FDA schvaluje Ctexli (Chenodiool) pro cerebrotendinous xanthomatóza

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Ctexli (Chenodiol) pro cerebrotensine xanthomatóza

21. února 2025 - dnes americká správa potravin a léčiv schválila Ctexli (Chenodiool) pro léčbu cerebrotensindu Xanthomatóza (CTX) u dospělých. Ctexli je první lék schválený FDA pro léčbu CTX, velmi vzácné onemocnění lipidů.

"FDA se věnuje podpoře nových vývoje léčiv pro vzácná onemocnění, včetně velmi vzácných metabolických onemocnění, jako je cerebrotenniózní xanthomatóza,“ řekla Janet Maynard, M. D., M.H.S., ředitelka úřadu vzácných onemocnění, pediatrie, urologické a urologické a urologické a urologické a reprodukční medicíny, v IN, v IN, v IN, v IN, v in the FDA's Center for Drug Evaluation and Research. "CTX is a progressive multisystemic disorder that significantly impacts patients and previously lacked approved treatments. Dnešní schválení poskytuje bezpečné a efektivní léčbu pro CTX. “

CTX je genetická metabolická porucha způsobená mutací v genu zvaném CYP27A1, což vede k nedostatku enzymu, který je důležitý v schopnosti těla, aby bylo možné tělesné schopnosti. Rozbijte tuky kvůli snížené produkci žlučových kyselin v játrech, pacienti s CTX nejsou schopni normálním způsobem rozkládat cholesterol, což má za následek uložení atypického Metabolity cholesterolu (látky, které jsou výsledkem rozpadu cholesterolu) na různých místech v těle, včetně mozku, játra, kůže a šlach, což vede k poškození těchto orgánů a tkání. Snížení abnormálních usazenin metabolitů cholesterolu, o nichž se předpokládá, že jsou odpovědné za klinické abnormality v CTX.

Účinnost CTEXLI pro léčbu pacientů s CTX byla hodnocena v dvojitě slepé, placebem kontrolované, randomizované crossover abstinenční studii. 24týdenní studie prokázala, že léčba Ctexli, 250 miligramů třikrát denně, vedla k významnému snížení plazmatického cholestanolu a moči 23s-Pentolu (metabolity cholesterolu, které jsou u pacientů s CTX výrazně zvýšeny) ve srovnání s léčbou placebem.

Informace o předepisování pro Ctexli zahrnují varování pro toxicitu jater u všech pacientů se zvýšeným rizikem poškození jater u pacientů s První existující onemocnění jater nebo abnormality žlučového potrubí. Pacienti by měli před zahájením léčby získat jaterní krevní testy, každoročně při léčbě a jak je klinicky indikováno. Pokud se vyskytnou známky toxicity jater (např. Bolest žaludku, nevolnost, únava, tmavá moč, modřiny, žloutnutí očí a svědění), pacienti se doporučuje, aby navštívili svého lékaře a přerušili Ctexli.

Nejběžnější vedlejší účinky Ctexli jsou průjem, bolest hlavy, bolest břicha, zácpa, hypertenze, svalová slabost a infekce horních cest dýchacích. .

FDA udělil přezkum priority CTEXLI, rychlé označení pro tuto aplikaci.

Zdroj: FDA

Vyslán : 2025-02-24 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova