FDA genehmigt Crenessity (crinecerfont) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie
FDA genehmigt Crenessity (crinecerfont) für die Behandlung von Kindern und Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie
SAN DIEGO, 13. Dezember 2024 /PRNewswire/ – Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration die Kapseln und die Lösung zum Einnehmen von Crenessity (Crinecerfont) zugelassen hat als Zusatzbehandlung zum Glukokortikoidersatz zur Androgenkontrolle bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab vier Jahren mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie (CAH), einer seltenen, schwerwiegenden und lebenslangen genetischen Erkrankung der Nebennieren. Crenessity, ein wirksamer und selektiver oraler Antagonist des Corticotropin-Releasing-Faktor-Typ-1-Rezeptors (CRF1), ist die erste und einzige klassische CAH-Behandlung, die überschüssiges adrenocorticotropes Hormon (ACTH) und die nachgeschaltete adrenale Androgenproduktion direkt reduziert und so eine Reduzierung der Glukocorticoid-Dosis ermöglicht. Es ist ein Durchbruch in der Behandlungslandschaft für klassisches CAH.
„In den letzten drei Jahrzehnten hat Neurocrine Biosciences zusammen mit unserem verstorbenen Gründer Wylie W. Vale bahnbrechende Forschungen durchgeführt, um die entscheidende Rolle des Corticotropin-Releasing-Faktors und seines Rezeptors CRF1 in der Pathophysiologie der angeborenen Nebennierenhyperplasie aufzudecken ,“ sagte Kyle W. Gano, Ph.D., Chief Executive Officer, Neurocrine Biosciences. „Die Zulassung von Crenessity ist ein bedeutender Meilenstein für die CAH-Gemeinschaft, und wir sind den Personen dankbar, die an unseren klinischen Studien teilgenommen haben, einschließlich ihrer Familien und Betreuer, sowie den klinischen Forschern, die dazu beigetragen haben, eine neue Therapie und Medikamentenklasse voranzutreiben.“ „
„Patienten und Familien fällt es schwer, ein Gleichgewicht zwischen der Bewältigung der CAH-Symptome und den Nebenwirkungen oder Komplikationen einer Behandlung mit hochdosierten Steroiden zu finden, die sich auf die Lebensqualität auswirken können“, sagte Dina Matos, Geschäftsführerin , CARES-Stiftung. „Wir danken Neurocrine Biosciences für die Zusammenarbeit mit unserer Community während des gesamten Arzneimittelentwicklungsprozesses, um unsere Bedürfnisse zu verstehen und letztendlich dieses neue Medikament bereitzustellen, das dazu beitragen kann, überschüssige Nebennierenandrogene und die Notwendigkeit einer hochdosierten Steroidbehandlung für Personen mit CAH zu reduzieren.“
Crenessity wird voraussichtlich in etwa einer Woche im Handel erhältlich sein. Das Medikament wird über PANTHERx Rare, eine Spezialapotheke, bereitgestellt, um die Erfüllung von Crenessity-Rezepten zu zentralisieren und zu vereinfachen.
Neurocrine Biosciences engagiert sich dafür, Patienten bei der Behandlung mit Crenessity zu unterstützen, indem es Neurocrine Access Support anbietet, einen kostenlosen, umfassenden Support Hilfsprogramm für Patienten, Pflegekräfte und Gesundheitsdienstleister. Es bietet eine Reihe von Optionen, um sicherzustellen, dass Patienten alles haben, was sie für den Beginn und die Fortsetzung der Einnahme von Crenessity benötigen. Ein engagierter Pflegekoordinator, der von einem Team unterstützt wird, steht Patienten und Pflegekräften zur Verfügung, um den Versicherungsprozess zu steuern und geeignete finanzielle Unterstützungsoptionen zu ermitteln. Die meisten Patienten zahlen für Crenessity* 10 US-Dollar oder weniger pro Monat. Weitere Informationen finden Sie unter www.NBIaccess.com/Crenessity oder telefonisch unter 1-855-CRNSITY (276-7489) von Montag bis Freitag von 8:00 bis 20:00 Uhr ET.
*Es gelten zusätzliche Geschäftsbedingungen.
Übersicht über das klinische Programm von CAHtalyst™:
Die FDA-Zulassung wird durch das größte klinische Studienprogramm der klassischen CAH aller Zeiten unterstützt, die globalen Zulassungsstudien CAHtalyst Pediatric and Adult Phase 3. Die Ergebnisse der CAHtalyst-Phase-3-Daten bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit klassischem CAH wurden im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
„Die klinischen Ergebnisse beider CAHtalyst-Studien unterstützen das Wirksamkeits- und Sicherheitsprofil von Crenessity und seine Fähigkeit dazu.“ „Reduzieren Sie die Überproduktion von Nebennieren-Androgenen, was eine deutliche Reduzierung der Glukokortikoid-Dosierung ermöglicht und gleichzeitig die Kontrolle über diese Androgene aufrechterhält oder verbessert“, sagte Richard Auchus, M.D., Ph.D., Professor, University of Michigan Health, Hauptforscher. „Eine chronische Behandlung mit supraphysiologischen Glukokortikoiden kann eine Reihe kurz- und langfristiger gesundheitlicher Folgen wie Fettleibigkeit, Bluthochdruck und Osteoporose verursachen. Daher kann die Möglichkeit für Patienten mit CAH, ihre Glukokortikoiddosis auf ein physiologischeres Niveau zu senken, tiefgreifende Vorteile haben.“ "
In beiden CAHtalyst-Studien ermöglichte Crenessity niedrigere Steroiddosen und verringerte Androgenspiegel.
Phase-3-CAHtalyst-Pädiatrie-Studie:
Phase-3-CAHtalyst-Erwachsenenstudie:
Crenessity wurde in beiden CAHtalyst-Studien gut vertragen und es gab nur wenige behandlungsbedingte Nebenwirkungen. Bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten, die Crenessity einnahmen, traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf.
Nebenniereninsuffizienz und -krise sind Risiken beim Leben mit CAH, die Crenessity nicht berücksichtigt und die auftreten können, wenn die GC-Dosis eines Patienten zu niedrig ist. In der CAHtalyst Pediatric-Studie gab es keine Fälle einer Nebennierenkrise bei Patienten, die Crenessity oder Placebo einnahmen. In der CAHtalyst-Erwachsenenstudie erlitten zwei Patienten (1,6 %), die Crenessity einnahmen, eine Nebennierenkrise. Bei keinem Patienten unter Placebo kam es zu einer Nebennierenkrise. Allerdings kam es bei einem Patienten (1,7 %) unter Placebo zu einer Nebenniereninsuffizienz. Patienten sollten mit ihrem Arzt zusammenarbeiten, um die GC-Dosierung während der Einnahme von Crenessity zu steuern.
Weitere Informationen zu Crenessity finden Sie unter Crenessity.com.
Über angeborene NebennierenhyperplasieAngeborene Nebennierenhyperplasie (CAH) ist eine seltene genetische Erkrankung, die zu einem Enzymmangel führt, der die Produktion von Nebennierensteroidhormonen wie Cortisol, Aldosteron und Nebennierenandrogenen verändert sind lebenswichtig. Ungefähr 95 % der CAH-Fälle werden durch Varianten des CYP21A2-Gens verursacht, die zu einem Mangel des Enzyms 21-Hydroxylase (21-OH) führen. Ein schwerer Mangel an diesem Enzym führt dazu, dass die Nebennieren nicht ausreichend Cortisol und in etwa 75 % der Fälle Aldosteron produzieren können. Da Personen mit CAH immer noch in der Lage sind, Androgene zu produzieren, führen die ungenutzten Vorläufer, die normalerweise zur Herstellung von Cortisol verwendet würden, stattdessen zur Produktion übermäßiger Mengen an Androgenen. Unbehandelt kann CAH zu Salzverschwendung, Dehydrierung und sogar zum Tod führen.
In der Vergangenheit wurden exogene Glukokortikoide (GCs) nicht nur zur Korrektur des endogenen Cortisolmangels eingesetzt, die verwendeten Dosen waren jedoch höher als bei der Cortisolsubstitution erforderlich (supraphysiologisch), um den Spiegel des adrenocorticotropen Hormons (ACTH) und der Nebennierenandrogene zu senken. Die Behandlung mit GC in hohen Dosen wurde jedoch mit schwerwiegenden und erheblichen Komplikationen eines Steroidüberschusses in Verbindung gebracht, darunter Stoffwechselstörungen wie Gewichtszunahme und Diabetes, Herz-Kreislauf-Erkrankungen und Osteoporose. Darüber hinaus kann eine Langzeitbehandlung mit hochdosierten GCs psychologische und kognitive Auswirkungen haben, beispielsweise Stimmungs- und Gedächtnisveränderungen. Ein Androgenüberschuss in der Nebenniere wurde mit abnormalem Knochenwachstum und -entwicklung bei pädiatrischen Patienten, Gesundheitsproblemen bei Frauen wie übermäßigem Haarwuchs im Gesicht und Menstruationsunregelmäßigkeiten, Hodentumoren bei Männern und Fruchtbarkeitsproblemen bei beiden Geschlechtern in Verbindung gebracht.
Über die CAHtalyst™-StudienDie globalen Phase-3-Zulassungsstudien zu CAHtalyst™ wurden entwickelt, um die Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von Crenessity bei Kindern und Erwachsenen mit klassischer angeborener Nebennierenhyperplasie (CAH) aufgrund von 21 zu bewerten -Hydroxylase-Mangel. Die CAHtalyst-Studien waren das bisher größte klinische Studienprogramm zum klassischen CAH und umfassten 285 pädiatrische und erwachsene Patienten.
Die CAHtalyst Pediatric-Studie umfasste 103 pädiatrische Patienten im Alter von vier bis 17 Jahren. Die Studie prüfte zwei Fragen. Die erste Frage untersuchte, ob eine vierwöchige Crenessity-Behandlung die Androgenkontrolle verbessern könnte. Die zweite Frage bewertete, ob eine zusätzliche 24-wöchige Crenessity-Behandlung eine individuelle Herabsetzung des Glukokortikoids (GC) ermöglichte, während der Androstendionspiegel aufrechterhalten oder verbessert wurde. An der CAHtalyst Adult-Studie nahmen 182 erwachsene Patienten im Alter von 18 bis 58 Jahren teil. In ähnlicher Weise wurde in der ersten Frage der Studie untersucht, ob eine vierwöchige Crenessity-Behandlung die Androgenkontrolle verbessern könnte, und in der zweiten Frage wurde untersucht, ob eine zusätzliche 20-wöchige Crenessity-Behandlung eine GC-Reduzierung auf den physiologischen Bereich ermöglichte, während die Androstendionspiegel aufrechterhalten oder verbessert wurden.
Daten aus den CAHtalyst-Phase-3-Studien unterstützten die Zulassung von Crenessity durch die U.S. Food and Drug Administration im Dezember 2024. Die offenen Verlängerungsbehandlungsteile beider Studien laufen noch.
Über Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ ist ein wirksamer und selektiver oraler Corticotropin-Releasing-Faktor-Typ-1-Rezeptor (CRF1)-Antagonist, der zur Reduzierung und Kontrolle von Überschüssen entwickelt wurde adrenocorticotropes Hormon (ACTH) und Nebennierenandrogene über einen nicht-glukokortikoiden (GC)-Mechanismus zur Behandlung der klassischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH). Es wurde gezeigt, dass der Antagonismus der CRF1-Rezeptoren in der Hypophyse den ACTH-Spiegel senkt, was wiederum die Produktion von Nebennieren-Androgenen und möglicherweise die mit CAH verbundenen Symptome verringert. Die robusten klinischen Studiendaten zeigen, dass die Senkung des Nebennieren-Androgenspiegels mit Crenessity eine niedrigere, physiologischere Dosierung von GCs ermöglicht, um fehlendes Cortisol zu ersetzen.
Crenessity ist in Kapseln und als Lösung zum Einnehmen erhältlich. Die Kapselformulierung ist in den Dosen 50 mg und 100 mg erhältlich. Die orale Lösung ist als Formulierung mit einer Stärke von 50 mg/ml erhältlich. Für Erwachsene ab 18 Jahren beträgt die empfohlene Dosierung 100 mg zweimal täglich oral zu einer Mahlzeit. Für pädiatrische Patienten im Alter von vier bis 17 Jahren mit einem Gewicht unter 55 kg (121 lbs) richtet sich die empfohlene Dosierung nach dem Körpergewicht und wird zweimal täglich oral zu einer Mahlzeit eingenommen. Für pädiatrische Patienten mit einem Gewicht von mehr als 55 kg (121 lbs) beträgt die empfohlene Dosierung 100 mg zweimal täglich, oral zu einer Mahlzeit eingenommen. Gesundheitsdienstleister können mit Patienten zusammenarbeiten, um je nach Patientenbedürfnissen die geeignete Formulierung für die Anwendung zu bestimmen. Patienten, die Crenessity erhalten, sollten die GC-Therapie zum Cortisolersatz fortsetzen.
Wichtige Informationen
Zugelassene AnwendungenCrenessity (crinecerfont) ist ein verschreibungspflichtiges Arzneimittel, das zusammen mit Glukokortikoiden (Steroiden) zur Kontrolle des Androgenspiegels (testosteronähnliches Hormon) bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren mit klassischer angeborener Erkrankung eingesetzt wird Nebennierenhyperplasie (CAH).
WICHTIGE SICHERHEITSHINWEISE
Nehmen Sie Crenessity nicht ein, wenn Sie:
allergisch gegen Crinecerfont oder einen der Inhaltsstoffe von Crenessity sind.
Crenessity kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Allergische Reaktionen. Zu den Symptomen einer allergischen Reaktion gehören Engegefühl im Hals, Atembeschwerden oder Schlucken, Schwellung der Lippen, der Zunge oder des Gesichts und Hautausschlag. Wenn Sie eine allergische Reaktion auf Crenessity haben, suchen Sie sofort einen Notarzt auf und brechen Sie die Einnahme von Crenessity ab.
Risiko einer plötzlichen Nebenniereninsuffizienz oder Nebennierenkrise Bei zu wenig Glukokortikoid (Steroid)-Medikamenten. Plötzliche Nebenniereninsuffizienz oder Nebennierenkrise kann bei Menschen mit angeborener Nebennierenhyperplasie auftreten, die nicht genügend Glukokortikoid-Medikamente (Steroide) einnehmen. Sie sollten Ihr Glukokortikoid (Steroid)-Arzneimittel während der Behandlung mit Crenessity weiter einnehmen. Bestimmte Erkrankungen wie Infektionen, schwere Verletzungen oder Schock können Ihr Risiko für eine plötzliche Nebenniereninsuffizienz oder Nebennierenkrise erhöhen. Informieren Sie Ihren Arzt, wenn Sie während der Behandlung eine schwere Verletzung, Infektion oder Krankheit erleiden oder eine Operation geplant ist. Möglicherweise muss Ihr Arzt Ihre Dosis des Glukokortikoids (Steroid) ändern.
Bevor Sie Crenessity einnehmen, informieren Sie Ihren Arzt über alle Ihre Erkrankungen, auch wenn Sie schwanger sind oder planen, schwanger zu werden, oder stillen oder planen zu stillen.
Informieren Sie Ihren Arzt über alle Medikamente, die Sie einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier Medikamente, Vitamine und Kräuterzusätze.
Die häufigste Seite Zu den Auswirkungen von Crenessity bei Erwachsenen zählen Müdigkeit, Kopfschmerzen, Schwindel, Gelenkschmerzen, Rückenschmerzen, verminderter Appetit und Muskelschmerzen.
Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Crenessity bei Kindern gehören Kopfschmerzen, Magenschmerzen, Müdigkeit, verstopfte Nase und Nasenbluten.
Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von Crenessity. Rufen Sie Ihren Arzt an, um ärztlichen Rat zu Nebenwirkungen einzuholen. Wir empfehlen Ihnen, der FDA negative Nebenwirkungen verschreibungspflichtiger Medikamente zu melden. Besuchen Sie MedWatch unter www.fda.gov/medwatch oder rufen Sie 1-800-FDA-1088 an.
Dosisformen und Stärken:Crenessity ist in 50-mg- und 100-mg-Kapseln sowie als orale Lösung mit 50 mg/ml erhältlich.
Über Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences ist ein führendes, auf Neurowissenschaften ausgerichtetes, biopharmazeutisches Unternehmen mit einem einfachen Ziel: das Leid von Menschen mit großen Bedürfnissen, aber wenigen Optionen zu lindern. Wir widmen uns der Entdeckung und Entwicklung lebensverändernder Behandlungen für Patienten mit unzureichend behandelten neurologischen, neuroendokrinen und neuropsychiatrischen Störungen. Das vielfältige Portfolio des Unternehmens umfasst von der FDA zugelassene Behandlungen für Spätdyskinesie, Chorea im Zusammenhang mit der Huntington-Krankheit, klassische angeborene Nebennierenhyperplasie, Endometriose* und Uterusmyome* sowie eine robuste Pipeline mit mehreren Wirkstoffen in der mittleren bis späten Phase der klinischen Entwicklung unsere Kerntherapiegebiete. Seit drei Jahrzehnten nutzen wir unsere einzigartigen Einblicke in die Neurowissenschaften und die Zusammenhänge zwischen Gehirn- und Körpersystemen, um komplexe Erkrankungen zu behandeln. Wir sind unermüdlich auf der Suche nach Medikamenten, um die Belastung durch schwächende Krankheiten und Störungen zu lindern, denn Sie verdienen mutige Wissenschaft. Weitere Informationen finden Sie unter neurocrine.com und folgen Sie dem Unternehmen auf LinkedIn, X (ehemals Twitter) und Facebook. (*in Zusammenarbeit mit AbbVie)
Das NEUROCRINE BIOSCIENCES-Logo Lockup und YOU DESERVE BRAVE SCIENCE sind eingetragene Marken von Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity und CAHtalyst sind Marken von Neurocrine Biosciences, Inc.
Zukunftsgerichtete AussagenZusätzlich zu historischen Fakten enthält diese Pressemitteilung zukunftsgerichtete Aussagen, die einer Reihe von Risiken und Unsicherheiten unterliegen. Zu diesen Aussagen gehören unter anderem Aussagen zu den potenziellen Vorteilen von Crenessity bei der Behandlung der klassischen angeborenen Nebennierenhyperplasie (CAH) aufgrund eines 21-Hydroxylase-Mangels; der Wert und die Vorteile, die Crenessity Patienten mit CAH bietet; die Fähigkeit von Neurocrine Biosciences, sicherzustellen, dass Patienten Zugang zu Crenessity haben; und ob die Ergebnisse unserer klinischen Studien mit Crenessity auf reale Ergebnisse hinweisen. Zu den Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen genannten oder angedeuteten Ergebnissen abweichen, gehören unter anderem die folgenden: Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft und den Finanzen von Neurocrine Biosciences im Allgemeinen sowie Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der Kommerzialisierung von Crenessity; ob Crenessity eine angemessene Erstattung von Drittzahlern erhält; der Grad und das Tempo der Marktakzeptanz von Crenessity; Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit Wettbewerbsprodukten und technologischen Veränderungen, die die Nachfrage nach Crenessity einschränken können; Risiken im Zusammenhang mit der Abhängigkeit des Unternehmens von Dritten für Entwicklungs- und Fertigungsaktivitäten im Zusammenhang mit Crenessity und der Fähigkeit des Unternehmens, diese Dritten zu verwalten; Risiken, dass zusätzliche behördliche Anträge für Crenessity oder andere Produktkandidaten möglicherweise nicht erfolgen oder nicht rechtzeitig eingereicht werden; Risiken, dass die FDA oder andere Regulierungsbehörden negative Entscheidungen in Bezug auf Crenessity treffen könnten; Risiken, dass sich Verpflichtungen oder Anforderungen von Crenessity nach der Genehmigung verzögern könnten; Risiken, dass Crenessity aufgrund der Eigentums- oder Regulierungsrechte Dritter an der Vermarktung gehindert wird oder unbeabsichtigte Nebenwirkungen, Nebenwirkungen oder Vorfälle von Missbrauch auftreten; Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit Wettbewerbsprodukten und technologischen Veränderungen, die die Nachfrage nach Crenessity einschränken können; und andere Risiken, die in den regelmäßigen Berichten des Unternehmens beschrieben werden, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, einschließlich, aber nicht beschränkt auf den vierteljährlichen Bericht des Unternehmens auf Formular 10-Q für das am 30. September 2024 endende Quartal. Neurocrine Biosciences lehnt jegliche Verpflichtung ab, die darin enthaltenen Aussagen zu aktualisieren Pressemitteilung nach dem Datum dieser Pressemitteilung, sofern dies nicht gesetzlich vorgeschrieben ist.
QUELLE Neurocrine Biosciences, Inc.
Gesendet : 2024-12-16 06:00
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