FDA схвалило Crenessity (кринецерфонт) для лікування дітей і дорослих із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз

Підпишіться на Drugslib

FDA схвалює Crenessity (crinecerfont) для лікування дітей і дорослих із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз

САН-ДІЄГО, 13 грудня 2024 р. /PRNewswire/ -- Neurocrine Biosciences , Inc. (Nasdaq: NBIX) сьогодні оголосила, що Управління з контролю за продуктами й ліками США схвалило Crenessity (кринецерфонт) капсули та розчин для перорального застосування як допоміжне лікування до заміщення глюкокортикоїдів для контролю андрогенів у дорослих і дітей віком від чотирьох років із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз (ВГН), рідкісним, серйозним і довічним генетичним захворюванням, що включає надниркові залози. Crenessity, потужний і селективний пероральний антагоніст рецептора 1-го типу рилізинг-фактора кортикотропіну (CRF1), є першим і єдиним класичним лікуванням ХАГ, яке безпосередньо знижує надлишок адренокортикотропного гормону (АКТГ) і вироблення андрогенів у надниркових залозах, що дозволяє зменшити дозу глюкокортикоїдів. Це прорив у лікуванні класичної CAH.

"Протягом останніх трьох десятиліть Neurocrine Biosciences разом із нашим покійним засновником, Вайлі В. Вейлом, проводили новаторські дослідження, що розкривають критичну роль кортикотропін-рилізинг-фактора та його рецептора, CRF1, у патофізіології вродженої гіперплазії надниркових залоз ", - сказав Кайл В. Гано, доктор філософії, головний виконавчий директор Neurocrine біонауки. «Схвалення Crenessity є важливою віхою для спільноти CAH, і ми вдячні людям, які брали участь у наших клінічних випробуваннях, включно з їхніми родинами та опікунами, а також клінічним дослідникам, які допомогли розробити нову терапію та клас ліків. "

"Пацієнти та сім'ї намагаються досягти балансу між керуванням симптомами CAH та побічними ефектами або ускладненнями лікування високими дозами стероїдів, які можуть вплинути якості життя", - сказала Діна Матос, виконавчий директор CARES Foundation. «Ми вдячні Neurocrine Biosciences за взаємодію з нашою спільнотою протягом усього процесу розробки ліків, щоб зрозуміти наші потреби та, зрештою, надати цей новий препарат, який може допомогти зменшити надлишок надниркових андрогенів і потребу в лікуванні високими дозами стероїдів для людей, які живуть з ХАГ».

Очікується, що Crenessity стане комерційно доступним приблизно через тиждень. Ліки надаватимуться через PANTHERx Rare, спеціалізовану аптеку, щоб централізувати та спростити виконання рецептів Crenessity.

Neurocrine Biosciences прагне підтримувати пацієнтів у отриманні лікування Crenessity, пропонуючи Neurocrine Access Support, безкоштовну комплексну програму. програма допомоги, створена для пацієнтів, опікунів і постачальників медичних послуг. Він пропонує ряд варіантів, щоб переконатися, що пацієнти мають усе необхідне, щоб розпочати та продовжити прийом Crenessity. Спеціалізований координатор з догляду за допомогою команди готовий допомогти пацієнтам і опікунам орієнтуватися в процесі страхування та визначити відповідні варіанти фінансової допомоги. Більшість пацієнтів платитимуть 10 доларів або менше на місяць за Crenessity*. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.NBIaccess.com/Crenessity або зателефонуйте за номером 1-855-CRNSITY (276-7489) з понеділка по п’ятницю з 8:00 до 20:00 за східним часом.

*Застосовуються додаткові положення та умови.

Огляд клінічної програми CAHtalyst™:

Схвалення FDA підтверджено найбільшою в історії програмою клінічних випробувань класичної CAH, глобальними реєстраційними дослідженнями CAHtalyst Pediatric and Adult Phase 3. Результати 3-ї фази дослідження CAHtalyst у педіатричних і дорослих пацієнтів із класичною ХАГ були опубліковані в The New England Journal of Medicine.

«Клінічні результати обох досліджень CAHtalyst підтверджують профіль ефективності та безпеки Crenessity та його здатність зменшити надлишкове вироблення надниркових андрогенів, дозволяючи істотно знизити дозу глюкокортикоїдів, зберігаючи або посилюючи контроль над ними андрогенів", - сказав Річард Окус, доктор медичних наук, професор Мічиганського університету охорони здоров'я, головний дослідник. «Хронічне лікування супрафізіологічними глюкокортикоїдами може спричинити низку коротко- та довготермінових наслідків для здоров’я, таких як ожиріння, гіпертонія та остеопороз, тому здатність пацієнтів із ХАГ знизити дозу глюкокортикоїдів до більш фізіологічного рівня може мати значні переваги. "

В обох дослідженнях CAHtalyst Crenessity дозволив зменшити дози стероїдів і знизити рівень андрогенів.

Фаза 3 дослідження CAHtalyst Pediatric Study:

  • Дослідження CAHtalyst Pediatric досягла основної кінцевої точки, коли Crenessity значно знизив рівень андростендіону від вихідного рівня до 4-го тижня порівняно з пацієнтами, які приймали плацебо, які мали значне підвищення рівня андростендіону.
  • Діти, які приймали Crenessity, також змогли значно зменшити свої дози GC на 28-му тижні, зберігаючи або покращуючи рівень андрогенів, ключову вторинну кінцеву точку.
  • Діти, які приймали Crenessity спостерігав приблизно в чотири рази більше зниження андростендіону порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Приблизно в чотири рази більше зниження дози стероїдів у дітей, які приймали Crenessity, спостерігалося порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Діти, які приймали Crenessity, спостерігали приблизно в 12 разів більше зниження 17-гідроксипрогестерону (17-OHP) порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Головний біль, біль у животі, втома, закладеність носа та кровотеча з носа були найпоширенішими побічними реакціями на лікарські засоби (ПЛР) серед дітей, які отримували лікування Crenessity. Більшість побічних ефектів були тимчасовими та були від легкого до помірного ступеня тяжкості.

    • Фаза 3 дослідження CAHtalyst для дорослих:

  • Дослідження CAHtalyst для дорослих досягло своєї первинної кінцевої точки з Crenessity, що дозволило значне зниження дози GC на 24-му тижні (при збереженні або покращенні вихідного рівня андростендіону ) і ключовою вторинною кінцевою точкою зниження рівня андростендіону на 4-му тижні.
  • Значно вищий кількість пацієнтів, які приймали Crenessity (63%), досягли дози GC у фізіологічному діапазоні, тоді як андростендіон підтримувався або покращувався порівняно з пацієнтами, які приймали плацебо (18%).
  • Приблизно вдвічі більше зниження дози стероїдів спостерігалося у людей, які приймали Crenessity, порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Люди, які приймали Crenessity, спостерігали у вісім разів більше зниження андростендіону порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Люди, які приймали Crenessity, спостерігали у 37 разів більше зниження 17-OHP порівняно з тими, хто приймав плацебо.
  • Втома, головний біль, запаморочення, біль у суглобах, біль у спині, зниження апетиту та біль у м’язах був найпоширенішим побічним ефектом у групі лікування Crenessity. Більшість побічних ефектів були тимчасовими та мали легкий або помірний ступінь тяжкості.

    • Crenessity добре переносився з незначною кількістю побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням, у обох дослідженнях CAHtalyst. Педіатричні та дорослі пацієнти, які приймали Crenessity, не мали серйозних побічних ефектів, пов’язаних з лікуванням.

    Надниркова недостатність і криз — це ризик життя з ХАГ, на який Crenessity не враховує і може виникнути, коли доза ГК пацієнта надто низька. У дослідженні CAHtalyst Pediatric не було випадків надниркової кризи серед пацієнтів, які приймали Crenessity або плацебо. У дослідженні CAHtalyst Adult у двох пацієнтів (1,6%), які приймали Crenessity, стався наднирковий криз. Жоден пацієнт, який отримував плацебо, не зазнав надниркового кризу. Проте в одного пацієнта (1,7%), який приймав плацебо, виникла недостатність надниркових залоз. Пацієнти повинні співпрацювати зі своїм медичним працівником, щоб керувати дозуванням GC під час прийому Crenessity.

    Щоб дізнатися більше про Crenessity, відвідайте Crenessity.com.

    Про вроджену гіперплазію надниркових залозВроджена гіперплазія надниркових залоз (ВГН) — це рідкісний генетичний стан, що призводить до дефіциту ферменту, який змінює вироблення стероїдних гормонів надниркових залоз, таких як кортизол, альдостерон і андрогени надниркових залоз, які необхідні для життя. Приблизно 95% випадків CAH спричинені варіантами гена CYP21A2, що призводить до дефіциту ферменту 21-гідроксилази (21-OH). Важкий дефіцит цього ферменту призводить до нездатності надниркових залоз виробляти достатню кількість кортизолу і, приблизно в 75% випадків, альдостерону. Оскільки люди з CAH все ще здатні виробляти андрогени, невикористані попередники, які зазвичай використовуються для виробництва кортизолу, призводять до виробництва надмірної кількості андрогенів. Якщо не лікувати, CAH може призвести до виснаження солі, зневоднення та навіть смерті.

    Історично екзогенні глюкокортикоїди (ГК) використовувалися не лише для корекції ендогенного дефіциту кортизолу, але використовувані дози були вищими, ніж для заміни кортизолу. необхідні (супрафізіологічні) для зниження рівня адренокортикотропного гормону (АКТГ) і надниркових андрогенів. Однак лікування ГК у високих дозах було пов’язане з серйозними та значними ускладненнями надлишку стероїдів, включаючи метаболічні проблеми, такі як збільшення ваги та діабет, серцево-судинні захворювання та остеопороз. Крім того, тривале лікування високими дозами ГК може мати психологічний і когнітивний вплив, наприклад зміни настрою та пам’яті. Надлишок андрогенів у надниркових залозах пов’язаний з аномальним ростом і розвитком кісток у педіатричних пацієнтів, проблемами зі здоров’ям у жінок, такими як надмірний ріст волосся на обличчі та порушення менструального циклу, пухлини яєчок у чоловіків і проблеми з фертильністю в обох статей.

    Про дослідження CAHtalyst™ Фаза 3 глобальних реєстраційних досліджень CAHtalyst™ була розроблена для оцінки безпеки, ефективності та переносимості Crenessity у дітей і дорослих із класичною вродженою гіперплазією надниркових залоз (ВГН) через 21 -дефіцит гідроксилази. Дослідження CAHtalyst були найбільшою в історії програмою клінічних випробувань класичної CAH, включаючи 285 педіатричних і дорослих пацієнтів.

    Дослідження CAHtalyst Pediatric включало 103 педіатричних пацієнтів віком від 4 до 17 років. Дослідження перевіряло два запитання. Перше запитання оцінювало, чи може чотири тижні лікування Crenessity покращити контроль андрогенів. Друге запитання оцінювало, чи дозволили додаткові 24 тижні лікування Кренессіті адаптувати титрування глюкокортикоїдів (ГК) при збереженні або покращенні рівнів андростендіону. Дослідження CAHtalyst Adult включало 182 дорослих пацієнтів віком від 18 до 58 років. Подібним чином, перше запитання дослідження оцінювало, чи може чотири тижні лікування Crenessity покращити контроль андрогенів, а друге запитання оцінювало, чи дозволили додаткові 20 тижнів лікування Crenessity знизити ГК до фізіологічного діапазону, а рівень андростендіону підтримувався або покращувався.

    Дані досліджень фази 3 CAHtalyst підтвердили схвалення Crenessity Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США в грудні 2024 року. Частини відкритого продовження лікування в обох дослідженнях тривають.

    Про Crenessity ™ (crinecerfont) Crenessity™ — це потужний і селективний рецептор кортикотропін-рилізинг-фактора типу 1 для перорального застосування (CRF1) антагоніст, розроблений для зменшення та контролю надлишку адренокортикотропного гормону (АКТГ) і надниркових андрогенів за допомогою неглюкокортикоїдного (GC) механізму для лікування класичної вродженої гіперплазії надниркових залоз (CAH). Було показано, що антагонізм рецепторів CRF1 у гіпофізі знижує рівень АКТГ, що, у свою чергу, зменшує вироблення надниркових андрогенів і, можливо, симптоми, пов’язані з ХАГ. Достовірні дані клінічних досліджень демонструють, що зниження рівнів надниркових андрогенів за допомогою Crenessity дозволяє застосовувати нижчу, більш фізіологічну дозу ГК, щоб замінити відсутній кортизол.

