La FDA approva Crenessity (crinecerfont) per il trattamento di bambini e adulti affetti da iperplasia surrenalica congenita classica

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La FDA approva Crenessity (crinecerfont) per il trattamento di bambini e adulti affetti da iperplasia surrenalica congenita classica

SAN DIEGO, 13 dicembre 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration statunitense ha approvato le capsule e la soluzione orale di Crenessity (crinecerfont) come soluzione trattamento aggiuntivo alla terapia sostitutiva con glucocorticoidi per controllare gli androgeni in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a quattro anni affetti da iperplasia surrenalica congenita classica (CAH), una condizione genetica rara, grave e permanente che coinvolge le ghiandole surrenali. Crenessity, un potente e selettivo antagonista orale del recettore del fattore di rilascio della corticotropina di tipo 1 (CRF1), è il primo e unico trattamento classico della CAH che riduce direttamente l'eccesso di ormone adrenocorticotropo (ACTH) e la produzione di androgeni surrenalici a valle, consentendo una riduzione della dose di glucocorticoidi. Si tratta di una svolta nel panorama del trattamento della CAH classica.

"Negli ultimi tre decenni, Neurocrine Biosciences, insieme al nostro defunto fondatore, Wylie W. Vale, ha condotto ricerche pionieristiche scoprendo il ruolo fondamentale del fattore di rilascio della corticotropina e del suo recettore, CRF1, nella fisiopatologia dell'iperplasia surrenalica congenita ", ha affermato Kyle W. Gano, Ph.D., amministratore delegato di Neurocrine Biosciences. "L'approvazione di Crenessity rappresenta una pietra miliare significativa per la comunità CAH e siamo grati alle persone che hanno partecipato ai nostri studi clinici, comprese le loro famiglie e i caregiver, e ai ricercatori clinici che hanno contribuito a promuovere una nuova terapia e una nuova classe di farmaci. "

"I pazienti e le famiglie lottano per raggiungere un equilibrio tra la gestione dei sintomi della CAH e gli effetti collaterali o le complicazioni del trattamento con steroidi ad alte dosi, che possono avere un impatto sulla qualità della vita", ha affermato Dina Matos, Direttore esecutivo , Fondazione CARES. "Siamo grati a Neurocrine Biosciences per aver collaborato con la nostra comunità durante tutto il processo di sviluppo del farmaco per comprendere le nostre esigenze e, in definitiva, per aver fornito questo nuovo farmaco che può aiutare a ridurre l'eccesso di androgeni surrenalici e la necessità di un trattamento con steroidi ad alte dosi per le persone che vivono con CAH."

Si prevede che Crenessity sarà disponibile in commercio tra circa una settimana. Il farmaco sarà fornito tramite PANTHERx Rare, una farmacia specializzata, per centralizzare e semplificare l'adempimento delle prescrizioni di Crenessity.

Neurocrine Biosciences si impegna a supportare i pazienti nell'ottenere il trattamento con Crenessity offrendo Neurocrine Access Support, un servizio gratuito e completo programma di assistenza creato per pazienti, caregiver e operatori sanitari. Offre una gamma di opzioni per garantire che i pazienti abbiano tutto ciò di cui hanno bisogno per iniziare e continuare a prendere Crenessity. Un coordinatore dell'assistenza dedicato, supportato da un team, è disponibile per aiutare i pazienti e gli operatori sanitari a orientarsi nel processo assicurativo e a identificare le opzioni di assistenza finanziaria adeguate. La maggior parte dei pazienti pagherà $ 10 o meno al mese per Crenessity*. Per ulteriori informazioni, visita www.NBIaccess.com/Crenessity o chiama il numero 1-855-CRNSITY (276-7489) dal lunedì al venerdì, dalle 8:00 alle 20:00 ET.

*Si applicano termini e condizioni aggiuntivi.

Panoramica del programma clinico CAHtalyst™:

L'approvazione della FDA è supportata dal più ampio programma di studi clinici mai realizzato sulla CAH classica, gli studi registrativi globali di fase 3 CAHtalyst Pediatric e Adult. I risultati dei dati di Fase 3 di CAHtalyst in pazienti pediatrici e adulti affetti da CAH classica sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

"I risultati clinici di entrambi gli studi CAHtalyst supportano il profilo di efficacia e sicurezza di Crenessity e la sua capacità di ridurre la sovrapproduzione di androgeni surrenalici, consentendo una riduzione significativa del dosaggio di glucocorticoidi, mantenendo o migliorando il controllo di questi androgeni," ha affermato Richard Auchus, M.D., Ph.D., Professore, Università del Michigan Health, ricercatore principale. "Il trattamento cronico con glucocorticoidi soprafisiologici può causare una serie di conseguenze sulla salute a breve e lungo termine, come obesità, ipertensione e osteoporosi, quindi la capacità dei pazienti affetti da CAH di abbassare la dose di glucocorticoidi a un livello più fisiologico può avere profondi benefici. "

In entrambi gli studi CAHtalyst, Crenessity ha consentito di ridurre le dosi di steroidi e i livelli di androgeni.

Studio pediatrico CAHtalyst di fase 3:

  • Lo studio pediatrico CAHtalyst ha raggiunto il suo endpoint primario, con Crenessity che ha ridotto significativamente i livelli di androstenedione dal basale alla settimana 4 rispetto ai pazienti che assumevano placebo che hanno sperimentato un aumento sostanziale dei livelli di androstenedione.
  • I bambini che assumevano Crenessity sono stati anche in grado di ridurre significativamente le dosi di GC alla settimana 28 mantenendo o migliorando i livelli di androgeni, un endpoint secondario chiave.
  • I bambini che assumevano Crenessity hanno visto una riduzione di androstenedione circa quattro volte maggiore rispetto ai bambini che assumevano Crenessity. quelli che assumevano placebo.
  • È stata osservata una riduzione della dose di steroidi circa quattro volte maggiore nei bambini che assumevano Crenessity rispetto a quelli che assumevano placebo.
  • I bambini che assumevano Crenessity hanno visto circa Riduzione 12 volte maggiore del 17-idrossiprogesterone (17-OHP) rispetto a quelli che assumevano placebo.
  • Mal di testa, dolore addominale, affaticamento, congestione nasale e sangue dal naso sono state le reazioni avverse ai farmaci (ADR) più comuni tra i pazienti pediatrici. popolazione trattata con Crenessity. La maggior parte degli effetti collaterali erano temporanei e di gravità da lieve a moderata.

    • Studio di fase 3 CAHtalyst Adult:

  • Lo studio CAHtalyst Adult ha raggiunto il suo endpoint primario con Crenessity che ha consentito riduzioni significative della dose di GC alla settimana 24 (mantenendo o migliorando i livelli basali di androstenedione ) e endpoint secondario chiave di diminuzione dei livelli di androstenedione alla settimana 4.
  • Un numero significativamente più elevato di pazienti che assumevano Crenessity (63%) ha raggiunto una dose di GC nell'intervallo fisiologico mentre l'androstenedione è stato mantenuto o migliorato rispetto ai pazienti che assumevano placebo (18%).
  • Una riduzione della dose di steroidi circa due volte maggiore è stata osservata nelle persone che assumevano Crenessity rispetto a quelle che assumevano placebo.
  • Persone assumendo Crenessity hanno visto una riduzione otto volte maggiore di androstenedione rispetto a quelli che assumevano placebo.
  • Le persone che assumevano Crenessity hanno visto una riduzione 37 volte maggiore di 17-OHP rispetto a quelli che assumevano placebo.
  • Affaticamento, mal di testa, vertigini, dolore articolare, mal di schiena, diminuzione dell'appetito e dolore muscolare sono state le ADR più comuni nel gruppo di trattamento con Crenessity. La maggior parte degli effetti collaterali erano temporanei e di gravità da lieve a moderata.

    • Crenessity è stato ben tollerato con pochi eventi avversi correlati al trattamento in entrambi gli studi CAHtalyst. I pazienti pediatrici e adulti che assumevano Crenessity non hanno manifestato eventi avversi gravi correlati al trattamento.

    L'insufficienza surrenalica e la crisi sono rischi legati alla convivenza con la CAH che Crenessity non affronta e possono verificarsi quando la dose di GC di un paziente è troppo bassa. Nello studio CAHtalyst Pediatric non si sono verificati casi di crisi surrenalica tra i pazienti che assumevano Crenessity o placebo. Nello studio CAHtalyst Adult, due pazienti (1,6%) che assumevano Crenessity hanno manifestato crisi surrenaliche. Nessun paziente trattato con placebo ha manifestato crisi surrenaliche. Tuttavia, un paziente (1,7%) trattato con placebo ha manifestato insufficienza surrenalica. I pazienti devono collaborare con il proprio medico per gestire il dosaggio di GC durante l'assunzione di Crenessity.

