La FDA approuve CTEXLI (Chenodiol) pour la xanthomatose cérébrotendineuse

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La FDA approuve le CTEXLI (Chenodiol) pour la xanthomatose cérébrotendineuse

21 février 2025 - Aujourd'hui, la CTEXLI approuvée par la Cérébrotendineuse et le médicament des États xanthomatose (CTX) chez les adultes. CTEXLI est le premier médicament approuvé par la FDA à traiter CTX, une maladie de stockage des lipides très rare.

"La FDA se consacre à soutenir le développement de nouveaux médicaments pour des maladies rares, y compris des maladies métaboliques très rares comme la xanthomatose cérébrotendineuse", a déclaré Janet Maynard, M.D., M.H.S., directrice du Bureau des maladies rares, pédiatrie, médecine urologique et reproductive, dans Le Centre d'évaluation et de recherche sur les médicaments de la FDA. les patients et manquaient auparavant des traitements approuvés. L'approbation d'aujourd'hui offre une option de traitement sûre et efficace pour CTX. "

CTX est un trouble métabolique génétique causé par une mutation dans un gène appelé CYP27A1 résultant en une carence en enzyme qui est importante dans la capacité du corps à décomposer les graisses. Les métabolites du cholestérol atypique (substances résultant de la dégradation du cholestérol) dans divers endroits du corps, y compris le cerveau, le foie, la peau et les tendons, entraînant des dommages à ces organes et tissus. , Réduire les dépôts anormaux des métabolites du cholestérol considérés comme responsables des anomalies cliniques dans CTX.

L'efficacité du CTEXLI pour le traitement des patients atteints de CTX a été évaluée dans un essai de retrait croisé randomisé à double aveugle contrôlé par placebo. L'essai de 24 semaines a démontré que le traitement par CTEXLI, 250 milligrammes trois fois par jour, a entraîné une réduction significative du cholestanol plasmatique et de l'urine 23S-pentol (métabolites de cholestérol qui sont nettement augmentés chez les patients CTX) par rapport au traitement placebo.

Les informations de prescription pour CTEXLI comprennent un avertissement de toxicité hépatique chez tous les patients présentant un risque accru de lésions hépatiques chez les patients atteints anomalies préexistantes de maladie hépatique ou de canaux biliaires. Les patients doivent obtenir des tests sanguins hépatiques avant de commencer le traitement, annuellement pendant le traitement et comme indiqué cliniquement. Si des signes de toxicité hépatique (par exemple, des douleurs à l'estomac, des nausées, de la fatigue, de l'urine foncée, des ecchymoses, du jaunissement des yeux et de la peau, des démangeaisons) se produisent, il est conseillé aux patients de voir leur médecin et d'arrêter Ctexli.

Les effets secondaires les plus courants du CTEXLI sont la diarrhée, les maux de tête, les douleurs abdominales, la constipation, l'hypertension, la faiblesse musculaire et l'infection des voies respiratoires supérieures.

La posologie recommandée est de 250 milligrammes, pris par voie orale trois fois par jour par jour .

La FDA a accordé des désignations de révision prioritaire de CTEXLI, de voie rapide et de médicaments orphelins pour cette application.

L'approbation de CTEXLI a été accordée à Mirum Pharmaceuticals INC.

Source: FDA

Publié : 2025-02-24 12:00

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