FDA menyetujui ctexli (chenodiol) untuk xanthomatosis serebrotendinous

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui ctexli (chenodiol) untuk xanthomatosis serebrotendinous

21 Februari 2025 - Hari ini, Food and Drug Administration yang disetujui CTEXLI (Chenodiol) untuk pengobatan cerebrotendinous CTEXLI (Chenodiol) untuk pengobatan cerebrotendinous Xanthomatosis (CTX) pada orang dewasa. CTEXLI adalah obat yang disetujui FDA pertama yang mengobati CTX, penyakit penyimpanan lipid yang sangat langka.

"FDA didedikasikan untuk mendukung pengembangan obat baru untuk penyakit langka termasuk penyakit metabolisme yang sangat langka seperti xanthomatosis serebrotendinous," kata Janet Maynard, M.D., M.H.S. Pusat Evaluasi dan Penelitian Obat FDA. "CTX adalah gangguan multisistem progresif yang secara signifikan berdampak pada pasien dan sebelumnya tidak memiliki perawatan yang disetujui. Today's approval provides a safe and effective treatment option for CTX."

CTX is a genetic metabolic disorder caused by a mutation in a gene called CYP27A1 resulting in a deficiency of the enzyme that is important in the body's ability to memecah lemak. Metabolit kolesterol atipikal (zat yang dihasilkan dari pemecahan kolesterol) di berbagai tempat dalam tubuh termasuk otak, hati, kulit dan tendon, yang menyebabkan kerusakan pada organ dan jaringan tersebut. , Mengurangi endapan abnormal metabolit kolesterol yang dianggap bertanggung jawab atas kelainan klinis di CTX.

Kemanjuran CTEXLI untuk pengobatan pasien dengan CTX dievaluasi dalam uji coba penarikan crossover acak, terkontrol plasebo, dan acak. Percobaan 24 minggu menunjukkan bahwa pengobatan dengan CTEXLI, 250 miligram tiga kali per hari, menghasilkan pengurangan yang signifikan dalam kolestanol plasma dan urin 23S-pentol (metabolit kolesterol yang meningkat secara nyata pada pasien CTX) dibandingkan dengan pengobatan plasebo.

Informasi resep untuk CTEXLI termasuk peringatan untuk toksisitas hati pada semua pasien dengan peningkatan risiko kerusakan hati pada pasien dengan pasien Penyakit hati yang sudah ada sebelumnya atau kelainan saluran empedu. Pasien harus mendapatkan tes darah hati sebelum memulai pengobatan, setiap tahun saat menjalani perawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinis. Jika tanda -tanda toksisitas hati (mis., Nyeri perut, mual, kelelahan, urin gelap, memar, menguning mata dan kulit, gatal) terjadi, pasien disarankan untuk menemui dokter dan menghentikan ctexli.

Efek samping yang paling umum dari ctexli adalah diare, sakit kepala, nyeri perut, sembelit, hipertensi, kelemahan otot dan infeksi saluran pernapasan atas.

Dosis yang disarankan adalah 250 miligram, diambil secara oral tiga kali sehari sehari .

FDA yang diberikan tinjauan prioritas CTEXLI, penunjukan obat cepat dan yatim piatu untuk aplikasi ini.

Persetujuan CTEXLI diberikan kepada Mirum Pharmaceuticals Inc.

Sumber: FDA

Diposting : 2025-02-24 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer