FDA одобрило Crenessity (crinecerfont) для лечения детей и взрослых с классической врожденной гиперплазией надпочечников

Следите за Drugslib на

FDA одобрило Crenessity (crinecerfont) для лечения детей и взрослых с классической врожденной гиперплазией надпочечников

САН-ДИЕГО, 13 декабря 2024 г. /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences (Nasdaq: NBIX) сегодня объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило Crenessity (crinecerfont) капсулы и раствор для перорального применения в качестве дополнительного лечения к заместительной терапии глюкокортикоидами для контроля андрогенов у взрослых и детей в возрасте четырех лет и старше с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН), редким, серьезным и пожизненным генетическим заболеванием, затрагивающим надпочечники. Crenessity, мощный и селективный пероральный антагонист рецептора рилизинг-фактора кортикотропина типа 1 (CRF1), является первым и единственным классическим методом лечения ВГК, который напрямую снижает избыток адренокортикотропного гормона (АКТГ) и выработку андрогенов надпочечниками, что позволяет снизить дозу глюкокортикоидов. Это прорыв в области лечения классической ВГК.

"За последние три десятилетия Neurocrine Biosciences вместе с нашим покойным основателем Уайли В. Вейлом провели новаторские исследования, раскрывающие критическую роль кортикотропин-рилизинг-фактора и его рецептора CRF1 в патофизиологии врожденной гиперплазии надпочечников. «, — сказал Кайл В. Гано, доктор философии, генеральный директор Neurocrine Biosciences. «Одобрение Crenessity является важной вехой для сообщества CAH, и мы благодарны людям, которые участвовали в наших клинических испытаниях, включая их семьи и опекунов, а также клиническим исследователям, которые помогли разработать новую терапию и класс лекарств. «

»Пациенты и семьи изо всех сил пытаются достичь баланса между лечением симптомов ВГКН и побочными эффектами или осложнениями лечения высокими дозами стероидов, которые могут повлиять на качество жизни», — сказала Дина Матос, исполнительный директор. , Фонд CARES. «Мы благодарны Neurocrine Biosciences за взаимодействие с нашим сообществом на протяжении всего процесса разработки лекарств, чтобы понять наши потребности и, в конечном итоге, предоставить это новое лекарство, которое может помочь снизить избыток андрогенов надпочечников и потребность в лечении высокими дозами стероидов для людей, живущих с ВГК».

Ожидается, что Crenessity поступит в продажу примерно через неделю. Лекарства будут предоставляться через специализированную аптеку PANTHERx Rare, чтобы централизовать и упростить выполнение рецептов Crenessity.

Neurocrine Biosciences стремится поддерживать пациентов в получении лечения с помощью Crenessity, предлагая поддержку Neurocrine Access Support, бесплатную комплексную услугу. программа помощи, созданная для пациентов, лиц, осуществляющих уход, и медицинских работников. Он предлагает ряд возможностей, позволяющих убедиться, что у пациентов есть все необходимое, чтобы начать и продолжить прием Crenessity. Специальный координатор медицинского обслуживания при поддержке команды может помочь пациентам и лицам, осуществляющим уход, сориентироваться в процессе страхования и определить подходящие варианты финансовой помощи. Большинство пациентов будут платить 10 долларов или меньше в месяц за Crenessity*. Для получения дополнительной информации посетите www.NBIaccess.com/Crenessity или позвоните по телефону 1-855-CRNSITY (276-7489) с понедельника по пятницу с 8:00 до 20:00 по восточноевропейскому времени.

*Применяются дополнительные положения и условия.

Обзор клинической программы CAHtalyst™:

Одобрение FDA подкреплено крупнейшей в истории программой клинических испытаний классической ВГК — глобальными регистрационными исследованиями CAHtalyst для детей и взрослых фазы 3. Результаты данных фазы 3 CAHtalyst у педиатрических и взрослых пациентов с классической ВГКН были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии.

«Клинические результаты обоих исследований CAHtalyst подтверждают профиль эффективности и безопасности Crenessity, а также его способность уменьшить перепроизводство андрогенов надпочечниками, что позволяет значительно снизить дозу глюкокортикоидов, сохраняя или усиливая контроль над этими андрогенами», — сказал Ричард Охус, доктор медицинских наук, профессор Университета. Мичиганского здравоохранения, главный исследователь. «Длительное лечение супрафизиологическими глюкокортикоидами может вызвать ряд краткосрочных и долгосрочных последствий для здоровья, таких как ожирение, гипертония и остеопороз, поэтому способность пациентов с ВГК снизить дозу глюкокортикоидов до более физиологического уровня может иметь огромные преимущества. "

В обоих исследованиях CAHtalyst Crenessity позволил снизить дозы стероидов и снизить уровень андрогенов.

Фаза 3 педиатрического исследования CAHtalyst:

  • Педиатрическое исследование CAHtalyst достигла своей основной конечной точки: Crenessity значительно снизила уровни андростендиона от исходного уровня до 4-й недели по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо, у которых наблюдалось значительное увеличение уровня андростендиона.
  • Дети, принимавшие Crenessity, также смогли значительно снизить дозы ГК на 28-й неделе, сохраняя при этом или улучшая уровень андрогенов, что является ключевым вторичным конечным показателем.
  • Дети, принимавшие Crenessity, наблюдались примерно в четыре раза чаще. большее снижение уровня андростендиона по сравнению с теми, кто принимал плацебо.
  • У детей, принимавших Crenessity, наблюдалось примерно в четыре раза большее снижение дозы стероидов по сравнению с теми, кто принимал плацебо.
  • У детей, принимавших Crenessity, наблюдалось примерно в 12 раз большее снижение уровня 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) по сравнению с детьми, принимавшими плацебо.
  • Головная боль, боль в животе, усталость, заложенность носа и кровотечение из носа были наиболее частыми побочными эффектами. реакции на лекарства (НЛР) среди педиатрической популяции, получавших Crenessity. Большинство побочных эффектов были временными и имели степень тяжести от легкой до умеренной.

    • Фаза 3 исследования CAHtalyst для взрослых:

  • Исследование CAHtalyst для взрослых достигло своей основной конечной точки: Crenessity позволил значительно снизить дозу ГК на 24 неделе (при сохранении или улучшении исходного уровня андростендиона) ) и ключевой вторичной конечной точкой снижения уровня андростендиона на 4-й неделе.
  • Значительно большее количество пациентов, принимавших Crenessity (63%), достигли GC доза андростендиона сохранялась или улучшалась по сравнению с пациентами, принимавшими плацебо (18%).
  • Примерно в два раза большее снижение дозы стероидов наблюдалось у людей, принимавших Crenessity, по сравнению с теми, кто принимал плацебо.
    • >
  • Люди, принимавшие Crenessity, наблюдали снижение уровня андростендиона в восемь раз больше, чем те, кто принимал плацебо.
  • Люди, принимавшие Crenessity, наблюдали снижение уровня андростендиона в 37 раз больше 17-OHP по сравнению с теми, кто принимал плацебо.
  • Усталость, головная боль, головокружение, боль в суставах, боль в спине, снижение аппетита и мышечная боль были наиболее распространенными нежелательными реакциями в группе лечения Crenessity. Большинство побочных эффектов были временными и имели степень тяжести от легкой до умеренной.

    • Crenessity хорошо переносился с небольшим количеством побочных эффектов, связанных с лечением, в обоих исследованиях CAHtalyst. У детей и взрослых пациентов, принимавших Crenessity, не было зарегистрировано серьезных нежелательных явлений, связанных с лечением.

    Надпочечниковая недостаточность и криз представляют собой риски жизни с ВГКН, которые Crenessity не устраняет и которые могут возникнуть, когда доза ГК пациента слишком мала. В педиатрическом исследовании CAHtalyst не было зарегистрировано случаев надпочечникового криза среди пациентов, принимавших Crenessity или плацебо. В исследовании CAHtalyst Adult у двух пациентов (1,6%), принимавших Crenessity, возник надпочечниковый криз. Ни у одного пациента, принимавшего плацебо, не наблюдался кризис надпочечников. Однако у одного пациента (1,7%), принимавшего плацебо, возникла надпочечниковая недостаточность. Пациенты должны проконсультироваться со своим лечащим врачом, чтобы контролировать дозировку ГК во время приема Crenessity.

    Для получения дополнительной информации о Crenessity посетите Crenessity.com.

    О врожденной гиперплазии надпочечниковВрожденная гиперплазия надпочечников (ВГКН) – это редкое генетическое заболевание, которое приводит к дефициту ферментов, который изменяет выработку стероидных гормонов надпочечников, таких как кортизол, альдостерон и надпочечниковые андрогены, которые необходимы для жизни. Примерно 95% случаев ХАГ вызваны вариантами гена CYP21A2, что приводит к дефициту фермента 21-гидроксилазы (21-ОН). Тяжелый дефицит этого фермента приводит к неспособности надпочечников вырабатывать достаточное количество кортизола и примерно в 75% случаев альдостерона. Поскольку люди с ВГКН все еще способны вырабатывать андрогены, неиспользованные предшественники, которые обычно используются для производства кортизола, вместо этого приводят к выработке избыточного количества андрогенов. Если не лечить ВГКН, это может привести к потере соли, обезвоживанию и даже смерти.

    Исторически экзогенные глюкокортикоиды (ГК) использовались не только для коррекции дефицита эндогенного кортизола, но используемые дозы были выше, чем заместительная терапия кортизолом. необходим (супрафизиологический) для снижения уровня адренокортикотропного гормона (АКТГ) и андрогенов надпочечников. Однако лечение ГК в высоких дозах было связано с серьезными и значительными осложнениями избытка стероидов, включая метаболические проблемы, такие как увеличение веса и диабет, сердечно-сосудистые заболевания и остеопороз. Кроме того, длительное лечение высокими дозами ГК может иметь психологические и когнитивные последствия, такие как изменения настроения и памяти. Избыток андрогенов в надпочечниках связан с аномальным ростом и развитием костей у детей, проблемами со здоровьем у женщин, такими как чрезмерный рост волос на лице и нарушения менструального цикла, опухолями покоя яичек у мужчин и проблемами фертильности у обоих полов.

    Об исследованиях CAHtalyst™ Глобальные регистрационные исследования CAHtalyst™ фазы 3 были разработаны для оценки безопасности, эффективности и переносимости препарата Crenessity у детей и взрослых с классической врожденной гиперплазией надпочечников (ВГКН) вследствие 21 -дефицит гидроксилазы. Исследования CAHtalyst представляли собой крупнейшую в истории программу клинических исследований классической ВГК, в которой приняли участие 285 педиатрических и взрослых пациентов.

    В педиатрическом исследовании CAHtalyst приняли участие 103 педиатрических пациента в возрасте от 4 до 17 лет. В исследовании проверялись два вопроса. Первый вопрос оценивал, могут ли четыре недели лечения Crenessity улучшить контроль андрогена. Второй вопрос оценивал, позволяют ли дополнительные 24 недели лечения Crenessity индивидуально снижать титрование глюкокортикоидов (ГК), в то время как уровни андростендиона сохраняются или улучшаются. В исследование CAHtalyst Adult были включены 182 взрослых пациента в возрасте от 18 до 58 лет. Аналогичным образом, первый вопрос исследования оценивал, могут ли четыре недели лечения Crenessity улучшить контроль андрогенов, а второй вопрос оценивал, позволят ли дополнительные 20 недель лечения Crenessity снизить уровень ГК до физиологического диапазона, в то время как уровень андростендиона сохранится или улучшится.

    Данные исследований фазы 3 CAHtalyst подтвердили одобрение Crenessity Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США в декабре 2024 года. Открытые части расширенного лечения в обоих исследованиях продолжаются.

    О Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ представляет собой мощный и селективный пероральный рецептор рилизинг-фактора кортикотропина типа 1 (CRF1). антагонист, разработанный для снижения и контроля избытка адренокортикотропного гормона (АКТГ) и андрогенов надпочечников посредством неглюкокортикоидного (ГК) механизма для лечения классической врожденной гиперплазии надпочечников (ВГКН). Было показано, что антагонизм рецепторов CRF1 в гипофизе снижает уровни АКТГ, что, в свою очередь, снижает выработку андрогенов надпочечниками и, возможно, симптомы, связанные с ВГК. Надежные данные клинических исследований показывают, что снижение уровня андрогенов надпочечников с помощью Crenessity позволяет использовать более низкие и более физиологичные дозы ГК для замены недостающего кортизола.

    Crenessity выпускается в капсулах и растворе для перорального применения. Капсульная форма доступна в дозах 50 мг и 100 мг. Раствор для перорального применения доступен в концентрации 50 мг/мл. Для взрослых от 18 лет и старше рекомендуемая доза составляет 100 мг два раза в день перорально во время еды. Для педиатрических пациентов в возрасте от 4 до 17 лет с массой тела менее 55 кг (121 фунт) рекомендуемая дозировка рассчитывается в зависимости от массы тела и вводится два раза в день перорально во время еды. Для педиатрических пациентов с массой тела более 55 кг (121 фунт) рекомендуемая доза составляет 100 мг два раза в день перорально во время еды. Медицинские работники могут работать с пациентами, чтобы определить подходящий состав для использования в зависимости от потребностей пациента. Пациенты, получающие Crenessity, должны продолжать терапию ГК для заместительной терапии кортизолом.

    Важная информация

    Разрешенное использованиеCrenessity (crinecerfont) — это рецептурный препарат, используемый вместе с глюкокортикоидами (стероидами) для контроля уровня андрогенов (тестостероноподобных гормонов) у взрослых и детей в возрасте 4 лет и старше с классическими врожденными гиперплазия надпочечников (ГКН).

    ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО БЕЗОПАСНОСТИ

    Не принимайте Crenessity, если у вас:

    У вас аллергия на кринецерфонт или любой из ингредиентов Crenessity.

    Кренсити может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе:

    Аллергические реакции. Симптомы аллергической реакции включают чувство стеснения в горле, затрудненное дыхание или глотание, отек губ, языка или лица и сыпь. Если у вас аллергическая реакция на Crenessity, немедленно обратитесь за неотложной медицинской помощью и прекратите прием Crenessity.

    Риск внезапной надпочечниковой недостаточности или надпочечникового кризиса При слишком малом количестве глюкокортикоидов (стероидов). Внезапная надпочечниковая недостаточность или надпочечниковый криз могут возникнуть у людей с врожденной гиперплазией надпочечников, которые не принимают достаточного количества глюкокортикоидных (стероидных) препаратов. Вам следует продолжать прием глюкокортикоидов (стероидов) во время лечения Crenessity. Определенные состояния, такие как инфекция, тяжелая травма или шок, могут увеличить риск внезапной недостаточности надпочечников или криза надпочечников. Сообщите своему врачу, если во время лечения вы получили тяжелую травму, инфекцию, заболевание или вам запланирована операция. Вашему лечащему врачу может потребоваться изменить дозу глюкокортикоидов (стероидов).

    Прежде чем принимать Кренессити, сообщите своему лечащему врачу обо всех ваших заболеваниях, в том числе о беременности. или планируете забеременеть, кормите грудью или планируете кормить грудью.

    Сообщите своему врачу обо всех лекарствах, которые вы принимаете, включая лекарства, отпускаемые по рецепту и без рецепта, витамины и растительные добавки.

    Наиболее распространенная сторона Эффекты Crenessity у взрослых включают усталость, головную боль, головокружение, боль в суставах, боль в спине, снижение аппетита и мышечную боль.

    К наиболее частым побочным эффектам Crenessity у детей относятся головная боль, боль в животе, усталость, заложенность носа и носовые кровотечения.

    Это не все возможные побочные эффекты Кренесси. Позвоните своему врачу, чтобы получить медицинскую консультацию по поводу побочных эффектов. Вам рекомендуется сообщать в FDA о негативных побочных эффектах отпускаемых по рецепту лекарств. Посетите MedWatch по адресу www.fda.gov/medwatch или позвоните по телефону 1-800-FDA-1088.

    Лекарственные формы и сильные стороны: Crenessity доступен в капсулах по 50 мг и 100 мг, а также в виде раствора для перорального применения по 50 мг/мл.

