Ο FDA Εγκρίνει το Crenessity (crinecerfont) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων

Ακολουθήστε το Drugslib

Ο FDA Εγκρίνει το Crenessity (crinecerfont) για τη θεραπεία παιδιών και ενηλίκων με κλασική συγγενή υπερπλασία επινεφριδίων

ΣΑΝ ΝΤΙΕΓΟ, 13 Δεκεμβρίου 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) ανακοίνωσε σήμερα ότι ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ ενέκρινε Κάψουλες Crenessity (crinecerfont) και πόσιμο διάλυμα ως συμπληρωματική θεραπεία στην υποκατάσταση γλυκοκορτικοειδών για τον έλεγχο των ανδρογόνων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας τεσσάρων ετών και άνω με κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH), μια σπάνια, σοβαρή και δια βίου γενετική πάθηση που περιλαμβάνει τα επινεφρίδια . Το Crenessity, ένας ισχυρός και εκλεκτικός από του στόματος ανταγωνιστής του υποδοχέα του παράγοντα απελευθέρωσης κορτικοτροπίνης τύπου 1 (CRF1), είναι η πρώτη και μοναδική κλασική θεραπεία CAH που μειώνει άμεσα την περίσσεια αδρενοκορτικοτροπικής ορμόνης (ACTH) και την παραγωγή ανδρογόνων στα επινεφρίδια, επιτρέποντας τη μείωση της δόσης των γλυκοκορτικοειδών. Είναι μια σημαντική ανακάλυψη στο τοπίο θεραπείας για την κλασική CAH.

"Τις τελευταίες τρεις δεκαετίες, η Neurocrine Biosciences, μαζί με τον αείμνηστο ιδρυτή μας, Wylie W. Vale, διεξήγαγαν πρωτοποριακή έρευνα που αποκαλύπτει τον κρίσιμο ρόλο του παράγοντα απελευθέρωσης κορτικοτροπίνης και του υποδοχέα του, CRF1, στην παθοφυσιολογία της συγγενούς υπερπλασίας των επινεφριδίων », δήλωσε ο Kyle W. Gano, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος, Neurocrine Biosciences. «Η έγκριση του Crenessity είναι ένα σημαντικό ορόσημο για την κοινότητα CAH και είμαστε ευγνώμονες στα άτομα που συμμετείχαν στις κλινικές μας δοκιμές, συμπεριλαμβανομένων των οικογενειών και των φροντιστών τους, και στους κλινικούς ερευνητές που βοήθησαν στην προώθηση μιας νέας θεραπείας και μιας νέας κατηγορίας φαρμάκων. "

"Ασθενείς και οικογένειες αγωνίζονται να επιτύχουν ισορροπία μεταξύ της διαχείρισης των συμπτωμάτων της CAH και των παρενεργειών ή των επιπλοκών της θεραπείας με υψηλές δόσεις στεροειδών, που μπορεί να επηρεάσουν ποιότητα ζωής», δήλωσε η Ντίνα Μάτος, Εκτελεστική Διευθύντρια του Ιδρύματος CARES. «Είμαστε ευγνώμονες στη Neurocrine Biosciences για τη συνεργασία με την κοινότητά μας σε όλη τη διαδικασία ανάπτυξης φαρμάκων για την κατανόηση των αναγκών μας και την παροχή αυτού του νέου φαρμάκου που μπορεί να βοηθήσει στη μείωση της περίσσειας των επινεφριδιακών ανδρογόνων και της ανάγκης για θεραπεία υψηλής δόσης στεροειδών για άτομα που ζουν με CAH».

Το Crenessity αναμένεται να είναι εμπορικά διαθέσιμο σε περίπου μία εβδομάδα. Το φάρμακο θα παρέχεται μέσω του PANTHERx Rare, ενός εξειδικευμένου φαρμακείου, για να συγκεντρωθεί και να απλοποιηθεί η εκπλήρωση συνταγών Crenessity.

Η Neurocrine Biosciences δεσμεύεται να υποστηρίζει τους ασθενείς να λάβουν θεραπεία με Crenessity, προσφέροντας Neurocrine Access Support, μια δωρεάν, ολοκληρωμένη υποστήριξη πρόγραμμα βοήθειας που δημιουργήθηκε για ασθενείς, φροντιστές και παρόχους υγειονομικής περίθαλψης. Προσφέρει μια σειρά επιλογών για να διασφαλίσει ότι οι ασθενείς έχουν όλα όσα χρειάζονται για να ξεκινήσουν και να συνεχίσουν να λαμβάνουν το Crenessity. Ένας αποκλειστικός Συντονιστής Φροντίδας, που υποστηρίζεται από μια ομάδα, είναι διαθέσιμος για να βοηθήσει τους ασθενείς και τους φροντιστές να πλοηγηθούν στη διαδικασία ασφάλισης και να εντοπίσουν τις κατάλληλες επιλογές οικονομικής βοήθειας. Οι περισσότεροι ασθενείς θα πληρώνουν 10 $ ή λιγότερο το μήνα για το Crenessity*. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε τη διεύθυνση www.NBIaccess.com/Crenessity ή καλέστε στο 1-855-CRNSITY (276-7489) Δευτέρα-Παρασκευή 8 π.μ.-8 μ.μ. ET.

*Ισχύουν πρόσθετοι όροι και προϋποθέσεις.

Επισκόπηση κλινικού προγράμματος CAHtalyst™:

Η έγκριση του FDA υποστηρίζεται από το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών της κλασικής CAH, τις παγκόσμιες μελέτες εγγραφής CAHtalyst Παιδιατρικής και Φάσης 3 ενηλίκων. Τα αποτελέσματα των δεδομένων Φάσης 3 του CAHtalyst σε παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με κλασική CAH δημοσιεύθηκαν στο The New England Journal of Medicine.

"Τα κλινικά αποτελέσματα και στις δύο μελέτες CAHtalyst υποστηρίζουν το προφίλ αποτελεσματικότητας και ασφάλειας του Crenessity και την ικανότητά του να μειώνουν την υπερπαραγωγή ανδρογόνων των επινεφριδίων, επιτρέποντας ουσιαστική μείωση της δόσης των γλυκοκορτικοειδών, διατηρώντας ή ενισχύοντας τον έλεγχο αυτών ανδρογόνα», είπε ο Richard Auchus, M.D., Ph.D., Καθηγητής στο Πανεπιστήμιο του Michigan Health, Κύριος ερευνητής. «Η χρόνια θεραπεία με υπερφυσιολογικά γλυκοκορτικοειδή μπορεί να προκαλέσει μια σειρά από βραχυπρόθεσμες και μακροπρόθεσμες συνέπειες για την υγεία, όπως παχυσαρκία, υπέρταση και οστεοπόρωση, επομένως η ικανότητα των ασθενών με CAH να μειώσουν τη δόση γλυκοκορτικοειδών τους σε πιο φυσιολογικό επίπεδο μπορεί να έχει σημαντικά οφέλη. "

Και στις δύο μελέτες CAHtalyst, το Crenessity επέτρεψε χαμηλότερες δόσεις στεροειδών και μειωμένα επίπεδα ανδρογόνων.

Φάση 3 CAHtalyst Παιδιατρική Μελέτη:

