FDA keurt Crenessity (crinecerfont) goed voor de behandeling van kinderen en volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

Volg Drugslib op

FDA keurt Crenessity (crinecerfont) goed voor de behandeling van kinderen en volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie

SAN DIEGO, 13 december 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) heeft vandaag aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration Crenessity (crinecerfont) capsules en orale oplossing heeft goedgekeurd als een aanvullende behandeling bij vervanging van glucocorticoïden om androgenen onder controle te houden bij volwassen en pediatrische patiënten van vier jaar en ouder met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH), een zeldzame, ernstige en levenslange genetische aandoening waarbij de bijnieren betrokken zijn. Crenessity, een krachtige en selectieve orale corticotropine-releasing factor type 1-receptor (CRF1)-antagonist, is de eerste en enige klassieke CAH-behandeling die direct de overmaat aan adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en de stroomafwaartse productie van androgeen bij de bijnieren vermindert, waardoor een verlaging van de dosis glucocorticoïden mogelijk is. Het is een doorbraak in het behandellandschap voor klassieke CAH.

"De afgelopen drie decennia heeft Neurocrine Biosciences, samen met onze overleden oprichter, Wylie W. Vale, baanbrekend onderzoek verricht naar de cruciale rol van de corticotropine-releasing factor en zijn receptor, CRF1, in de pathofysiologie van congenitale bijnierhyperplasie ”, aldus Kyle W. Gano, Ph.D., Chief Executive Officer, Neurocrine Biosciences. “De goedkeuring van Crenessity is een belangrijke mijlpaal voor de CAH-gemeenschap, en we zijn de personen dankbaar die hebben deelgenomen aan onze klinische onderzoeken, inclusief hun families en verzorgers, en de klinische onderzoekers die hebben geholpen een nieuwe therapie en klasse medicijnen vooruit te helpen. "

"Patiënten en gezinnen hebben moeite om een ​​evenwicht te vinden tussen het beheersen van de symptomen van CAH en de bijwerkingen of complicaties van behandeling met hoge doses steroïden, die de kwaliteit van leven kunnen beïnvloeden", aldus Dina Matos, uitvoerend directeur , Stichting CARES. "We zijn Neurocrine Biosciences dankbaar voor de samenwerking met onze gemeenschap tijdens het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen om onze behoeften te begrijpen en uiteindelijk dit nieuwe medicijn te leveren dat kan helpen de overtollige androgenen in de bijnieren en de behoefte aan behandeling met hoge doses steroïden voor mensen met CAH te verminderen."

Crenessity zal naar verwachting binnen ongeveer een week commercieel verkrijgbaar zijn. De medicatie zal worden geleverd via PANTHERx Rare, een gespecialiseerde apotheek, om de uitvoering van Crenessity-recepten te centraliseren en te vereenvoudigen.

Neurocrine Biosciences zet zich in om patiënten te ondersteunen bij het verkrijgen van een behandeling met Crenessity door Neurocrine Access Support aan te bieden, een gratis, uitgebreide hulpprogramma gemaakt voor patiënten, zorgverleners en zorgverleners. Het biedt een scala aan opties om ervoor te zorgen dat patiënten alles hebben wat ze nodig hebben om te beginnen en door te gaan met het gebruik van Crenessity. Een toegewijde zorgcoördinator, ondersteund door een team, is beschikbaar om patiënten en zorgverleners te helpen bij het navigeren door het verzekeringsproces en het identificeren van passende financiële hulpopties. De meeste patiënten betalen $ 10 of minder per maand voor Crenessity*. Ga voor meer informatie naar www.NBIaccess.com/Crenessity of bel 1-855-CRNSITY (276-7489) van maandag tot en met vrijdag van 08.00 tot 20.00 uur ET.

*Aanvullende algemene voorwaarden zijn van toepassing.

CAHtalyst™ klinisch programmaoverzicht:

De goedkeuring door de FDA wordt ondersteund door het grootste klinische proefprogramma ooit van klassieke CAH, de CAHtalyst Pediatric en Adult Fase 3 wereldwijde registratiestudies. CAHtalyst Fase 3-gegevensresultaten bij pediatrische en volwassen patiënten met klassieke CAH zijn gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.

"De klinische resultaten van beide CAHtalyst-onderzoeken ondersteunen het werkzaamheids- en veiligheidsprofiel van Crenessity en zijn vermogen om verminderen de overproductie van androgenen in de bijnieren, waardoor een betekenisvolle verlaging van de dosering van glucocorticoïden mogelijk is, terwijl de controle over deze androgenen behouden of verbeterd wordt”, zegt Richard Auchus, M.D., Ph.D., Professor, Universiteit van Michigan Health, hoofdonderzoeker. "Chronische behandeling met suprafysiologische glucocorticoïden kan een aantal gevolgen voor de gezondheid op de korte en lange termijn veroorzaken, zoals obesitas, hypertensie en osteoporose, dus het vermogen van patiënten met CAH om hun dosis glucocorticoïden te verlagen naar een meer fysiologisch niveau kan grote voordelen hebben. "

In beide CAHtalyst-onderzoeken maakte Crenessity lagere doses steroïden en lagere androgeenspiegels mogelijk.

Fase 3 CAHtalyst Pediatric Study:

  • Het CAHtalyst Pediatric-onderzoek bereikte zijn primaire eindpunt, waarbij Crenessity de androsteendionspiegels significant verlaagde vanaf de uitgangswaarde tot week 4, vergeleken met patiënten die placebo gebruikten en die een substantiële toename van androsteendion ervoeren niveaus.
  • Kinderen die Crenessity gebruikten, konden hun GC-doses ook aanzienlijk verlagen in week 28, terwijl ze de androgeenspiegels handhaafden of verbeterden, een belangrijk secundair eindpunt.
  • Kinderen die Crenessity gebruikten zagen ongeveer vier keer Een grotere afname van androsteendion vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Bij kinderen die Crenessity gebruikten, werd een ongeveer vier keer grotere verlaging van de dosis steroïden waargenomen vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Kinderen die placebo gebruikten. Crenessity zag een ongeveer 12 keer grotere vermindering van 17-hydroxyprogesteron (17-OHP) vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Hoofdpijn, buikpijn, vermoeidheid, verstopte neus en bloedneuzen waren de meest voorkomende bijwerkingen (ADR's) onder de pediatrische populatie die met Crenessity werd behandeld. De meeste bijwerkingen waren van tijdelijke aard en licht tot matig van ernst.

    • Fase 3 CAHtalyst Adult-onderzoek:

  • Het CAHtalyst Adult-onderzoek bereikte zijn primaire eindpunt, waarbij Crenessity significante GC-dosisverlagingen in week 24 mogelijk maakte (terwijl de uitgangswaarden van androstenedione-niveaus werden gehandhaafd of verbeterd ) en belangrijk secundair eindpunt van afnemende androsteendionspiegels in week 4.
  • Een aanzienlijk hoger aantal patiënten dat Crenessity gebruikte (63%) bereikte een GC-dosis binnen het fysiologische bereik, terwijl androsteendion gehandhaafd of verbeterd bleef vergeleken met patiënten die placebo gebruikten (18%).
  • Bij mensen die Crenessity gebruikten, werd een ongeveer twee keer grotere verlaging van de dosis steroïden waargenomen vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Mensen die Crenessity gebruikten, zagen een acht keer grotere vermindering van androsteendion vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Mensen die Crenessity gebruikten, zagen een 37 keer grotere vermindering van 17-OHP vergeleken met degenen die placebo gebruikten.
  • Vermoeidheid, hoofdpijn, duizeligheid, gewrichtspijn, rugpijn, verminderde eetlust en spierpijn waren de meest voorkomende bijwerkingen in de Crenessity-behandelingsgroep. De meeste bijwerkingen waren tijdelijk en mild tot matig van ernst.

    • Crenessity werd in beide CAHtalyst-onderzoeken goed verdragen met weinig behandelingsgerelateerde bijwerkingen. Pediatrische en volwassen patiënten die Crenessity gebruikten, hadden geen behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen.

    Bijnierinsufficiëntie en crisis zijn risico's van het leven met CAH die Crenessity niet aanpakt en kunnen optreden wanneer de GC-dosis van een patiënt te laag is. In het CAHtalyst Pediatric-onderzoek waren er geen gevallen van bijniercrisis bij patiënten die Crenessity of placebo gebruikten. In het CAHtalyst Adult-onderzoek ondervonden twee patiënten (1,6%) die Crenessity gebruikten een bijniercrisis. Geen van de patiënten die placebo kregen, ondervond een bijniercrisis. Eén patiënt (1,7%) die placebo kreeg, ondervond echter bijnierinsufficiëntie. Patiënten moeten samenwerken met hun zorgverlener om de GC-dosering te beheren terwijl ze Crenessity gebruiken.

