FDA, Klasik Konjenital Adrenal Hiperplazili Çocuk ve Yetişkinlerin Tedavisinde Crenessity'yi (crinecerfont) Onayladı

FDA, Klasik Konjenital Adrenal Hiperplazili Çocuk ve Yetişkinlerin Tedavisinde Crenessity'yi (crinecerfont) Onayladı

SAN DIEGO, 13 Aralık 2024 /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) bugün ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nin Crenessity (crinecerfont) kapsüllerini ve oral solüsyonunu onayladığını duyurdu Adrenal bezleri ilgilendiren nadir, ciddi ve yaşam boyu süren bir genetik durum olan klasik konjenital adrenal hiperplazi (KAH) hastası, dört yaş ve üzeri yetişkin ve pediatrik hastalarda androjenleri kontrol etmek için glukokortikoid replasmanına yardımcı tedavi olarak. Güçlü ve seçici bir oral kortikotropin salgılayan faktör tip 1 reseptör (CRF1) antagonisti olan Crenessity, aşırı adrenokortikotropik hormonu (ACTH) ve aşağı yöndeki adrenal androjen üretimini doğrudan azaltarak glukokortikoid dozunun azaltılmasına olanak tanıyan ilk ve tek klasik CAH tedavisidir. Bu, klasik KAH'ın tedavi ortamında çığır açan bir gelişmedir.

"Son otuz yılda, Neurocrine Biosciences, merhum kurucumuz Wylie W. Vale ile birlikte, kortikotropin salgılayan faktör ve onun reseptörü CRF1'in konjenital adrenal hiperplazi patofizyolojisindeki kritik rolünü ortaya çıkaran çığır açıcı bir araştırma yürüttü. ," dedi Neurocrine Biosciences İcra Kurulu Başkanı Ph.D. Kyle W. Gano. "Crenessity'nin onayı CAH topluluğu için önemli bir kilometre taşıdır ve aileleri ve bakıcıları da dahil olmak üzere klinik deneylerimize katılan kişilere ve yeni bir terapi ve ilaç sınıfının geliştirilmesine yardımcı olan klinik araştırmacılara minnettarız. "

"Hastalar ve aileleri, KAH semptomları ile yaşam kalitesini etkileyebilecek yüksek dozda steroid tedavisinin yan etkileri veya komplikasyonları arasında denge kurmakta zorlanıyor" dedi İcra Direktörü Dina Matos. , ÖNEMLİ Temel. "İlaç geliştirme süreci boyunca topluluğumuzla birlikte çalışarak ihtiyaçlarımızı anladığı ve sonuçta aşırı adrenal androjenleri ve KAH ile yaşayan bireyler için yüksek dozda steroid tedavisi ihtiyacını azaltmaya yardımcı olabilecek bu yeni ilacı sağladığı için Neurocrine Biosciences'a minnettarız."

Crenessity'nin yaklaşık bir hafta içinde ticari olarak satışa sunulması bekleniyor. İlaç, Crenessity reçetelerinin yerine getirilmesini merkezileştirmek ve basitleştirmek için özel bir eczane olan PANTHERx Rare aracılığıyla sağlanacak.

Neurocrine Biosciences, ücretsiz, kapsamlı bir Nörokrin Erişim Desteği sunarak hastaların Crenessity ile tedavi görmelerini desteklemeye kendini adamıştır. Hastalar, bakıcılar ve sağlık hizmeti sağlayıcıları için oluşturulan yardım programı. Hastaların Crenessity almaya başlamak ve devam etmek için ihtiyaç duydukları her şeye sahip olmalarını sağlamak için çeşitli seçenekler sunar. Hastaların ve bakıcıların sigorta sürecini yönlendirmelerine ve uygun mali yardım seçeneklerini belirlemelerine yardımcı olmak için bir ekip tarafından desteklenen özel bir Bakım Koordinatörü mevcuttur. Çoğu hasta Crenessity* için ayda 10$ veya daha az ödeyecektir. Daha fazla bilgi için www.NBIaccess.com/Crenessity adresini ziyaret edin veya 1-855-CRNSITY (276-7489) Pazartesi-Cuma 08.00-20.00 ET saatleri arasında arayın.

*Ek şartlar ve koşullar geçerlidir.

CAHtalyst™ Klinik Programına Genel Bakış:

FDA onayı, klasik CAH'ın bugüne kadarki en büyük klinik araştırma programı olan CAHtalyst Pediatrik ve Yetişkin Faz 3 küresel kayıt çalışmaları tarafından desteklenmektedir. Klasik CAH'lı pediyatrik ve yetişkin hastalara ilişkin CAHtalyst Faz 3 veri sonuçları New England Journal of Medicine'de yayınlandı.

"Her iki CAHtalyst çalışmasının klinik sonuçları, Crenessity'nin etkinlik ve güvenlik profilini ve adrenal androjenlerin aşırı üretimini azaltarak, bu androjenlerin kontrolünü korurken veya arttırırken glukokortikoid dozajında ​​anlamlı bir azalmaya olanak tanır" dedi Richard Auchus, M.D., Ph.D., Profesör, Michigan Sağlık Üniversitesi, Baş Araştırmacı. "Suprafizyolojik glukokortikoidlerle yapılan kronik tedavi, obezite, hipertansiyon ve osteoporoz gibi bir dizi kısa ve uzun vadeli sağlık sonuçlarına neden olabilir; bu nedenle KAH'lı hastaların glukokortikoid dozlarını daha fizyolojik bir düzeye düşürme yeteneği önemli faydalar sağlayabilir. "

Her iki CAHtalyst çalışmasında da Crenessity, daha düşük steroid dozlarını ve azalmış androjen düzeylerini mümkün kıldı.

Faz 3 CAHtalyst Pediatrik Çalışması:

Faz 3 CAHtalyst Yetişkin Çalışması:

Crenessity, her iki CAHtalyst çalışmasında da tedaviyle ilişkili az sayıda yan etkiyle iyi tolere edildi. Crenessity alan pediatrik ve yetişkin hastalarda tedaviye bağlı ciddi yan etkiler görülmedi.

Adrenal yetmezlik ve kriz, CAH ile yaşamanın Crenessity'nin ele almadığı riskleridir ve hastanın GC dozu çok düşük olduğunda ortaya çıkabilir. CAHtalyst Pediatrik çalışmasında Crenessity veya plasebo alan hastalarda adrenal kriz vakası görülmemiştir. CAHtalyst Yetişkin çalışmasında Crenessity alan iki hastada (%1,6) adrenal kriz yaşandı. Plasebo alan hiçbir hasta adrenal kriz yaşamadı. Ancak plasebo alan bir hastada (%1,7) adrenal yetmezlik görüldü. Hastalar, Crenessity alırken GC dozunu yönetmek için sağlık uzmanlarıyla birlikte çalışmalıdır.

Crenessity hakkında daha fazla bilgi için Crenessity.com'u ziyaret edin.

Konjenital Adrenal Hiperplazi HakkındaKonjenital adrenal hiperplazi (CAH), kortizol, aldosteron ve adrenal androjenler gibi adrenal steroid hormonlarının üretimini değiştiren bir enzim eksikliğiyle sonuçlanan nadir bir genetik durumdur. yaşam için gereklidir. KAH vakalarının yaklaşık %95'ine, 21-hidroksilaz (21-OH) enziminin eksikliğine yol açan CYP21A2 geninin varyantları neden olur. Bu enzimin ciddi eksikliği, adrenal bezlerin yeterli miktarda kortizol ve vakaların yaklaşık %75'inde aldosteron üretememesine yol açar. KAH'lı bireyler hâlâ androjen üretebildikleri için normalde kortizol yapımında kullanılacak olan kullanılmamış öncüller aşırı miktarda androjen üretimine neden olur. Tedavi edilmezse CAH, tuz israfına, dehidrasyona ve hatta ölüme neden olabilir.

Tarihsel olarak, ekzojen glukokortikoidler (GC'ler) yalnızca endojen kortizol eksikliğini düzeltmek için kullanılmamış, aynı zamanda kullanılan dozlar kortizol replasmanından daha yüksektir. adrenokortikotropik hormon (ACTH) ve adrenal androjen düzeylerini düşürmek için gereklidir (suprafizyolojik). Bununla birlikte, yüksek dozlarda GC tedavisi, kilo alımı ve diyabet, kardiyovasküler hastalık ve osteoporoz gibi metabolik sorunlar da dahil olmak üzere steroid fazlalığının ciddi ve önemli komplikasyonlarıyla ilişkilendirilmiştir. Ek olarak, yüksek dozda GC'lerle uzun süreli tedavi, ruh hali ve hafızada değişiklikler gibi psikolojik ve bilişsel etkilere sahip olabilir. Adrenal androjen fazlalığı, pediatrik hastalarda anormal kemik büyümesi ve gelişimi, yüz kıllarının aşırı büyümesi ve adet düzensizlikleri gibi kadın sağlık sorunları, erkeklerde testis dinlenme tümörleri ve her iki cinsiyette doğurganlık sorunları ile ilişkilendirilmiştir.

CAHtalyst™ Çalışmaları Hakkında Faz 3 CAHtalyst™ küresel kayıt çalışmaları, Crenessity'nin 21 nedenden dolayı klasik konjenital adrenal hiperplazisi (KAH) olan çocuk ve yetişkinlerde güvenliliğini, etkinliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır. -hidroksilaz eksikliği. CAHtalyst çalışmaları, 285 pediyatrik ve yetişkin hastayı kapsayan, klasik CAH konusunda şimdiye kadarki en büyük klinik çalışma programıydı.

CAHtalyst Pediatrik çalışması, dört ila 17 yaşları arasındaki 103 pediyatrik hastayı içeriyordu. Çalışma iki soruyu test etti. İlk soru, dört haftalık Crenessity tedavisinin androjen kontrolünü iyileştirip iyileştiremeyeceğini değerlendirdi. İkinci soru, ilave 24 haftalık Crenessity tedavisinin, androstenedion seviyelerini korurken veya iyileştirirken özelleştirilmiş glukokortikoid (GC) azaltımını mümkün kılıp kılmadığını değerlendirdi. CAHtalyst Yetişkin çalışmasına 18 ila 58 yaşları arasındaki 182 yetişkin hasta dahil edildi. Benzer şekilde, çalışmanın ilk sorusu, dört haftalık Crenessity tedavisinin androjen kontrolünü iyileştirip iyileştiremeyeceğini değerlendirdi ve ikinci soru, androstenedion seviyelerini korurken veya iyileştirirken, ilave 20 haftalık Crenessity tedavisinin GC'yi fizyolojik aralığa düşürmeyi sağlayıp sağlamadığını değerlendirdi.

CAHtalyst Faz 3 çalışmalarından elde edilen veriler, Crenessity'nin ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından Aralık 2024'te onaylanmasını destekledi. Her iki çalışmanın da açık etiketli uzatma tedavisi bölümleri devam etmektedir.

Crenessity Hakkında ™ (crinecerfont) Crenessity™, fazlalığı azaltmak ve kontrol etmek için geliştirilmiş, güçlü ve seçici bir oral kortikotropin salgılayan faktör tip 1 reseptörü (CRF1) antagonistidir. Klasik konjenital adrenal hiperplazinin (CAH) tedavisi için adrenokortikotropik hormon (ACTH) ve adrenal androjenler, glikokortikoid olmayan (GC) bir mekanizma yoluyla. Hipofizdeki CRF1 reseptörlerinin antagonizmasının ACTH seviyelerini azalttığı, bunun da adrenal androjen üretimini ve potansiyel olarak CAH ile ilişkili semptomları azalttığı gösterilmiştir. Sağlam klinik çalışma verileri, Crenessity ile adrenal androjen seviyelerinin düşürülmesinin, eksik kortizolün yerini almak üzere GC'lerin daha düşük, daha fizyolojik dozda verilmesine olanak sağladığını göstermektedir.