  • Η παιδιατρική μελέτη CAHtalyst. πέτυχε το κύριο καταληκτικό του σημείο, με το Crenessity να μειώνει σημαντικά τα επίπεδα ανδροστενεδιόνης από την έναρξη έως την Εβδομάδα 4 έναντι ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο που παρουσίασαν σημαντική αύξηση στα επίπεδα ανδροστενεδιόνης.
  • Τα παιδιά που έπαιρναν Crenessity μπόρεσαν επίσης να μειώσουν σημαντικά τις δόσεις GC τους την Εβδομάδα 28 διατηρώντας ή βελτιώνοντας τα επίπεδα ανδρογόνων, ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο.
  • Τα παιδιά. Λαμβάνοντας Crenessity σημείωσε περίπου τέσσερις φορές μεγαλύτερη μείωση της ανδροστενεδιόνης σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Περίπου τέσσερις φορές μεγαλύτερη μείωση. Μείωση δόσης στεροειδών σε παιδιά που έλαβαν Crenessity παρατηρήθηκε σε σύγκριση με εκείνα που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Τα παιδιά που έλαβαν Crenessity είδαν περίπου 12 φορές μεγαλύτερη μείωση της 17-υδροξυπρογεστερόνης (17-OHP) σε σύγκριση με εκείνα που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Ο πονοκέφαλος, ο κοιλιακός πόνος, η κόπωση, η ρινική συμφόρηση και η ρινορραγία ήταν οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (ADR) μεταξύ των παιδιατρικός πληθυσμός που έλαβε θεραπεία με Crenessity. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν προσωρινές και ήπιας έως μέτριας βαρύτητας.

    • Μελέτη ενηλίκων CAHtalyst Φάσης 3:

  • Η μελέτη CAHtalyst για ενήλικες πέτυχε το πρωταρχικό της τελικό σημείο με το Crenessity να επιτρέπει σημαντικές μειώσεις της δόσης GC την Εβδομάδα 24 (διατηρώντας ή βελτιώνοντας τα βασικά επίπεδα ανδροστενεδιόνης ) και βασικό δευτερεύον τελικό σημείο μείωσης των επιπέδων ανδροστενεδιόνης την Εβδομάδα 4.
  • Σημαντικά υψηλότερος αριθμός ασθενών που έλαβαν Crenessity (63%) πέτυχαν δόση GC στο φυσιολογικό εύρος ενώ η ανδροστενεδιόνη διατηρήθηκε ή βελτιώθηκε σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (18%).
  • Περίπου δύο φορές μεγαλύτερη. Μείωση δόσης στεροειδών παρατηρήθηκε σε άτομα που έλαβαν Crenessity σε σύγκριση με αυτά που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Τα άτομα που έλαβαν Crenessity είδαν οκτώ φορές μεγαλύτερη μείωση στο ανδροστενεδιόνη σε σύγκριση με αυτούς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Τα άτομα που έλαβαν Crenessity είδαν 37 φορές μεγαλύτερη μείωση της 17-OHP σε σύγκριση με αυτά που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
  • Κούραση, πονοκέφαλος, ζάλη, πόνος στις αρθρώσεις, στην πλάτη. ο πόνος, η μειωμένη όρεξη και ο μυϊκός πόνος ήταν οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα θεραπείας Crenessity. Οι περισσότερες ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν προσωρινές και ήπιες έως μέτριες σε βαρύτητα.

    • Το Crenessity ήταν καλά ανεκτή με λίγες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με τη θεραπεία και στις δύο μελέτες CAHtalyst. Παιδιατρικοί και ενήλικες ασθενείς που έλαβαν Crenessity δεν είχαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες σχετιζόμενες με τη θεραπεία.

    Η επινεφριδιακή ανεπάρκεια και η κρίση είναι κίνδυνοι της ζωής με CAH που το Crenessity δεν αντιμετωπίζει και μπορεί να εμφανιστούν όταν η δόση GC ενός ασθενούς είναι πολύ χαμηλή. Στη μελέτη CAHtalyst Pediatric, δεν υπήρξαν περιπτώσεις επινεφριδιακής κρίσης μεταξύ ασθενών που έλαβαν Crenessity ή εικονικό φάρμακο. Στη μελέτη CAHtalyst Adult, δύο ασθενείς (1,6%) που έλαβαν Crenessity παρουσίασαν επινεφριδιακή κρίση. Κανένας ασθενής που λάμβανε εικονικό φάρμακο δεν παρουσίασε επινεφριδιακή κρίση. Ωστόσο, ένας ασθενής (1,7%) που λάμβανε εικονικό φάρμακο παρουσίασε επινεφριδιακή ανεπάρκεια. Οι ασθενείς θα πρέπει να συνεργαστούν με τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για τη διαχείριση της δοσολογίας GC ενώ λαμβάνουν Crenessity.

    Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το Crenessity, επισκεφτείτε το Crenessity.com.

    Σχετικά με τη συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίωνΗ συγγενής υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH) είναι μια σπάνια γενετική πάθηση που οδηγεί σε ανεπάρκεια ενζύμου που μεταβάλλει την παραγωγή στεροειδών ορμονών των επινεφριδίων, όπως η κορτιζόλη, η αλδοστερόνη και τα ανδρογόνα των επινεφριδίων, η οποία είναι απαραίτητα για τη ζωή. Περίπου το 95% των περιπτώσεων CAH προκαλούνται από παραλλαγές του γονιδίου CYP21A2 που οδηγεί σε ανεπάρκεια του ενζύμου 21-υδροξυλάση (21-OH). Η σοβαρή ανεπάρκεια αυτού του ενζύμου οδηγεί σε αδυναμία των επινεφριδίων να παράγουν αρκετή κορτιζόλη και, σε περίπου 75% των περιπτώσεων, αλδοστερόνη. Επειδή τα άτομα με CAH εξακολουθούν να είναι σε θέση να παράγουν ανδρογόνα, οι αχρησιμοποίητες πρόδρομες ουσίες που κανονικά θα χρησιμοποιούνται για την παραγωγή κορτιζόλης έχουν ως αποτέλεσμα την παραγωγή υπερβολικών ποσοτήτων ανδρογόνων. Εάν αφεθεί χωρίς θεραπεία, η CAH μπορεί να οδηγήσει σε σπατάλη αλατιού, αφυδάτωση, ακόμη και θάνατο.

    Ιστορικά, τα εξωγενή γλυκοκορτικοειδή (GC) έχουν χρησιμοποιηθεί όχι μόνο για τη διόρθωση της ενδογενούς ανεπάρκειας κορτιζόλης, αλλά οι δόσεις που χρησιμοποιούνται είναι υψηλότερες από την υποκατάσταση κορτιζόλης απαιτείται (υπερφυσιολογική) για τη μείωση των επιπέδων της φλοιοεπινεφριδικής ορμόνης (ACTH) και των ανδρογόνων των επινεφριδίων. Ωστόσο, η θεραπεία με GC σε υψηλές δόσεις έχει συσχετιστεί με σοβαρές και σημαντικές επιπλοκές της περίσσειας στεροειδών, συμπεριλαμβανομένων μεταβολικών ζητημάτων όπως αύξηση βάρους και διαβήτης, καρδιαγγειακές παθήσεις και οστεοπόρωση. Επιπλέον, η μακροχρόνια θεραπεία με υψηλές δόσεις GC μπορεί να έχει ψυχολογικό και γνωστικό αντίκτυπο, όπως αλλαγές στη διάθεση και τη μνήμη. Η περίσσεια ανδρογόνων των επινεφριδίων έχει συσχετιστεί με μη φυσιολογική ανάπτυξη και ανάπτυξη των οστών σε παιδιατρικούς ασθενείς, προβλήματα υγείας των γυναικών, όπως υπερβολική τριχοφυΐα στο πρόσωπο και ανωμαλίες εμμήνου ρύσεως, όγκους ηρεμίας των όρχεων στους άνδρες και προβλήματα γονιμότητας και στα δύο φύλα.

    Σχετικά με τις μελέτες CAHtalyst™ Οι παγκόσμιες μελέτες καταχώρισης Φάσης 3 CAHtalyst™ σχεδιάστηκαν για να αξιολογήσουν την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητα και την ανεκτικότητα του Crenessity σε παιδιά και ενήλικες με κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων (CAH) λόγω 21 -ανεπάρκεια υδροξυλάσης. Οι μελέτες CAHtalyst ήταν το μεγαλύτερο πρόγραμμα κλινικών δοκιμών στην κλασική CAH, συμπεριλαμβανομένων 285 παιδιατρικών και ενηλίκων ασθενών.