    О Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences — ведущая биофармацевтическая компания, специализирующаяся на нейробиологии и преследующая простую цель: облегчить страдания людей с тяжелыми заболеваниями. потребности, но мало вариантов. Мы стремимся открывать и разрабатывать методы лечения, меняющие жизнь пациентов с недостаточно выраженными неврологическими, нейроэндокринными и психоневрологическими расстройствами. Разнообразный портфель компании включает одобренные FDA методы лечения поздней дискинезии, хореи, связанной с болезнью Хантингтона, классической врожденной гиперплазии надпочечников, эндометриоза* и миомы матки*, а также надежную линейку препаратов, включающую множество препаратов, находящихся на средней и поздней фазе клинической разработки во всех странах мира. наши основные терапевтические области. На протяжении трех десятилетий мы применяем наши уникальные знания в области нейробиологии и взаимосвязей между системами мозга и организма для лечения сложных заболеваний. Мы неустанно ищем лекарства, которые облегчат бремя изнурительных болезней и расстройств, потому что вы заслуживаете смелой науки. Для получения дополнительной информации посетите сайт Neurocrine.com и подписывайтесь на компанию в LinkedIn, X (ранее Twitter) и Facebook. (*в сотрудничестве с AbbVie)

    Блокировка логотипа NEUROCRINE BIOSCIENCES и YOU DESERVE BRAVE SCIENCE являются зарегистрированными торговыми марками Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity и CAHtalyst являются торговыми марками Neurocrine Biosciences, Inc.

    Заявления прогнозного характера >Помимо исторических фактов, данный пресс-релиз содержит прогнозные заявления, которые сопряжены с рядом рисков и неопределенностей. Эти заявления включают, помимо прочего, заявления о потенциальных преимуществах, которые можно получить от Crenessity для лечения классической врожденной гиперплазии надпочечников (CAH) из-за дефицита 21-гидроксилазы; ценность и преимущества Crenessity для пациентов с ВГК; способность Neurocrine Biosciences обеспечить пациентам доступ к Crenessity; и соответствуют ли результаты наших клинических испытаний Crenessity реальным результатам. Факторы, которые могут привести к существенному отличию фактических результатов от заявленных или подразумеваемых в прогнозных заявлениях, включают, помимо прочего, следующее: риски и неопределенности, связанные с бизнесом и финансами Neurocrine Biosciences в целом, а также риски и неопределенности, связанные с коммерциализацией Crenessity; получает ли Crenessity адекватное возмещение от сторонних плательщиков; степень и темпы освоения рынка Crenessity; риски и неопределенности, связанные с конкурентоспособной продукцией и технологическими изменениями, которые могут ограничить спрос на Crenessity; риски, связанные с зависимостью Компании от третьих лиц в сфере разработки и производственной деятельности, связанной с Crenessity, и способностью Компании управлять этими третьими лицами; риски того, что дополнительные нормативные документы для Crenessity или других продуктов-кандидатов могут не быть поданы или не поданы своевременно; риски того, что FDA или другие регулирующие органы могут принять неблагоприятные решения в отношении Crenessity; риски того, что обязательства или требования Crenessity после утверждения могут быть отложены; риски того, что Crenessity может быть исключен из коммерциализации из-за прав собственности или нормативных прав третьих сторон или иметь непредвиденные побочные эффекты, побочные реакции или случаи неправильного использования; риски и неопределенности, связанные с конкурентоспособной продукцией и технологическими изменениями, которые могут ограничить спрос на Crenessity; и другие риски, описанные в периодических отчетах Компании, представляемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам, включая, помимо прочего, ежеквартальный отчет Компании по форме 10-Q за квартал, закончившийся 30 сентября 2024 года. Neurocrine Biosciences отказывается от каких-либо обязательств по обновлению заявлений, содержащихся в настоящем документе. пресс-релиз после даты, указанной в настоящем документе, за исключением случаев, предусмотренных законом.

    ИСТОЧНИК Neurocrine Biosciences, Inc.

    Опубликовано : 2024-12-16 06:00

    Читать далее

    Отказ от ответственности

    Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

    Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

    Популярные ключевые слова