La FDA aprueba Crenessity (crinecerfont) para el tratamiento de niños y adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica

La FDA aprueba Crenessity (crinecerfont) para el tratamiento de niños y adultos con hiperplasia suprarrenal congénita clásica

SAN DIEGO, 13 de diciembre de 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. aprobó las cápsulas y la solución oral de Crenessity (crinecerfont) como medicamento. Tratamiento complementario al reemplazo de glucocorticoides para controlar los andrógenos en pacientes adultos y pediátricos de cuatro años de edad y mayores con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH), una afección genética rara, grave y de por vida que afecta a las glándulas suprarrenales. Crenessity, un potente y selectivo antagonista oral del receptor del factor liberador de corticotropina tipo 1 (CRF1), es el primer y único tratamiento clásico de CAH que reduce directamente el exceso de hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y la producción de andrógenos suprarrenales, lo que permite reducir la dosis de glucocorticoides. Es un gran avance en el panorama del tratamiento de la CAH clásica.

"Durante las últimas tres décadas, Neurocrine Biosciences, junto con nuestro difunto fundador, Wylie W. Vale, ha llevado a cabo investigaciones innovadoras que han descubierto el papel fundamental del factor liberador de corticotropina y su receptor, CRF1, en la fisiopatología de la hiperplasia suprarrenal congénita. ", afirmó Kyle W. Gano, Ph.D., director ejecutivo de Neurocrine Biosciences. "La aprobación de Crenessity es un hito importante para la comunidad CAH y estamos agradecidos a las personas que participaron en nuestros ensayos clínicos, incluidos sus familiares y cuidadores, y a los investigadores clínicos que ayudaron a avanzar en una nueva terapia y clase de medicamentos. "

"Los pacientes y sus familias luchan por lograr el equilibrio entre el manejo de los síntomas de la CAH y los efectos secundarios o complicaciones del tratamiento con esteroides en dosis altas, que pueden afectar la calidad de vida", afirmó Dina Matos, directora ejecutiva. , CUIDA Base. "Agradecemos a Neurocrine Biosciences por colaborar con nuestra comunidad durante todo el proceso de desarrollo de fármacos para comprender nuestras necesidades y, en última instancia, proporcionar este nuevo medicamento que puede ayudar a reducir el exceso de andrógenos suprarrenales y la necesidad de tratamiento con esteroides en dosis altas para personas que viven con CAH".

Se espera que Crenessity esté disponible comercialmente en aproximadamente una semana. El medicamento se proporcionará a través de PANTHERx Rare, una farmacia especializada, para centralizar y simplificar el cumplimiento de las recetas de Crenessity.

Neurocrine Biosciences se compromete a ayudar a los pacientes a obtener tratamiento con Crenessity ofreciéndoles Neurocrine Access Support, un servicio completo y gratuito. Programa de asistencia creado para pacientes, cuidadores y proveedores de atención médica. Ofrece una variedad de opciones para garantizar que los pacientes tengan todo lo que necesitan para comenzar y continuar tomando Crenessity. Un coordinador de atención dedicado, respaldado por un equipo, está disponible para ayudar a los pacientes y cuidadores a navegar por el proceso de seguro e identificar opciones de asistencia financiera adecuadas. La mayoría de los pacientes pagarán $10 o menos por mes por Crenessity*. Para obtener más información, visite www.NBIaccess.com/Crenessity o llame al 1-855-CRNSITY (276-7489) de lunes a viernes, de 8 a. m. a 8 p. m., hora del Este.

*Se aplican términos y condiciones adicionales.

Descripción general del programa clínico CAHtalyst™:

La aprobación de la FDA está respaldada por el programa de ensayos clínicos más grande jamás realizado sobre CAH clásica, los estudios de registro global de fase 3 pediátricos y adultos de CAHtalyst. Los resultados de los datos de la fase 3 de CAHtalyst en pacientes pediátricos y adultos con CAH clásica se publicaron en The New England Journal of Medicine.

"Los resultados clínicos de ambos estudios CAHtalyst respaldan el perfil de eficacia y seguridad de Crenessity y su capacidad para reducir la sobreproducción de andrógenos suprarrenales, lo que permite una reducción significativa en la dosis de glucocorticoides, mientras se mantiene o mejora el control de estos andrógenos", dijo Richard Auchus, M.D., Ph.D., Profesor, Salud de la Universidad de Michigan, Investigador Principal. "El tratamiento crónico con glucocorticoides suprafisiológicos puede causar una serie de consecuencias para la salud a corto y largo plazo, como obesidad, hipertensión y osteoporosis, por lo que la capacidad de los pacientes con CAH de reducir su dosis de glucocorticoides a un nivel más fisiológico puede tener profundos beneficios. "

En ambos estudios CAHtalyst, Crenessity permitió dosis más bajas de esteroides y niveles de andrógenos reducidos.

Estudio pediátrico CAHtalyst de fase 3:

Fase 3 del estudio CAHtalyst en adultos:

Crenessity fue bien tolerado y hubo pocos eventos adversos relacionados con el tratamiento en ambos estudios de CAHtalyst. Los pacientes pediátricos y adultos que tomaron Crenessity no tuvieron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.

La insuficiencia suprarrenal y las crisis son riesgos de vivir con CAH que Crenessity no aborda y pueden ocurrir cuando la dosis de GC de un paciente es demasiado baja. En el estudio CAHtalyst Pediatric, no hubo casos de crisis suprarrenal entre los pacientes que tomaron Crenessity o placebo. En el estudio CAHtalyst Adult, dos pacientes (1,6%) que tomaban Crenessity experimentaron una crisis suprarrenal. Ningún paciente que recibió placebo experimentó crisis suprarrenal. Sin embargo, un paciente (1,7%) que recibió placebo experimentó insuficiencia suprarrenal. Los pacientes deben trabajar con su proveedor de atención médica para administrar la dosis de GC mientras toman Crenessity.

Para obtener más información sobre Crenessity, visite Crenessity.com.

Acerca de la hiperplasia suprarrenal congénitaLa hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) es una rara condición genética que resulta en una deficiencia enzimática que altera la producción de hormonas esteroides suprarrenales, como el cortisol, la aldosterona y los andrógenos suprarrenales, que son esenciales para la vida. Aproximadamente el 95% de los casos de CAH son causados ​​por variantes del gen CYP21A2 que conduce a una deficiencia de la enzima 21-hidroxilasa (21-OH). La deficiencia grave de esta enzima provoca una incapacidad de las glándulas suprarrenales para producir suficiente cortisol y, en aproximadamente el 75% de los casos, aldosterona. Debido a que las personas con CAH todavía pueden producir andrógenos, los precursores no utilizados que normalmente se usarían para producir cortisol resultan en la producción de cantidades excesivas de andrógenos. Si no se trata, la CAH puede provocar pérdida de sal, deshidratación e incluso la muerte.

Históricamente, los glucocorticoides (GC) exógenos se han utilizado no sólo para corregir la deficiencia endógena de cortisol, sino que las dosis utilizadas son más altas que las de reemplazo de cortisol. necesario (suprafisiológico) para reducir los niveles de hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y andrógenos suprarrenales. Sin embargo, el tratamiento con GC en dosis altas se ha asociado con complicaciones graves y significativas por el exceso de esteroides, incluidos problemas metabólicos como aumento de peso y diabetes, enfermedades cardiovasculares y osteoporosis. Además, el tratamiento a largo plazo con altas dosis de GC puede tener un impacto psicológico y cognitivo, como cambios en el estado de ánimo y la memoria. El exceso de andrógenos suprarrenales se ha asociado con un crecimiento y desarrollo óseo anormal en pacientes pediátricos, problemas de salud femeninos como crecimiento excesivo de vello facial e irregularidades menstruales, tumores testiculares en reposo en los hombres y problemas de fertilidad en ambos sexos.

Acerca de los estudios CAHtalyst™ Los estudios de registro global de fase 3 CAHtalyst™ fueron diseñados para evaluar la seguridad, eficacia y tolerabilidad de Crenessity en niños y adultos con hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica debido a 21 -deficiencia de hidroxilasa. Los estudios CAHtalyst fueron el programa de ensayos clínicos más grande jamás realizado sobre CAH clásica, e incluyeron 285 pacientes pediátricos y adultos.

El estudio CAHtalyst Pediatric incluyó a 103 pacientes pediátricos de cuatro a 17 años. El estudio puso a prueba dos preguntas. La primera pregunta evaluó si cuatro semanas de tratamiento con Crenessity podrían mejorar el control de andrógenos. La segunda pregunta evaluó si 24 semanas adicionales de tratamiento con Crenessity permitieron una reducción personalizada de glucocorticoides (GC) mientras se mantenían o mejoraban los niveles de androstenediona. El estudio CAHtalyst Adult incluyó a 182 pacientes adultos de entre 18 y 58 años. De manera similar, la primera pregunta del estudio evaluó si cuatro semanas de tratamiento con Crenessity podrían mejorar el control de andrógenos, y la segunda pregunta evaluó si 20 semanas adicionales de tratamiento con Crenessity permitieron la reducción de GC al rango fisiológico mientras se mantenían o mejoraban los niveles de androstenediona.

Los datos de los estudios de fase 3 de CAHtalyst respaldaron la aprobación de Crenessity por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. en diciembre de 2024. Las partes del tratamiento de extensión de etiqueta abierta de ambos estudios están en curso.

Acerca de Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ es un antagonista oral potente y selectivo del receptor del factor liberador de corticotropina tipo 1 (CRF1) desarrollado para reducir y controlar exceso de hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y andrógenos suprarrenales a través de un mecanismo no glucocorticoide (GC) para el tratamiento de la hiperplasia suprarrenal congénita (CAH) clásica. Se ha demostrado que el antagonismo de los receptores CRF1 en la hipófisis disminuye los niveles de ACTH, lo que a su vez disminuye la producción de andrógenos suprarrenales y potencialmente los síntomas asociados con la CAH. Los datos sólidos del estudio clínico demuestran que la reducción de los niveles de andrógenos suprarrenales con Crenessity permite una dosificación más baja y más fisiológica de GC para reemplazar el cortisol faltante.

Crenessity viene en cápsulas y en una solución oral. La formulación en cápsulas está disponible en dosis de 50 mg y 100 mg. La solución oral está disponible en una formulación de 50 mg/ml. Para adultos mayores de 18 años, la dosis recomendada es de 100 mg dos veces al día por vía oral con una comida. Para pacientes pediátricos de cuatro a 17 años que pesan menos de 55 kg (121 lbs), la dosis recomendada se basa en el peso corporal y se administra dos veces al día, por vía oral con una comida. Para pacientes pediátricos que pesan más de 55 kg (121 lbs), la dosis recomendada es de 100 mg dos veces al día por vía oral con una comida. Los proveedores de atención médica pueden trabajar con los pacientes para determinar la formulación adecuada para su uso según las necesidades del paciente. Los pacientes que reciben Crenessity deben continuar la terapia con GC para reemplazar el cortisol.

Información importante

Usos aprobadosCrenessity (crinecerfont) es un medicamento recetado que se usa junto con glucocorticoides (esteroides) para controlar los niveles de andrógenos (hormona similar a la testosterona) en adultos y niños de 4 años de edad en adelante con enfermedades congénitas clásicas. hiperplasia suprarrenal (CAH).

INFORMACIÓN DE SEGURIDAD IMPORTANTE

No tome Crenessity si:

Es alérgico a crinecerfont o a cualquiera de los ingredientes de Crenessity.

Crenessity puede causar efectos secundarios graves, que incluyen:

Reacciones alérgicas. Los síntomas de una reacción alérgica incluyen opresión en la garganta, dificultad para respirar o tragar, hinchazón de los labios, lengua o cara y sarpullido. Si tiene una reacción alérgica a Crenessity, busque atención médica de emergencia de inmediato y deje de tomar Crenessity.

Riesgo de insuficiencia suprarrenal repentina o crisis suprarrenal Con muy pocos medicamentos glucocorticoides (esteroides). Puede ocurrir insuficiencia suprarrenal repentina o crisis suprarrenal en personas con hiperplasia suprarrenal congénita que no toman suficientes medicamentos glucocorticoides (esteroides). Debe continuar tomando su medicamento glucocorticoide (esteroide) durante el tratamiento con Crenessity. Ciertas afecciones, como infección, lesión grave o shock, pueden aumentar el riesgo de sufrir insuficiencia suprarrenal repentina o crisis suprarrenal. Informe a su proveedor de atención médica si sufre una lesión grave, una infección, una enfermedad o si tiene una cirugía planificada durante el tratamiento. Es posible que su proveedor de atención médica necesite cambiar su dosis de medicamento glucocorticoide (esteroide).

Antes de tomar Crenessity, informe a su proveedor de atención médica sobre todas sus afecciones médicas, incluso si está embarazada. o planea quedar embarazada, o está amamantando o planea amamantar.

Informe a su proveedor de atención médica sobre todos los medicamentos que toma, incluidos los medicamentos recetados y de venta libre, vitaminas y suplementos a base de hierbas.

El lado más común Los efectos de Crenessity en adultos incluyen cansancio, dolor de cabeza, mareos, dolor en las articulaciones, dolor de espalda, disminución del apetito y dolor muscular.

Los efectos secundarios más comunes de Crenessity en niños incluyen dolor de cabeza, dolor de estómago, cansancio, congestión nasal y sangrado nasal.