FDA keurt Casgevy (exagamglogene autotemcel) goed voor de behandeling van sikkelcelziekte
Eerste goedkeuring ooit van een op CRISPR gebaseerde therapie voor genbewerking in de VS.
BOSTON & ZUG, Zwitserland--(BUSINESS WIRE)--dec. 8 augustus 2023-- Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) en CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) hebben vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-genoom-bewerkte celtherapie, goedgekeurd voor de behandeling van sikkelcelziekte (SCD) bij patiënten van 12 jaar en ouder met terugkerende vaso-occlusieve crises ( VOC’s). Deze goedkeuring betekent dat voor het eerst ongeveer 16.000 patiënten met SCZ in aanmerking kunnen komen voor een duurzame eenmalige therapie die het potentieel biedt van een functionele genezing van hun ziekte door het elimineren van ernstige VOC's en ziekenhuisopnames veroorzaakt door ernstige VOC's.
“De goedkeuring van CASGEVY door de FDA is gedenkwaardig: het is de eerste op CRISPR gebaseerde genbewerkingstherapie die in de VS wordt goedgekeurd. Even belangrijk is dat CASGEVY een eersteklas behandeling is die het potentieel biedt van een eenmalige behandeling transformatieve therapie voor in aanmerking komende patiënten met sikkelcelziekte”, aldus Reshma Kewalramani, M.D., Chief Executive Officer en president van Vertex. “Ik wil mijn diepste dankbaarheid overbrengen aan de patiënten en onderzoekers wier vertrouwen in dit programma de weg heeft vrijgemaakt voor deze mijlpaalgoedkeuring.”
“Toen ons bedrijf werd opgericht, hadden we een visie om CRISPR-technologie te vertalen naar meerdere doorbraaktherapieën. Deze Amerikaanse goedkeuring van het allereerste medicijn dat gebruik maakt van CRISPR-genbewerking is dus adembenemend en een werkelijk vernederend moment voor mij persoonlijk en voor de hele organisatie”, aldus Samarth Kulkarni, Ph.D., voorzitter en Chief Executive Officer van CRISPR Therapeutics. .
“Het was opmerkelijk om deel uit te maken van dit baanbrekende programma”, zegt Stephan Grupp, M.D., Ph.D., sectiehoofd van de sectie Cellulaire Therapie en Transplantatie en directeur van het Kelly Center for Cancer Immunotherapie in het Children's Hospital of Philadelphia, en voorzitter van de stuurgroep voor het klinische programma CLIMB-121. “CASGEVY heeft het potentieel om een transformatieve behandeling voor patiënten te zijn, en ik kijk ernaar uit om het werk voort te zetten om ervoor te zorgen dat in aanmerking komende patiënten in het hele land toegang hebben tot deze therapie.”
De toediening van CASGEVY vereist gespecialiseerde ervaring op het gebied van stamcellen. celtransplantatie; Daarom werkt Vertex samen met ervaren ziekenhuizen om een netwerk van onafhankelijk beheerde, geautoriseerde behandelcentra (ATC's) in de VS op te zetten om CASGEVY aan patiënten aan te bieden. De volgende ATC's zijn al geactiveerd:
Extra ATC's zullen in de komende weken worden geactiveerd en een volledige lijst met ATC's, inclusief updates na goedkeuring, is toegankelijk op CASGEVY.com.
Over CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY is een genoom-bewerkte cellulaire therapie bestaande uit autologe CD34+ hematopoietische stamcellen (HSC's) bewerkt met CRISPR/Cas9-technologie in het erytroïde-specifieke versterkergebied van het BCL11A-gen. CASGEVY is bedoeld voor eenmalige toediening via een hematopoëtische stamceltransplantatieprocedure waarbij de eigen CD34+-cellen van de patiënt worden gemodificeerd om de BCL11A-expressie in cellen van de erytroïde lijn te verminderen, wat leidt tot een verhoogde productie van foetaal hemoglobine (HbF). HbF is de vorm van het zuurstofdragende hemoglobine dat van nature aanwezig is tijdens de ontwikkeling van de foetus en dat na de geboorte overschakelt naar de volwassen vorm van hemoglobine. Het is aangetoond dat CASGEVY vaso-occlusieve crises bij patiënten met SCZ vermindert of elimineert.
