ヘモグロビン（HbF）産生の増加につながります。 HbF は、胎児の発育中に自然に存在する酸素を運ぶヘモグロビンの形態であり、出生後に成人形態のヘモグロビンに切り替わります。 CASGEVY は、SCD 患者の血管閉塞性危機を軽減または解消することが示されています。

    CASGEVY は、英国医薬品医療製品規制庁および国家保健規制当局によって英国で条件付き販売承認を取得しました。バーレーンで、再発性血管閉塞性危機または輸血依存性ベータサラセミア（TDT）を特徴とする12歳以上のSCD患者を対象とし、造血幹細胞移植が適切であり、ヒト白血球抗原が一致する関連造血幹細胞ドナーが適さない患者を対象とする。利用可能。 CASGEVY は現在、欧州医薬品庁とサウジ食品医薬品庁によって SCD と TDT の両方について審査を受けています。

    米国における TDT の治療における CASGEVY の使用はまだ研究段階です。 Vertex は、12 歳以上の TDT 患者に対する CASSGEVY の使用の可能性について米国 FDA に BLA を提出し、処方薬使用者手数料法 (PDUFA) の目標行動日が 2024 年 3 月 30 日に割り当てられました。

    Vertex/CRISPR コラボレーションについて 財務報告 Vertex は、CRISPR Therapeutics の支援を受けて、CASGEVY の世界的な開発、製造、商業化を主導しています。 FDAによるCASGEVYの承認と併せて、VertexはCRISPRに対して2億ドルのマイルストーン支払いを行う予定で、これは資本化されて売上原価に償却される。さらに、Vertex は CASSGEVY の収益の 100% を記録します。売上原価。販売費および一般管理費が含まれ、売上原価のうちCASGEVYからの純損益に占めるCRISPRの割合は40％となる。最後に、Vertex は、CRISPR のシェア 40 パーセントを差し引いた、研究開発費の 60 パーセントを計上することになります。

    鎌状赤血球症について 鎌状赤血球症 (SCD) は衰弱性、進行性、そして衰弱性の病気です。寿命を縮める病気。 SCD 患者は健康関連の生活の質のスコアが一般人口よりもはるかに低いと報告しており、再発性 VOC 患者の SCD 管理にかかる米国の生涯医療費は 400 万ドルから 600 万ドルと推定されています。 SCD は、体のすべての臓器や組織に酸素を運ぶために不可欠な赤血球に影響を与える遺伝性の血液疾患です。 SCD は、変形した赤血球または「鎌状の」赤血球による激しい痛み、臓器損傷、寿命の短縮を引き起こします。 SCD の臨床的特徴は VOC です。VOC は鎌状赤血球による血管の閉塞によって引き起こされ、いつでも体のどこでも起こり得る重度の衰弱性の痛みを引き起こします。 SCD は生涯にわたる治療を必要とし、結果的に平均余命が短くなります。米国では、SCD を抱えて生きる患者の死亡年齢の中央値は約 45 歳です。現在の SCD の治療法は、適合するドナーからの幹細胞移植ですが、利用可能なドナーが不足しているため、この選択肢は SCD を抱えて暮らす患者のごく一部にしか利用できません。

    患者を助けるCASGEVY Journey についてVertex Connects™ は、CASGEVY を処方された米国内の適格患者を対象としたプログラムです。 Vertex Connects を通じて、ケア マネージャーは、治療過程をナビゲートするための教育リソース、コミュニケーション、サポートを提供することができ、対象となる患者には追加の支援が受けられます。

    ATC、CASGEVY 治療過程、および治療過程の詳細については、こちらをご覧ください。 Vertex Connects については、1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) までお電話ください。患者サポート プログラムの詳細については、VertexConnects.com.

