يوافق FDA على Ctexli (Chenodiol) للاشمئزاز الدماغ

اتبع Drugslib على

يموت FDA Ctexli (Chenodiol) لـ cerebrotendinous xanthomatosis

فبراير 21 ، 2025 - اليوم ، تعتمد إدارة الغذاء والدواء في الولايات المتحدة Ctexli (Chenodiol) لعلاج cerebrotendinous الغدة الدرقية (CTX) في البالغين. Ctexli هو أول دواء معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لعلاج CTX ، وهو مرض تخزين للدهون نادر جدًا.

"تكرس إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) لدعم تطوير الأدوية الجديدة للأمراض النادرة بما في ذلك الأمراض الأيضية النادرة جدًا مثل الضيق الدماغية". مركز إدارة الأغذية والعقاقير لتقييم المخدرات والبحث. سبق عدم وجود علاجات معتمدة. توفر موافقة اليوم خيار علاج آمن وفعال لـ CTX. "

CTX هو اضطراب استقلابي وراثي ناتج عن طفرة في جين يسمى CYP27A1 مما يؤدي إلى نقص الإنزيم الذي هو مهم في قدرة الجسم على تحطيم الدهون. مستقلبات الكوليسترول غير النمطية (المواد التي تنتج عن انهيار الكوليسترول) في أماكن مختلفة في الجسم بما في ذلك الدماغ والكبد والأوتار ، مما يؤدي إلى تلف تلك الأعضاء والأنسجة. ، تقليل الرواسب غير الطبيعية لأيضات الكوليسترول التي يعتقد أنها مسؤولة عن تشوهات سريرية في CTX.

تم تقييم فعالية Ctexli لعلاج المرضى الذين يعانون من CTX في تجربة الانسحاب مزدوجة التعمية وهمي تسيطر عليها وعشوائية. أظهرت التجربة التي استمرت 24 أسبوعًا أن العلاج مع CTEXLI ، 250 ملليغرام ثلاث مرات في اليوم ، أدى إلى انخفاض كبير في الكوليستانول في البلازما والبول 23S-PENTOL (مستقلبات الكوليسترول التي تزداد بشكل ملحوظ في مرضى CTX) مقارنة بالعلاج الوهمي.

تتضمن المعلومات الموصوفة لـ CTEXLI تحذيرًا لسمية الكبد في جميع المرضى الذين يعانون من زيادة خطر تلف الكبد في المرضى الذين يعانون من مرض الكبد الموجود مسبقًا أو تشوهات القناة الصفراء. يجب على المرضى الحصول على اختبارات دم الكبد قبل بدء العلاج ، سنويًا أثناء العلاج وكما هو موضح سريريًا. إذا كانت علامات سمية الكبد (على سبيل المثال ، آلام المعدة ، الغثيان ، التعب ، البول الداكن ، كدمات ، نزع العيون والجلد ، الحكة) تحدث ، يُنصح المرضى برؤية الطبيب ويوقفون ctexli.

الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا لـ Ctexli هي الإسهال والصداع وآلام البطن والإمساك وارتفاع ضغط الدم والضعف العضلي وعدوى الجهاز التنفسي العلوي. .

مُنحت إدارة الأغذية والعقاقير (PDA) مراجعة أولوية CTEXLI ، تسريع المسار السريع وأتمادات الأيتام لهذا التطبيق.

تم منح الموافقة على CTEXLI إلى Mirum Pharmaceuticals Inc.

المصدر: FDA

نشر : 2025-02-24 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية