FDA genehmigt Ctexli (Chenodiol) für abhrotendinöser Xanthomatose

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FDA genehmigt Ctexli (Chenodiol) für Cerebrotendinous Xanthomatose

21. Februar 2025 - Heute zugelassen die US -amerikanische Food and Drug Administration CTEXLI (Chenodiol) für die Behandlung von Cerebrotendinous und Cerebrotendinous -Administration zugelassen für die Behandlung von Cerebrotendinous -Administration zugelassen für die Behandlung von Cerebrotendinous, Xanthomatose (CTX) bei Erwachsenen. CTEXLI ist das erste von der FDA zugelassene Medikament zur Behandlung von CTX, eine sehr seltene Lipidspeichererkrankung.

"Die FDA hat sich der Unterstützung neuer Arzneimittelentwicklung für seltene Krankheiten eingesetzt, einschließlich sehr seltener Stoffwechselerkrankungen wie Cerebrotendinous Xanthomatose", sagte Janet Maynard, M.H.S. Das FDA -Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung. wirkt sich auf die Patienten aus, und zuvor fehlten zugelassene Behandlungen. Die heutige Zulassung bietet eine sichere und wirksame Behandlungsoption für CTX. Fette abbauen. Cholesterin -Metaboliten (Substanzen, die sich aus dem Abbau von Cholesterinspiegel an verschiedenen Stellen im Körper ergeben, einschließlich des Gehirns, der Leber, der Haut und der Sehnen, die zu den Organen und Geweben führen, ersetzen die Mangelspiegel einer der Gallensäuren, die Bile -Säure, die Bile -Säure, die Bile -Säure, die Bile -Säure, die Bile -Säuren, die Taschentücher, führen. Reduzierung der abnormalen Ablagerungen von Cholesterinmetaboliten, die für klinische Anomalien in CTX verantwortlich sind.

Die Wirksamkeit von CTEXLI zur Behandlung von Patienten mit CTX wurde in einer doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Crossover-Entzugsversuch bewertet. Die 24-wöchige Studie zeigte, dass die Behandlung mit CTEXLI, 250 Milligramm dreimal pro Tag, zu einer signifikanten Verringerung des Plasma-Cholestanols und des Urins 23S-Pentol (Cholesterinmetaboliten, die bei CTX-Patienten deutlich erhöht sind) im Vergleich zur Placebo-Behandlung führten.

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Die Verschreibungsinformationen für CTEXLI umfassen eine Warnung für die Lebertoxizität bei allen Patienten mit einem erhöhten Risiko für Leberschäden bei Patienten mit bereits bestehende Lebererkrankungen oder Gallengangsanomalien. Die Patienten sollten vor Beginn der Behandlung, jährlich während der Behandlung und klinisch angegeben. Wenn Anzeichen einer Leber -Toxizität (z. B. Magenschmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, dunklem Urin, Blutergüsse, vergilbter Augen und Haut, Juckreiz) auftreten, wird die Patienten empfohlen, ihren Arzt aufzusuchen und Ctexli zu beenden.

Die häufigsten Nebenwirkungen von CTEXLI sind Durchfall, Kopfschmerzen, Bauchschmerzen, Verstopfung, Bluthochdruck, Muskelschwäche und Infektion der oberen Atemwege. .

Die FDA gewährte CTEXLI Priority Review, Fast Track und Orphan Drug Bezeichnungen für diesen Antrag.

Quelle: FDA

Gesendet : 2025-02-24 12:00

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