CASGEVY heeft in Groot-Brittannië een voorwaardelijke vergunning voor het in de handel brengen gekregen van de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency en van de National Health Regulatory Authority in Bahrein voor patiënten van 12 jaar en ouder met SCZ gekenmerkt door recidiverende vaso-occlusieve crises of transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT), voor wie hematopoëtische stamceltransplantatie geschikt is en een met menselijk leukocytenantigeen gematchte gerelateerde hematopoëtische stamceldonor niet beschikbaar. CASGEVY wordt momenteel beoordeeld door het European Medicines Agency en het Saudi Food and Drug Agency voor zowel SCD als TDT.
Het gebruik van CASGEVY voor de behandeling van TDT in de VS blijft in onderzoek. Vertex heeft een BLA ingediend bij de Amerikaanse FDA voor het mogelijke gebruik van CASGEVY voor patiënten van 12 jaar en ouder met TDT en heeft een streefactiedatum gekregen van de Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) van 30 maart 2024.
Over de Vertex/CRISPR-samenwerking Financiële rapportage Vertex leidt de wereldwijde ontwikkeling, productie en commercialisering van CASGEVY met steun van CRISPR Therapeutics. In combinatie met de goedkeuring van CASGEVY door de FDA zal Vertex een mijlpaalbetaling van $ 200 miljoen doen aan CRISPR, die zal worden geactiveerd en afgeschreven op basis van de verkoopkosten. Bovendien zal Vertex 100 procent van de CASGEVY-inkomsten boeken; verkoopkosten; en verkoop-, algemene en administratieve kosten en zal het aandeel van 40 procent van CRISPR in de nettowinsten of verliezen van CASGEVY opnemen in de verkoopkosten. Ten slotte zal Vertex 60 procent van de onderzoeks- en ontwikkelingskosten voor zijn rekening nemen, na aftrek van het aandeel van 40 procent van CRISPR.
Over sikkelcelziekte Sikkelcelziekte (SCD) is een slopende, progressieve en levensverkortende ziekte. SCD-patiënten rapporteren gezondheidsgerelateerde levenskwaliteitsscores die ruim onder de algemene bevolking liggen, en de levenslange gezondheidszorgkosten in de VS voor het behandelen van SCD voor patiënten met terugkerende VOC's worden geschat op $ 4 tot $ 6 miljoen. SCD is een erfelijke bloedziekte die de rode bloedcellen aantast, die essentieel zijn voor het transport van zuurstof naar alle organen en weefsels van het lichaam. SCD veroorzaakt hevige pijn, orgaanschade en een kortere levensduur als gevolg van misvormde of “sikkelvormige” rode bloedcellen. Het klinische kenmerk van SCD zijn VOC's, die worden veroorzaakt door verstoppingen van bloedvaten door sikkelvormige rode bloedcellen en resulteren in ernstige en invaliderende pijn die op elk moment overal in het lichaam kan optreden. SCD vereist een levenslange behandeling en resulteert in een kortere levensverwachting. In de VS is de gemiddelde leeftijd bij overlijden voor patiënten met SCD ongeveer 45 jaar. Een remedie voor SCD vandaag de dag is een stamceltransplantatie van een gematchte donor, maar deze optie is slechts beschikbaar voor een klein deel van de patiënten met SCD vanwege het gebrek aan beschikbare donoren.
Patiënten helpen op de CASGEVY-reis Vertex Connects™ is een programma voor in aanmerking komende patiënten in de VS aan wie CASGEVY is voorgeschreven. Via Vertex Connects zijn zorgmanagers beschikbaar om educatieve middelen, communicatie en ondersteuning te bieden om het behandeltraject te navigeren, en aanvullende hulp is beschikbaar voor in aanmerking komende patiënten.
Voor meer informatie over ATC's, het CASGEVY behandeltraject en Vertex Connects, bel 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) — en lees meer over ons patiëntondersteuningsprogramma op VertexConnects.com.
VS INDICATIES EN BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE VOOR CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY is een eenmalige therapie die wordt gebruikt voor de behandeling van mensen van 12 jaar en ouder met sikkelcelziekte (SCD) die frequent vaso- occlusieve crises of VOC's.
CASGEVY wordt specifiek voor elke patiënt gemaakt, met behulp van de eigen bewerkte bloedstamcellen van de patiënt, en verhoogt de productie van een speciaal type hemoglobine genaamd hemoglobine F (foetaal hemoglobine of HbF). Het hebben van meer HbF verhoogt het algehele hemoglobinegehalte en er is aangetoond dat het de productie en functie van rode bloedcellen verbetert. Hierdoor kunnen VOC's worden geëlimineerd bij mensen met SCZ.
BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE
Wat is de belangrijkste informatie die ik over CASGEVY moet weten? Na de behandeling met CASGEVY zult u een tijdje minder bloedcellen hebben, totdat CASGEVY zich in uw beenmerg nestelt. Dit omvat een laag aantal bloedplaatjes (cellen die gewoonlijk helpen het bloed te stollen) en witte bloedcellen (cellen die gewoonlijk infecties bestrijden). Uw arts zal dit controleren en u indien nodig behandelen. De arts zal u vertellen wanneer de bloedcelwaarden weer op een veilig niveau zijn.
U kunt last krijgen van bijwerkingen die verband houden met andere geneesmiddelen die worden toegediend als onderdeel van het behandelingsregime met CASGEVY. Praat met uw arts over deze mogelijke bijwerkingen. Uw zorgverlener kan u andere geneesmiddelen voorschrijven om uw bijwerkingen te behandelen.
Hoe ontvang ik CASGEVY? Uw zorgverlener zal u andere geneesmiddelen geven, waaronder een conditioneringsgeneesmiddel, als onderdeel van uw behandeling met CASGEVY. Het is belangrijk dat u met uw zorgverlener praat over de risico's en voordelen van alle geneesmiddelen die bij uw behandeling betrokken zijn.
Nadat u het conditioneringsmedicijn heeft gekregen, is het mogelijk niet meer mogelijk dat u zwanger wordt of een kind verwekt. U moet vóór de behandeling de opties voor het behoud van de vruchtbaarheid bespreken met uw zorgverlener.
STAP 1: Vóór de behandeling met CASGEVY zal een arts u een mobilisatiegeneesmiddel geven. Dit geneesmiddel brengt bloedstamcellen van uw beenmerg naar de bloedbaan. De bloedstamcellen worden vervolgens verzameld in een machine die de verschillende bloedcellen scheidt (dit wordt aferese genoemd). Dit hele proces kan meer dan eens plaatsvinden. Elke keer kan dit maximaal een week duren.
Tijdens deze stap worden ook reddingscellen verzameld en opgeslagen in het ziekenhuis. Dit zijn uw bestaande bloedstamcellen en worden onbehandeld gehouden voor het geval er zich een probleem voordoet in het behandelingsproces. Als CASGEVY niet kan worden gegeven na het conditionerende geneesmiddel, of als de gemodificeerde bloedstamcellen zich niet in het lichaam nestelen (enten), zullen deze noodcellen aan u worden teruggegeven. Als u noodcellen krijgt, heeft CASGEVY geen enkel voordeel bij de behandeling.
STAP 2: Nadat ze zijn verzameld, worden uw bloedstamcellen naar de productielocatie gestuurd waar ze worden gebruikt om CASGEVY te maken. Het kan tot 6 maanden duren vanaf het moment dat uw cellen zijn verzameld om CASGEVY te produceren en te testen voordat het wordt teruggestuurd naar uw zorgverlener.
STAP 3: Kort vóór uw stam celtransplantatie, zal uw zorgverlener u een conditioneringsmedicijn geven voor een paar dagen in het ziekenhuis. Dit bereidt u voor op de behandeling door cellen uit het beenmerg te verwijderen, zodat ze kunnen worden vervangen door de gemodificeerde cellen in CASGEVY. Nadat u dit geneesmiddel heeft gekregen, zullen uw bloedcelwaarden dalen tot een zeer laag niveau. U blijft voor deze stap in het ziekenhuis en blijft in het ziekenhuis tot na de infusie met CASGEVY.
STAP 4: Eén of meer injectieflacons CASGEVY worden in een ader toegediend (intraveneuze infusie) gedurende een korte periode.
Na de CASGEVY-infusie blijft u in het ziekenhuis zodat uw zorgverlener uw herstel nauwlettend kan volgen. Dit kan 4-6 weken duren, maar de tijden kunnen variëren. Uw zorgverlener zal beslissen wanneer u naar huis kunt.
Wat moet ik vermijden nadat ik CASGEVY heb gekregen?
