La FDA approuve Crenessity (crinecerfont) pour le traitement des enfants et des adultes atteints d'hyperplasie surrénale congénitale classique

La FDA approuve Crenessity (crinecerfont) pour le traitement des enfants et des adultes atteints d'hyperplasie surrénale congénitale classique

SAN DIEGO, 13 décembre 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq : NBIX) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé les gélules et la solution buvable Crenessity (crinecerfont) comme médicament. traitement d'appoint au remplacement des glucocorticoïdes pour contrôler les androgènes chez les patients adultes et pédiatriques âgés de quatre ans et plus atteints d'hyperplasie surrénale congénitale classique (HCA), une maladie génétique rare, grave et permanente impliquant les glandes surrénales. Crenessity, un antagoniste oral puissant et sélectif du récepteur du facteur de libération des corticotropines de type 1 (CRF1), est le premier et le seul traitement classique par CAH qui réduit directement l'excès d'hormone adrénocorticotrope (ACTH) et la production d'androgènes surrénaliens en aval, permettant une réduction de la dose de glucocorticoïdes. Il s’agit d’une avancée majeure dans le paysage thérapeutique du CAH classique.

"Au cours des trois dernières décennies, Neurocrine Biosciences, en collaboration avec notre défunt fondateur, Wylie W. Vale, a mené des recherches révolutionnaires révélant le rôle critique du facteur de libération des corticotropines et de son récepteur, CRF1, dans la physiopathologie de l'hyperplasie congénitale des surrénales. ", a déclaré Kyle W. Gano, Ph.D., président-directeur général de Neurocrine Biosciences. « L'approbation de Crenessity est une étape importante pour la communauté CAH, et nous sommes reconnaissants envers les personnes qui ont participé à nos essais cliniques, y compris leurs familles et leurs soignants, ainsi qu'aux enquêteurs cliniques qui ont contribué à faire progresser une nouvelle thérapie et une nouvelle classe de médicaments. "

"Les patients et leurs familles ont du mal à trouver un équilibre entre la gestion des symptômes de l'ACH et les effets secondaires ou les complications du traitement à forte dose de stéroïdes, qui peuvent avoir un impact sur la qualité de vie", a déclaré Dina Matos, directrice générale. , Fondation CARES. « Nous sommes reconnaissants envers Neurocrine Biosciences de s'être engagé auprès de notre communauté tout au long du processus de développement de médicaments afin de comprendre nos besoins et, à terme, de fournir ce nouveau médicament qui peut aider à réduire l'excès d'androgènes surrénaliens et le besoin d'un traitement aux stéroïdes à haute dose pour les personnes vivant avec une CAH.

Crenessity devrait être disponible dans le commerce dans environ une semaine. Le médicament sera fourni par PANTHERx Rare, une pharmacie spécialisée, pour centraliser et simplifier l'exécution des ordonnances de Crenessity.

Neurocrine Biosciences s'engage à aider les patients à obtenir un traitement avec Crenessity en offrant Neurocrine Access Support, un service gratuit et complet. programme d’assistance créé pour les patients, les soignants et les prestataires de soins. Il offre une gamme d'options pour garantir que les patients disposent de tout ce dont ils ont besoin pour commencer et continuer à prendre Crenessity. Un coordonnateur de soins dédié, soutenu par une équipe, est disponible pour aider les patients et les soignants à naviguer dans le processus d'assurance et à identifier les options d'aide financière appropriées. La plupart des patients paieront 10 $ ou moins par mois pour Crenessity*. Pour plus d'informations, visitez www.NBIaccess.com/Crenessity ou appelez le 1-855-CRNSITY (276-7489) du lundi au vendredi, de 8 h à 20 h HE.

*Des conditions générales supplémentaires s'appliquent.

Aperçu du programme clinique CAHtalyst™ :

L'approbation de la FDA est soutenue par le plus grand programme d'essais cliniques jamais réalisé sur le CAH classique, les études d'enregistrement mondiales de phase 3 CAHtalyst Pediatric et Adult. Les résultats des données de phase 3 de CAHtalyst chez des patients pédiatriques et adultes atteints d'une CAH classique ont été publiés dans le New England Journal of Medicine.

"Les résultats cliniques des deux études CAHtalyst soutiennent le profil d'efficacité et d'innocuité de Crenessity et sa capacité à réduire la surproduction d'androgènes surrénaliens, permettant une réduction significative de la dose de glucocorticoïdes, tout en maintenant ou en améliorant le contrôle de ces androgènes", a déclaré Richard Auchus, M.D., Ph.D., professeur, Université du Michigan Health, chercheur principal. "Un traitement chronique par des glucocorticoïdes supraphysiologiques peut entraîner un certain nombre de conséquences à court et à long terme sur la santé, telles que l'obésité, l'hypertension et l'ostéoporose. Ainsi, la possibilité pour les patients atteints de CAH de réduire leur dose de glucocorticoïdes à un niveau plus physiologique peut avoir de profonds avantages. "

Dans les deux études CAHtalyst, Crenessity a permis de réduire les doses de stéroïdes et les taux d'androgènes.

