La FDA aprueba ctexli (chenodiol) para la xantomatosis cerebrotendinosa

Siga a Drugslib en

La FDA aprueba CTexli (Chenodiol) para la xantomatosis cerebrotendinosa

21 de febrero de 2025 - Hoy, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos aprobó a Ctexli (Chenodiol) para el tratamiento de cerebrotinoso Xantomatosis (CTX) en adultos. Ctexli es el primer medicamento aprobado por la FDA en tratar CTX, una enfermedad de almacenamiento lipídico muy rara.

"La FDA se dedica a apoyar el desarrollo de nuevos fármacos para enfermedades raras que incluyen enfermedades metabólicas muy raras como la xantomatosis cerebrotendinosa", dijo Janet Maynard, M.D., M.H.S., Directora de la Oficina de Enfermedades Raras, Pediatría, Medicina Urológica y Reproductiva, en Entre El Centro de Evaluación e Investigación de Drogas de la FDA. carecía de tratamientos aprobados. La aprobación de hoy proporciona una opción de tratamiento segura y efectiva para CTX ". Desglose las grasas. Los metabolitos de colesterol atípicos (sustancias que resultan de la descomposición del colesterol) en varios lugares del cuerpo, incluidos el cerebro, el hígado, la piel y los tendones, lo que provoca daños en esos órganos y tejidos. , reduciendo los depósitos anormales de los metabolitos de colesterol que se cree que son responsables de las anormalidades clínicas en CTX.

La eficacia de CTEXLI para el tratamiento de pacientes con CTX se evaluó en un ensayo de retirada cruzada aleatorizada y con placebo doble ciego. El ensayo de 24 semanas demostró que el tratamiento con ctexli, 250 miligramos tres veces por día, dio como resultado una reducción significativa en el colestanol en plasma y la orina 23S-Pentol (metabolitos de colesterol que aumentan notablemente en pacientes con CTX) en comparación con el tratamiento con placebo.

La información de prescripción de CTEXLI incluye una advertencia para la toxicidad hepática en todos los pacientes con mayor riesgo de daño hepático en pacientes con Enfermedad hepática preexistente o anormalidades del conducto biliar. Los pacientes deben obtener análisis de sangre hepática antes de comenzar el tratamiento, anualmente durante el tratamiento y como se indica clínicamente. Si se producen signos de toxicidad hepática (por ejemplo, dolor de estómago, náuseas, fatiga, orina oscura, hematomas, amarillamiento de los ojos y la piel, picazón), se aconseja a los pacientes que vean a su médico y descontinúe Ctexli.

Los efectos secundarios más comunes de los ctexli son la diarrea, el dolor de cabeza, el dolor abdominal, el estreñimiento, la hipertensión, la debilidad muscular e infección del tracto respiratorio superior.

La dosis recomendada es de 250 miligramos, tomados por vía oral tres veces al día al día .

La FDA otorgó designaciones de revisión de prioridad, vía rápida y medicamentos huérfanos para esta aplicación.

Se otorgó la aprobación de CTEXLI a Mirum Pharmaceuticals Inc.

Fuente: FDA

Al corriente : 2025-02-24 12:00

Leer más

Descargo de responsabilidad

Se ha hecho todo lo posible para garantizar que la información proporcionada por Drugslib.com sea precisa, hasta -fecha y completa, pero no se ofrece ninguna garantía a tal efecto. La información sobre medicamentos contenida en este documento puede ser urgente. La información de Drugslib.com ha sido compilada para uso de profesionales de la salud y consumidores en los Estados Unidos y, por lo tanto, Drugslib.com no garantiza que los usos fuera de los Estados Unidos sean apropiados, a menos que se indique específicamente lo contrario. La información sobre medicamentos de Drugslib.com no respalda medicamentos, ni diagnostica a pacientes ni recomienda terapias. La información sobre medicamentos de Drugslib.com es un recurso informativo diseñado para ayudar a los profesionales de la salud autorizados a cuidar a sus pacientes y/o para servir a los consumidores que ven este servicio como un complemento y no un sustituto de la experiencia, habilidad, conocimiento y criterio de la atención médica. practicantes.

La ausencia de una advertencia para un determinado medicamento o combinación de medicamentos de ninguna manera debe interpretarse como una indicación de que el medicamento o la combinación de medicamentos es seguro, eficaz o apropiado para un paciente determinado. Drugslib.com no asume ninguna responsabilidad por ningún aspecto de la atención médica administrada con la ayuda de la información que proporciona Drugslib.com. La información contenida en este documento no pretende cubrir todos los posibles usos, instrucciones, precauciones, advertencias, interacciones medicamentosas, reacciones alérgicas o efectos adversos. Si tiene preguntas sobre los medicamentos que está tomando, consulte con su médico, enfermera o farmacéutico.

Palabras clave populares