    Ga voor meer informatie over Crenessity naar Crenessity.com.

    Over congenitale bijnierhyperplasieCongenitale bijnierhyperplasie (CAH) is een zeldzame genetische aandoening die resulteert in een enzymdeficiëntie die de productie van bijniersteroïdhormonen, zoals cortisol, aldosteron en bijnierandrogenen, verandert. zijn essentieel voor het leven. Ongeveer 95% van de CAH-gevallen wordt veroorzaakt door varianten van het CYP21A2-gen dat leidt tot een tekort aan het enzym 21-hydroxylase (21-OH). Een ernstig tekort aan dit enzym leidt tot een onvermogen van de bijnieren om voldoende cortisol en, in ongeveer 75% van de gevallen, aldosteron te produceren. Omdat personen met CAH nog steeds androgenen kunnen produceren, resulteren de ongebruikte voorlopers die normaal gesproken zouden worden gebruikt om cortisol te maken, in de productie van overtollige hoeveelheden androgenen. Als CAH onbehandeld blijft, kan dit resulteren in zoutverspilling, uitdroging en zelfs de dood.

    Historisch gezien zijn exogene glucocorticoïden (GC's) niet alleen gebruikt om de endogene cortisoldeficiëntie te corrigeren, maar de gebruikte doses zijn hoger dan cortisolvervanging nodig (suprafysiologisch) om de niveaus van adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en bijnierandrogenen te verlagen. Behandeling met GC bij hoge doses is echter in verband gebracht met ernstige en significante complicaties van een teveel aan steroïden, waaronder metabolische problemen zoals gewichtstoename en diabetes, hart- en vaatziekten en osteoporose. Bovendien kan langdurige behandeling met hoge doses GC's psychologische en cognitieve gevolgen hebben, zoals veranderingen in stemming en geheugen. Een teveel aan androgeen in de bijnieren is in verband gebracht met abnormale botgroei en -ontwikkeling bij pediatrische patiënten, gezondheidsproblemen bij vrouwen zoals overmatige haargroei in het gezicht en onregelmatige menstruatie, testiculaire rusttumoren bij mannen en vruchtbaarheidsproblemen bij beide geslachten.

    Over de CAHtalyst™-onderzoeken De Fase 3 CAHtalyst™ wereldwijde registratiestudies zijn ontworpen om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van Crenessity te evalueren bij kinderen en volwassenen met klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21 -hydroxylase-deficiëntie. De CAHtalyst-onderzoeken waren het grootste klinische onderzoeksprogramma ooit bij klassieke CAH, waarbij 285 pediatrische en volwassen patiënten betrokken waren.

    Het CAHtalyst Pediatric-onderzoek omvatte 103 pediatrische patiënten in de leeftijd van vier tot 17 jaar. Het onderzoek testte twee vragen. De eerste vraag evalueerde of vier weken Crenessity-behandeling de androgeencontrole zou kunnen verbeteren. De tweede vraag evalueerde of een extra behandeling van 24 weken met Crenessity een op maat gemaakte glucocorticoïde (GC) neerwaartse titratie mogelijk maakte, terwijl de androsteendionspiegels gehandhaafd of verbeterden. Aan het CAHtalyst Adult-onderzoek namen 182 volwassen patiënten deel in de leeftijd van 18 tot 58 jaar. Op dezelfde manier evalueerde de eerste vraag van het onderzoek of vier weken Crenessity-behandeling de androgeencontrole zou kunnen verbeteren, en de tweede vraag evalueerde of een extra 20 weken Crenessity-behandeling het mogelijk maakte om de GC te verlagen tot fysiologisch bereik, terwijl de androsteendionspiegels behouden bleven of verbeterden.

    >

    Gegevens uit de fase 3-studies van CAHtalyst ondersteunden de goedkeuring van Crenessity door de Amerikaanse Food and Drug Administration in december 2024. De open-label uitbreidingsbehandelingen van beide onderzoeken zijn nog gaande.

    Over Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ is een krachtige en selectieve, orale corticotropine-releasing factor type 1 receptor (CRF1) antagonist, ontwikkeld om overtollige adrenocorticotroop hormoon (ACTH) en bijnierandrogenen via een niet-glucocorticoïde (GC) mechanisme voor de behandeling van klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH). Er is aangetoond dat antagonisme van CRF1-receptoren in de hypofyse de ACTH-niveaus verlaagt, wat op zijn beurt de productie van bijnierandrogenen en mogelijk de symptomen geassocieerd met CAH vermindert. De robuuste klinische onderzoeksgegevens tonen aan dat het verlagen van de androgeenspiegels in de bijnieren met Crenessity een lagere, meer fysiologische dosering van GC's mogelijk maakt om het ontbrekende cortisol te vervangen.