Crenessity kapsüller ve ağızdan alınan bir çözelti halinde gelir. Kapsül formülasyonu 50 mg ve 100 mg dozlarda mevcuttur. Oral çözelti 50 mg/mL'lik bir formülasyon halinde mevcuttur. 18 yaş ve üzeri yetişkinler için önerilen doz, yemekle birlikte ağızdan günde iki kez alınan 100 mg'dır. Ağırlığı 55 kg'dan (121 lbs) az olan 4 ila 17 yaş arası pediatrik hastalar için önerilen dozaj, vücut ağırlığına göre belirlenir ve günde iki kez, yemekle birlikte ağız yoluyla alınır. Ağırlığı 55 kg'dan (121 lbs) fazla olan pediatrik hastalar için önerilen doz, günde iki kez yemekle birlikte ağız yoluyla alınan 100 mg'dır. Sağlık hizmeti sağlayıcıları, hastanın ihtiyaçlarına bağlı olarak kullanıma uygun formülasyonu belirlemek için hastalarla birlikte çalışabilir. Crenessity alan hastalar kortizol replasmanı için GC tedavisine devam etmelidir.

Önemli Bilgi

Onaylanmış Kullanım AlanlarıCrenessity (crinecerfont), yetişkinlerde ve klasik konjenital hastalığı olan 4 yaş ve üzeri çocuklarda androjen (testosteron benzeri hormon) düzeylerini kontrol etmek için glukokortikoidlerle (steroidler) birlikte kullanılan reçeteli bir ilaçtır. adrenal hiperplazi (CAH).

ÖNEMLİ GÜVENLİK BİLGİLERİ

Eğer aşağıdaki durumlarda Crenessity'yi almayın:

Crinecerfont'a veya Crenessity'nin içeriğindeki herhangi bir maddeye alerjiniz varsa.

Crenessity ciddi yan etkilere neden olabilir::

Alerjik Reaksiyonlar. Alerjik reaksiyonun belirtileri arasında boğazda sıkışma, nefes almada zorluk veya nefes darlığı yer alır. yutma, dudakların, dilin veya yüzün şişmesi ve döküntü. Crenessity'ye karşı alerjik reaksiyonunuz varsa hemen acil tıbbi yardım alın ve Crenessity almayı bırakın.

Çok Az Glukokortikoid (Steroid) İlacıyla Ani Adrenal Yetmezlik veya Adrenal Kriz Riski. Yeterince glukokortikoid (steroid) ilacı almayan konjenital adrenal hiperplazisi olan kişilerde ani adrenal yetmezlik veya adrenal kriz meydana gelebilir. Crenessity tedavisi sırasında glukokortikoid (steroid) ilacınızı almaya devam etmelisiniz. Enfeksiyon, ciddi yaralanma veya şok gibi belirli durumlar, ani adrenal yetmezlik veya adrenal kriz riskinizi artırabilir. Tedaviniz sırasında ciddi bir yaralanma, enfeksiyon, hastalık geçirirseniz ya da ameliyat planladıysanız sağlık uzmanınıza bildirin. Sağlık uzmanınızın glukokortikoid (steroid) ilacınızın dozunu değiştirmesi gerekebilir.

Crenessity almadan önce, hamile olup olmadığınız da dahil olmak üzere sağlık uzmanınıza tüm tıbbi durumlarınız hakkında bilgi verin. veya hamile kalmayı planlıyorsanız, emziriyorsanız veya emzirmeyi planlıyorsanız.

Reçeteli ve reçetesiz ilaçlar, vitaminler ve bitkisel takviyeler de dahil olmak üzere aldığınız tüm ilaçları sağlık uzmanınıza bildirin.