FDA, 고전적 선천성 부신 과형성증을 앓고 있는 어린이 및 성인의 치료를 위해 Crenessity(crinecerfont)를 승인

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FDA는 고전적 선천성 부신 과형성증을 앓고 있는 어린이 및 성인의 치료를 위해 Crenessity(crinecerfont)를 승인했습니다.

샌디에고, 2024년 12월 13일 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc.(Nasdaq: NBIX)는 오늘 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Crenessity(crinecerfont) 캡슐과 부신과 관련된 희귀하고 심각한 유전적 질환인 전형적인 선천성 부신과다증(CAH)을 앓고 있는 4세 이상 성인 및 소아 환자의 안드로겐을 조절하기 위한 글루코코르티코이드 대체요법의 보조 치료제인 경구용 액제입니다. 강력하고 선택적인 경구 코르티코트로핀 방출 인자 1형 수용체(CRF1) 길항제인 크레네시티(Crenessity)는 과잉 부신피질자극 호르몬(ACTH)과 하류 부신 안드로겐 생성을 직접적으로 감소시켜 글루코코르티코이드 용량 감소를 가능하게 하는 최초이자 유일한 고전적 CAH 치료제이다. 이는 고전적 CAH 치료 환경에 있어 획기적인 발전입니다.

"지난 30년 동안 Neurocrine Biosciences는 창립자인 Wylie W. Vale과 함께 선천성 부신 과형성의 병태생리학에서 코르티코트로핀 방출 인자와 그 수용체 CRF1의 중요한 역할을 밝히는 획기적인 연구를 수행해 왔습니다. "라고 Neurocrine Biosciences의 CEO인 Kyle W. Gano 박사는 말했습니다. "Crenessity의 승인은 CAH 커뮤니티에 중요한 이정표입니다. 우리는 가족과 간병인을 포함하여 임상 시험에 참여한 개인과 새로운 치료법과 의약품 종류를 발전시키는 데 도움을 준 임상 연구자에게 감사드립니다. "

"환자와 가족은 CAH 증상 관리와 삶의 질에 영향을 미칠 수 있는 고용량 스테로이드 치료의 부작용 또는 합병증 사이의 균형을 이루기 위해 노력하고 있습니다."라고 Dina Matos 전무이사는 말했습니다. , CARES 재단. "우리는 약물 개발 과정 전반에 걸쳐 지역 사회와 협력하여 우리의 요구 사항을 이해하고 궁극적으로 과도한 부신 안드로겐과 CAH 환자를 위한 고용량 스테로이드 치료의 필요성을 줄이는 데 도움이 될 수 있는 이 새로운 약물을 제공한 Neurocrine Biosciences에 감사드립니다."

Crenessity는 약 1주일 후에 상용화될 예정입니다. 이 약품은 Crenessity 처방 이행을 중앙 집중화하고 단순화하기 위해 전문 약국인 PANTHERx Rare를 통해 제공될 것입니다.

Neurocrine Biosciences는 무료 종합 서비스인 Neurocrine Access Support를 제공하여 환자가 Crenessity 치료를 받을 수 있도록 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 환자, 간병인 및 의료 서비스 제공자를 위해 만들어진 지원 프로그램입니다. 환자가 Crenessity 복용을 시작하고 계속 복용하는 데 필요한 모든 것을 갖출 수 있도록 다양한 옵션을 제공합니다. 팀의 지원을 받는 전담 케어 코디네이터는 환자와 간병인이 보험 절차를 탐색하고 적절한 재정 지원 옵션을 식별하도록 돕습니다. 대부분의 환자는 Crenessity*에 대해 월 $10 이하의 비용을 지불합니다. 자세한 내용은 www.NBIaccess.com/Crenessity를 방문하거나 월요일~금요일 오전 8시~오후 8시(ET)에 1-855-CRNSITY(276-7489)로 전화하세요.

*추가 이용약관이 적용됩니다.

CAHtalyst™ 임상 프로그램 개요:

FDA 승인은 기존 CAH의 사상 최대 규모 임상 시험 프로그램인 CAHtalyst 소아 및 성인 3상 글로벌 등록 연구의 지원을 받습니다. 전형적인 CAH를 앓고 있는 소아 및 성인 환자에 대한 CAHtalyst 3상 데이터 결과는 The New England Journal of Medicine에 게재되었습니다.

"두 CAHtalyst 연구의 임상 결과는 Crenessity의 효능 및 안전성 프로필과 다음 능력을 뒷받침합니다. 부신 안드로겐의 과잉 생산을 줄여 글루코코르티코이드 복용량을 의미 있게 줄이는 동시에 이러한 안드로겐의 조절을 유지하거나 강화할 수 있습니다"라고 Richard Auchus 박사는 말했습니다. 미시간 대학교 보건대학 교수, 수석 연구원. "초생리학적 글루코코르티코이드를 이용한 만성 치료는 비만, 고혈압, 골다공증과 같은 여러 가지 단기 및 장기적 건강상의 결과를 초래할 수 있으므로 CAH 환자가 글루코코르티코이드 복용량을 보다 생리학적 수준으로 낮추는 능력은 상당한 이점을 가질 수 있습니다. "

두 CAHtalyst 연구에서 Crenessity는 스테로이드 복용량과 안드로겐 수치를 감소시켰습니다.

3단계 CAHtalyst 소아과 연구:

  • CAHtalyst 소아과 연구 Crenessity는 안드로스텐디온 수치가 상당히 증가한 위약을 복용한 환자에 비해 기준선에서 4주차까지 안드로스텐디온 수치를 크게 감소시켜 1차 평가변수를 충족했습니다.
  • Crenessity를 복용하는 어린이의 경우 28주차에 주요 2차 평가변수인 안드로겐 수치를 유지 또는 개선하는 동시에 GC 복용량을 크게 줄일 수 있었습니다.
  • Crenessity를 복용하는 어린이는 28주차에 비해 안드로스텐디온이 약 4배 더 많이 감소한 것으로 나타났습니다. 위약을 복용하는 어린이.
  • 위약을 복용하는 어린이에 비해 Crenessity를 복용하는 어린이의 스테로이드 복용량 감소가 약 4배 더 큰 것으로 나타났습니다.
  • 복용하는 어린이 Crenessity에서는 위약을 복용한 환자에 비해 17-히드록시프로게스테론(17-OHP)이 약 12배 더 많이 감소했습니다.
  • 두통, 복통, 피로, 코막힘 및 코피가 가장 흔한 약물이상반응(ADR)이었습니다. Crenessity로 치료받은 소아 인구 중. 대부분의 부작용은 일시적이었고 심각도는 경미하거나 중간 정도였습니다.

    • 3상 CAHtalyst Adult 연구:

  • CAHtalyst Adult 연구는 24주차에 유의미한 GC 용량 감소를 가능하게 하는 Crenessity를 통해 1차 평가변수를 충족했습니다(동시에 기준 안드로스텐디온 수준을 유지 또는 개선함) ) 및 4주차 안드로스텐디온 수치 감소라는 주요 2차 평가변수가 있습니다.
  • Crenessity를 복용한 환자 중 유의하게 더 많은 수(63%)가 GC 용량에 도달했습니다. 위약을 복용한 환자에 비해 안드로스텐디온이 유지되거나 개선된 동안의 생리적 범위는 18%였습니다.
  • 위약을 복용한 환자에 비해 Crenessity를 복용한 환자에서는 약 2배 더 큰 스테로이드 용량 감소가 나타났습니다.
  • Crenessity를 복용하는 사람들은 위약을 복용하는 사람들에 비해 안드로스텐디온이 8배 더 많이 감소했습니다.
  • Crenessity를 복용하는 사람들은 위약을 복용하는 사람들에 비해 17-OHP가 37배 더 많이 감소했습니다.
  • Crenessity 치료군에서 가장 흔한 이상반응은 피로, 두통, 현기증, 관절통, 요통, 식욕 감소 및 근육통이었습니다. 대부분의 부작용은 일시적이었고 심각도가 경미하거나 중간 정도였습니다.

    • 두 CAHtalyst 연구 모두에서 크레니스의 내약성은 좋았으며 치료 관련 부작용은 거의 없었습니다. Crenessity를 복용한 소아 및 성인 환자에서는 치료와 관련된 심각한 부작용이 발생하지 않았습니다.

    부신 부전 및 위기는 Crenessity가 해결하지 못하는 CAH를 가지고 생활할 때 발생하는 위험이며 환자의 GC 용량이 너무 낮을 때 발생할 수 있습니다. CAHtalyst Pediatric 연구에서 Crenessity나 위약을 복용한 환자들 사이에서 부신발작이 발생한 사례는 없었습니다. CAHtalyst Adult 연구에서 Crenessity를 복용한 환자 2명(1.6%)이 부신 위기를 경험했습니다. 위약을 복용한 환자 중 부신 위기를 경험한 환자는 없었습니다. 그러나 위약을 투여받은 환자 1명(1.7%)은 부신 기능 부전을 경험했습니다. 환자는 Crenessity를 복용하는 동안 GC 복용량을 관리하기 위해 의료 서비스 제공자와 협력해야 합니다.

