FDA、古典的先天性副腎過形成の小児および成人の治療にクレネスティ（crinecerfont）を承認

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FDA、古典的先天性副腎過形成の小児および成人の治療に Crenessity (crinecerfont) を承認

サンディエゴ、2024 年 12 月 13 日 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences 、Inc. (Nasdaq: NBIX) は本日、米国食品医薬品局が Crenessity (crinecerfont) を承認したと発表しました。副腎に関わる稀で重篤な生涯続く遺伝性疾患である古典的先天性副腎過形成（CAH）の4歳以上の成人および小児患者において、アンドロゲンを制御するためのグルココルチコイド補充療法の補助治療としてのカプセルおよび経口液剤。強力かつ選択的な経口副腎皮質刺激ホルモン放出因子 1 型受容体 (CRF1) アンタゴニストである Crenessity は、過剰な副腎皮質刺激ホルモン (ACTH) と下流の副腎アンドロゲン産生を直接減少させ、糖質コルチコイドの用量削減を可能にする最初で唯一の古典的な CAH 治療法です。これは、古典的な CAH の治療状況における画期的な進歩です。

「過去 30 年間、ニューロクリン バイオサイエンスは、創業者の故ワイリー W. ベールとともに、先天性副腎過形成の病態生理学における副腎皮質刺激ホルモン放出因子とその受容体 CRF1 の重要な役割を明らかにする画期的な研究を実施してきました。 」とニューロクリン・バイオサイエンス社最高経営責任者のカイル・W・ガノ博士は述べた。 「クレネシティの承認はCAHコミュニティにとって重要なマイルストーンであり、私たちの臨床試験に参加した家族や介護者を含む個人、そして新しい治療法や医薬品の進歩に貢献してくれた臨床研究者に感謝しています。 "

「患者と家族は、CAH の症状と、生活の質に影響を与える可能性のある高用量ステロイドによる治療の副作用や合併症の管理とのバランスを取るのに苦労しています」とディナ・マトス氏は述べた。 CARES財団事務局長。 「私たちのニーズを理解するために医薬品開発プロセス全体を通してコミュニティと関わり、最終的に過剰な副腎アンドロゲンとCAHを抱えて暮らす人々の高用量ステロイド治療の必要性を減らすのに役立つこの新薬を提供してくれたNeurocrine Biosciencesに感謝しています。」

Crnessity は約 1 週間以内に商品化される予定です。この薬は、Crnessity の処方箋履行を一元化および簡素化するために、専門薬局である PANTHERx Rare を通じて提供されます。

Neurocrine Biosciences は、無料で包括的な Neurocrine Access Support を提供することで、患者が Crenessity による治療を受けられるようサポートすることに尽力しています。患者、介護者、医療従事者向けに作成された支援プログラム。患者がクレネスティの服用を開始し、継続するために必要なものがすべて揃っていることを確認するための幅広いオプションを提供します。チームの支援を受けた専任のケア コーディネーターが、患者と介護者が保険手続きを進め、適切な経済的支援オプションを特定できるよう支援します。ほとんどの患者は Crenessity* に対して月額 10 ドル以下を支払います。詳細については、www.NBIaccess.com/Crenessity にアクセスするか、1-855-CRNSITY (276-7489) 月曜日から金曜日の午前 8 時から午後 8 時 (東部時間) までお電話ください。

*追加の利用規約が適用されます。

CAHtalyst™ 臨床プログラムの概要:

FDA の承認は、古典的 CAH の史上最大規模の臨床試験プログラムである CAHtalyst 小児および成人第 3 相世界登録研究によってサポートされています。古典的 CAH の小児および成人患者における CAHtalyst の第 3 相データ結果が The New England Journal of Medicine に掲載されました。

「両方の CAHtalyst 研究にわたる臨床結果は、クレネスティの有効性と安全性プロファイル、およびその能力を裏付けています。」副腎アンドロゲンの過剰産生を減らし、これらのアンドロゲンの制御を維持または強化しながら、糖質コルチコイドの投与量を有意義に減らすことができます」と、リチャード・オーカス医学博士は述べています。ミシガン保健大学教授、主任研究者。 「超生理学的グルココルチコイドによる慢性治療は、肥満、高血圧、骨粗鬆症など、多くの短期的および長期的な健康被害を引き起こす可能性があるため、CAH患者がグルココルチコイドの用量をより生理的なレベルに下げることができることは、大きな利益をもたらす可能性があります。 "

どちらの CAHtalyst 研究でも、Crnessity によりステロイドの投与量が減り、アンドロゲン レベルが低下しました。

第 3 相 CAHtalyst 小児研究:

  • CAHtalyst 小児研究クレネシティはアンドロステンジオンレベルがベースラインから4週目まで大幅に減少したのに対し、プラセボを服用した患者ではアンドロステンジオンの大幅な増加が見られ、主要評価項目を達成しました。
  • クレネシティを服用した小児は、重要な副次評価項目であるアンドロゲン濃度を維持または改善しながら、28 週目に GC 用量を大幅に減らすことができました。
  • クレネシティを服用した小児は、約 4 倍の摂取量を得ることができました。
  • クレネスティを服用している小児では、プラセボを服用している小児と比較して、ステロイド用量の約 4 倍の減少が見られました。
  • クレネスティでは、プラセボを服用した患者と比較して、17-ヒドロキシプロゲステロン（17-OHP）が約 12 倍減少しました。
  • 頭痛、腹痛、疲労、鼻詰まり、鼻血が最も一般的な薬物副作用（ADR）でした。 Crenessityで治療を受けた小児集団の中で。ほとんどの副作用は一時的なもので、重症度は軽度から中程度でした。

    • 第 3 相 CAHtalyst 成人試験:

  • CAHtalyst 成人試験は、クレネスティにより主要評価項目を達成し、24 週目に GC 用量の大幅な削減が可能になりました (ベースラインのアンドロステンジオン レベルを維持または改善しながら) ）および重要な副次評価項目である、4 週目のアンドロステンジオンレベルの低下。
  • クレネシティを服用している患者の有意に高い数（63%）が GC を達成しました。プラセボを服用している患者（18%）と比較して、アンドロステンジオンの用量は生理学的範囲にあり、維持または改善されました。
  • クレネスティを服用している患者では、プラセボを服用している患者と比較して、ステロイド用量の約 2 倍の減少が見られました。
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  • クレネスティを服用している人は、プラセボを服用している人に比べて、アンドロステンジオンが 8 倍も減少しました。
  • クレネスティを服用している人は、アンドロステンジオンが 37 倍も減少しました。 17-OHP とプラセボ服用者との比較。
  • 疲労、頭痛、めまい、関節痛、腰痛、食欲減退、筋肉痛が、クレネスティ治療群で最も一般的な副作用でした。ほとんどの副作用は一時的なもので、重篤度は軽度から中等度でした。

    • 両方の CAHtalyst 研究において、クレネスは忍容性が高く、治療関連の有害事象はほとんどありませんでした。クレネシティを服用している小児および成人患者には、治療に関連した重篤な有害事象はありませんでした。

    副腎機能不全と副腎危機は、CAH を抱えて生きるリスクですが、Crnessity は対処していませんが、患者の GC 用量が低すぎる場合に発生する可能性があります。 CAHtalyst小児科研究では、クレネスティまたはプラセボを服用している患者に副腎クリーゼの症例はありませんでした。 CAHtalyst の成人向け研究では、Crnessity を服用している 2 人の患者 (1.6%) が副腎クリーゼを経験しました。プラセボを投与された患者で副腎クリーゼを経験した患者はいなかった。しかし、プラセボを投与された患者 1 人 (1.7%) は副腎不全を経験しました。患者は医療提供者と協力して、Crnessity の服用中の GC 投与量を管理する必要があります。

    Crnessity の詳細については、Crnessity.com をご覧ください。

    先天性副腎過形成について先天性副腎過形成 (CAH) は、コルチゾール、アルドステロン、副腎アンドロゲンなどの副腎ステロイド ホルモンの産生を変化させる酵素欠損を引き起こす、まれな遺伝病です。生活に欠かせないものです。 CAH 症例の約 95% は、酵素 21-ヒドロキシラーゼ (21-OH) の欠損を引き起こす CYP21A2 遺伝子の変異によって引き起こされます。この酵素が重度に欠乏すると、副腎が十分なコルチゾールを生成できなくなり、約 75% の場合はアルドステロンが生成されなくなります。 CAH患者は依然としてアンドロゲンを生成できるため、通常はコルチゾールを生成するために使用される未使用の前駆体が代わりに過剰量のアンドロゲンを生成します。 CAH を治療せずに放置すると、塩分の消耗、脱水症状、さらには死に至る可能性があります。

    歴史的に、外因性グルココルチコイド (GC) は、内因性コルチゾール欠乏を補正するためだけでなく、コルチゾール補充よりも高い用量が使用されてきました。副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）および副腎アンドロゲンのレベルを下げるために（超生理学的）必要があります。しかし、高用量の GC 治療は、体重増加や糖尿病、心血管疾患、骨粗鬆症などの代謝問題を含む、ステロイド過剰による重篤かつ重大な合併症と関連しています。さらに、高用量の GC による長期治療は、気分や記憶の変化など、心理的および認知的影響を与える可能性があります。副腎のアンドロゲン過剰は、小児患者における異常な骨の成長と発育、過度の顔毛の成長や月経不順などの女性の健康問題、男性の精巣休止腫瘍、および男女両方の生殖能力の問題に関連しています。