    Η μελέτη CAHtalyst Pediatric περιλάμβανε 103 παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας τεσσάρων έως 17 ετών. Η μελέτη εξέτασε δύο ερωτήσεις. Η πρώτη ερώτηση αξιολόγησε εάν τέσσερις εβδομάδες θεραπείας με Crenessity θα μπορούσαν να βελτιώσουν τον έλεγχο των ανδρογόνων. Η δεύτερη ερώτηση αξιολόγησε εάν μια επιπλέον 24 εβδομάδες θεραπείας με Crenessity επέτρεψε την προσαρμοσμένη μείωση της τιτλοποίησης των γλυκοκορτικοειδών (GC) ενώ τα επίπεδα ανδροστενεδιόνης διατηρήθηκαν ή βελτιώθηκαν. Η μελέτη CAHtalyst Adult περιελάμβανε 182 ενήλικες ασθενείς ηλικίας 18 έως 58 ετών. Ομοίως, η πρώτη ερώτηση της μελέτης αξιολόγησε εάν τέσσερις εβδομάδες θεραπείας Crenessity θα μπορούσαν να βελτιώσουν τον έλεγχο των ανδρογόνων και η δεύτερη ερώτηση αξιολόγησε εάν μια επιπλέον 20 εβδομάδες θεραπείας Crenessity επέτρεψε τη μείωση του GC στο φυσιολογικό εύρος ενώ τα επίπεδα ανδροστενεδιόνης διατηρήθηκαν ή βελτιώθηκαν.

    Τα δεδομένα από τις μελέτες Φάσης 3 του CAHtalyst υποστήριξαν την έγκριση του Crenessity από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α. τον Δεκέμβριο του 2024. Τα ανοιχτά τμήματα θεραπείας επέκτασης και των δύο μελετών βρίσκονται σε εξέλιξη.

    Σχετικά με το Crenessity. ™ (crinecerfont) Το Crenessity™ είναι ένας ισχυρός και εκλεκτικός τύπος παράγοντα απελευθέρωσης κορτικοτροπίνης από το στόμα Ανταγωνιστής 1 υποδοχέα (CRF1) που αναπτύχθηκε για τη μείωση και τον έλεγχο της περίσσειας αδρενοκορτικοτροπικής ορμόνης (ACTH) και ανδρογόνων των επινεφριδίων μέσω ενός μηχανισμού μη γλυκοκορτικοειδούς (GC) για τη θεραπεία της κλασικής συγγενούς υπερπλασίας των επινεφριδίων (CAH). Ο ανταγωνισμός των υποδοχέων CRF1 στην υπόφυση έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τα επίπεδα ACTH, γεγονός που με τη σειρά του μειώνει την παραγωγή ανδρογόνων των επινεφριδίων και ενδεχομένως τα συμπτώματα που σχετίζονται με την CAH. Τα ισχυρά δεδομένα κλινικής μελέτης καταδεικνύουν ότι η μείωση των επιπέδων ανδρογόνων των επινεφριδίων με το Crenessity καθιστά δυνατή τη χαμηλότερη, πιο φυσιολογική δοσολογία των GC για την αντικατάσταση της κορτιζόλης που λείπει.

    Το Crenessity διατίθεται σε κάψουλες και πόσιμο διάλυμα. Το σκεύασμα κάψουλας διατίθεται σε δόσεις 50 mg και 100 mg. Το πόσιμο διάλυμα διατίθεται ως σκεύασμα ισχύος 50 mg/mL. Για ενήλικες 18 ετών και άνω, η συνιστώμενη δόση είναι 100 mg δύο φορές την ημέρα, λαμβανόμενα από το στόμα με ένα γεύμα. Για παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας τεσσάρων έως 17 ετών που ζυγίζουν λιγότερο από 55 κιλά (121 λίβρες), η συνιστώμενη δόση βασίζεται στο σωματικό βάρος και χορηγείται δύο φορές την ημέρα, λαμβανόμενη από το στόμα με το γεύμα. Για παιδιατρικούς ασθενείς που ζυγίζουν περισσότερο από 55 kg (121 lbs), η συνιστώμενη δόση είναι 100 mg δύο φορές την ημέρα, λαμβανόμενα από το στόμα με ένα γεύμα. Οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης μπορούν να συνεργαστούν με ασθενείς για να καθορίσουν την κατάλληλη σύνθεση για χρήση ανάλογα με τις ανάγκες των ασθενών. Οι ασθενείς που λαμβάνουν Crenessity θα πρέπει να συνεχίσουν τη θεραπεία με GC για υποκατάσταση κορτιζόλης.