    Crenessity wordt geleverd in capsules en een drank. De capsuleformulering is verkrijgbaar in doses van 50 mg en 100 mg. De drank is verkrijgbaar in een formulering met een sterkte van 50 mg/ml. Voor volwassenen van 18 jaar en ouder is de aanbevolen dosering tweemaal daags 100 mg, oraal in te nemen bij een maaltijd. Voor pediatrische patiënten van vier tot zeventien jaar die minder dan 55 kg (121 lbs) wegen, is de aanbevolen dosering gebaseerd op het lichaamsgewicht en wordt tweemaal daags toegediend, oraal ingenomen bij een maaltijd. Voor pediatrische patiënten die meer dan 55 kg (121 lbs) wegen, is de aanbevolen dosering tweemaal daags 100 mg, oraal in te nemen bij een maaltijd. Zorgaanbieders kunnen met patiënten samenwerken om de juiste formulering voor gebruik te bepalen, afhankelijk van de behoeften van de patiënt. Patiënten die Crenessity krijgen, moeten doorgaan met de GC-therapie ter vervanging van cortisol.

    Belangrijke informatie

    Goedgekeurd gebruikCrenessity (crinecerfont) is een receptgeneesmiddel dat samen met glucocorticoïden (steroïden) wordt gebruikt om de androgeenspiegels (testosteronachtig hormoon) onder controle te houden bij volwassenen en kinderen van 4 jaar en ouder met klassieke aangeboren afwijkingen bijnierhyperplasie (CAH).

    BELANGRIJKE VEILIGHEIDSINFORMATIE

    Gebruik Crenessity niet als u:

    Allergisch bent voor crinecerfont of voor één van de ingrediënten in Crenessity.

    Crenessity kan ernstige bijwerkingen veroorzaken, waaronder:

    Allergische reacties. Symptomen van een allergische reactie zijn onder meer een beklemd gevoel in de keel, moeite met ademhalen of slikken, zwelling van de lippen, tong of gezicht, en huiduitslag. Als u een allergische reactie op Crenessity heeft, zoek dan onmiddellijk medische hulp en stop met het gebruik van Crenessity.

    Risico op plotselinge bijnierinsufficiëntie of bijniercrisis Met te weinig glucocorticoïden (steroïden). Plotselinge bijnierinsufficiëntie of een bijniercrisis kan voorkomen bij mensen met aangeboren bijnierhyperplasie die niet voldoende glucocorticoïden (steroïden) gebruiken. Tijdens de behandeling met Crenessity moet u doorgaan met het innemen van uw glucocorticoïden (steroïden). Bepaalde aandoeningen, zoals een infectie, ernstig letsel of shock, kunnen het risico op plotselinge bijnierinsufficiëntie of een bijniercrisis vergroten. Vertel het uw arts als u tijdens de behandeling een ernstige verwonding, infectie of ziekte krijgt of als u een operatie heeft gepland. Het kan zijn dat uw zorgverlener uw dosis glucocorticoïden (steroïden) moet aanpassen.

    Informeer uw zorgverlener voordat u Crenessity inneemt over al uw medische aandoeningen, ook als u zwanger bent. of van plan bent zwanger te worden, of borstvoeding geeft of van plan bent borstvoeding te geven.

    Vertel uw zorgverlener over alle medicijnen die u gebruikt, inclusief receptgeneesmiddelen en vrij verkrijgbare medicijnen, vitamines en kruidensupplementen.

    De meest voorkomende kant De effecten van Crenessity bij volwassenen zijn vermoeidheid, hoofdpijn, duizeligheid, gewrichtspijn, rugpijn, verminderde eetlust en spierpijn.

    De meest voorkomende bijwerkingen van Crenessity bij kinderen zijn hoofdpijn, maagpijn, vermoeidheid, verstopte neus en neusbloedingen.

    Dit zijn niet alle mogelijke bijwerkingen van Crenessiteit. Bel uw zorgverlener voor medisch advies over bijwerkingen. U wordt aangemoedigd om negatieve bijwerkingen van geneesmiddelen op recept aan de FDA te melden. Bezoek MedWatch op www.fda.gov/medwatch of bel 1-800-FDA-1088.

    Doseringsvormen en sterktes: Crenessity is verkrijgbaar in capsules van 50 mg en 100 mg en als orale oplossing van 50 mg/ml.

    Over Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences is een toonaangevend, op neurowetenschappen gericht, biofarmaceutisch bedrijf met een eenvoudig doel: het lijden verlichten van mensen met grote behoeften, maar weinig opties. Wij zijn toegewijd aan het ontdekken en ontwikkelen van levensveranderende behandelingen voor patiënten met onderbelichte neurologische, neuro-endocriene en neuropsychiatrische stoornissen. Het gevarieerde portfolio van het bedrijf omvat door de FDA goedgekeurde behandelingen voor tardieve dyskinesie, chorea geassocieerd met de ziekte van Huntington, klassieke congenitale bijnierhyperplasie, endometriose* en vleesbomen*, evenals een robuuste pijplijn met meerdere verbindingen in de midden- tot late fase van klinische ontwikkeling over de hele wereld. onze therapeutische kerngebieden. Drie decennia lang hebben we ons unieke inzicht in de neurowetenschappen en de onderlinge verbindingen tussen hersen- en lichaamssystemen toegepast om complexe aandoeningen te behandelen. Wij streven onophoudelijk naar medicijnen om de last van slopende ziekten en aandoeningen te verlichten, omdat u moedige wetenschap verdient. Bezoek neurocrine.com voor meer informatie en volg het bedrijf op LinkedIn, X (voorheen Twitter) en Facebook. (*in samenwerking met AbbVie)

    Het NEUROCRINE BIOSCIENCES-logo Lockup en YOU DESERVE BRAVE SCIENCE zijn geregistreerde handelsmerken van Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity en CAHtalyst zijn handelsmerken van Neurocrine Biosciences, Inc.

    Toekomstgerichte verklaringen Naast historische feiten bevat dit persbericht toekomstgerichte verklaringen die een aantal risico's en onzekerheden met zich meebrengen. Deze uitspraken omvatten, maar zijn niet beperkt tot, uitspraken over de potentiële voordelen die Crenessity kan bieden voor de behandeling van klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie; de waarde en voordelen die Crenessity biedt voor patiënten met CAH; het vermogen van Neurocrine Biosciences om ervoor te zorgen dat patiënten toegang hebben tot Crenessity; en of de resultaten van onze klinische onderzoeken met Crenessity indicatief zijn voor resultaten uit de echte wereld. Factoren die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten die in de toekomstgerichte verklaringen worden vermeld of geïmpliceerd, omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het volgende: risico's en onzekerheden die verband houden met de activiteiten en financiën van Neurocrine Biosciences in het algemeen, evenals risico's en onzekerheden in verband met de commercialisering van Crenessity; of Crenessity een adequate vergoeding ontvangt van derdebetalers; de mate en het tempo van marktopname van Crenessity; risico's en onzekerheden met betrekking tot concurrerende producten en technologische veranderingen die de vraag naar Crenessity kunnen beperken; risico's verbonden aan de afhankelijkheid van het Bedrijf van derden voor ontwikkelings- en productieactiviteiten met betrekking tot Crenessity, en het vermogen van het Bedrijf om deze derden te beheren; het risico dat aanvullende indieningen bij de regelgevende instanties voor Crenessity of andere kandidaat-producten niet plaatsvinden of niet tijdig worden ingediend; het risico dat de FDA of andere regelgevende instanties nadelige beslissingen nemen met betrekking tot Crenessity; het risico dat Crenessity-toezeggingen of -vereisten na goedkeuring worden uitgesteld; risico's dat Crenessity kan worden uitgesloten van commercialisering door de eigendoms- of regelgevende rechten van derden, of onbedoelde bijwerkingen, bijwerkingen of incidenten van misbruik kan hebben; risico's en onzekerheden met betrekking tot concurrerende producten en technologische veranderingen die de vraag naar Crenessity kunnen beperken; en andere risico's beschreven in de periodieke rapporten van het bedrijf die zijn ingediend bij de Securities and Exchange Commission, inclusief maar niet beperkt tot het kwartaalrapport van het bedrijf op formulier 10-Q voor het kwartaal dat eindigde op 30 september 2024. Neurocrine Biosciences wijst elke verplichting af om de verklaringen in dit document bij te werken. persbericht na de datum hiervan, anders dan vereist door de wet.

    BRON Neurocrine Biosciences, Inc.

    Geplaatst : 2024-12-16 06:00

    Lees verder

    Disclaimer

    Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

    Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

    Populaire trefwoorden