Το FDA εγκρίνει το CTEXLI (Chenodiol) για την εγκεφαλοταφική ξανθομάτωση

Ακολουθήστε το Drugslib

Το FDA εγκρίνει το CTEXLI (Chenodiol) για την εγκεφαλο -δακρυντική ξανθομάτωση

Xanthomatosis (CTX) σε ενήλικες. Το CTEXLI είναι το πρώτο φάρμακο που έχει εγκριθεί από την FDA για τη θεραπεία CTX, μια πολύ σπάνια ασθένεια αποθήκευσης λιπιδίων.

"Το FDA είναι αφιερωμένο στην υποστήριξη της νέας ανάπτυξης φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες, συμπεριλαμβανομένων πολύ σπάνιων μεταβολικών ασθενειών όπως η εγκεφαλική ξανθομάτωση", δήλωσε η Janet Maynard, M.D., M.H.S. Το Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας του FDA. Επιπτώσεις των ασθενών και προηγουμένως δεν είχαν εγκεκριμένες θεραπείες. Η σημερινή έγκριση παρέχει μια ασφαλή και αποτελεσματική θεραπευτική επιλογή για το CTX. "

CTX είναι μια γενετική μεταβολική διαταραχή που προκαλείται από μια μετάλλαξη σε ένα γονίδιο που ονομάζεται CYP27A1 με αποτέλεσμα την ανεπάρκεια του ενζύμου που είναι σημαντικό στην ικανότητα του σώματος να Καταρρίψτε τα λίπη. Οι άτυποι μεταβολίτες χοληστερόλης (ουσίες που προκύπτουν από την κατανομή της χοληστερόλης) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του εγκεφάλου, του ήπατος, του δέρματος και των τενόντων, οδηγώντας σε βλάβη σε αυτά τα όργανα και τους ιστούς. , μειώνοντας τις μη φυσιολογικές αποθέσεις των μεταβολιτών χοληστερόλης που θεωρούνται υπεύθυνες για κλινικές ανωμαλίες στο CTX.

Η αποτελεσματικότητα του CTEXLI για τη θεραπεία ασθενών με CTX αξιολογήθηκε σε μια διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, τυχαιοποιημένη δοκιμή απόσυρσης διασταύρωσης. Η δοκιμή 24 εβδομάδων κατέδειξε ότι η θεραπεία με CTEXLI, 250 χιλιοστόγραμμα τρεις φορές την ημέρα, είχε ως αποτέλεσμα σημαντική μείωση της χολησταόλης πλάσματος και των ούρων 23S-Pentol (μεταβολίτες χοληστερόλης που είναι σημαντικά αυξημένες σε ασθενείς με CTX) σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.

Οι πληροφορίες συνταγογράφησης για το CTEXLI περιλαμβάνουν μια προειδοποίηση για την τοξικότητα του ήπατος σε όλους τους ασθενείς με αυξημένο κίνδυνο για ηπατική βλάβη σε ασθενείς με προϋπάρχουσες ηπατικές νόσους ή ανωμαλίες του χολικού αγωγού. Οι ασθενείς θα πρέπει να λαμβάνουν εξετάσεις αίματος του ήπατος πριν από την έναρξη της θεραπείας, ετησίως κατά τη διάρκεια της θεραπείας και όπως υποδεικνύεται κλινικά. Εάν τα σημάδια της τοξικότητας του ήπατος (π.χ. πόνο στο στομάχι, ναυτία, κόπωση, σκοτεινά ούρα, μώλωπες, κιτρίνισμα των ματιών και του δέρματος, κνησμό), οι ασθενείς συνιστώνται να δουν τον γιατρό τους και να διακόψουν τον Ctexli.

Οι πιο συνηθισμένες παρενέργειες του CTEXLI είναι η διάρροια, ο πονοκέφαλος, ο κοιλιακός πόνος, η δυσκοιλιότητα, η υπέρταση, η μυϊκή αδυναμία και η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος.

Η FDA χορήγησε αναθεώρηση προτεραιότητας CTEXLI, γρήγορης διαδρομής και ορφανών φαρμάκων για αυτήν την εφαρμογή.

Πηγή: FDA

Δημοσιεύτηκε : 2025-02-24 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά