FDA Nyetujoni Crenessity (crinecerfont) kanggo Perawatan Anak lan Wong diwasa kanthi Hiperplasia Adrenal Congenital Klasik

Tindakake Drugslib ing

FDA Nyetujoni Crenessity (crinecerfont) kanggo Perawatan Anak lan Wong diwasa kanthi Hiperplasia Adrenal Bawaan Klasik

SAN DIEGO, 13 Desember 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) dina iki ngumumake US Food and Drug Administration wis nyetujoni kapsul Crenessity (crinecerfont) lan solusi lisan minangka perawatan tambahan kanggo panggantos glukokortikoid kanggo ngontrol androgen ing pasien diwasa lan bocah-bocah umur patang taun lan luwih lawas karo hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH), kondisi genetik langka, serius lan seumur hidup sing nglibatake kelenjar adrenal. Crenessity, antagonis reseptor tipe 1 reseptor (CRF1) oral sing kuat lan selektif, minangka perawatan CAH klasik sing pertama lan mung sing langsung nyuda keluwihan hormon adrenocorticotropic (ACTH) lan produksi androgen adrenal hilir, saéngga nyuda dosis glukokortikoid. Iki minangka terobosan ing lanskap perawatan kanggo CAH klasik.

"Sajrone telung puluh taun kepungkur, Neurocrine Biosciences, bebarengan karo pendiri pungkasan, Wylie W. Vale, wis nganakake riset terobosan sing nemokake peran kritis faktor pelepas kortikotropin lan reseptor, CRF1, ing patofisiologi hiperplasia adrenal kongenital. , "ujare Kyle W. Gano, Ph.D., Chief Executive Officer, Neurocrine Biosciences. "Persetujuan saka Crenessity minangka tonggak sejarah sing penting kanggo komunitas CAH, lan kita matur nuwun kanggo individu sing melu uji klinis, kalebu kulawargane lan pengasuh, lan para peneliti klinis sing mbantu ngembangake terapi anyar lan kelas obat-obatan. "

"Pasien lan kulawarga berjuang kanggo entuk keseimbangan antarane ngatur gejala CAH lan efek samping utawa komplikasi perawatan karo steroid dosis dhuwur, sing bisa nyebabake kualitas urip," ujare Dina Matos, Direktur Eksekutif, Yayasan CARES. "We are ngucapke matur nuwun kanggo Neurocrine Biosciences kanggo melu karo masyarakat kita ing saindhenging proses pangembangan tamba kanggo ngerti kabutuhan kita lan pungkasanipun nyedhiyani pengobatan anyar iki sing bisa bantuan ngurangi keluwihan androgen adrenal lan perlu kanggo perawatan steroid dosis dhuwur kanggo individu sing manggon karo CAH."

Crenessity samesthine bakal kasedhiya kanggo komersial ing kira-kira seminggu. Obat kasebut bakal disedhiyakake liwat PANTHERx Rare, apotek khusus, kanggo memusatake lan nyederhanakake pemenuhan resep Crenessity.

Neurocrine Biosciences setya ndhukung pasien supaya entuk perawatan karo Crenessity kanthi nawakake Dhukungan Akses Neurocrine, sing gratis, lengkap. program pitulungan digawe kanggo patients, caregiver lan panyedhiya kesehatan. Nawakake macem-macem pilihan kanggo nggawe manawa pasien duwe kabeh sing dibutuhake kanggo miwiti lan terus njupuk Crenessity. Koordinator Care sing darmabakti, sing didhukung dening tim, kasedhiya kanggo mbantu pasien lan pengasuh kanggo navigasi proses asuransi lan ngenali opsi pitulungan finansial sing cocog. Umume pasien bakal mbayar $10 utawa kurang saben wulan kanggo Crenessity*. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak www.NBIaccess.com/Crenessity utawa nelpon 1-855-CRNSITY (276-7489) Senin-Jumat 8 am-8 pm ET.

*Syarat lan katemtuan tambahan berlaku.

Ringkasan Program Klinis CAHtalyst™:

Persetujuan FDA didhukung dening program uji klinis paling gedhe saka CAH klasik, studi registrasi global CAHtalyst Pediatric lan Fase 3 Dewasa. Asil data CAHtalyst Phase 3 ing pasien pediatrik lan diwasa kanthi CAH klasik diterbitake ing The New England Journal of Medicine.

"Asil klinis ing loro studi CAHtalyst ndhukung khasiat lan profil safety Crenessity lan kemampuane kanggo nyuda overproduksi androgen adrenal, saéngga nyuda dosis glukokortikoid, nalika njaga utawa nambah kontrol androgen kasebut, "ujare Richard Auchus, M.D., Ph.D., Profesor, Kesehatan Universitas Michigan, Penyelidik Utama. "Pengobatan kronis karo glukokortikoid supraphysiologic bisa nyebabake sawetara konsekuensi kesehatan jangka pendek lan jangka panjang, kayata obesitas, hipertensi lan osteoporosis, saéngga kemampuan kanggo pasien CAH kanggo nyuda dosis glukokortikoid menyang tingkat fisiologis bisa entuk manfaat sing penting. "

Ing loro studi CAHtalyst, Crenessity ngaktifake dosis steroid sing luwih murah lan nyuda tingkat androgen.

Studi Pediatrik CAHtalyst Tahap 3:

  • Studi CAHtalyst Pediatric ketemu titik pungkasan utama, kanthi Crenessity nyuda tingkat androstenedione kanthi signifikan saka awal nganti Minggu 4 tinimbang pasien sing njupuk plasebo sing ngalami peningkatan sing signifikan. tingkat androstenedione.
  • Bocah-bocah sing njupuk Crenessity uga bisa nyuda dosis GC kanthi signifikan ing Minggu 28 nalika njaga utawa ningkatake tingkat androgen, titik pungkasan sekunder sing penting.
  • Bocah-bocah sing njupuk Crenessity ndeleng kira-kira papat pangurangan kaping pindho ing androstenedione dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Kira-kira patang kaping luwih nyuda dosis steroid ing bocah-bocah sing njupuk Crenessity katon dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Bocah-bocah sing njupuk Crenessity ngalami kurang luwih 12 kali luwih gedhe ing 17-hydroxyprogesterone (17-OHP) dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Sakit sirah, nyeri weteng, lemes, kemacetan irung lan mimisan minangka reaksi obat sing paling umum (ADR) ing antarane populasi pediatrik sing diobati karo Crenessity. Umume efek samping mung sauntara lan entheng nganti sedheng.

    • Studi Dewasa CAHtalyst Tahap 3:

  • Studi Dewasa CAHtalyst ketemu titik pungkasan utamane karo Crenessity sing ngidini pangurangan dosis GC sing signifikan ing Minggu 24 (nalika njaga utawa ningkatake tingkat androstenedione baseline ) lan titik mburi sekunder utama kanggo nyuda tingkat androstenedione ing Minggu 4.
  • Jumlah pasien sing njupuk Crenessity sing luwih dhuwur. (63%) entuk dosis GC ing kisaran fisiologis nalika androstenedione dikelola utawa ditingkatake dibandhingake karo pasien sing njupuk plasebo (18%).
  • Kira-kira pengurangan dosis steroid kaping pindho katon ing wong sing njupuk Crenessity dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Wong sing njupuk Crenessity ngalami pengurangan kaping wolu ing androstenedione dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Wong sing njupuk Crenessity nyuda 37 kaping luwih gedhe ing 17-OHP dibandhingake karo sing njupuk plasebo.
  • Kesel, sirah, pusing, nyeri sendi, nyeri punggung, nyuda napsu lan nyeri otot minangka ADR sing paling umum ing grup perawatan Crenessity . Umume efek samping yaiku sauntara lan entheng nganti moderat kanthi keruwetan.

    • Crenessity ditrima kanthi becik kanthi sawetara efek samping sing ana gandhengane karo perawatan ing loro studi CAHtalyst. Pasien pediatrik lan diwasa sing njupuk Crenessity ora ngalami efek samping serius sing gegandhengan karo perawatan.

    Krisis lan kekurangan adrenal minangka risiko urip karo CAH sing ora ditangani Crenessity lan bisa kedadeyan nalika dosis GC pasien sithik banget. Ing studi CAHtalyst Pediatric, ora ana kasus krisis adrenal ing antarane pasien sing njupuk Crenessity utawa plasebo. Ing panaliten Dewasa CAHtalyst, loro pasien (1.6%) njupuk Crenessity ngalami krisis adrenal. Ora ana pasien ing plasebo sing ngalami krisis adrenal. Nanging, siji pasien (1,7%) ing plasebo ngalami insufficiency adrenal. Pasien kudu kerja bareng karo panyedhiya kesehatan kanggo ngatur dosis GC nalika njupuk Crenessity.

    Kanggo informasi luwih lengkap babagan Crenessity, bukak Crenessity.com.

    Babagan Hiperplasia Adrenal CongenitalHiperplasia adrenal kongenital (CAH) minangka kondisi genetik langka sing nyebabake kekurangan enzim sing ngowahi produksi hormon steroid adrenal, kayata kortisol, aldosteron lan androgen adrenal, sing iku penting kanggo urip. Kira-kira 95% kasus CAH disebabake dening varian gen CYP21A2 sing nyebabake kekurangan enzim 21-hydroxylase (21-OH). Kekurangan enzim iki nyebabake ketidakmampuan kelenjar adrenal kanggo ngasilake kortisol sing cukup lan, ing kira-kira 75% kasus, aldosteron. Amarga individu sing duwe CAH isih bisa ngasilake androgen, prekursor sing ora digunakake sing biasane digunakake kanggo nggawe kortisol tinimbang ngasilake produksi androgen sing berlebihan. Yen ora ditangani, CAH bisa nyebabake mbuwang uyah, dehidrasi lan malah mati.

    Sacara historis, glukokortikoid eksogen (GC) wis digunakake ora mung kanggo mbenerake kekurangan kortisol endogen, nanging dosis sing digunakake luwih dhuwur tinimbang penggantian kortisol. dibutuhake (supraphysiologic) kanggo ngedhunake tingkat hormon adrenocorticotropic (ACTH) lan androgen adrenal. Nanging, perawatan GC ing dosis dhuwur wis digandhengake karo komplikasi serius lan pinunjul saka keluwihan steroid, kalebu masalah metabolisme kayata gain bobot lan diabetes, penyakit jantung lan osteoporosis. Kajaba iku, perawatan jangka panjang karo GC dosis dhuwur bisa uga duwe pengaruh psikologis lan kognitif, kayata owah-owahan swasana ati lan memori. Keluwihan androgen adrenal wis digandhengake karo pertumbuhan lan perkembangan balung sing ora normal ing pasien pediatrik, masalah kesehatan wanita kayata wutah rambute rai sing berlebihan lan ora teratur menstruasi, tumor istirahat testis ing wong lanang lan masalah kesuburan ing loro jinis.

    Babagan The CAHtalyst™ Studies The Phase 3 CAHtalyst™ pasinaon registrasi global dirancang kanggo ngevaluasi safety, khasiat lan tolerability saka Crenessity ing bocah lan wong diwasa kanthi hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH) amarga 21 - kekurangan hidroksilase. Pasinaon CAHtalyst minangka program uji klinis paling gedhe ing CAH klasik, kalebu 285 pasien pediatrik lan diwasa.

    Studi CAHtalyst Pediatric kalebu 103 pasien pediatrik umur patang nganti 17 taun. Panliten kasebut nguji rong pitakonan. Pitakonan pisanan ngevaluasi manawa perawatan Crenessity patang minggu bisa nambah kontrol androgen. Pitakonan kapindho ngevaluasi apa tambahan 24 minggu perawatan Crenessity ngaktifake titrasi glukokortikoid (GC) sing disesuaikan nalika tingkat androstenedione dijaga utawa ditingkatake. Panaliten Dewasa CAHtalyst kalebu 182 pasien diwasa umur 18 nganti 58 taun. Kajaba iku, pitakonan pisanan saka panliten kasebut ngevaluasi manawa perawatan Crenessity patang minggu bisa nambah kontrol androgen, lan pitakonan kapindho ngevaluasi manawa perawatan Crenessity tambahan 20 minggu bisa nyuda GC ing kisaran fisiologis nalika tingkat androstenedione dijaga utawa ditingkatake.

    Data saka studi CAHtalyst Phase 3 ndhukung persetujuan Crenessity dening US Food and Drug Administration ing Desember 2024. Bagian perawatan ekstensi open-label saka loro panliten kasebut lagi ditindakake.

    Babagan Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ minangka reseptor tipe 1 faktor pelepas kortikotropin lisan sing kuat lan selektif (CRF1) antagonis dikembangake kanggo nyuda lan ngontrol keluwihan hormon adrenocorticotropic (ACTH) lan androgen adrenal liwat mekanisme non-glukokortikoid (GC) kanggo perawatan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH). Antagonisme saka reseptor CRF1 ing hipofisis wis ditampilake nyuda tingkat ACTH, sing banjur nyuda produksi androgen adrenal lan duweni potensi gejala sing ana gandhengane karo CAH. Data studi klinis sing kuat nuduhake yen nyuda tingkat androgen adrenal kanthi Crenessity ngidini dosis GC sing luwih murah lan fisiologis kanggo ngganti kortisol sing ilang.

    Crenessity kasedhiya ing kapsul lan solusi lisan. Formulasi kapsul kasedhiya ing dosis 50 mg lan 100 mg. Solusi oral kasedhiya minangka formulasi kekuatan 50 mg / mL. Kanggo wong diwasa 18 taun lan luwih lawas, dosis sing disaranake yaiku 100 mg kaping pindho saben dina dijupuk kanthi lisan. Kanggo pasien pediatrik umur papat nganti 17 taun kanthi bobot kurang saka 55 kg (121 lbs), dosis sing disaranake adhedhasar bobot awak lan diwenehake kaping pindho saben dina, dijupuk kanthi lisan karo dhaharan. Kanggo pasien pediatrik sing bobote luwih saka 55 kg (121 lbs), dosis sing disaranake yaiku 100 mg kaping pindho saben dina sing dijupuk kanthi lisan karo dhaharan. Panyedhiya kesehatan bisa kerja karo pasien kanggo nemtokake formulasi sing cocog kanggo digunakake gumantung karo kabutuhan pasien. Pasien sing nampa Crenessity kudu nerusake terapi GC kanggo ngganti kortisol.

    Informasi Penting

    Panganggone sing DisetujuiCrenessity (crinecerfont) minangka obat resep sing digunakake bebarengan karo glukokortikoid (steroid) kanggo ngontrol tingkat androgen (hormon kaya testosteron) ing wong diwasa lan bocah-bocah umur 4 taun utawa luwih kanthi congenital klasik. hiperplasia adrenal (CAH).

    INFORMASI KESELAMATAN PENTING

    Aja njupuk Crenessity yen sampeyan:

    Alergen karo crinecerfont, utawa bahan apa wae ing Crenessity.

    Crenessity bisa nyebabake efek samping sing serius, kalebu:

    Reaksi Alergi. Gejala reaksi alergi kalebu sesak ing tenggorokan, kesulitan ambegan utawa ngulu, dadi gedhe ing lambe, ilat, utawa pasuryan, lan ruam. Yen sampeyan duwe reaksi alergi marang Crenessity, njaluk bantuan medis darurat lan mungkasi njupuk Crenessity.

    Risiko Insufisiensi Adrenal Dumadakan utawa Krisis Adrenal Kanthi Obat Glukokortikoid (Steroid) Kakehan. Kekurangan adrenal dadakan utawa krisis adrenal bisa kedadeyan ing wong sing duwe hiperplasia adrenal kongenital sing ora njupuk obat glukokortikoid (steroid) sing cukup. Sampeyan kudu terus njupuk obat glukokortikoid (steroid) sajrone perawatan karo Crenessity. Kahanan tartamtu kayata infèksi, ciloko abot, utawa kejut bisa nambah risiko insufficiency adrenal dadakan utawa krisis adrenal. Marang panyedhiya kesehatan yen sampeyan nandhang tatu, infeksi, penyakit, utawa wis ngrancang operasi sajrone perawatan. Panyedhiya kesehatan sampeyan bisa uga kudu ngganti dosis obat glukokortikoid (steroid).

    Sadurunge njupuk Crenessity, ngandhani panyedhiya kesehatan babagan kabeh kondisi medis sampeyan, kalebu yen sampeyan ngandhut utawa rencana arep mbobot, utawa lagi nyusoni utawa arep nyusoni.

    Marang panyedhiya kesehatan babagan kabeh obat sing sampeyan gunakake, kalebu obat resep lan over-the-counter, vitamin, lan suplemen herbal.

    Sisih sing paling umum efek saka Crenessity ing wong diwasa kalebukesel, sirah, pusing, nyeri sendi, nyeri punggung, nyuda napsu, lan nyeri otot.

    Efek samping sing paling umum saka Crenessity ing bocah-bocah kalebu sirah, nyeri weteng, kesel, hidung macet, lan getihen irung.

    Iki ora kabeh efek samping saka Crenessity. Telpon panyedhiya kesehatan kanggo saran medis babagan efek samping. Sampeyan dianjurake kanggo nglaporake efek samping negatif saka obat resep menyang FDA. Bukak MedWatch ing www.fda.gov/medwatch utawa telpon 1-800-FDA-1088.

    Formulir lan Kekuwatan Dosis: Crenessity kasedhiya ing kapsul 50 mg lan 100 mg lan minangka solusi oral 50 mg/mL.

    Babagan Biosciences Neurocrine, Inc. Neurocrine Biosciences minangka perusahaan biofarmasi sing fokus ing neurosains kanthi tujuan sing gampang: kanggo nyuda penderitaan kanggo wong sing butuh akeh, nanging mung sawetara. pilihan. Kita darmabakti kanggo nemokake lan ngembangake perawatan sing bisa ngganti urip kanggo pasien sing ngalami gangguan neurologis, neuroendokrin lan neuropsikiatri sing ora ditangani. Portofolio macem-macem perusahaan kalebu perawatan sing disetujoni FDA kanggo dyskinesia tardive, korea sing ana gandhengane karo penyakit Huntington, hiperplasia adrenal kongenital klasik, endometriosis * lan fibroid uterus, * uga saluran pipa sing kuat kalebu macem-macem senyawa ing pangembangan klinis fase pertengahan nganti pungkasan. wilayah terapeutik inti kita. Sajrone telung puluh taun, kita wis ngetrapake wawasan unik babagan neurosains lan sesambungan antarane sistem otak lan awak kanggo nambani kahanan sing rumit. Kita tanpa henti nguber obat-obatan kanggo ngenthengake beban penyakit lan kelainan sing ngrusak, amarga sampeyan pantes ilmu sing wani. Kanggo informasi luwih lengkap, bukak neurocrine.com, lan tindakake perusahaan ing LinkedIn, X (sadurunge Twitter) lan Facebook. (*kolaborasi karo AbbVie)

    Lockup LOGO NEUROCRINE BIOSCIENCES lan YOU DESERVE BRAVE SCIENCE minangka merek dagang kadhaptar saka Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity lan CAHtalyst minangka merek dagang saka Neurocrine Biosciences, Inc.