Wat zijn de mogelijke of redelijkerwijs waarschijnlijke bijwerkingen van CASGEVY? De meest voorkomende bijwerkingen van CASGEVY zijn:
Uw zorgverlener zal uw bloed testen om te controleren op lage aantallen bloedcellen (waaronder bloedplaatjes en witte bloedcellen). Vertel het uw zorgverlener onmiddellijk als u een van de volgende symptomen krijgt:
Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van CASGEVY. Bel uw arts voor medisch advies over bijwerkingen. U kunt bijwerkingen melden aan de FDA op 1-800-FDA-1088.
Algemene informatie over het veilige en effectieve gebruik van CASGEVY Praat met uw zorgverlener over eventuele gezondheidsproblemen.
Bekijk de volledige Voorschrijfinformatie inclusief Patiëntinformatie voor CASGEVY.
Over Vertex Vertex is een mondiaal biotechnologiebedrijf dat investeert in wetenschappelijke innovatie om transformatieve medicijnen te creëren voor mensen met ernstige ziekten. Het bedrijf heeft geneesmiddelen goedgekeurd die de onderliggende oorzaken van meerdere chronische, levensverkortende genetische ziekten behandelen – cystische fibrose, sikkelcelziekte en transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie – en blijft klinische en onderzoeksprogramma’s op het gebied van deze ziekten bevorderen. Vertex beschikt ook over een robuuste klinische pijplijn van onderzoekstherapieën voor een reeks modaliteiten bij andere ernstige ziekten, waarbij het diepgaand inzicht heeft in de causale menselijke biologie, waaronder APOL1-gemedieerde nierziekte, acute en neuropathische pijn, type 1 diabetes en alfa-1 antitrypsinedeficiëntie. .
Vertex werd opgericht in 1989 en heeft zijn wereldwijde hoofdkantoor in Boston, met het internationale hoofdkantoor in Londen. Daarnaast heeft het bedrijf onderzoeks- en ontwikkelingslocaties en commerciële kantoren in Noord-Amerika, Europa, Australië en Latijns-Amerika. Vertex wordt consequent erkend als een van de beste werkplekken in de branche, waaronder 14 opeenvolgende jaren op de Top Employers-lijst van Science Magazine en een van Fortune's 100 beste bedrijven om voor te werken. Voor bedrijfsupdates en meer informatie over de innovatiegeschiedenis van Vertex, ga naar www.vrtx.com of volg ons op LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube en T witter/X.
Over CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics is een toonaangevend bedrijf voor genbewerking dat zich richt op de ontwikkeling van transformatieve, op genen gebaseerde medicijnen voor ernstige ziekten met behulp van zijn eigen CRISPR/Cas9-platform. CRISPR/Cas9 is een revolutionaire technologie voor het bewerken van genen die nauwkeurige, gerichte veranderingen in genomisch DNA mogelijk maakt. CRISPR Therapeutics heeft een portfolio van therapeutische programma's opgezet voor een breed scala aan ziektegebieden, waaronder hemoglobinopathieën, oncologie, regeneratieve geneeskunde en zeldzame ziekten. Om zijn inspanningen te versnellen en uit te breiden, heeft CRISPR Therapeutics strategische samenwerkingen tot stand gebracht met toonaangevende bedrijven, waaronder Bayer, Vertex Pharmaceuticals en ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG heeft zijn hoofdkantoor in Zug, Zwitserland, met zijn volledige Amerikaanse dochteronderneming, CRISPR Therapeutics, Inc., en R&D-activiteiten in Boston, Massachusetts en San Francisco, Californië, en bedrijfskantoren in Londen, Verenigd Koninkrijk. Ga voor meer informatie naar www.crisprtx.com.
CRISPR THERAPEUTICS® woordmerk en ontwerp zijn handelsmerken en geregistreerde handelsmerken van CRISPR Therapeutics AG. Alle andere handelsmerken en geregistreerde handelsmerken zijn eigendom van hun respectievelijke eigenaren.
Geplaatst : 2023-12-11 04:15
Lees verder
- Uitstrijkje (Pap-test): wat u kunt verwachten
- #TikTokMadeMeBuyIt: zijn uw impulsieve TikTok-aankopen het waard?
- Late menopauze: wat veroorzaakt uw vertraging?
- De beste gezonde slaap-apps van 2020
- WHO verklaart de Afrikaanse Mpox-uitbraak tot een mondiale noodsituatie op gezondheidsgebied
- CDC waarschuwt voor heropleving van Parvovirus B19
Disclaimer
Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.
Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.
Populaire trefwoorden
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions