FDA schvaluje Crenessity (crinecerfont) pro léčbu dětí a dospělých s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Crenessity (crinecerfont) pro léčbu dětí a dospělých s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií

SAN DIEGO, 13. prosince 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) dnes oznámila, že americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv schválil Crenessity (crinecerfont) tobolky a perorální roztok jako doplňková léčba k substituci glukokortikoidů ke kontrole androgenů u dospělých a dětských pacientů ve věku čtyř let a starších s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (CAH), vzácným, závažným a celoživotním genetickým onemocněním zahrnujícím nadledvinky. Crenessity, silný a selektivní perorální antagonista receptoru faktoru uvolňujícího kortikotropin typu 1 (CRF1), je první a jediná klasická léčba CAH, která přímo snižuje nadbytek adrenokortikotropního hormonu (ACTH) a následnou produkci adrenálních androgenů, což umožňuje snížení dávky glukokortikoidů. Je to průlom v oblasti léčby klasické CAH.

"Za poslední tři desetiletí společnost Neurocrine Biosciences spolu s naším zesnulým zakladatelem Wylie W. Vale prováděla průkopnický výzkum odhalující kritickou roli faktoru uvolňujícího kortikotropin a jeho receptoru CRF1 v patofyziologii vrozené adrenální hyperplazie. “ řekl Kyle W. Gano, Ph.D., generální ředitel společnosti Neurocrine Biosciences. „Schválení Crenessity je významným milníkem pro komunitu CAH a jsme vděční jednotlivcům, kteří se účastnili našich klinických studií, včetně jejich rodin a pečovatelů, a klinickým výzkumníkům, kteří pomohli posunout novou terapii a třídu léků. "

"Pacienti a rodiny se snaží dosáhnout rovnováhy mezi zvládáním příznaků CAH a vedlejšími účinky nebo komplikacemi léčby vysokými dávkami steroidů, které mohou ovlivnit kvalitu života," řekla Dina Matos, výkonná ředitelka , PÉČE nadace. "Jsme vděčni společnosti Neurocrine Biosciences za to, že se zapojila do naší komunity během procesu vývoje léku, abychom pochopili naše potřeby a nakonec poskytli tento nový lék, který může pomoci snížit nadbytek adrenálních androgenů a potřebu léčby vysokými dávkami steroidů u jedinců žijících s CAH."

Očekává se, že Crenessity bude komerčně dostupný přibližně za týden. Lék bude poskytován prostřednictvím speciální lékárny PANTHERx Rare, aby se centralizovalo a zjednodušilo vyřizování receptů Crenessity.

Společnost Neurocrine Biosciences se zavázala podporovat pacienty při získávání léčby pomocí Crenessity nabídkou Neurocrine Access Support, bezplatné a komplexní asistenční program vytvořený pro pacienty, pečovatele a poskytovatele zdravotní péče. Nabízí řadu možností, jak zajistit, aby pacienti měli vše, co potřebují, aby mohli začít a pokračovat v užívání Crenessity. K dispozici je specializovaný koordinátor péče, podporovaný týmem, aby pomohl pacientům a pečovatelům orientovat se v procesu pojištění a identifikovat vhodné možnosti finanční pomoci. Většina pacientů bude za Crenessity* platit 10 USD nebo méně měsíčně. Pro více informací navštivte www.NBIaccess.com/Crenessity nebo volejte 1-855-CRNSITY (276-7489) pondělí–pátek 8:00–20:00 ET.

*Platí další smluvní podmínky.

Přehled klinického programu CAHtalyst™:

Schválení FDA je podporováno dosud největším programem klinických studií klasické CAH, globálními registračními studiemi CAHtalyst pro děti a dospělé fáze 3. Výsledky dat CAHtalyst fáze 3 u pediatrických a dospělých pacientů s klasickou CAH byly publikovány v The New England Journal of Medicine.

"Klinické výsledky v obou studiích CAHtalyst podporují profil účinnosti a bezpečnosti Crenessity a jeho schopnost snížit nadprodukci nadledvinových androgenů, což umožní smysluplné snížení dávkování glukokortikoidů, při zachování nebo zvýšení kontroly těchto androgenů,“ řekl Richard Auchus, M.D., Ph.D., profesor, University of Michigan Health, hlavní řešitel. „Chronická léčba suprafyziologickými glukokortikoidy může způsobit řadu krátkodobých i dlouhodobých zdravotních následků, jako je obezita, hypertenze a osteoporóza, takže možnost pacientů s CAH snížit dávku glukokortikoidů na fyziologickější úroveň může mít zásadní přínos. "

."

V obou studiích CAHtalyst umožnil Crenessity nižší dávky steroidů a snížení hladiny androgenů.

Pediatrická studie CAHtalyst fáze 3:

  • Pediatrická studie CAHtalyst splnil svůj primární cíl, přičemž Crenessity významně snížila hladiny androstendionu od výchozích hodnot do týdne 4 oproti pacientům užívajícím placebo, u kterých došlo k podstatnému zvýšení androstendionu úrovně.
  • Děti užívající Crenessity byly také schopny významně snížit své dávky GC v týdnu 28 při zachování nebo zlepšení hladin androgenů, což je klíčový sekundární cíl.
  • Děti užívající Crenessity viděly přibližně čtyřikrát větší snížení androstendionu ve srovnání s těmi, kteří užívali placebo.
  • Bylo pozorováno přibližně čtyřikrát větší snížení dávky steroidů u dětí užívajících Crenessity ve srovnání s těmi, kteří užívali placebo.
  • U dětí užívajících Crenessity bylo zaznamenáno přibližně 12krát větší snížení 17-hydroxyprogesteronu (17-OHP) ve srovnání s dětmi užívajícími placebo.
  • Nejčastějšími nežádoucími účinky byly bolesti hlavy, břicha, únava, ucpaný nos a krvácení z nosu. lékové reakce (ADR) u pediatrické populace léčené Crenessity. Většina nežádoucích účinků byla dočasná a mírné až střední závažnosti.

    • Fáze 3 studie CAHtalyst pro dospělé:

  • Studie CAHtalyst pro dospělé splnila svůj primární cílový ukazatel s Crenessity umožňující významné snížení dávky GC v týdnu 24 (při zachování nebo zlepšení výchozích hladin androstendionu ) a klíčový sekundární cílový bod snížení hladin androstendionu ve 4. týdnu.
  • Výrazně vyšší počet pacientů užívajících Crenessity (63 %) dosáhlo dávky GC ve fyziologickém rozmezí, zatímco androstendion byl zachován nebo zlepšen ve srovnání s pacienty užívajícími placebo (18 %).
  • Přibližně dvakrát větší snížení dávky steroidů bylo pozorováno u lidí užívajících Crenessity ve srovnání s kteří užívali placebo.
  • Lidé užívající Crenessity zaznamenali osmkrát větší snížení androstendionu ve srovnání s těmi, kteří užívali placebo.
  • Lidé užívající Crenessity zaznamenali 37krát větší snížení 17-OHP ve srovnání s těmi, kteří užívali placebo.
  • Únava, bolest hlavy, závratě, bolesti kloubů, bolesti zad, snížená chuť k jídlu a bolesti svalů byly nejčastějšími nežádoucími účinky ve skupině léčené Crenessity. Většina nežádoucích účinků byla dočasná a mírné až střední závažnosti.

    • V obou studiích CAHtalyst byla krekost dobře tolerována s malým počtem nežádoucích účinků souvisejících s léčbou. Pediatričtí a dospělí pacienti užívající Crenessity neměli žádné závažné nežádoucí účinky související s léčbou.

    Adrenální insuficience a krize jsou rizika života s CAH, která Crenessity neřeší a mohou se objevit, když je dávka GC u pacienta příliš nízká. Ve studii CAHtalyst Pediatric nebyly u pacientů užívajících Crenessity nebo placebo žádné případy adrenální krize. Ve studii CAHtalyst Adult zaznamenali dva pacienti (1,6 %) užívající Crenessity adrenální krizi. Žádný pacient na placebu nezaznamenal adrenální krizi. U jednoho pacienta (1,7 %) na placebu se však vyskytla adrenální insuficience. Pacienti by měli spolupracovat se svým poskytovatelem zdravotní péče na správě dávkování GC při užívání Crenessity.

    Další informace o Crenessity najdete na Crenessity.com.

    O vrozené adrenální hyperplaziiKongenitální adrenální hyperplazie (CAH) je vzácný genetický stav, který vede k nedostatku enzymu, který mění produkci steroidních hormonů nadledvin, jako je kortizol, aldosteron a adrenální androgeny, které jsou pro život nezbytné. Přibližně 95 % případů CAH je způsobeno variantami genu CYP21A2, který vede k deficitu enzymu 21-hydroxylázy (21-OH). Těžký nedostatek tohoto enzymu vede k neschopnosti nadledvin produkovat dostatek kortizolu a přibližně v 75 % případů aldosteronu. Protože jedinci s CAH jsou stále schopni produkovat androgeny, nevyužité prekurzory, které by se normálně používaly k výrobě kortizolu, místo toho vedou k produkci nadměrného množství androgenů. Pokud se CAH neléčí, může mít za následek plýtvání solí, dehydrataci a dokonce smrt.

    V minulosti byly exogenní glukokortikoidy (GC) používány nejen ke korekci endogenního nedostatku kortizolu, ale užívané dávky jsou vyšší než substituce kortizolu potřebné (suprafyziologické) ke snížení hladin adrenokortikotropního hormonu (ACTH) a adrenálních androgenů. Léčba GC ve vysokých dávkách však byla spojena se závažnými a významnými komplikacemi nadbytku steroidů, včetně metabolických problémů, jako je nárůst hmotnosti a diabetes, kardiovaskulární onemocnění a osteoporóza. Navíc dlouhodobá léčba vysokými dávkami GC může mít psychologický a kognitivní dopad, jako jsou změny nálady a paměti. Nadbytek adrenálních androgenů je spojován s abnormálním růstem a vývojem kostí u dětských pacientů, zdravotními problémy žen, jako je nadměrný růst ochlupení na obličeji a menstruační nepravidelnosti, nádory varlat u mužů a problémy s plodností u obou pohlaví.

    O studiích CAHtalyst™ Globální registrační studie CAHtalyst™ fáze 3 byly navrženy tak, aby vyhodnotily bezpečnost, účinnost a snášenlivost Crenessity u dětí a dospělých s klasickou vrozenou adrenální hyperplazií (CAH) způsobenou 21 - nedostatek hydroxylázy. Studie CAHtalyst byly dosud největším programem klinických studií u klasické CAH, který zahrnoval 285 dětských a dospělých pacientů.

    Do studie CAHtalyst Pediatric bylo zařazeno 103 dětských pacientů ve věku od 4 do 17 let. Studie testovala dvě otázky. První otázka hodnotila, zda čtyřtýdenní léčba Crenessity může zlepšit kontrolu androgenů. Druhá otázka hodnotila, zda dalších 24 týdnů léčby Crenessity umožnilo přizpůsobenou titraci glukokortikoidů (GC) dolů, zatímco hladiny androstendionu byly zachovány nebo zlepšeny. Studie CAHtalyst Adult zahrnovala 182 dospělých pacientů ve věku 18 až 58 let. Podobně první otázka studie hodnotila, zda čtyřtýdenní léčba Crenessity může zlepšit kontrolu androgenů, a druhá otázka hodnotila, zda dalších 20 týdnů léčby Crenessity umožnilo snížení GC na fyziologický rozsah, zatímco hladiny androstendionu byly zachovány nebo zlepšeny.

    Údaje ze studií fáze 3 CAHtalyst podpořily schválení Crenessity americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv v prosinci 2024. Otevřené části obou studií pokračují.

    O Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ je silný a selektivní, perorální antagonista receptoru faktoru uvolňujícího kortikotropin typu 1 (CRF1) vyvinutý ke snížení a kontrole nadbytku adrenokortikotropního hormonu (ACTH) a adrenálních androgenů prostřednictvím neglukokortikoidního (GC) mechanismu pro léčbu klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH). Ukázalo se, že antagonismus receptorů CRF1 v hypofýze snižuje hladiny ACTH, což zase snižuje produkci adrenálních androgenů a potenciálně i symptomy spojené s CAH. Rozsáhlá data z klinické studie prokazují, že snížení hladin adrenálních androgenů pomocí Crenessity umožňuje nižší, fyziologickější dávkování GC, které nahradí chybějící kortizol.

    Crenessity se dodává v kapslích a perorálním roztoku. Formulace tobolek je dostupná v dávkách 50 mg a 100 mg. Perorální roztok je dostupný jako formulace o síle 50 mg/ml. Pro dospělé ve věku 18 let a starší je doporučená dávka 100 mg dvakrát denně perorálně s jídlem. Pro pediatrické pacienty ve věku od 4 do 17 let vážící méně než 55 kg (121 liber) je doporučená dávka založena na tělesné hmotnosti a podává se dvakrát denně perorálně s jídlem. Pro pediatrické pacienty vážící více než 55 kg (121 liber) je doporučená dávka 100 mg dvakrát denně užívaná perorálně s jídlem. Poskytovatelé zdravotní péče mohou spolupracovat s pacienty, aby určili vhodnou formulaci pro použití v závislosti na potřebách pacienta. Pacienti užívající Crenessity by měli pokračovat v terapii GC pro náhradu kortizolu.

    Důležité informace

    Schválené použitíCrenessity (crinecerfont) je lék na předpis používaný spolu s glukokortikoidy (steroidy) ke kontrole hladin androgenů (hormon podobný testosteronu) u dospělých a dětí ve věku 4 let a starších s klasickým vrozeným onemocněním adrenální hyperplazie (CAH).

    DŮLEŽITÉ BEZPEČNOSTNÍ INFORMACE

    Neužívejte Crenessity, pokud:

    Jste alergičtí na crinecerfont nebo na kteroukoli složku Crenessity.

    Vrásčitost může způsobit závažné nežádoucí účinky, včetně:

    Alergické reakce. Příznaky alergické reakce zahrnují sevření hrdla, potíže s dýcháním nebo polykání, otok rtů, jazyka nebo obličeje a vyrážka. Pokud máte alergickou reakci na Crenessity, okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc a přestaňte užívat Crenessity.

    Riziko náhlé adrenální insuficience nebo adrenální krize Při použití příliš malého množství glukokortikoidů (steroidů) léků. Náhlá adrenální insuficience nebo adrenální krize se může objevit u lidí s vrozenou adrenální hyperplazií, kteří neužívají dostatečné množství glukokortikoidů (steroidů). Během léčby přípravkem Crenessity byste měli pokračovat v užívání glukokortikoidů (steroidů). Určité stavy, jako je infekce, vážné zranění nebo šok, mohou zvýšit vaše riziko náhlé adrenální insuficience nebo adrenální krize. Informujte svého poskytovatele zdravotní péče, pokud během léčby utrpíte vážné zranění, infekci, nemoc nebo plánujete operaci. Váš poskytovatel zdravotní péče možná bude muset změnit vaši dávku glukokortikoidů (steroidů).

    Před užitím Crenessity informujte svého poskytovatele zdravotní péče o všech svých zdravotních potížích, včetně toho, že jste těhotná nebo plánujete otěhotnět, kojíte nebo plánujete kojit.

    Řekněte svému poskytovateli zdravotní péče o všech lécích, které užíváte, včetně léků na předpis a volně prodejných léků, vitamínů a bylinných doplňků.

    Nejčastější strana. Mezi účinky Crenessity u dospělých patříúnava, bolest hlavy, závratě, bolesti kloubů, bolesti zad, snížená chuť k jídlu a bolesti svalů.

    Mezi nejčastější vedlejší účinky Crenessity u dětí patří bolest hlavy, bolest žaludku, únava, ucpaný nos a krvácení z nosu.

    Toto nejsou všechny možné vedlejší účinky Svéráznost. Zavolejte svého poskytovatele zdravotní péče a požádejte o radu ohledně vedlejších účinků. Doporučujeme vám nahlásit negativní vedlejší účinky léků na předpis FDA. Navštivte MedWatch na www.fda.gov/medwatch nebo volejte 1-800-FDA-1088.

    Dávkové formy a síly: Crenessity je k dispozici v 50 mg a 100 mg tobolkách a jako perorální roztok 50 mg/ml.