    Crenessity에 대한 자세한 내용을 보려면 Crenessity.com을 방문하세요.

    선천성 부신 과형성증 정보선천성 부신 과형성증(CAH)은 효소 결핍을 초래하여 코르티솔, 알도스테론, 부신 안드로겐과 같은 부신 스테로이드 호르몬의 생성을 변화시키는 드문 유전 질환입니다. 삶에 필수적입니다. CAH 사례의 약 95%는 21-수산화효소(21-OH) 효소의 결핍을 초래하는 CYP21A2 유전자 변이로 인해 발생합니다. 이 효소가 심각하게 결핍되면 부신이 충분한 코티솔을 생산하지 못하게 되고, 약 75%의 경우 알도스테론도 생산하지 못하게 됩니다. CAH 환자는 여전히 안드로겐을 생산할 수 있기 때문에 일반적으로 코티솔을 만드는 데 사용되는 미사용 전구체는 과도한 양의 안드로겐을 생산하게 됩니다. CAH를 치료하지 않고 방치하면 염분 소모, 탈수, 심지어 사망까지 초래할 수 있습니다.

    역사적으로 외인성 글루코코르티코이드(GC)는 내인성 코르티솔 결핍을 교정하는 데 사용되었을 뿐만 아니라 코르티솔 대체제보다 사용되는 용량이 더 높습니다. 부신피질자극호르몬(ACTH)과 부신안드로겐 수치를 낮추기 위해서는 (초생리학적) 필요합니다. 그러나 고용량의 GC 치료는 체중 증가, 당뇨병, 심혈관 질환 및 골다공증과 같은 대사 문제를 포함하여 스테로이드 과잉으로 인한 심각하고 중대한 합병증과 관련이 있습니다. 또한 고용량 GC를 장기간 치료하면 기분과 기억의 변화와 같은 심리적, 인지적 영향을 미칠 수 있습니다. 부신 안드로겐 과잉은 소아 환자의 비정상적인 뼈 성장 및 발달, 과도한 얼굴 털 성장 및 월경 불규칙과 같은 여성 건강 문제, 남성의 고환 나머지 종양 및 남녀 모두의 생식력 문제와 관련이 있습니다.

    CAHtalyst™ 연구 정보 제3상 CAHtalyst™ 글로벌 등록 연구는 21로 인해 발생하는 전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH)을 앓고 있는 어린이와 성인을 대상으로 Crenessity의 안전성, 효능 및 내약성을 평가하기 위해 설계되었습니다. -수산화효소 결핍. CAHtalyst 연구는 285명의 소아 및 성인 환자를 포함하여 기존 CAH에 대한 역대 최대 규모의 임상 시험 프로그램이었습니다.

    CAHtalyst 소아과 연구에는 4~17세의 소아 환자 103명이 포함되었습니다. 이 연구에서는 두 가지 질문을 테스트했습니다. 첫 번째 질문에서는 4주간의 Crenessity 치료로 안드로겐 조절이 개선될 수 있는지 평가했습니다. 두 번째 질문에서는 추가 24주간의 크레네시티 치료로 안드로스텐디온 수치가 유지되거나 개선되는 동시에 맞춤형 글루코코르티코이드(GC) 감소가 가능한지 여부를 평가했습니다. CAHtalyst Adult 연구에는 18~58세의 성인 환자 182명이 포함되었습니다. 마찬가지로, 연구의 첫 번째 질문에서는 4주간의 Crenessity 치료가 안드로겐 조절을 개선할 수 있는지 여부를 평가했고, 두 번째 질문에서는 추가 20주간의 Crenessity 치료로 GC가 안드로스텐디온 수준을 유지하거나 개선하는 동시에 생리학적 범위로 감소할 수 있는지 여부를 평가했습니다.

    CAHtalyst 3상 연구의 데이터는 2024년 12월 미국 식품의약국(FDA)의 Crenessity 승인을 뒷받침했습니다. 두 연구의 공개 라벨 연장 치료 부분이 진행 중입니다.

    Crenessity 정보 ™(crinecerfont) Crenessity™는 강력하고 선택적인 경구 코르티코트로핀 방출 인자 1형 수용체(CRF1) 길항제로서, 전형적인 선천성 부신 과형성증(CAH) 치료를 위해 비글루코코르티코이드(GC) 기전을 통해 과도한 부신피질 자극 호르몬(ACTH)과 부신 안드로겐을 조절합니다. 뇌하수체에서 CRF1 수용체의 길항 작용은 ACTH 수준을 감소시키는 것으로 나타났으며, 이는 결국 부신 안드로겐의 생성 및 잠재적으로 CAH와 관련된 증상을 감소시킵니다. 강력한 임상 연구 데이터에 따르면 Crenessity를 사용하여 부신 안드로겐 수치를 낮추면 누락된 코티솔을 대체하기 위한 GC의 생리학적 복용량을 더 낮추고 늘릴 수 있음이 입증되었습니다.

    Crenessity는 캡슐과 경구용 용액으로 제공됩니다. 캡슐 제제는 50mg과 100mg 용량으로 제공됩니다. 경구용 용액은 50mg/mL 농도의 제제로 제공됩니다. 18세 이상 성인의 경우 권장 복용량은 100mg을 1일 2회 식사와 함께 경구 복용하는 것입니다. 체중이 55kg(121lbs) 미만인 4~17세 소아 환자의 경우 권장 복용량은 체중을 기준으로 하며 1일 2회 식사와 함께 경구 투여됩니다. 체중이 55kg(121lbs)을 초과하는 소아 환자의 경우 권장 복용량은 100mg을 1일 2회 식사와 함께 경구 복용하는 것입니다. 의료 서비스 제공자는 환자와 협력하여 환자의 필요에 따라 사용할 적절한 제제를 결정할 수 있습니다. Crenessity를 투여받는 환자는 코르티솔 대체를 위한 GC 치료를 계속해야 합니다.

    중요 정보

    승인된 용도Crenessity(crinecerfont)는 성인과 고전적 선천성 질환이 있는 4세 이상 어린이의 안드로겐(테스토스테론 유사 호르몬) 수치를 조절하기 위해 글루코코르티코이드(스테로이드)와 함께 사용되는 처방약입니다. 부신과다증(CAH).

    중요 안전 정보

    다음과 같은 경우에는 Crenessity를 복용하지 마세요.

    crinecerfont 또는 Crenessity의 성분에 알레르기가 있는 경우.

    두꺼움은 다음을 포함한 심각한 부작용을 일으킬 수 있습니다:

    알레르기 반응. 알레르기 반응의 증상으로는 목이 조이는 느낌, 호흡 곤란 또는 삼킴, 입술, 혀 또는 얼굴의 붓기, 발진. Crenessity에 알레르기 반응이 있는 경우 즉시 응급 의료 지원을 받고 Crenessity 복용을 중단하세요.

    갑작스러운 부신 부전 또는 부신 위기의 위험 글루코코르티코이드(스테로이드) 약을 너무 적게 사용하는 경우. 갑작스러운 부신 부전 또는 부신 위기는 글루코코르티코이드(스테로이드) 약을 충분히 복용하지 않는 선천성 부신 과형성증 환자에게 발생할 수 있습니다. Crenessity로 치료하는 동안 글루코코르티코이드(스테로이드) 약을 계속 복용해야 합니다. 감염, 심각한 부상 또는 쇼크와 같은 특정 상태는 갑작스러운 부신 부전 또는 부신 위기의 위험을 증가시킬 수 있습니다. 심각한 부상, 감염, 질병이 발생했거나 치료 중 수술을 계획한 경우 담당 의료인에게 알리십시오. 담당 의료 서비스 제공자가 글루코코르티코이드(스테로이드) 약의 복용량을 변경해야 할 수도 있습니다.

    Crenessity를 복용하기 전에 임신 여부를 포함한 모든 건강 상태에 대해 담당 의료 서비스 제공자에게 알리세요 또는 임신할 계획이거나, 모유 수유 중이거나, 모유 수유할 계획입니다.

    처방약, 비처방약, 비타민, 약초 보조제 등 복용 중인 모든 약에 대해 의료 서비스 제공자에게 알리세요.

    가장 일반적인 측면 성인의 Crenessity 효과에는 피로, 두통, 현기증, 관절통, 허리 통증, 식욕 감소 및 근육통이 포함됩니다.

    어린이에게 Crenessity의 가장 흔한 부작용으로는 두통, 복통, 피로, 코막힘, 코피 등이 있습니다.

    이러한 부작용이 전부는 아닙니다. 천박함. 부작용에 대한 의학적 조언을 얻으려면 담당 의료 서비스 제공자에게 문의하십시오. 처방약의 부정적인 부작용을 FDA에 보고하는 것이 좋습니다. www.fda.gov/medwatch에서 MedWatch를 방문하거나 1-800-FDA-1088로 전화하세요.

    복용량 형태 및 효능: Crenessity는 50mg 및 100mg 캡슐과 50mg/mL의 경구 용액으로 제공됩니다.

    Neurocrine Biosciences 정보, Inc. Neurocrine Biosciences는 간단한 목적을 가진 선도적인 신경과학 중심의 바이오제약 회사입니다. 즉, 큰 도움이 필요하지만 옵션이 거의 없는 사람들의 고통을 덜어준다는 것입니다. 우리는 제대로 다루어지지 않은 신경학적, 신경내분비적, 신경정신과적 장애가 있는 환자들의 삶을 변화시키는 치료법을 발견하고 개발하는 데 전념하고 있습니다. 회사의 다양한 포트폴리오에는 지연성 운동이상증, 헌팅턴병 관련 무도병, 고전적인 선천성 부신 과형성증, 자궁내막증* 및 자궁근종*에 대한 FDA 승인 치료제는 물론, 전 구간에 걸쳐 중기 및 후기 단계 임상 개발에 있는 여러 화합물을 포함한 강력한 파이프라인이 포함됩니다. 우리의 핵심 치료 영역. 30년 동안 우리는 복잡한 질환을 치료하기 위해 신경 과학과 뇌와 신체 시스템 간의 상호 연결에 대한 독특한 통찰력을 적용해 왔습니다. 우리는 쇠약해지는 질병과 장애의 부담을 덜어주기 위해 끊임없이 약을 추구합니다. 왜냐하면 여러분은 용감한 과학을 받을 자격이 있기 때문입니다. 자세한 내용을 보려면 Neurocrine.com을 방문하고 LinkedIn, X(이전의 Twitter) 및 Facebook에서 회사를 팔로우하세요. (*AbbVie와 협력)

    NEUROCRINE BIOSCIENCES Logo Lockup 및 YOU DESERVE BRAVE SCIENCE는 Neurocrine Biosciences, Inc.의 등록 상표입니다. Crenessity 및 CAHtalyst는 Neurocrine Biosciences, Inc.의 상표입니다.

    미래 예측 진술 이 보도 자료에는 역사적 사실 외에도 다양한 위험과 불확실성을 포함하는 미래 예측 진술이 포함되어 있습니다. 이러한 진술에는 21-수산화효소 결핍으로 인한 전형적인 선천성 부신과다증(CAH) 치료에 Crenessity가 파생할 수 있는 잠재적 이점에 관한 진술이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다. Crenessity가 CAH 환자에게 제공하는 가치와 이점; 환자가 Crenessity에 접근할 수 있도록 보장하는 Neurocrine Biosciences의 능력; Crenessity의 임상 시험 결과가 실제 결과를 나타내는지 여부. 실제 결과가 미래예측 진술에 명시되거나 암시된 것과 실질적으로 다를 수 있는 요인에는 다음이 포함되나 이에 국한되지는 않습니다: Neurocrine Biosciences의 전반적인 비즈니스 및 재정과 관련된 위험 및 불확실성은 물론 위험 및 불확실성도 포함됩니다. Crenessity의 상업화와 관련된 불확실성; Crenessity가 제3자 지급인으로부터 적절한 환급을 받았는지 여부 Crenessity의 시장 흡수 정도와 속도; Crenessity에 대한 수요를 제한할 수 있는 경쟁 제품 및 기술 변화와 관련된 위험 및 불확실성; Crenessity와 관련된 개발 및 제조 활동에 대한 회사의 제3자 의존성과 관련된 위험 및 이러한 제3자를 관리하는 회사의 능력; Crenessity 또는 기타 제품 후보에 대한 추가 규제 제출이 발생하지 않거나 적시에 제출되지 않을 수 있는 위험 FDA 또는 기타 규제 당국이 Crenessity와 관련하여 불리한 결정을 내릴 수 있는 위험; 승인 후 Crenessity 약속 또는 요구사항이 지연될 수 있는 위험; Crenessity가 제3자의 독점 또는 규제 권한에 의해 상용화에서 제외되거나 의도하지 않은 부작용, 부작용 또는 오용 사고가 발생할 수 있는 위험 Crenessity에 대한 수요를 제한할 수 있는 경쟁 제품 및 기술 변화와 관련된 위험 및 불확실성; 및 2024년 9월 30일에 종료된 분기에 대한 회사의 양식 10-Q에 대한 분기별 보고서를 포함하되 이에 국한되지 않고 증권거래위원회에 제출된 회사의 정기 보고서에 설명된 기타 위험. Neurocrine Biosciences는 본 문서에 포함된 진술을 업데이트할 의무가 없습니다. 법적으로 요구되지 않는 한 본 날짜 이후의 보도 자료.

    출처: Neurocrine Biosciences, Inc.

    게시됨 : 2024-12-16 06:00

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