Étude pédiatrique CAHtalyst de phase 3 :

Étude de phase 3 CAHtalyst chez les adultes :

Crenessity a été bien toléré avec peu d'événements indésirables liés au traitement dans les deux études CAHtalyst. Les patients pédiatriques et adultes prenant Crenessity n’ont présenté aucun événement indésirable grave lié au traitement.

L'insuffisance surrénalienne et les crises sont des risques liés à la vie avec une CAH que Crenessity ne prend pas en compte et qui peuvent survenir lorsque la dose de GC d'un patient est trop faible. Dans l’étude CAHtalyst Pediatric, aucun cas de crise surrénalienne n’a été observé chez les patients prenant Crenessity ou un placebo. Dans l'étude CAHtalyst Adult, deux patients (1,6 %) prenant Crenessity ont présenté une crise surrénalienne. Aucun patient sous placebo n’a présenté de crise surrénalienne. Cependant, un patient (1,7 %) sous placebo a présenté une insuffisance surrénalienne. Les patients doivent travailler avec leur professionnel de la santé pour gérer le dosage des GC pendant qu'ils prennent Crenessity.

Pour plus d'informations sur Crenessity, visitez Crenessity.com.

À propos de l'hyperplasie surrénalienne congénitaleL'hyperplasie surrénalienne congénitale (HCA) est une maladie génétique rare qui entraîne un déficit enzymatique qui altère la production d'hormones stéroïdiennes surrénaliennes, telles que le cortisol, l'aldostérone et les androgènes surrénaliens, qui sont essentiels à la vie. Environ 95 % des cas de CAH sont causés par des variantes du gène CYP21A2 qui entraînent un déficit de l'enzyme 21-hydroxylase (21-OH). Un déficit sévère de cette enzyme entraîne une incapacité des glandes surrénales à produire suffisamment de cortisol et, dans environ 75 % des cas, d'aldostérone. Étant donné que les individus atteints de CAH sont toujours capables de produire des androgènes, les précurseurs inutilisés qui seraient normalement utilisés pour fabriquer du cortisol entraînent plutôt la production de quantités excessives d'androgènes. Si elle n'est pas traitée, la CAH peut entraîner une perte de sel, une déshydratation et même la mort.

Historiquement, les glucocorticoïdes exogènes (GC) ont été utilisés non seulement pour corriger la carence endogène en cortisol, mais les doses utilisées sont plus élevées que le remplacement du cortisol. nécessaire (supraphysiologique) pour abaisser les niveaux d'hormone adrénocorticotrope (ACTH) et d'androgènes surrénaliens. Cependant, le traitement par GC à fortes doses a été associé à des complications graves et significatives liées à un excès de stéroïdes, notamment des problèmes métaboliques tels que la prise de poids et le diabète, les maladies cardiovasculaires et l'ostéoporose. De plus, un traitement à long terme avec des GC à haute dose peut avoir un impact psychologique et cognitif, comme des changements d'humeur et de mémoire. L'excès d'androgènes surrénaliens a été associé à une croissance et un développement osseux anormaux chez les patients pédiatriques, à des problèmes de santé féminins tels qu'une croissance excessive de la pilosité faciale et des irrégularités menstruelles, à des tumeurs du repos testiculaire chez les hommes et à des problèmes de fertilité chez les deux sexes.

À propos des études CAHtalyst™ Les études d'enregistrement mondiales de phase 3 CAHtalyst™ ont été conçues pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la tolérabilité de Crenessity chez les enfants et les adultes atteints d'hyperplasie surrénalienne congénitale (HCA) classique due à 21 -déficit en hydroxylase. Les études CAHtalyst constituaient le plus grand programme d'essais cliniques jamais réalisé sur l'ACS classique, incluant 285 patients pédiatriques et adultes.

L'étude CAHtalyst Pediatric a inclus 103 patients pédiatriques âgés de quatre à 17 ans. L'étude a testé deux questions. La première question évaluait si quatre semaines de traitement Crenessity pouvaient améliorer le contrôle des androgènes. La deuxième question évaluait si 24 semaines supplémentaires de traitement Crenessity permettaient une titration personnalisée des glucocorticoïdes (GC) tandis que les niveaux d'androstènedione étaient maintenus ou améliorés. L'étude CAHtalyst Adult a inclus 182 patients adultes âgés de 18 à 58 ans. De même, la première question de l'étude évaluait si quatre semaines de traitement par Crenessity pouvaient améliorer le contrôle des androgènes, et la deuxième question évaluait si 20 semaines supplémentaires de traitement par Crenessity permettaient une réduction de la GC à un niveau physiologique tandis que les niveaux d'androstènedione étaient maintenus ou améliorés.

