FDA zatwierdza Casgevy (exagamglogene autotemcel) do leczenia anemii sierpowatokrwinkowej
Pierwsze w historii zatwierdzenie terapii modyfikującej geny opartej na CRISPR w USA.
BOSTON i ZUG, Szwajcaria – (BUSINESS WIRE) – grudzień 2013 8 stycznia 2023 r. — Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) i CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) ogłosiły dzisiaj, że amerykańska agencja ds. żywności i Administracja Leków (FDA) zatwierdziła CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), terapię komórkową z edytowanym genomem CRISPR/Cas9, do leczenia niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z nawracającymi przełomami naczyniowo-okluzyjnymi ( LZO). To zatwierdzenie oznacza, że po raz pierwszy około 16 000 pacjentów z SCD może kwalifikować się do trwałej, jednorazowej terapii, która oferuje potencjał funkcjonalnego wyleczenia ich choroby poprzez wyeliminowanie poważnych LZO i hospitalizacji spowodowanych ciężkimi LZO.
„Zatwierdzenie leku CASGEVY przez FDA jest doniosłe: jest to pierwsza terapia edycji genów oparta na CRISPR, która została zatwierdzona w USA. Co ważne, CASGEVY to pierwszy w swojej klasie lek, który oferuje potencjał jednorazowego terapii transformacyjnej dla kwalifikujących się pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową” – powiedziała Reshma Kewalramani, lekarz medycyny, dyrektor generalny i prezes Vertex. „Chcę przekazać moją najgłębszą wdzięczność pacjentom i badaczom, których zaufanie do tego programu utorowało drogę do tego przełomowego zatwierdzenia.”
„Kiedy zakładaliśmy naszą firmę, mieliśmy wizję przełożenia technologii CRISPR na język wiele przełomowych terapii. Zatem zatwierdzenie przez USA pierwszego w historii leku wykorzystującego edycję genów CRISPR zapiera dech w piersiach i jest momentem naprawdę pokornym dla mnie osobiście i dla całej organizacji” – powiedział dr Samarth Kulkarni, prezes i dyrektor generalny CRISPR Therapeutics .
„Bycie częścią tego przełomowego programu było niezwykłe” – powiedział dr n. med. Stephan Grupp, kierownik sekcji sekcji terapii i przeszczepów komórkowych oraz dyrektor Kelly Center for Cancer Immunoterapii w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii i przewodniczący Komitetu Sterującego programu klinicznego CLIMB-121. „CASGEVY ma potencjał, aby przekształcić leczenie pacjentów i nie mogę się doczekać kontynuowania prac, aby zapewnić kwalifikującym się pacjentom dostęp do tej terapii w całym kraju.”
Podawanie CASGEVY wymaga specjalistycznego doświadczenia w leczeniu pnia przeszczep komórek; dlatego firma Vertex współpracuje z doświadczonymi szpitalami w celu utworzenia sieci niezależnie obsługiwanych, autoryzowanych ośrodków leczenia (ATC) w całych Stanach Zjednoczonych, aby oferować pacjentom produkt CASGEVY. Następujące punkty ATC są już aktywowane:
Dodatkowe punkty ATC zostaną aktywowane w nadchodzących tygodniach i będzie można uzyskać dostęp do pełnej listy ośrodków ATC, łącznie z aktualizacjami po zatwierdzeniu pod adresem CASGEVY.com.
O CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel [exa-cel]) CASGEVY to terapia komórkowa edytowana genomem, składająca się z autologicznych krwiotwórczych komórek macierzystych CD34+ (HSC) edytowanych technologią CRISPR/Cas9 w specyficznym dla erytroidu regionie wzmacniającym genu BCL11A. CASGEVY jest przeznaczony do jednorazowego podania podczas zabiegu przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych, podczas którego własne komórki CD34+ pacjenta są modyfikowane w celu zmniejszenia ekspresji BCL11A w komórkach linii erytroidalnej, co prowadzi do zwiększonego wytwarzania hemoglobiny płodowej (HbF). HbF to postać hemoglobiny przenoszącej tlen, która naturalnie występuje podczas rozwoju płodu, a po urodzeniu przekształca się w postać dorosłą. Wykazano, że CASGEVY zmniejsza lub eliminuje przełomy naczyniopochodne u pacjentów z SCD.
CASGEVY otrzymał warunkowe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Wielkiej Brytanii od brytyjskiej Agencji Regulacyjnej ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej oraz przez Krajowy Urząd Regulacji Zdrowia w Bahrajnie dla pacjentów w wieku 12 lat i starszych z SCD charakteryzującą się nawracającymi przełomami okluzyjnymi naczyń lub zależną od transfuzji beta talasemią (TDT), u których odpowiedni jest przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych, a nie jest dawcą hematopoetycznych komórek macierzystych dopasowanych do ludzkiego antygenu leukocytowego dostępny. CASGEVY jest obecnie oceniany przez Europejską Agencję Leków i Saudyjską Agencję ds. Żywności i Leków pod kątem SCD i TDT.
