FDA aprobă Crenessity (crinecerfont) pentru tratamentul copiilor și adulților cu hiperplazie suprarenală congenitală clasică

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă Crenessity (crinecerfont) pentru tratamentul copiilor și adulților cu hiperplazie suprarenală congenitală clasică

SAN DIEGO, 13 decembrie 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) a anunțat astăzi că U.S. Food and Drug Administration a aprobat Crenessity (crinecerfont) capsule și soluție orală ca tratament adjuvant la înlocuirea glucocorticoizilor pentru controlul androgenilor la pacienții adulți și copii cu vârsta de patru ani și peste, cu hiperplazie suprarenală congenitală clasică (CAH), o afecțiune genetică rară, gravă și pe tot parcursul vieții care implică glandele suprarenale. Crenessity, un antagonist oral puternic și selectiv al receptorului factorului de eliberare a corticotropinei de tip 1 (CRF1), este primul și singurul tratament clasic de CAH care reduce direct excesul de hormon adrenocorticotrop (ACTH) și producția de androgeni suprarenale în aval, permițând reducerea dozei de glucocorticoizi. Este o descoperire în peisajul tratamentului pentru CAH clasic.

„În ultimele trei decenii, Neurocrine Biosciences, împreună cu regretatul nostru fondator, Wylie W. Vale, au efectuat cercetări revoluționare care descoperă rolul critic al factorului de eliberare a corticotropinei și al receptorului său, CRF1, în patofiziologia hiperplaziei suprarenale congenitale. ”, a spus Kyle W. Gano, Ph.D., Chief Executive Officer, Neurocrine Biosciences. „Aprobarea Crenessity este o piatră de hotar semnificativă pentru comunitatea CAH și suntem recunoscători persoanelor care au participat la studiile noastre clinice, inclusiv familiilor și îngrijitorilor lor, precum și anchetatorilor clinici care au contribuit la dezvoltarea unei noi terapii și clase de medicamente. „

„Pacienții și familiile se luptă să atingă echilibrul între gestionarea simptomelor CAH și efectele secundare sau complicațiile tratamentului cu doze mari steroizi, care pot avea un impact asupra calității vieții”, a declarat Dina Matos, director executiv, Fundația CARES. „Suntem recunoscători Neurocrine Biosciences pentru implicarea în comunitatea noastră pe tot parcursul procesului de dezvoltare a medicamentelor pentru a înțelege nevoile noastre și, în cele din urmă, furnizarea acestui nou medicament care poate ajuta la reducerea excesului de androgeni suprarenale și a necesității unui tratament cu doze mari de steroizi pentru persoanele care trăiesc cu CAH”.

Crenessity este de așteptat să fie disponibil comercial în aproximativ o săptămână. Medicamentul va fi furnizat prin intermediul PANTHERx Rare, o farmacie de specialitate, pentru a centraliza și simplifica îndeplinirea prescripțiilor Crenessity.

Neurocrine Biosciences se angajează să sprijine pacienții în obținerea tratamentului cu Crenessity, oferind Neurocrine Access Support, un program gratuit și complet program de asistență creat pentru pacienți, îngrijitori și furnizori de servicii medicale. Oferă o gamă largă de opțiuni pentru a se asigura că pacienții au tot ce le trebuie pentru a începe și a continua să ia Crenessity. Un coordonator de îngrijire dedicat, susținut de o echipă, este disponibil pentru a ajuta pacienții și îngrijitorii să navigheze în procesul de asigurare și să identifice opțiunile adecvate de asistență financiară. Majoritatea pacienților vor plăti 10 USD sau mai puțin pe lună pentru Crenessity*. Pentru mai multe informații, vizitați www.NBIaccess.com/Crenessity sau sunați la 1-855-CRNSITY (276-7489) de luni până vineri, între orele 8 am-8 pm ET.

*Se aplică termeni și condiții suplimentare.

Prezentare generală a programului clinic CAHtalyst™:

Aprobarea FDA este susținută de cel mai mare program de studii clinice realizate vreodată de CAH clasic, studiile globale de înregistrare de fază 3 CAHtalyst Pediatric și Adult. Rezultatele datelor CAHtalyst faza 3 la copii și adulți cu CAH clasice au fost publicate în The New England Journal of Medicine.

„Rezultatele clinice din ambele studii CAHtalyst susțin profilul de eficacitate și siguranță al Crenessity și capacitatea sa de a reduce supraproducția de androgeni suprarenali, permițând o reducere semnificativă a dozei de glucocorticoizi, menținând sau sporind controlul acestor androgeni”, a spus Richard Auchus, M.D., Ph.D., Profesor, Universitatea din Michigan Health, Investigator principal. „Tratamentul cronic cu glucocorticoizi suprafiziologici poate provoca o serie de consecințe asupra sănătății pe termen scurt și lung, cum ar fi obezitatea, hipertensiunea și osteoporoza, astfel încât capacitatea pacienților cu CAH de a-și scădea doza de glucocorticoizi la un nivel mai fiziologic poate avea beneficii profunde. „

În ambele studii CAHtalyst, Crenessity a permis doze mai mici de steroizi și niveluri scăzute de androgeni.

Studiul CAHtalyst Pediatric de faza 3:

  • Studiul CAHtalyst Pediatric și-a îndeplinit obiectivul principal, Crenessity scăzând semnificativ nivelurile de androstenedionă de la momentul inițial până la săptămâna 4, comparativ cu pacienții cărora li s-a administrat placebo. au înregistrat o creștere substanțială a nivelurilor de androstendionă.
  • Copiii care au luat Crenessity au putut, de asemenea, să-și reducă semnificativ dozele de GC în săptămâna 28, menținând sau îmbunătățind în același timp nivelurile de androgeni, un obiectiv secundar cheie.
  • Copii. administrarea Crenessity a înregistrat o reducere de aproximativ patru ori mai mare a androstenedionei în comparație cu cei care au primit placebo.
  • Aproximativ de patru ori mai mare steroizi s-a observat o reducere a dozei la copiii care au luat Crenessity în comparație cu cei care au primit placebo.
  • Copiii care au primit Crenessity au observat o reducere de aproximativ 12 ori mai mare a 17-hidroxiprogesteronului (17-OHP) comparativ cu cei care au primit placebo.
  • Durerile de cap, durerile abdominale, oboseala, congestia nazală și sângerarea nazală au fost cele mai frecvente reacții adverse la medicamente (RAM) în rândul populației pediatrice tratate cu Crenessitate. Majoritatea reacțiilor adverse au fost temporare și de severitate uşoară până la moderată.

    • Studiul CAHtalyst pentru adulți de fază 3:

  • Studiul CAHtalyst pentru adulți și-a atins obiectivul principal, Crenessity permițând reduceri semnificative ale dozei de GC în săptămâna 24 (în timp ce menține sau îmbunătățește nivelurile inițiale de androstenedionă ) și obiectivul secundar cheie de scădere a nivelului de androstenedionă în săptămâna 4.
  • Un număr semnificativ mai mare dintre pacienții cărora li s-a administrat Crenessity (63%) au atins o doză de GC în intervalul fiziologic, în timp ce androstenediona a fost menținută sau îmbunătățită în comparație cu pacienții cărora li s-a administrat placebo (18%).
  • S-a observat o reducere de aproximativ două ori mai mare a dozei de steroizi la oameni. care au luat Crenessity în comparație cu cei care au luat placebo.
  • Persoanele care au luat Crenessity au observat o reducere de opt ori mai mare a androstenedionei în comparație cu cei care au luat placebo.
  • Persoanele care au luat Crenessity au observat o reducere de 37 de ori mai mare a 17-OHP în comparație cu cei care au primit placebo.
  • Oboseală, dureri de cap, amețeli, dureri articulare, dureri de spate, scăderea apetitului și durerile musculare au fost cele mai frecvente reacții adverse în grupul de tratament cu Crenessity. Cele mai multe reacții adverse au fost temporare și de severitate ușoară până la moderată.

    • Crenessitatea a fost bine tolerată cu puține evenimente adverse legate de tratament în ambele studii CAHtalyst. Pacienții copii și adulți care au luat Crenessity nu au avut reacții adverse grave legate de tratament.

    Insuficiența suprarenală și criza sunt riscuri de a trăi cu CAH pe care Crenessity nu le abordează și pot apărea atunci când doza de GC a pacientului este prea mică. În studiul CAHtalyst Pediatric, nu au existat cazuri de criză suprarenală în rândul pacienților care au luat Crenessity sau placebo. În studiul CAHtalyst Adult, doi pacienți (1,6%) care au luat Crenessity au prezentat criză suprarenală. Niciun pacient tratat cu placebo nu a prezentat criză suprarenală. Cu toate acestea, un pacient (1,7%) tratat cu placebo a prezentat insuficiență suprarenală. Pacienții ar trebui să lucreze cu furnizorul lor de asistență medicală pentru a gestiona dozarea GC în timp ce iau Crenessity.

    Pentru mai multe informații despre Crenessity, vizitați Crenessity.com.

    Despre hiperplazia suprarenală congenitalăHiperplazia suprarenală congenitală (CAH) este o afecțiune genetică rară care are ca rezultat o deficiență enzimatică care modifică producția de hormoni steroizi suprarenaliali, cum ar fi cortizolul, aldosteronul și androgenii suprarenale, care sunt esențiale pentru viață. Aproximativ 95% din cazurile de CAH sunt cauzate de variante ale genei CYP21A2 care conduc la deficiența enzimei 21-hidroxilază (21-OH). Deficitul sever al acestei enzime duce la incapacitatea glandelor suprarenale de a produce suficient cortizol și, în aproximativ 75% din cazuri, aldosteron. Deoarece persoanele cu CAH sunt încă capabile să producă androgeni, precursorii neutilizați care ar fi utilizați în mod normal pentru a produce cortizol au ca rezultat producerea de cantități în exces de androgeni. Dacă este lăsată netratată, CAH poate duce la pierderea de sare, deshidratare și chiar moartea.

    În istoric, glucocorticoizii exogeni (GC) au fost folosiți nu numai pentru a corecta deficiența de cortizol endogen, dar dozele utilizate sunt mai mari decât înlocuirea cortizolului. necesare (suprafiziologice) pentru a scădea nivelurile hormonului adrenocorticotrop (ACTH) și androgenilor suprarenale. Cu toate acestea, tratamentul cu GC în doze mari a fost asociat cu complicații grave și semnificative ale excesului de steroizi, inclusiv probleme metabolice, cum ar fi creșterea în greutate și diabetul, bolile cardiovasculare și osteoporoza. În plus, tratamentul pe termen lung cu doze mari de GC poate avea un impact psihologic și cognitiv, cum ar fi modificări ale dispoziției și memoriei. Excesul de androgeni suprarenalii a fost asociat cu creșterea și dezvoltarea anormală a oaselor la copii și adolescenți, probleme de sănătate ale femeilor, cum ar fi creșterea excesivă a părului facial și nereguli menstruale, tumori testiculare la bărbați și probleme de fertilitate la ambele sexe.

    Despre studiile CAHtalyst™ Studiile globale de înregistrare CAHtalyst™ de fază 3 au fost concepute pentru a evalua siguranța, eficacitatea și tolerabilitatea Crenessity la copii și adulți cu hiperplazie suprarenală congenitală clasică (CAH) din cauza 21 - deficit de hidroxilază. Studiile CAHtalyst au fost cel mai mare program de studii clinice efectuate vreodată în CAH clasic, incluzând 285 de copii și adolescenți și adulți.

    Studiul CAHtalyst Pediatric a inclus 103 de copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între patru și 17 ani. Studiul a testat două întrebări. Prima întrebare a evaluat dacă patru săptămâni de tratament Crenessity ar putea îmbunătăți controlul androgenilor. A doua întrebare a evaluat dacă încă 24 de săptămâni de tratament Crenessity a permis titrarea în jos a glucocorticoizilor (GC) personalizat, în timp ce nivelurile de androstenedionă au fost menținute sau îmbunătățite. Studiul CAHtalyst Adult a inclus 182 de pacienți adulți cu vârsta cuprinsă între 18 și 58 de ani. În mod similar, prima întrebare a studiului a evaluat dacă patru săptămâni de tratament cu Crenessity ar putea îmbunătăți controlul androgenilor, iar a doua întrebare a evaluat dacă încă 20 de săptămâni de tratament cu Crenessity au permis reducerea GC la intervalul fiziologic, în timp ce nivelurile de androstenedionă au fost menținute sau îmbunătățite.

    Datele din studiile de fază 3 CAHtalyst au susținut aprobarea Crenessity de către U.S. Food and Drug Administration în decembrie 2024. Porțiunile deschise de tratament extensiv ale ambelor studii sunt în curs de desfășurare.

    Despre Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ este un receptor de tip 1 a factorului de eliberare orală a corticotropinei, puternic și selectiv (CRF1) antagonist dezvoltat pentru a reduce și controla excesul de hormon adrenocorticotrop (ACTH) și androgenii suprarenale printr-un mecanism non-glucocorticoid (GC) pentru tratamentul hiperplaziei suprarenale congenitale clasice (CAH). S-a demonstrat că antagonismul receptorilor CRF1 din pituitar scade nivelul de ACTH, care la rândul său scade producția de androgeni suprarenali și, potențial, simptomele asociate cu CAH. Datele solide ale studiului clinic demonstrează că scăderea nivelului de androgeni suprarenalii cu Crenessity permite o dozare mai mică și mai fiziologică de GC pentru a înlocui cortizolul lipsă.

    Crenessity vine în capsule și soluție orală. Formularea capsulei este disponibilă în doze de 50 mg și 100 mg. Soluția orală este disponibilă ca o formulă de concentrație de 50 mg/mL. Pentru adulții cu vârsta peste 18 ani, doza recomandată este de 100 mg de două ori pe zi, administrată pe cale orală, în timpul mesei. Pentru copii și adolescenți cu vârsta cuprinsă între patru și 17 ani și cântărind mai puțin de 55 kg (121 lbs), doza recomandată se bazează pe greutatea corporală și se administrează de două ori pe zi, administrată pe cale orală în timpul mesei. Pentru pacienții copii și adolescenți care cântăresc mai mult de 55 kg (121 lbs), doza recomandată este de 100 mg de două ori pe zi administrată pe cale orală cu o masă. Furnizorii de asistență medicală pot colabora cu pacienții pentru a determina formula potrivită pentru utilizare, în funcție de nevoile pacientului. Pacienții cărora li se administrează Crenessity trebuie să continue terapia GC pentru înlocuirea cortizolului.

    Informații importante

    Utilizări aprobateCrenessity (crinecerfont) este un medicament eliberat pe bază de prescripție medicală utilizat împreună cu glucocorticoizi (steroizi) pentru a controla nivelurile de androgeni (hormon asemănător testosteronului) la adulți și copii cu vârsta de 4 ani și peste cu congenital clasic. hiperplazia suprarenală (CAH).

    INFORMAȚII IMPORTANTE DE SIGURANȚĂ

    Nu luați Crenessity dacă:

    Sunteți alergic la crinecerfont sau la oricare dintre ingredientele din Crenessity.

    Crenessitatea poate provoca reacții adverse grave, inclusiv:

    Reacții alergice. Simptomele unei reacții alergice includ senzație de senzație în gât, dificultăți de respirație sau înghițire, umflare a buzelor, limbii sau feței și erupție cutanată. Dacă aveți o reacție alergică la Crenessity, obțineți imediat asistență medicală de urgență și încetați să luați Crenessity.

    Riscul de insuficiență suprarenală bruscă sau de criză suprarenală Cu prea puține medicamente cu glucocorticoizi (steroizi). Insuficiența suprarenală bruscă sau criza suprarenală se poate întâmpla la persoanele cu hiperplazie suprarenală congenitală care nu iau suficient glucocorticoizi (steroizi). Trebuie să continuați să luați medicamentul cu glucocorticoizi (steroidi) în timpul tratamentului cu Crenessity. Anumite afecțiuni, cum ar fi infecția, rănirea gravă sau șoc, vă pot crește riscul de insuficiență suprarenală bruscă sau criză suprarenală. Spuneți furnizorului dumneavoastră de asistență medicală dacă suferiți de o rănire gravă, infecție, boală sau ați planificat o intervenție chirurgicală în timpul tratamentului. Este posibil ca furnizorul dumneavoastră de asistență medicală să fie nevoit să vă modifice doza de medicament glucocorticoizi (steroizi).

    Înainte de a lua Crenessity, spuneți medicului dumneavoastră despre toate afecțiunile dumneavoastră medicale, inclusiv dacă sunteți gravidă sau intenționați să rămâneți gravidă, sau alăptați sau intenționați să alăptați.

    Spuneți medicului dumneavoastră despre toate medicamentele pe care le luați, inclusiv medicamentele eliberate pe bază de rețetă și fără prescripție medicală, vitaminele și suplimentele pe bază de plante.

    Cea mai comună parte. efectele Crenessity la adulți includoboseală, dureri de cap, amețeli, dureri articulare, dureri de spate, scăderea apetitului și dureri musculare.

    Cele mai frecvente efecte secundare ale Crenessity la copii includ dureri de cap, dureri de stomac, oboseală, congestie nazală și sângerări nazale.

    Aceste nu sunt toate efectele secundare posibile ale Crenessitate. Sună-ți furnizorul de asistență medicală pentru sfaturi medicale despre efectele secundare. Sunteți încurajat să raportați FDA efectele secundare negative ale medicamentelor eliberate pe bază de rețetă. Vizitați MedWatch la www.fda.gov/medwatch sau sunați la 1-800-FDA-1088.

    Forme de dozare și puncte forte: Crenessity este disponibil în capsule de 50 mg și 100 mg și ca soluție orală de 50 mg/mL.

    Despre Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences este o companie biofarmaceutică de top, axată pe neuroștiințe, cu un scop simplu: ameliorarea suferinței persoanelor cu nevoi mari, dar putine optiuni. Suntem dedicați descoperirii și dezvoltării de tratamente care schimbă viața pentru pacienții cu tulburări neurologice, neuroendocrine și neuropsihiatrice insuficient abordate. Portofoliul divers al companiei include tratamente aprobate de FDA pentru diskinezia tardivă, coreea asociată cu boala Huntington, hiperplazia suprarenală congenitală clasică, endometrioza* și fibromul uterin*, precum și o conductă robustă care include mai mulți compuși în faza de dezvoltare clinică medie până la târzie. zonele noastre terapeutice de bază. Timp de trei decenii, am aplicat cunoștințele noastre unice în neuroștiință și interconexiunile dintre creier și sistemele corpului pentru a trata condiții complexe. Urmăm fără încetare medicamente pentru a ușura povara bolilor și tulburărilor debilitante, pentru că meritați știință curajoasă. Pentru mai multe informații, vizitați neurocrine.com și urmăriți compania pe LinkedIn, X (fostul Twitter) și Facebook. (*în colaborare cu AbbVie)

    Lockup sigla NEUROCRINE BIOSCIENCES și YOU DESERVE BRAVE SCIENCE sunt mărci comerciale înregistrate ale Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity și CAHtalyst sunt mărci comerciale ale Neurocrine Biosciences, Inc.

    Declarații prospective Pe lângă faptele istorice, acest comunicat de presă conține declarații prospective care implică o serie de riscuri și incertitudini. Aceste afirmații includ, dar nu se limitează la, declarații cu privire la potențialele beneficii care pot fi derivate de la Crenessity pentru tratamentul hiperplaziei suprarenale congenitale clasice (CAH) datorată deficienței de 21-hidroxilază; valoarea și beneficiile pe care Crenessity le aduce pacienților cu CAH; capacitatea Neurocrine Biosciences de a se asigura că pacienții au acces la Crenessity; și dacă rezultatele din studiile noastre clinice ale Crenessity sunt indicative ale rezultatelor din lumea reală. Factorii care ar putea face ca rezultatele reale să difere semnificativ de cele afirmate sau implicate în declarațiile prospective includ, dar nu se limitează la, următorii: riscuri și incertitudini asociate cu afacerile și finanțele Neurocrine Biosciences în general, precum și riscurile și incertitudinile asociate cu comercializarea Crenessity; dacă Crenessity primește o rambursare adecvată de la plătitori terți; gradul și ritmul de adoptare pe piață a Crenessity; riscurile și incertitudinile legate de produsele competitive și schimbările tehnologice care pot limita cererea pentru Crenessity; riscurile asociate cu dependența Companiei de terți pentru activitățile de dezvoltare și producție legate de Crenessity și capacitatea Companiei de a gestiona aceste terțe părți; riscă ca trimiterile suplimentare de reglementare pentru Crenessity sau pentru alți produse candidate să nu apară sau să nu fie transmise în timp util; riscurile ca FDA sau alte autorități de reglementare să ia decizii adverse cu privire la Crenessity; riscurile ca angajamentele sau cerințele Crenessity după aprobare să poată fi amânate; riscă ca Crenessity să fie împiedicat de la comercializare de drepturile de proprietate sau de reglementare ale terților sau să aibă efecte secundare neintenționate, reacții adverse sau incidente de utilizare necorespunzătoare; riscurile și incertitudinile legate de produsele competitive și schimbările tehnologice care pot limita cererea pentru Crenessity; și alte riscuri descrise în rapoartele periodice ale Companiei depuse la Securities and Exchange Commission, inclusiv, fără limitare, raportul trimestrial al Companiei pe Formularul 10-Q pentru trimestrul încheiat la 30 septembrie 2024. Neurocrine Biosciences declină orice obligație de a actualiza declarațiile conținute în acest comunicat de presă după data prezentului, alta decât cea cerută de lege.

    SURSA Neurocrine Biosciences, Inc.

    Postat : 2024-12-16 06:00

    Citeşte mai mult

    Declinare de responsabilitate

    S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

    Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

    Cuvinte cheie populare