    Σημαντικές πληροφορίες

    Εγκεκριμένες χρήσειςΤο Crenessity (crinecerfont) είναι ένα συνταγογραφούμενο φάρμακο που χρησιμοποιείται μαζί με γλυκοκορτικοειδή (στεροειδή) για τον έλεγχο των επιπέδων ανδρογόνων (ορμόνη παρόμοια με την τεστοστερόνη) σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 4 ετών και άνω με κλασικά συγγενή υπερπλασία επινεφριδίων (CAH).

    ΣΗΜΑΝΤΙΚΗ ΑΣΦΑΛΕΙΑ ΠΛΗΡΟΦΟΡΙΕΣ

    Μην πάρετε το Crenessity εάν:

    Είστε αλλεργικοί στο crinecerfont ή σε οποιοδήποτε από τα συστατικά του Crenessity.

    Η ευγένεια μπορεί να προκαλέσει σοβαρές παρενέργειες, όπως:

    Αλλεργικές αντιδράσεις. Τα συμπτώματα μιας αλλεργικής αντίδρασης περιλαμβάνουν σφίξιμο στο λαιμό, δυσκολία στην αναπνοή ή δυσκολία στην αναπνοή ή κατάποση, πρήξιμο των χειλιών, της γλώσσας ή του προσώπου και εξάνθημα. Εάν έχετε αλλεργική αντίδραση στο Crenessity, ζητήστε αμέσως επείγουσα ιατρική βοήθεια και σταματήστε να παίρνετε το Crenessity.

    Κίνδυνος αιφνίδιας επινεφριδιακής ανεπάρκειας ή επινεφριδιακής κρίσης Με πολύ λίγο γλυκοκορτικοειδή (στεροειδή) ιατρική. Ξαφνική επινεφριδιακή ανεπάρκεια ή επινεφριδιακή κρίση μπορεί να συμβεί σε άτομα με συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων που δεν λαμβάνουν αρκετό γλυκοκορτικοειδή (στεροειδή) φάρμακα. Θα πρέπει να συνεχίσετε να παίρνετε το γλυκοκορτικοειδές (στεροειδή) φάρμακό σας κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Crenessity. Ορισμένες καταστάσεις όπως μόλυνση, σοβαρός τραυματισμός ή σοκ μπορεί να αυξήσουν τον κίνδυνο για ξαφνική επινεφριδιακή ανεπάρκεια ή επινεφριδιακή κρίση. Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης εάν λάβετε σοβαρό τραυματισμό, μόλυνση, ασθένεια ή έχετε προγραμματίσει χειρουργική επέμβαση κατά τη διάρκεια της θεραπείας. Ο πάροχος υγειονομικής περίθαλψης μπορεί να χρειαστεί να αλλάξει τη δόση του γλυκοκορτικοειδούς (στεροειδούς) φαρμάκου.

    Πριν πάρετε το Crenessity, ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλες τις ιατρικές σας καταστάσεις, συμπεριλαμβανομένου του εάν είστε έγκυος. ή σχεδιάζετε να μείνετε έγκυος, ή θηλάζετε ή σχεδιάζετε να θηλάσετε.

    Ενημερώστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για όλα τα φάρμακα που παίρνετε, συμπεριλαμβανομένων των συνταγογραφούμενων και μη συνταγογραφούμενων φαρμάκων, των βιταμινών και των φυτικών συμπληρωμάτων.

    Η πιο κοινή πλευρά. Οι επιπτώσεις του Crenessity στους ενήλικες περιλαμβάνουν κούραση, πονοκέφαλο, ζάλη, πόνο στις αρθρώσεις, πόνο στην πλάτη, μειωμένη όρεξη και μυϊκό πόνο.

    Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες του Crenessity στα παιδιά περιλαμβάνουν πονοκέφαλο, πόνο στο στομάχι, κόπωση, ρινική συμφόρηση και αιμορραγίες από τη μύτη.

    Αυτές δεν είναι όλες οι πιθανές παρενέργειες του Πιστότητα. Καλέστε τον πάροχο υγειονομικής περίθαλψης για ιατρική συμβουλή σχετικά με τις παρενέργειες. Σας ενθαρρύνουμε να αναφέρετε τις αρνητικές παρενέργειες των συνταγογραφούμενων φαρμάκων στον FDA. Επισκεφτείτε το MedWatch στη διεύθυνση www.fda.gov/medwatch ή καλέστε το 1-800-FDA-1088.

    Δοσολογικές μορφές και πλεονεκτήματα: Το Crenessity διατίθεται σε κάψουλες των 50 mg και 100 mg και ως πόσιμο διάλυμα των 50 mg/mL.

    Σχετικά με το Neurocrine Biosciences, Inc. Η Neurocrine Biosciences είναι μια κορυφαία βιοφαρμακευτική εταιρεία επικεντρωμένη στη νευροεπιστήμη με έναν απλό σκοπό: ανακουφίζει τον πόνο για άτομα με μεγάλες ανάγκες, αλλά λίγες επιλογές. Είμαστε αφοσιωμένοι στην ανακάλυψη και την ανάπτυξη θεραπειών που αλλάζουν τη ζωή για ασθενείς με νευρολογικές, νευροενδοκρινικές και νευροψυχιατρικές διαταραχές που δεν αντιμετωπίζονται καθόλου. Το ποικίλο χαρτοφυλάκιο της εταιρείας περιλαμβάνει θεραπείες εγκεκριμένες από την FDA για την όψιμη δυσκινησία, τη χορεία που σχετίζεται με τη νόσο του Huntington, την κλασική συγγενή υπερπλασία των επινεφριδίων, την ενδομητρίωση* και τα ινομυώματα της μήτρας,* καθώς και μια ισχυρή σειρά που περιλαμβάνει πολλαπλές ενώσεις σε κλινική ανάπτυξη μέσης έως όψιμης φάσης τους βασικούς θεραπευτικούς μας τομείς. Για τρεις δεκαετίες, έχουμε εφαρμόσει τη μοναδική μας γνώση για τη νευροεπιστήμη και τις διασυνδέσεις μεταξύ συστημάτων εγκεφάλου και σώματος για τη θεραπεία πολύπλοκων καταστάσεων. Επιδιώκουμε ακατάπαυστα φάρμακα για να απαλύνουμε το βάρος των εξουθενωτικών ασθενειών και διαταραχών, γιατί σας αξίζει γενναία επιστήμη. Για περισσότερες πληροφορίες, επισκεφθείτε το neurocrine.com και ακολουθήστε την εταιρεία στο LinkedIn, το X (πρώην Twitter) και το Facebook. (*σε συνεργασία με την AbbVie)

    Το λογότυπο NEUROCRINE BIOSCIENCES Lockup και YOU DESERVE BRAVE SCIENCE είναι σήματα κατατεθέντα της Neurocrine Biosciences, Inc. Το Crenessity και το CAHtalyst είναι εμπορικά σήματα της Neurocrine Biosciences, Inc.