Stosowanie CASGEVY w leczeniu TDT w USA pozostaje w fazie badań. Firma Vertex złożyła do amerykańskiej FDA umowę BLA dotyczącą potencjalnego stosowania preparatu CASGEVY u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z TDT i zgodnie z ustawą PDUFA (Prescription Drug User Fee Act) wyznaczona została docelowa data działania wynosząca 30 marca 2024 r.
Informacje o raportowaniu finansowym współpracy Vertex/CRISPR Vertex kieruje globalnym rozwojem, produkcją i komercjalizacją produktu CASGEVY przy wsparciu CRISPR Therapeutics. W związku z zatwierdzeniem przez FDA CASGEVY, Vertex dokona kluczowej płatności na rzecz CRISPR w wysokości 200 milionów dolarów, która zostanie skapitalizowana i zamortyzowana do kosztu sprzedaży. Dodatkowo Vertex będzie odnotowywał 100 procent przychodów CASGEVY; koszty sprzedaży; oraz koszty sprzedaży, ogólne i administracyjne oraz odnotuje 40-procentowy udział CRISPR w zyskach lub stratach netto CASGEVY w ramach kosztów sprzedaży. I wreszcie, Vertex odnotuje 60 procent wydatków na badania i rozwój, pomniejszone o 40 procent udziału CRISPR.
O chorobie sierpowatokrwinkowej Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD) to wyniszczająca, postępująca i choroba skracająca życie. Pacjenci z SCD zgłaszają wyniki w zakresie jakości życia związanej ze stanem zdrowia znacznie poniżej ogólnej populacji, a koszty opieki zdrowotnej w ciągu całego życia w USA związane z leczeniem SCD u pacjentów z nawracającymi LZO szacuje się na 4–6 milionów dolarów. SCD to dziedziczna choroba krwi, która wpływa na czerwone krwinki, które są niezbędne do przenoszenia tlenu do wszystkich narządów i tkanek organizmu. SCD powoduje silny ból, uszkodzenie narządów i skrócenie życia z powodu zniekształconych lub „sierpowatych” czerwonych krwinek. Kliniczną cechą charakterystyczną SCD są LZO, które powstają w wyniku zablokowania naczyń krwionośnych przez sierpowate krwinki czerwone i powodują silny i wyniszczający ból, który może wystąpić w dowolnym miejscu ciała w dowolnym momencie. SCD wymaga leczenia przez całe życie i powoduje skrócenie oczekiwanej długości życia. W USA średni wiek śmierci pacjentów z SCD wynosi około 45 lat. Obecnie lekarstwem na SCD jest przeszczep komórek macierzystych od dopasowanego dawcy, ale ta opcja jest dostępna tylko dla niewielkiej części pacjentów cierpiących na SCD ze względu na brak dostępnych dawców.
Pomoc pacjentom w ramach CASGEVY JourneyVertex Connects™ to program dla kwalifikujących się pacjentów w USA, którym przepisano lek CASGEVY. Za pośrednictwem Vertex Connects menedżerowie ds. opieki mogą zapewnić zasoby edukacyjne, komunikację i wsparcie w nawigacji na ścieżce leczenia, a kwalifikującym się pacjentom dostępna jest dodatkowa pomoc.
Aby uzyskać więcej informacji na temat ATC, przebiegu leczenia CASGEVY i Vertex Connects, zadzwoń pod numer 1-833-VERTEX-5 (1-833-837-8395) i dowiedz się więcej o naszym programie wsparcia dla pacjentów na stronie VertexConnects.com.
USA WSKAZANIA I WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA DLA CASGEVY (exagamglogene autotemcel)
CASGEVY to jednorazowy lek stosowany w leczeniu osób w wieku 12 lat i starszych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD), u których często występują choroby naczyń przełomy okluzyjne lub lotne związki organiczne.
CASGEVY jest opracowywany specjalnie dla każdego pacjenta, przy użyciu edytowanych przez niego komórek macierzystych krwi i zwiększa produkcję specjalnego rodzaju hemoglobiny zwanej hemoglobiną F (hemoglobina płodowa lub HbF). Większa ilość HbF zwiększa ogólny poziom hemoglobiny i wykazano, że poprawia produkcję i funkcjonowanie czerwonych krwinek. Może to wyeliminować LZO u osób chorych na SCD.