    CAHtalyst™ 研究について 第 3 相 CAHtalyst™ グローバル登録研究は、21 歳の古典的先天性副腎過形成 (CAH) を患う小児および成人におけるクレネスティの安全性、有効性、忍容性を評価するために設計されました。 -ヒドロキシラーゼ欠損症。 CAHtalyst 研究は、285 人の小児患者と成人患者を含む、古典的 CAH における史上最大の臨床試験プログラムでした。

    CAHtalyst 小児研究には、4 ～ 17 歳の小児患者 103 人が含まれていました。この研究では 2 つの質問が検証されました。最初の質問は、4 週間の Crenessity 治療でアンドロゲン制御が改善できるかどうかを評価しました。 2 番目の質問では、さらに 24 週間の Crenessity 治療により、アンドロステンジオン レベルが維持または改善されながら、カスタマイズされたグルココルチコイド (GC) のダウンタイトレーションが可能になるかどうかを評価しました。 CAHtalyst Adult 研究には、18 ～ 58 歳の成人患者 182 人が参加しました。同様に、研究の最初の質問では、4 週間のクレネスティ治療でアンドロゲン制御が改善できるかどうかを評価し、2 番目の質問では、さらに 20 週間のクレネスティ治療でアンドロステンジオンレベルが維持または改善されながら GC を生理学的範囲まで低下させることができるかどうかを評価しました。

    CAHtalyst の第 3 相試験のデータは、2024 年 12 月に米国食品医薬品局による Crenessity の承認を裏付けました。両試験の非盲検延長治療部分は進行中です。

    Crnessity について™ (crinecerfont) Crnessity™ は、開発された強力かつ選択的な経口副腎皮質刺激ホルモン放出因子 1 型受容体 (CRF1) アンタゴニストです。古典的な先天性副腎過形成（CAH）の治療のため、非グルココルチコイド（GC）機構を介して過剰な副腎皮質刺激ホルモン（ACTH）と副腎アンドロゲンを減少および制御します。下垂体におけるCRF1受容体の拮抗作用はACTHレベルを低下させることが示されており、これにより副腎アンドロゲンの産生が減少し、CAHに関連する症状が減少する可能性があります。確固たる臨床研究データは、クレネスティで副腎アンドロゲンレベルを低下させることで、不足しているコルチゾールを補うための GC のより生理的な用量を減らすことができることを示しています。

    Crnessity はカプセルと経口液で提供されます。カプセル製剤は、50 mg および 100 mg の用量で入手できます。経口溶液は、50 mg/mL 濃度の製剤として入手できます。 18歳以上の成人の場合、推奨用量は100mgを1日2回、食事とともに経口摂取します。体重 55 kg (121 ポンド) 未満の 4 歳から 17 歳の小児患者の場合、推奨用量は体重に基づいており、1 日 2 回、食事とともに経口摂取されます。体重が 55 kg (121 ポンド) を超える小児患者の場合、推奨用量は 100 mg を 1 日 2 回、食事とともに経口摂取します。医療提供者は患者と協力して、患者のニーズに応じて使用する適切な製剤を決定できます。 Crenessity を受けている患者は、コルチゾール補充のために GC 療法を継続する必要があります。

    重要な情報

    承認された用途クレネスティ (crinecerfont) は、成人および古典的先天性疾患を持つ 4 歳以上の小児のアンドロゲン (テストステロン様ホルモン) レベルを制御するためにグルココルチコイド (ステロイド) と併用される処方薬です。副腎過形成 (CAH)。

    重要な安全情報

    次のような方は Crenessity を摂取しないでください。

    crenesserfont または Crenessity の成分にアレルギーがある場合。

    不気味さは、次のような重篤な副作用を引き起こす可能性があります:

    アレルギー反応 アレルギー反応の症状には、喉の圧迫感、呼吸困難、または飲み込み、唇、舌、顔の腫れ、発疹。 Crenessity に対してアレルギー反応が出た場合は、すぐに救急医療を受け、Crnessity の摂取を中止してください。

    グルココルチコイド (ステロイド) 薬が少なすぎると、突然の副腎不全または副腎危機のリスク があります。グルココルチコイド（ステロイド）薬を十分に服用していない先天性副腎過形成患者では、 突然の副腎機能不全または副腎クリーゼが発生することがあります。クレネスティによる治療中は、グルココルチコイド（ステロイド）薬の服用を継続する必要があります。感染症、重傷、ショックなどの特定の状態は、突然の副腎不全や副腎クリーゼのリスクを高める可能性があります。治療中に重傷、感染症、病気になった場合、または手術を予定している場合は、医療提供者に伝えてください。医療提供者は、グルココルチコイド (ステロイド) 薬の投与量を変更する必要がある場合があります。

    クレネスティを服用する前に、妊娠しているかどうかを含むすべての病状について医療提供者に伝えてくださいまたは妊娠を計画している、または授乳中または授乳を計画している。

    処方薬、市販薬、ビタミン、ハーブサプリメントなど、服用しているすべての薬について医療提供者に伝えてください。

    最も一般的な側面成人におけるクレネスティの影響には、 疲労、頭痛、めまい、関節痛、腰痛、食欲減退、筋肉痛などがあります。

    小児におけるクレネスティの最も一般的な副作用には、頭痛、腹痛、疲労感、鼻づまり、鼻血などがあります。

    これらは、クレネスティの考えられる副作用のすべてではありません。クレネス。副作用に関する医学的アドバイスについては、かかりつけの医療提供者に電話してください。処方薬のマイナスの副作用を FDA に報告することをお勧めします。 www.fda.gov/medwatch で MedWatch にアクセスするか、1-800-FDA-1088 に電話してください。

    剤形と強度: クレネスティは、50 mg および 100 mg のカプセル、および 50 mg/mL の経口溶液として入手できます。

    Neurocrine Biosciences について、 Inc. Neurocrine Biosciences は、神経科学に焦点を当てた大手バイオ医薬品企業であり、その目的はシンプルで、大きなニーズがあるものの選択肢が少ない人々の苦しみを軽減することです。私たちは、これまで十分に対処されていない神経疾患、神経内分泌疾患、神経精神疾患を持つ患者の人生を変える治療法の発見と開発に専念しています。同社の多様なポートフォリオには、遅発性ジスキネジア、ハンチントン病に関連する舞踏病、古典的先天性副腎過形成、子宮内膜症*、および子宮筋腫*に対する FDA 承認の治療薬のほか、中期から後期の臨床開発における複数の化合物を含む強力なパイプラインが含まれます。私たちの中心となる治療領域です。 30 年にわたり、当社は神経科学と脳と身体システム間の相互接続に対する独自の洞察を応用して、複雑な症状を治療してきました。あなたには勇敢な科学が必要であるため、私たちは衰弱性の病気や障害の負担を軽減するための医薬品を絶えず追求しています。詳細については、neurocrine.com にアクセスし、LinkedIn、X (旧 Twitter)、Facebook で同社をフォローしてください。 (*アッヴィとの協力による)

    NEUROCRINE BIOSCIENCES ロゴ ロックアップおよび YOU DESERVE BRAVE SCIENCE は Neurocrine Biosciences, Inc. の登録商標です。Crenessity および CAHtalyst は Neurocrine Biosciences, Inc. の商標です。

    将来の見通しに関する記述 >歴史的事実に加えて、このプレスリリースには多くのリスクと不確実性を伴う将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの声明には、21-ヒドロキシラーゼ欠損症による古典的な先天性副腎過形成（CAH）の治療においてクレネスティから得られる潜在的な利点に関する声明が含まれますが、これらに限定されません。クレネスティがCAH患者にもたらす価値と利点。 Neurocrine Biosciences は、患者が Crenessity に確実にアクセスできるようにする能力。そして、Crnessity の臨床試験の結果が現実世界の結果を示しているかどうか。実際の結果が将来の見通しに関する記述に記載または暗示されているものと大きく異なる原因となる可能性のある要因には、次のものが含まれますが、これらに限定されません。ニューロクリン バイオサイエンスの事業および財務全般に関連するリスクおよび不確実性。 Crenessityの商品化に伴う不確実性。 Crenessity が第三者支払者から適切な償還を受け取っているかどうか。 Crenessityの市場への取り込みの程度とペース。クレネスティの需要を制限する可能性のある競争力のある製品や技術的変化に関連するリスクと不確実性。クレネスティに関連する開発および製造活動における当社の第三者への依存に関連するリスク、およびこれらの第三者を管理する当社の能力。クレネスティまたは他の製品候補に対する追加の規制申請が行われない、または適時に提出されない可能性があるリスク。 FDA またはその他の規制当局が Crenessity に関して不利な決定を下す可能性があるリスク。承認後の Crenessity のコミットメントまたは要件が遅れる可能性があるリスク。クレネシティが第三者の所有権または規制上の権利により商品化が妨げられる、または意図しない副作用、有害反応、または誤用事件が発生するリスク。クレネスティの需要を制限する可能性のある競争力のある製品や技術的変化に関連するリスクと不確実性。および証券取引委員会に提出された当社の定期報告書に記載されているその他のリスク。これには、2024 年 9 月 30 日に終了する四半期の Form 10-Q による当社の四半期報告書が含まれますが、これに限定されません。Neurocrine Biosciences は、この報告書に含まれる記述を更新する義務を負いません。法律で義務付けられている場合を除き、本契約の日付以降のプレスリリース。

    出典 Neurocrine Biosciences, Inc.

    投稿しました : 2024-12-16 06:00

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