    Per ulteriori informazioni su Crenessity, visitare Crenessity.com.

    Informazioni sull'iperplasia surrenale congenitaL'iperplasia surrenalica congenita (CAH) è una rara condizione genetica che provoca una carenza enzimatica che altera la produzione di ormoni steroidei surrenalici, come cortisolo, aldosterone e androgeni surrenalici, che sono essenziali per la vita. Circa il 95% dei casi di CAH sono causati da varianti del gene CYP21A2 che portano al deficit dell'enzima 21-idrossilasi (21-OH). Una grave carenza di questo enzima porta all’incapacità delle ghiandole surrenali di produrre abbastanza cortisolo e, in circa il 75% dei casi, aldosterone. Poiché gli individui affetti da CAH sono ancora in grado di produrre androgeni, i precursori inutilizzati che normalmente verrebbero utilizzati per produrre cortisolo determinano invece la produzione di quantità eccessive di androgeni. Se non trattata, la CAH può provocare spreco di sali, disidratazione e persino la morte.

    Storicamente, i glucocorticoidi esogeni (GC) sono stati utilizzati non solo per correggere la carenza endogena di cortisolo, ma le dosi utilizzate sono più elevate rispetto alla terapia sostitutiva con cortisolo. necessario (soprafisiologico) per abbassare i livelli dell’ormone adrenocorticotropo (ACTH) e degli androgeni surrenalici. Tuttavia, il trattamento con GC ad alte dosi è stato associato a complicanze gravi e significative legate all’eccesso di steroidi, inclusi problemi metabolici come aumento di peso e diabete, malattie cardiovascolari e osteoporosi. Inoltre, il trattamento a lungo termine con GC ad alte dosi può avere un impatto psicologico e cognitivo, come cambiamenti dell’umore e della memoria. L'eccesso di androgeni surrenalici è stato associato a crescita e sviluppo anormali delle ossa nei pazienti pediatrici, problemi di salute femminile come crescita eccessiva di peli sul viso e irregolarità mestruali, tumori del resto dei testicoli nei maschi e problemi di fertilità in entrambi i sessi.

    Informazioni sugli studi CAHtalyst™ Gli studi registrativi globali di Fase 3 CAHtalyst™ sono stati progettati per valutare la sicurezza, l'efficacia e la tollerabilità di Crenessity in bambini e adulti affetti da iperplasia surrenalica congenita classica (CAH) dovuta a 21 -deficit di idrossilasi. Gli studi CAHtalyst sono stati il ​​programma di studi clinici più ampio mai realizzato nella CAH classica, comprendendo 285 pazienti pediatrici e adulti.

    Lo studio CAHtalyst Pediatric ha incluso 103 pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 17 anni. Lo studio ha testato due domande. La prima domanda valutava se quattro settimane di trattamento con Crenessity potessero migliorare il controllo degli androgeni. La seconda domanda valutava se ulteriori 24 settimane di trattamento con Crenessity consentissero una riduzione personalizzata dei glucocorticoidi (GC) mentre i livelli di androstenedione venivano mantenuti o migliorati. Lo studio CAHtalyst Adult ha incluso 182 pazienti adulti di età compresa tra 18 e 58 anni. Allo stesso modo, la prima domanda dello studio valutava se quattro settimane di trattamento con Crenessity potessero migliorare il controllo degli androgeni, mentre la seconda domanda valutava se ulteriori 20 settimane di trattamento con Crenessity consentissero la riduzione dei GC al range fisiologico mentre i livelli di androstenedione venivano mantenuti o migliorati.

    I dati degli studi CAHtalyst di fase 3 hanno supportato l'approvazione di Crenessity da parte della Food and Drug Administration statunitense nel dicembre 2024. Le parti del trattamento di estensione in aperto di entrambi gli studi sono in corso.