WAŻNE INFORMACJE DOTYCZĄCE BEZPIECZEŃSTWA
Jaka jest najważniejsza informacja, którą powinienem wiedzieć o CASGEVY? Po leczeniu lekiem CASGEVY przez pewien czas liczba krwinek będzie mniejsza, dopóki lek CASGEVY nie zakorzeni się (wszczepi się) w szpiku kostnym. Obejmuje to niski poziom płytek krwi (komórek, które zwykle pomagają w krzepnięciu krwi) i białych krwinek (komórek, które zwykle zwalczają infekcje). Lekarz będzie to monitorował i w razie potrzeby zastosuje leczenie. Lekarz poinformuje Cię, kiedy poziom krwinek powróci do bezpiecznego poziomu.
Mogą wystąpić działania niepożądane związane ze stosowaniem innych leków podawanych w ramach schematu leczenia lekiem CASGEVY. Porozmawiaj ze swoim lekarzem o możliwych skutkach ubocznych. Twój lekarz może przepisać Ci inne leki w celu leczenia skutków ubocznych.
Jak otrzymam CASGEVY? W ramach leczenia lekiem CASGEVY lekarz przekaże Ci inne leki, w tym lek kondycjonujący. Ważne jest, aby porozmawiać ze swoim lekarzem o ryzyku i korzyściach związanych ze stosowaniem wszystkich leków stosowanych w leczeniu.
Po otrzymaniu leku kondycjonującego zajście w ciążę lub spłodzenie dziecka może nie być możliwe. Przed leczeniem należy omówić możliwości zachowania płodności ze swoim lekarzem.
KROK 1: Przed rozpoczęciem leczenia lekiem CASGEVY lekarz przepisuje lek mobilizujący. Lek ten przenosi komórki macierzyste krwi ze szpiku kostnego do krwioobiegu. Komórki macierzyste krwi są następnie zbierane w maszynie, która oddziela różne komórki krwi (nazywa się to aferezą). Cały ten proces może wystąpić więcej niż raz. Za każdym razem może to potrwać do tygodnia.
Na tym etapie pobierane są również komórki ratunkowe i przechowywane w szpitalu. Są to istniejące komórki macierzyste krwi, które nie są leczone na wypadek problemów w procesie leczenia. Jeżeli nie będzie można podać leku CASGEVY po podaniu leku kondycjonującego lub jeśli zmodyfikowane komórki macierzyste krwi nie zagnieżdżą się (wszczepią) w organizmie, te komórki ratunkowe zostaną zwrócone pacjentowi. Jeśli otrzymasz komórki ratunkowe, leczenie lekiem CASGEVY nie przyniesie żadnych korzyści.
KROK 2: Po pobraniu komórki macierzyste krwi zostaną wysłane do miejsca produkcji gdzie są używane do produkcji CASGEVY. Może upłynąć do 6 miesięcy od pobrania komórek w celu wyprodukowania i przetestowania preparatu CASGEVY przed wysłaniem ich do lekarza.
KROK 3: Na krótko przed pobraniem łodygi przeszczepienia komórek, lekarz przepisze Ci lek kondycjonujący na kilka dni w szpitalu. To przygotuje pacjenta do leczenia poprzez usunięcie komórek ze szpiku kostnego, tak aby można je było zastąpić zmodyfikowanymi komórkami w leku CASGEVY. Po podaniu tego leku liczba krwinek w organizmie obniży się do bardzo niskiego poziomu. Na tym etapie pacjent pozostanie w szpitalu do czasu zakończenia infuzji leku CASGEVY.
KROK 4: Jedna lub więcej fiolek leku CASGEVY zostanie podanych dożylnie (wlew dożylny) przez krótki okres czasu.
Po wlewie CASGEVY pacjent pozostanie w szpitalu, aby lekarz mógł dokładnie monitorować przebieg jego powrotu do zdrowia. Może to zająć 4–6 tygodni, ale czasy mogą się różnić. Twój lekarz zadecyduje, kiedy będziesz mógł wrócić do domu.
Czego powinienem unikać po otrzymaniu leku CASGEVY?
Jakie są możliwe lub w miarę prawdopodobne działania niepożądane leku CASGEVY? Najczęstsze działania niepożądane leku CASGEVY obejmują:
Twój lekarz przeprowadzi badanie Twojej krwi w celu sprawdzenia niskiego poziomu krwinek (w tym płytek krwi i białych krwinek). Należy natychmiast poinformować lekarza, jeśli wystąpi którykolwiek z następujących objawów:
To nie wszystkie możliwe działania niepożądane leku CASGEVY. Zadzwoń do lekarza po poradę lekarską dotyczącą skutków ubocznych. Działania niepożądane można zgłaszać do FDA pod numerem 1-800-FDA-1088.