    Forward-Looking Statements

    >Εκτός από ιστορικά γεγονότα, αυτό το δελτίο τύπου περιέχει δηλώσεις που κοιτάζουν το μέλλον που εμπεριέχουν διάφορους κινδύνους και αβεβαιότητες. Αυτές οι δηλώσεις περιλαμβάνουν, αλλά δεν περιορίζονται σε, δηλώσεις σχετικά με τα πιθανά οφέλη που προκύπτουν από το Crenessity για τη θεραπεία της κλασικής συγγενούς υπερπλασίας των επινεφριδίων (CAH) λόγω ανεπάρκειας 21-υδροξυλάσης. την αξία και τα οφέλη που προσφέρει το Crenessity στους ασθενείς με CAH. την ικανότητα της Neurocrine Biosciences να διασφαλίζει ότι οι ασθενείς έχουν πρόσβαση στο Crenessity. και εάν τα αποτελέσματα από τις κλινικές μας δοκιμές του Crenessity είναι ενδεικτικά των πραγματικών αποτελεσμάτων. Παράγοντες που θα μπορούσαν να κάνουν τα πραγματικά αποτελέσματα να διαφέρουν ουσιωδώς από αυτά που αναφέρονται ή υπονοούνται στις μελλοντικές δηλώσεις περιλαμβάνουν, ενδεικτικά, τους ακόλουθους: κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με τις επιχειρηματικές δραστηριότητες και τα οικονομικά της Neurocrine Biosciences γενικά, καθώς και κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με την εμπορευματοποίηση του Crenessity. εάν η Crenessity λαμβάνει επαρκή αποζημίωση από τρίτους πληρωτές· ο βαθμός και ο ρυθμός απορρόφησης του Crenessity στην αγορά· κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με ανταγωνιστικά προϊόντα και τεχνολογικές αλλαγές που μπορεί να περιορίσουν τη ζήτηση για Crenessity· κινδύνους που σχετίζονται με την εξάρτηση της Εταιρείας από τρίτα μέρη για αναπτυξιακές και κατασκευαστικές δραστηριότητες που σχετίζονται με το Crenessity και την ικανότητα της Εταιρείας να διαχειρίζεται αυτά τα τρίτα μέρη· τον κίνδυνο να μην προκύψουν ή να υποβληθούν έγκαιρα πρόσθετες ρυθμιστικές υποβολές για το Crenessity ή άλλα υποψήφια προϊόντα· τον κίνδυνο ότι η FDA ή άλλες ρυθμιστικές αρχές ενδέχεται να λάβουν αρνητικές αποφάσεις σχετικά με το Crenessity. τον κίνδυνο καθυστέρησης των δεσμεύσεων ή των απαιτήσεων του Crenessity μετά την έγκριση· τον κίνδυνο ότι το Crenessity μπορεί να αποκλειστεί από την εμπορευματοποίηση από τα ιδιοκτησιακά ή ρυθμιστικά δικαιώματα τρίτων ή να έχει ακούσιες παρενέργειες, ανεπιθύμητες ενέργειες ή περιστατικά κακής χρήσης· κινδύνους και αβεβαιότητες που σχετίζονται με ανταγωνιστικά προϊόντα και τεχνολογικές αλλαγές που μπορεί να περιορίσουν τη ζήτηση για Crenessity· και άλλους κινδύνους που περιγράφονται στις περιοδικές αναφορές της Εταιρείας που υποβάλλονται στην Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς, συμπεριλαμβανομένης χωρίς περιορισμό της τριμηνιαίας έκθεσης της Εταιρείας για το Έντυπο 10-Q για το τρίμηνο που έληξε στις 30 Σεπτεμβρίου 2024. Η Neurocrine Biosciences αποποιείται κάθε υποχρέωσης ενημέρωσης των δηλώσεων που περιέχονται σε αυτό Δελτίο Τύπου μετά την ημερομηνία του παρόντος, εκτός από αυτή που απαιτείται από το νόμο.

    ΠΗΓΗ Neurocrine Biosciences, Inc.

    Δημοσιεύτηκε : 2024-12-16 06:00

    Διαβάστε περισσότερα

    Αποποίηση ευθυνών

    Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

    Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

    Δημοφιλείς λέξεις-κλειδιά