    Informazioni su Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ è un potente e selettivo antagonista orale del recettore del fattore di rilascio della corticotropina di tipo 1 (CRF1) sviluppato per ridurre e controllare l'eccesso ormone adrenocorticotropo (ACTH) e androgeni surrenalici attraverso un meccanismo non glucocorticoide (GC) per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica (CAH). È stato dimostrato che l’antagonismo dei recettori CRF1 nell’ipofisi diminuisce i livelli di ACTH, che a sua volta diminuisce la produzione di androgeni surrenalici e potenzialmente i sintomi associati alla CAH. I robusti dati degli studi clinici dimostrano che l'abbassamento dei livelli di androgeni surrenali con Crenessity consente un dosaggio più basso e più fisiologico di GC per sostituire il cortisolo mancante.

    Crenessity è disponibile in capsule e soluzione orale. La formulazione in capsule è disponibile in dosi da 50 mg e 100 mg. La soluzione orale è disponibile nella formulazione da 50 mg/ml. Per gli adulti di età pari o superiore a 18 anni, la dose raccomandata è di 100 mg due volte al giorno assunta per via orale durante un pasto. Per i pazienti pediatrici di età compresa tra 4 e 17 anni e di peso inferiore a 55 kg (121 libbre), il dosaggio raccomandato si basa sul peso corporeo e viene somministrato due volte al giorno, assunto per via orale durante un pasto. Per i pazienti pediatrici di peso superiore a 55 kg (121 libbre), la dose raccomandata è di 100 mg due volte al giorno assunta per via orale durante un pasto. Gli operatori sanitari possono collaborare con i pazienti per determinare la formulazione appropriata da utilizzare in base alle esigenze del paziente. I pazienti che ricevono Crenessity devono continuare la terapia con GC per la sostituzione del cortisolo.

    Informazioni importanti

    Usi approvatiCrenessity (crinecerfont) è un medicinale da prescrizione utilizzato insieme ai glucocorticoidi (steroidi) per controllare i livelli di androgeni (ormone simile al testosterone) negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a 4 anni con malattia congenita classica. iperplasia surrenale (CAH).

    INFORMAZIONI IMPORTANTI SULLA SICUREZZA

    Non prendere Crenessity se:

    Sei allergico al crinecerfont o ad uno qualsiasi degli ingredienti di Crenessity.

    Crenessity può causare gravi effetti collaterali, tra cui:

    Reazioni allergiche. I sintomi di una reazione allergica includono senso di costrizione alla gola, difficoltà a respirare o deglutizione, gonfiore delle labbra, della lingua o del viso ed eruzione cutanea. Se hai una reazione allergica a Crenessity, richiedi immediatamente assistenza medica di emergenza e interrompi l'assunzione di Crenessity.

    Rischio di insufficienza surrenalica improvvisa o crisi surrenale Con troppo poco farmaco glucocorticoide (steroide). Un'improvvisa insufficienza surrenalica o una crisi surrenalica può verificarsi in persone con iperplasia surrenalica congenita che non assumono abbastanza farmaci glucocorticoidi (steroidi). Deve continuare a prendere il medicinale glucocorticoide (steroide) durante il trattamento con Crenessity. Alcune condizioni come infezioni, lesioni gravi o shock possono aumentare il rischio di improvvisa insufficienza surrenalica o crisi surrenalica. Informa il tuo medico se subisci un grave infortunio, un'infezione, una malattia o se hai programmato un intervento chirurgico durante il trattamento. Il tuo medico potrebbe dover modificare la dose del medicinale glucocorticoide (steroide).

    Prima di prendere Crenessity, informa il tuo medico di tutte le tue condizioni mediche, inclusa se sei incinta o pianifica una gravidanza, o sta allattando o pianifica di allattare.

    Informa il tuo medico di tutti i medicinali che prendi, compresi farmaci da prescrizione e da banco, vitamine e integratori a base di erbe.

    L'aspetto più comune gli effetti di Crenessity negli adulti includono stanchezza, mal di testa, vertigini, dolori articolari, mal di schiena, diminuzione dell'appetito e dolori muscolari.

    Gli effetti collaterali più comuni di Crenessity nei bambini includono mal di testa, mal di stomaco, stanchezza, congestione nasale e sangue dal naso.

    Questi non sono tutti i possibili effetti collaterali di Crenessity Crenessità. Chiama il tuo medico per un consiglio medico sugli effetti collaterali. Ti invitiamo a segnalare alla FDA gli effetti collaterali negativi dei farmaci soggetti a prescrizione. Visita MedWatch all'indirizzo www.fda.gov/medwatch o chiama il numero 1-800-FDA-1088.