    Crenessity поставляється у вигляді капсул і перорального розчину. Форма капсул доступна в дозах 50 мг і 100 мг. Розчин для перорального застосування доступний у формі концентрації 50 мг/мл. Для дорослих віком від 18 років рекомендована доза становить 100 мг двічі на день під час їди. Для педіатричних пацієнтів віком від 4 до 17 років з вагою менше 55 кг (121 фунтів) рекомендована доза базується на масі тіла та вводиться двічі на день перорально під час їжі. Для педіатричних пацієнтів з вагою більше 55 кг (121 фунтів) рекомендована доза становить 100 мг двічі на добу перорально під час їжі. Медичні працівники можуть працювати з пацієнтами, щоб визначити відповідну форму для використання залежно від потреб пацієнта. Пацієнти, які отримують Crenessity, повинні продовжувати терапію GC для заміщення кортизолу.

    Важлива інформація

    Схвалені способи використанняCrenessity (crinecerfont) — це ліки, що відпускаються за рецептом і використовуються разом із глюкокортикоїдами (стероїдами) для контролю рівня андрогену (тестостероноподібного гормону) у дорослих і дітей віком від 4 років із класичними вродженими гіперплазія надниркових залоз (ГКН).

    ВАЖЛИВА ІНФОРМАЦІЯ ПРО БЕЗПЕКУ

    Не приймайте Crenessity, якщо:

    Маєте алергію на crinecerfont або будь-який інгредієнт Crenessity.

    Crenessity може спричинити серйозні побічні ефекти, зокрема:

    Алергічні реакції. Симптоми алергічної реакції включають стиснення горла, утруднене дихання або ковтання, набряк губ, язика або обличчя та висип. Якщо у вас алергічна реакція на Crenessity, негайно зверніться за екстреною медичною допомогою та припиніть прийом Crenessity.

    Ризик раптової надниркової недостатності або надниркової кризи З надто малою кількістю глюкокортикоїдів (стероїдів). У людей із вродженою гіперплазією надниркових залоз, які не приймають достатньо глюкокортикоїдів (стероїдів), може статися раптова надниркова недостатність або надниркова криза. Ви повинні продовжувати приймати глюкокортикоїдні (стероїдні) препарати під час лікування Crenessity. Певні умови, такі як інфекція, важка травма або шок, можуть збільшити ризик раптової надниркової недостатності або надниркової кризи. Повідомте свого медичного працівника, якщо під час лікування ви отримали серйозну травму, інфекцію, хворобу або планову операцію. Можливо, вашому медичному працівнику знадобиться змінити вашу дозу глюкокортикоїдних (стероїдних) препаратів.

    Перш ніж приймати Crenessity, повідомте своєму медичному працівнику про всі ваші захворювання, зокрема, якщо вивагітні. або плануєте завагітніти, або годуєте або плануєте годувати грудьми.

    Повідомте свого медичного працівника про всі ліки, які ви приймаєте, включаючи ліки, що відпускаються за рецептом і без рецепта, вітаміни та трав’яні добавки.

    Найпоширеніша сторона ефекти Crenessity у дорослих включаютьвтома, головний біль, запаморочення, біль у суглобах, біль у спині, зниження апетиту та біль у м’язах.

    Найпоширенішими побічними ефектами Crenessity у дітей є головний біль, біль у животі, втома, закладеність носа та носові кровотечі.

    Це не всі можливі побічні ефекти Crenessity. Зателефонуйте своєму лікарю, щоб отримати медичну консультацію щодо побічних ефектів. Радимо повідомляти FDA про негативні побічні ефекти ліків, що відпускаються за рецептом. Відвідайте MedWatch за адресою www.fda.gov/medwatch або зателефонуйте за номером 1-800-FDA-1088.

    Лікарські форми та сильні сторони: Crenessity доступний у капсулах по 50 мг і 100 мг, а також у вигляді перорального розчину 50 мг/мл.

    Про Neurocrine Biosciences, Inc. Neurocrine Biosciences є провідною біофармацевтичною компанією, орієнтованою на нейронауку, з простою метою: полегшити страждання для людей з великими потребами, але мало варіантів. Ми прагнемо виявити та розробити методи лікування, які змінюють життя пацієнтів із неврологічними, нейроендокринними та нейропсихіатричними розладами. Різноманітне портфоліо компанії включає схвалені FDA препарати для лікування пізньої дискінезії, хореї, пов’язаної з хворобою Гентінгтона, класичної вродженої гіперплазії надниркових залоз, ендометріозу* та міоми матки*, а також надійну систему лікування, що включає численні сполуки на середній та пізній фазі клінічної розробки по всьому світу. наші основні терапевтичні сфери. Протягом трьох десятиліть ми застосовували наше унікальне розуміння нейронауки та взаємозв’язки між мозком і системами організму для лікування складних захворювань. Ми невпинно шукаємо ліки, щоб полегшити тягар виснажливих захворювань і розладів, тому що ви заслуговуєте на відважну науку. Для отримання додаткової інформації відвідайте neurocrine.com і слідкуйте за компанією на LinkedIn, X (раніше Twitter) і Facebook. (*у співпраці з AbbVie)

    Логотип NEUROCRINE BIOSCIENCES Lockup і YOU DESERVE BRAVE SCIENCE є зареєстрованими торговими марками Neurocrine Biosciences, Inc. Crenessity та CAHtalyst є торговими марками Neurocrine Biosciences, Inc.

    Прогнозні заяви Окрім історичних фактів, цей прес-реліз містить прогнозні заяви, які стосуються ряд ризиків і невизначеностей. Ці твердження включають, але не обмежуються ними, твердження щодо потенційної користі Crenessity для лікування класичної вродженої гіперплазії надниркових залоз (CAH) через дефіцит 21-гідроксилази; цінність і переваги Crenessity для пацієнтів із ХАГ; здатність Neurocrine Biosciences забезпечити пацієнтам доступ до Crenessity; і чи результати наших клінічних випробувань Crenessity є показниками реальних результатів. Фактори, які можуть спричинити суттєву відмінність фактичних результатів від заявлених або неявних у прогнозних заявах, включають, але не обмежуються, наступне: ризики та невизначеності, пов’язані з бізнесом і фінансами Neurocrine Biosciences загалом, а також ризики та невизначеності, пов'язані з комерціалізацією Crenessity; чи отримує Crenessity адекватне відшкодування від сторонніх платників; ступінь і темпи поглинання Crenessity ринком; ризики та невизначеності, пов’язані з конкурентними продуктами та технологічними змінами, які можуть обмежити попит на Crenessity; ризики, пов’язані із залежністю Компанії від третіх сторін щодо розробки та виробничої діяльності, пов’язаної з Crenessity, а також здатність Компанії керувати цими третіми сторонами; ризики того, що додаткові регуляторні подання для Crenessity або інших кандидатів на продукт можуть не відбутися або бути поданими вчасно; ризик того, що FDA або інші регуляторні органи можуть прийняти несприятливі рішення щодо Crenessity; ризики того, що виконання зобов’язань або вимог Crenessity після схвалення може бути відкладено; ризики того, що Crenessity може бути перешкоджено комерціалізації через права власності чи регулятивні права третіх сторін, або матиме ненавмисні побічні ефекти, побічні реакції чи випадки неправильного використання; ризики та невизначеності, пов’язані з конкурентними продуктами та технологічними змінами, які можуть обмежити попит на Crenessity; та інші ризики, описані в періодичних звітах Компанії, поданих до Комісії з цінних паперів і бірж, включаючи, але не обмежуючись, квартальний звіт Компанії за формою 10-Q за квартал, що закінчився 30 вересня 2024 р. Neurocrine Biosciences відмовляється від будь-яких зобов’язань оновлювати заяви, що містяться в цьому прес-реліз після цієї дати, крім випадків, передбачених законом.

    ДЖЕРЕЛО Neurocrine Biosciences, Inc.

    Опубліковано : 2024-12-16 06:00

    Читати далі

    Відмова від відповідальності

    Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

    Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

    Популярні ключові слова