    Pernyataan sing Maju Maju > Saliyane kasunyatan sajarah, release pers iki ngemot statements ngarep-looking sing melu sawetara risiko lan kahanan sing durung mesthi. Pernyataan kasebut kalebu, nanging ora diwatesi, pratelan babagan keuntungan potensial sing bakal ditemokake saka Crenessity kanggo perawatan hiperplasia adrenal kongenital klasik (CAH) amarga kekurangan 21-hydroxylase; nilai lan keuntungan Crenessity ndadekke kanggo patients karo CAH; kemampuan Neurocrine Biosciences kanggo njamin pasien duwe akses menyang Crenessity; lan apa asil saka uji klinis Crenessity nuduhake asil nyata. Faktor-faktor sing bisa nyebabake asil nyata beda-beda sacara material saka sing kasebut utawa diwenehake ing pratelan sing ngarep-arep kalebu, nanging ora diwatesi, ing ngisor iki: risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo bisnis lan keuangan Neurocrine Biosciences ing umum, uga risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo komersialisasi Crenessity; apa Crenessity nampa reimbursement cukup saka payors pihak katelu; tingkat lan jangkah saka pasar uptake Crenessity; risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo produk kompetitif lan owah-owahan teknologi sing bisa mbatesi panjaluk Crenessity; risiko sing ana gandhengane karo katergantungan Perusahaan marang pihak katelu kanggo kegiatan pangembangan lan manufaktur sing ana gandhengane karo Crenessity, lan kemampuan Perusahaan kanggo ngatur pihak katelu kasebut; risiko yen pengajuan peraturan tambahan kanggo Crenessity utawa calon produk liyane bisa uga ora kedadeyan utawa diajukake kanthi pas wektune; risiko sing FDA utawa panguwasa peraturan liyane bisa nggawe pancasan salabetipun babagan Crenessity; risiko sing sawise persetujuan Crenessity prasetya utawa syarat bisa telat; risiko sing Crenessity bisa precluded saka komersialisasi dening hak kepemilikan utawa peraturan saka pihak katelu, utawa duwe efek sisih unintended, reaksi salabetipun utawa kedadean saka nyalahi panggunaan; risiko lan kahanan sing durung mesthi sing ana gandhengane karo produk kompetitif lan owah-owahan teknologi sing bisa mbatesi panjaluk Crenessity; lan risiko liyane sing diterangake ing laporan périodik Perusahaan sing diajukake karo Komisi Sekuritas lan Bursa, kalebu tanpa watesan laporan kuartalan Perusahaan ing Formulir 10-Q kanggo kuartal sing rampung tanggal 30 September 2024. Neurocrine Biosciences nolak kewajiban kanggo nganyari pernyataan sing ana ing iki. siaran pers sawise tanggal kasebut kajaba sing diwajibake dening hukum.

    SUMBER Neurocrine Biosciences, Inc.

    Dikirim : 2024-12-16 06:00

    Waca liyane

    Disclaimer

    Kabeh upaya wis ditindakake kanggo mesthekake yen informasi sing diwenehake dening Drugslib.com akurat, nganti -tanggal, lan lengkap, nanging ora njamin kanggo efek sing. Informasi obat sing ana ing kene bisa uga sensitif wektu. Informasi Drugslib.com wis diklumpukake kanggo digunakake dening praktisi kesehatan lan konsumen ing Amerika Serikat lan mulane Drugslib.com ora njamin sing nggunakake njaba Amerika Serikat cocok, kajaba khusus dituduhake digunakake. Informasi obat Drugslib.com ora nyetujoni obat, diagnosa pasien utawa menehi rekomendasi terapi. Informasi obat Drugslib.com minangka sumber informasi sing dirancang kanggo mbantu praktisi kesehatan sing dilisensi kanggo ngrawat pasien lan / utawa nglayani konsumen sing ndeleng layanan iki minangka tambahan, lan dudu pengganti, keahlian, katrampilan, kawruh lan pertimbangan babagan perawatan kesehatan. praktisi.

    Ora ana bebaya kanggo kombinasi obat utawa obat sing diwenehake kanthi cara apa wae kudu ditafsirake kanggo nuduhake yen obat utawa kombinasi obat kasebut aman, efektif utawa cocok kanggo pasien tartamtu. Drugslib.com ora nanggung tanggung jawab kanggo aspek kesehatan apa wae sing ditindakake kanthi bantuan informasi sing diwenehake Drugslib.com. Informasi sing ana ing kene ora dimaksudake kanggo nyakup kabeh panggunaan, pituduh, pancegahan, bebaya, interaksi obat, reaksi alergi, utawa efek samping. Yen sampeyan duwe pitakon babagan obat sing sampeyan gunakake, takon dhokter, perawat utawa apoteker.

    Tembung kunci populer