    Forme di dosaggio e dosaggi: Crenessity è disponibile in capsule da 50 mg e 100 mg e come soluzione orale da 50 mg/ml.

    Informazioni sulle bioscienze neurocrine, Inc. Neurocrine Biosciences è un'azienda biofarmaceutica leader nel settore delle neuroscienze con uno scopo semplice: alleviare la sofferenza di persone con grandi bisogni ma poche opzioni. Ci dedichiamo alla scoperta e allo sviluppo di trattamenti che cambiano la vita di pazienti affetti da disturbi neurologici, neuroendocrini e neuropsichiatrici poco affrontati. Il portafoglio diversificato dell'azienda comprende trattamenti approvati dalla FDA per la discinesia tardiva, la corea associata alla malattia di Huntington, l'iperplasia surrenalica congenita classica, l'endometriosi* e i fibromi uterini,* nonché una solida pipeline che comprende numerosi composti in fase di sviluppo clinico da intermedia a avanzata in tutto il mondo. le nostre principali aree terapeutiche. Per tre decenni abbiamo applicato la nostra conoscenza unica delle neuroscienze e delle interconnessioni tra i sistemi del cervello e del corpo per trattare condizioni complesse. Cerchiamo incessantemente farmaci per alleviare il peso di malattie e disturbi debilitanti, perché meriti una scienza coraggiosa. Per ulteriori informazioni, visitare neurocrine.com e seguire l'azienda su LinkedIn, X (ex Twitter) e Facebook. (*in collaborazione con AbbVie)

    NEUROCRINE BIOSCIENCES Logo Lockup e YOU DESERVE BRAVE SCIENCE sono marchi registrati di Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity e CAHtalyst sono marchi di Neurocrine Biosciences, Inc.

    Dichiarazioni previsionali Oltre ai fatti storici, questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali che comportano una serie di rischi e incertezze. Queste dichiarazioni includono, ma non sono limitate a, dichiarazioni riguardanti i potenziali benefici derivanti da Crenessity per il trattamento dell'iperplasia surrenalica congenita classica (CAH) dovuta a deficit di 21-idrossilasi; il valore e i benefici che Crenessity offre ai pazienti affetti da CAH; la capacità delle bioscienze neurocrine di garantire ai pazienti l'accesso a Crenessity; e se i risultati dei nostri studi clinici su Crenessity sono indicativi di risultati nel mondo reale. I fattori che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli dichiarati o impliciti nelle dichiarazioni previsionali includono, ma non sono limitati a, quanto segue: rischi e incertezze associati alle attività e alle finanze di Neurocrine Biosciences in generale, nonché rischi e incertezze associate alla commercializzazione di Crenessity; se Crenessity riceve un rimborso adeguato da terzi pagatori; il grado e il ritmo di adozione da parte del mercato di Crenessity; rischi e incertezze relativi a prodotti competitivi e cambiamenti tecnologici che potrebbero limitare la domanda di Crenessity; rischi associati alla dipendenza della Società da terzi per le attività di sviluppo e produzione legate a Crenessity e alla capacità della Società di gestire tali terzi; rischi che ulteriori richieste normative per Crenessity o altri prodotti candidati non possano verificarsi o essere presentate in modo tempestivo; rischi che la FDA o altre autorità di regolamentazione possano prendere decisioni avverse riguardo a Crenessity; rischi che gli impegni o i requisiti di Crenessity post-approvazione possano essere ritardati; rischi che a Crenessity possa essere preclusa la commercializzazione in base ai diritti proprietari o normativi di terze parti o che abbiano effetti collaterali indesiderati, reazioni avverse o episodi di uso improprio; rischi e incertezze relativi a prodotti competitivi e cambiamenti tecnologici che potrebbero limitare la domanda di Crenessity; e altri rischi descritti nelle relazioni periodiche della Società depositate presso la Securities and Exchange Commission, inclusa, a titolo esemplificativo, la relazione trimestrale della Società sul modulo 10-Q per il trimestre terminato il 30 settembre 2024. Neurocrine Biosciences declina qualsiasi obbligo di aggiornare le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa successivo alla data odierna diverso da quanto richiesto dalla legge.

    FONTE Neurocrine Biosciences, Inc.

    Pubblicato : 2024-12-16 06:00

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