    O Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences je přední biofarmaceutická společnost zaměřená na neurovědy s jednoduchým účelem: zmírnit utrpení lidem s velkým potřeby, ale málo možností. Věnujeme se objevování a vývoji léčby, která mění život pacientům s nedostatečně řešenými neurologickými, neuroendokrinními a neuropsychiatrickými poruchami. Různorodé portfolio společnosti zahrnuje způsoby léčby tardivní dyskineze, chorey spojené s Huntingtonovou chorobou, klasické vrozené adrenální hyperplazie, endometriózy* a děložních myomů* schválené FDA, jakož i robustní potrubí zahrnující řadu sloučenin ve střední až pozdní fázi klinického vývoje napříč naše hlavní terapeutické oblasti. Po tři desetiletí jsme aplikovali náš jedinečný vhled do neurovědy a propojení mezi mozkovými a tělesnými systémy k léčbě složitých stavů. Neúnavně usilujeme o léky, abychom zmírnili zátěž vysilujících nemocí a poruch, protože si zasloužíte statečnou vědu. Pro více informací navštivte neurocrine.com a sledujte společnost na LinkedIn, X (dříve Twitter) a Facebooku. (*ve spolupráci s AbbVie)

    Logo NEUROCRINE BIOSCIENCES Lockup a YOU DESERVE BRAVE SCIENCE jsou registrované ochranné známky společnosti Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity a CAHtalyst jsou ochranné známky společnosti Neurocrine Biosciences, Inc.

    Prohlášení do budoucna Kromě historických faktů obsahuje tato tisková zpráva výhledová prohlášení, která zahrnují řadu rizik a nejistot. Tato prohlášení zahrnují, ale nejsou omezena na prohlášení týkající se potenciálních přínosů, které mohou být odvozeny z Crenessity pro léčbu klasické kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) způsobené nedostatkem 21-hydroxylázy; hodnota a výhody, které Crenessity přináší pacientům s CAH; schopnost Neurocrine Biosciences zajistit pacientům přístup k Crenessity; a zda výsledky našich klinických studií Crenessity svědčí o skutečných výsledcích. Faktory, které by mohly způsobit, že se skutečné výsledky budou podstatně lišit od těch, které jsou uvedeny nebo naznačeny v výhledových prohlášeních, zahrnují, ale nejsou omezeny na, následující: rizika a nejistoty spojené s podnikáním a financemi společnosti Neurocrine Biosciences obecně, stejně jako rizika a nejistoty spojené s komercializací Crenessity; zda Crenessity dostává odpovídající náhradu od plátců třetích stran; stupeň a tempo zavádění Crenessity na trhu; rizika a nejistoty související s konkurenčními produkty a technologickými změnami, které mohou omezit poptávku po Crenessity; rizika spojená se závislostí Společnosti na třetích stranách pro vývojové a výrobní činnosti související s Crenessity a se schopností Společnosti tyto třetí strany řídit; riskuje, že další regulační návrhy pro Crenessity nebo jiné kandidáty na produkty nemusí být předloženy nebo budou předloženy včas; riskuje, že FDA nebo jiné regulační orgány mohou učinit nepříznivá rozhodnutí týkající se Crenessity; riskuje, že se závazky nebo požadavky Crenessity po schválení mohou zpozdit; riskuje, že Crenessity může být vyloučeno z komercializace na základě vlastnických nebo regulačních práv třetích stran nebo že může mít nezamýšlené vedlejší účinky, nežádoucí reakce nebo případy zneužití; rizika a nejistoty související s konkurenčními produkty a technologickými změnami, které mohou omezit poptávku po Crenessity; a další rizika popsaná v pravidelných zprávách společnosti podávaných Komisi pro cenné papíry, včetně, bez omezení, čtvrtletní zprávy společnosti na formuláři 10-Q za čtvrtletí končící 30. září 2024. Neurocrine Biosciences se zříká jakékoli povinnosti aktualizovat prohlášení obsažená v tomto tisková zpráva po datu této smlouvy jinak, než vyžaduje zákon.

    ZDROJ Neurocrine Biosciences, Inc.

    Vyslán : 2024-12-16 06:00

    Přečtěte si více

    Odmítnutí odpovědnosti

    Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

    Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

    Populární klíčová slova