Ogólne informacje na temat bezpiecznego i skutecznego stosowania leku CASGEVY Porozmawiaj ze swoim lekarzem o wszelkich problemach zdrowotnych.
Proszę zapoznać się z pełnym Informacje dotyczące przepisywania leków, w tym Informacje dla pacjentów dla CASGEVY.
O Vertex Vertex to globalna firma biotechnologiczna, która inwestuje w innowacje naukowe, aby tworzyć leki transformacyjne dla osób z poważnymi chorobami. Firma zatwierdziła leki stosowane w leczeniu przyczyn wielu przewlekłych, skracających życie chorób genetycznych — mukowiscydozy, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i talasemii beta zależnej od transfuzji — i w dalszym ciągu rozwija programy kliniczne i badawcze dotyczące tych chorób. Firma Vertex dysponuje również solidną bazą kliniczną terapii eksperymentalnych w zakresie różnych metod leczenia innych poważnych chorób, w ramach której ma głęboki wgląd w biologię przyczynową człowieka, w tym chorobę nerek zależną od APOL1, ból ostry i neuropatyczny, cukrzycę typu 1 i niedobór alfa-1-antytrypsyny .
Vertex został założony w 1989 roku i ma swoją globalną siedzibę w Bostonie, a międzynarodową siedzibę w Londynie. Ponadto firma posiada ośrodki badawczo-rozwojowe oraz biura handlowe w Ameryce Północnej, Europie, Australii i Ameryce Łacińskiej. Firma Vertex jest niezmiennie uznawana za jedno z najlepszych miejsc pracy w branży, co potwierdza fakt, że od 14 lat z rzędu znajduje się na liście najlepszych pracodawców magazynu Science i jest jedną ze 100 najlepszych firm do pracy według magazynu Fortune. Aby uzyskać aktualne informacje o firmie i dowiedzieć się więcej o historii innowacji firmy Vertex, odwiedź www.vrtx.com lub śledź nas na LinkedIn, Facebook, Instagram , YouTube i Twitter/X.
O CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics to wiodąca firma zajmująca się edycją genów, skupiająca się na opracowywaniu leków opartych na genach transformacyjnych na poważne choroby, z wykorzystaniem własnej platformy CRISPR/Cas9. CRISPR/Cas9 to rewolucyjna technologia edycji genów, która pozwala na precyzyjne, ukierunkowane zmiany w genomowym DNA. CRISPR Therapeutics stworzyło portfel programów terapeutycznych obejmujących szeroki zakres obszarów chorobowych, w tym hemoglobinopatie, onkologię, medycynę regeneracyjną i choroby rzadkie. Aby przyspieszyć i rozszerzyć swoje wysiłki, firma CRISPR Therapeutics nawiązała strategiczną współpracę z wiodącymi firmami, w tym Bayer, Vertex Pharmaceuticals i ViaCyte, Inc. Siedziba CRISPR Therapeutics AG znajduje się w Zug w Szwajcarii, a jej spółka zależna CRISPR Therapeutics, Inc. jest w całości jej własnością w USA, i badawczo-rozwojowe w Bostonie, Massachusetts i San Francisco w Kalifornii oraz biura biznesowe w Londynie, Wielka Brytania. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.crisprtx.com.
Znak i wzór słowny CRISPR THERAPEUTICS® są znakami towarowymi i zastrzeżonymi znakami towarowymi firmy CRISPR Therapeutics AG. Wszystkie inne znaki towarowe i zastrzeżone znaki towarowe są własnością ich odpowiednich właścicieli.
Wysłano : 2023-12-11 04:15
Czytaj więcej
- Czy Medicare płaci za opiekunów? Twój przewodnik po domowej opiece zdrowotnej
- 9 powodów, dla których Twoje dzieci powinny częściej bawić się w błocie
- 7 najlepszych internetowych platform psychiatrycznych w 2024 r.: Dostawa leków…
- Unplugged: przewodnik po prezentach bez technologii dla każdego, kto chce się wyłączyć (hm, dla nas wszystkich)
- Głowa dzika zamknie fabrykę w Wirginii powiązaną z wędlinami skażonymi listerią
- Tworzenie i utrzymywanie granic podczas wakacji
Zastrzeżenie
Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.
Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.
Popularne słowa kluczowe
- metformin obat apa
- alahan panjang
- glimepiride obat apa
- takikardia adalah
- erau ernie
- pradiabetes
- besar88
- atrofi adalah
- kutu anjing
- trakeostomi
- mayzent pi
- enbrel auto injector not working
- enbrel interactions
- lenvima life expectancy
- leqvio pi
- what is lenvima
- lenvima pi
- empagliflozin-linagliptin
- encourage foundation for enbrel
- qulipta drug interactions