    米国キャスジビー (エクサガムグロゲン オートテムセル) の適応症と重要な安全性情報

    キャスジビーは、頻繁に血管収縮を繰り返す鎌状赤血球症 (SCD) の 12 歳以上の人々の治療に使用される 1 回限りの治療法です。

    CASGEVY は、患者自身が編集した血液幹細胞を使用して各患者専用に作られ、ヘモグロビン F (胎児ヘモグロビンまたは HbF) と呼ばれる特殊な種類のヘモグロビンの産生を増加させます。 HbF が多いと全体的なヘモグロビン レベルが増加し、赤血球の生産と機能が改善されることが示されています。これにより、SCD 患者の VOC を除去できます。

    重要な安全情報

    CASGEVY について知っておくべき最も重要な情報は何ですか? CASGEVY による治療後は、CASGEVY が骨髄に定着（生着）するまでのしばらくの間、血球が減少します。これには、血小板（通常、血液の凝固を助ける細胞）および白血球（通常、感染症と戦う細胞）のレベルが低いことが含まれます。医師はこれを監視し、必要に応じて治療を行います。血球レベルが安全なレベルに戻ると医師から通知されます。

  • 次のいずれかが発生した場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。これらは症状の兆候である可能性があります。血小板細胞レベルの低下:
  • 重度の頭痛
  • 異常な打撲
  • 長期にわたる出血
  • 鼻血などの怪我を伴わない出血。歯茎からの出血。尿、便、嘔吐物に血が混じる。または喀血
  • 次のいずれかが発生した場合は、すぐに医療従事者に伝えてください。白血球レベルの低下の兆候:
  • 発熱
  • 悪寒
  • 感染症

    • CASGEVY による治療計画の一環として投与される他の薬剤に関連した副作用が発生する可能性があります。考えられる副作用については医師に相談してください。医療提供者は、副作用を治療するために他の薬を処方してくれる場合があります。

    CASGEVY を受け取るにはどうすればよいですか? 医療提供者は、CASGEVY による治療の一環として、コンディショニング薬を含む他の薬を投与します。治療に関係するすべての薬のリスクと利点について医療提供者に相談することが重要です。

    コンディショニング薬の投与後は、妊娠したり子供を産んだりできない可能性があります。治療前に妊孕性温存のオプションについて医療提供者と話し合う必要があります。

    ステップ 1: キャスジビー治療の前に、医師は動員薬を投与します。この薬は、血液幹細胞を骨髄から血流に移動させます。次に、血液幹細胞は、さまざまな血液細胞を分離する機械に収集されます (これはアフェレーシスと呼ばれます)。このプロセス全体が複数回行われる場合があります。毎回、最大 1 週間かかる場合があります。

    このステップ中に、レスキューセルも収集され、病院に保管されます。これらは既存の血液幹細胞であり、治療過程で問題が発生した場合に備えて未処理のまま保管されます。コンディショニング薬の投与後にCASGEVYを投与できない場合、または改変された血液幹細胞が体内に定着（生着）しない場合には、これらのレスキュー細胞が返還されます。レスキュー細胞を受け取った場合、CASGEVY による治療上の利点はありません。

    ステップ 2: 血液幹細胞が収集された後、製造現場に送られます。 CASGEVYの製造に使用される場所。 CASGEVY の製造とテストのために細胞が収集されてから、医療提供者に返送されるまでに最大 6 か月かかる場合があります。

    ステップ 3: 幹細胞の直前細胞移植を行う場合は、医療提供者が数日間入院して症状を改善する薬を投与します。これにより、骨髄から細胞が除去され、CASGEVY の改変された細胞と置き換えられるため、治療の準備が整います。この薬を投与すると、血球レベルが非常に低いレベルに下がります。このステップでは病院に滞在し、CASGEVY の注入が終わるまで病院に残ります。

    ステップ 4: 1 つ以上の CASGEVY バイアルが静脈に投与されます。

    CASGEVY 点滴後は、医療提供者が回復を注意深く監視できるよう、入院します。これには 4 ～ 6 週間かかる場合がありますが、時間は異なる場合があります。いつ帰宅できるかは担当の医療提供者が決定します。

    CASGEVY を受けた後に避けるべきことは何ですか?

  • 血液、臓器、臓器などを提供しないでください。将来の任意の時点での組織または細胞

    • CASGEVY の副作用の可能性、または合理的に考えられる副作用は何ですか? CASGEVY の最も一般的な副作用は次のとおりです。

  • 血小板細胞のレベルが低下し、血液凝固能力が低下し、出血を引き起こす可能性があります。
  • 低白血球のレベルが低下し、感染症にかかりやすくなる可能性があります

    • 医療従事者は血液検査を行い、血球 (血小板や白血球を含む) のレベルが低下していないかどうかを確認します。次の症状のいずれかが発生した場合は、すぐに医療提供者に伝えてください。

  • 発熱
  • 悪寒
  • 感染症
  • 重度頭痛
  • 異常な打撲
  • 長期にわたる出血
  • 鼻血などの外傷のない出血。歯茎からの出血。尿、便、嘔吐物に血が混じる。または喀血

    • これらは、CASGEVY で考えられる副作用のすべてではありません。副作用に関する医学的アドバイスについては医師に相談してください。副作用については、FDA（1-800-FDA-1088）に報告してください。

    CASGEVY の安全かつ効果的な使用に関する一般情報健康上の懸念がある場合は、医療提供者に相談してください。

    全文をご覧ください。処方情報 (CASGEVY の患者情報。

    Vertex について Vertex は、科学革新に投資して、重篤な疾患を持つ人々のための革新的な医薬品を開発する世界的なバイオテクノロジー企業です。同社は、嚢胞性線維症、鎌状赤血球症、輸血依存性ベータサラセミアなど、寿命を縮める複数の慢性遺伝性疾患の根本原因を治療する医薬品を承認しており、これらの疾患の臨床および研究プログラムを推進し続けています。また、Vertex は、APOL1 媒介腎臓病、急性および神経障害性疼痛、1 型糖尿病、α-1 アンチトリプシン欠乏症など、人間の生物学的原因について深い洞察を持っている他の重篤な疾患のさまざまな治療法にわたる治験中の強力な臨床パイプラインを持っています。 .

    Vertex は 1989 年に設立され、世界本社はボストンにあり、国際本社はロンドンにあります。さらに、同社は北米、ヨーロッパ、オーストラリア、ラテンアメリカに研究開発拠点と営業拠点を持っています。 Vertex は、サイエンス誌のトップ雇用主リストに 14 年連続で選ばれ、フォーチュン誌の働きがいのある企業 100 社に選ばれるなど、業界で最も働きやすい企業の 1 つとして常に認められています。会社の最新情報や Vertex の革新の歴史について詳しくは、www.vrtx.com または LinkedIn、Facebook、インスタグラム、YouTube および Twitter/ X.

    CRISPR Therapeutics について CRISPR Therapeutics は、独自の CRISPR/Cas9 プラットフォームを使用して、重篤な疾患に対するトランスフォーマティブな遺伝子ベースの医薬品の開発に注力している大手遺伝子編集企業です。 CRISPR/Cas9 は、ゲノム DNA に対する正確な指示された変更を可能にする革新的な遺伝子編集技術です。 CRISPR Therapeutics は、ヘモグロビン症、腫瘍学、再生医療、希少疾患を含む幅広い疾患分野にわたる治療プログラムのポートフォリオを確立しました。その取り組みを加速し、拡大するために、CRISPR Therapeutics は、Bayer、Vertex Pharmaceuticals、ViaCyte, Inc. などの大手企業と戦略的提携を確立しました。CRISPR Therapeutics AG はスイスのツークに本社を置き、その完全所有の米国子会社である CRISPR Therapeutics, Inc. は、研究開発業務はマサチューセッツ州ボストンとカリフォルニア州サンフランシスコにあり、営業所は英国のロンドンにあります。詳細については、www.crisprtx.com.

    CRISPR THERAPEUTICS® のワード マークおよびデザインは、CRISPR THERAPEUTICS® の商標および登録商標です。 CRISPR セラピューティクス AG。その他すべての商標および登録商標は、それぞれの所有者の財産です。

    投稿しました : 2023-12-11 04:15

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