Les données des études de phase 3 CAHtalyst ont soutenu l'approbation de Crenessity par la Food and Drug Administration des États-Unis en décembre 2024. Les parties de traitement d'extension en ouvert des deux études sont en cours.

À propos de Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ est un antagoniste oral puissant et sélectif du récepteur du facteur de libération des corticotropines de type 1 (CRF1) développé pour réduire et contrôler l'excès l'hormone adrénocorticotrope (ACTH) et les androgènes surrénaliens via un mécanisme non glucocorticoïde (GC) pour le traitement de l'hyperplasie surrénalienne congénitale classique (CAH). Il a été démontré que l'antagonisme des récepteurs CRF1 dans l'hypophyse diminue les taux d'ACTH, ce qui à son tour diminue la production d'androgènes surrénaliens et potentiellement les symptômes associés au CAH. Les données robustes de l'étude clinique démontrent que la réduction des taux d'androgènes surrénaliens avec Crenessity permet un dosage plus faible et plus physiologique des GC pour remplacer le cortisol manquant.

Crenessity se présente sous forme de gélules et de solution buvable. La formulation en gélules est disponible en doses de 50 mg et 100 mg. La solution buvable est disponible sous forme de formulation à 50 mg/mL. Pour les adultes de 18 ans et plus, la posologie recommandée est de 100 mg deux fois par jour, pris par voie orale avec un repas. Pour les patients pédiatriques âgés de quatre à 17 ans pesant moins de 55 kg (121 lb), la posologie recommandée est basée sur le poids corporel et est administrée deux fois par jour, par voie orale avec un repas. Pour les patients pédiatriques pesant plus de 55 kg (121 lb), la posologie recommandée est de 100 mg deux fois par jour, pris par voie orale avec un repas. Les prestataires de soins de santé peuvent travailler avec les patients pour déterminer la formulation appropriée à utiliser en fonction de leurs besoins. Les patients recevant Crenessity doivent poursuivre le traitement par GC pour le remplacement du cortisol.

Informations importantes

Utilisations approuvées Crenessity (crinecerfont) est un médicament sur ordonnance utilisé avec des glucocorticoïdes (stéroïdes) pour contrôler les taux d'androgènes (hormone de type testostérone) chez les adultes et les enfants de 4 ans et plus atteints de troubles congénitaux classiques. hyperplasie surrénale (CAH).

INFORMATIONS DE SÉCURITÉ IMPORTANTES

Ne prenez pas Crenessity si vous :

Êtes allergique au crinecerfont ou à l'un des ingrédients contenus dans Crenessity.

Crenessity peut provoquer des effets secondaires graves, notamment :

Réactions allergiques. Les symptômes d'une réaction allergique comprennent une sensation d'oppression dans la gorge, des difficultés respiratoires ou déglutition, gonflement des lèvres, de la langue ou du visage et éruption cutanée. Si vous avez une réaction allergique à Crenessity, obtenez immédiatement une aide médicale d'urgence et arrêtez de prendre Crenessity.

Risque d'insuffisance surrénalienne soudaine ou de crise surrénalienne Avec trop peu de médicaments glucocorticoïdes (stéroïdes). Une insuffisance surrénalienne soudaine ou une crise surrénalienne peut survenir chez les personnes atteintes d'hyperplasie surrénalienne congénitale qui ne prennent pas suffisamment de médicaments glucocorticoïdes (stéroïdes). Vous devez continuer à prendre votre médicament glucocorticoïde (stéroïde) pendant le traitement par Crenessity. Certaines conditions telles qu'une infection, une blessure grave ou un choc peuvent augmenter votre risque d'insuffisance surrénalienne soudaine ou de crise surrénalienne. Informez votre médecin si vous subissez une blessure grave, une infection, une maladie ou si vous prévoyez une intervention chirurgicale pendant le traitement. Votre professionnel de la santé devra peut-être modifier votre dose de glucocorticoïdes (stéroïdes).

Avant de prendre Crenessity, informez votre professionnel de la santé de tous vos problèmes de santé, y compris si vous êtes enceinte. ou envisagez de devenir enceinte, ou allaitez ou envisagez d'allaiter.

Informez votre médecin de tous les médicaments que vous prenez, y compris les médicaments sur ordonnance et en vente libre, les vitamines et les suppléments à base de plantes.

Le côté le plus courant Les effets de Crenessity chez les adultes comprennent la fatigue, les maux de tête, les étourdissements, les douleurs articulaires, les maux de dos, la diminution de l'appétit et les douleurs musculaires.

Les effets secondaires les plus courants de Crenessity chez les enfants comprennent des maux de tête, des douleurs à l'estomac, de la fatigue, une congestion nasale et des saignements de nez.