La FDA approva ctexli (chenodiol) per xantomatosi cerebrotennosa

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FDA approva ctexli (chenodiolo) per la xantomatosi cerebrotenndosa

21 febbraio 2025 - Oggi la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Ctexli (Chenodiolo) per il trattamento del cerebrotendious xantomatosi (CTX) negli adulti. CTEXLI è il primo farmaco approvato dalla FDA a trattare CTX, una malattia di stoccaggio dei lipidi molto rara.

"La FDA è dedicata a supportare il nuovo sviluppo di farmaci per malattie rare tra cui malattie metaboliche molto rare come la xantomatosi cerebrotentennosa", ha affermato Janet Maynard, M.D., M.H.S. Il Centro per la valutazione e la ricerca della FDA. "CTX è un disturbo multisistemico progressivo che ha un impatto significativo sui pazienti e in precedenza mancavano trattamenti approvati. L'approvazione odierna offre un'opzione di trattamento sicura ed efficace per CTX. "

CTX è un disturbo metabolico genetico causato da una mutazione in un gene chiamato CYP27A1 con conseguente carenza dell'enzima che è importante nella capacità del corpo di Abbattimento dei grassi. Metaboliti del colesterolo atipico (sostanze che derivano dalla rottura del colesterolo) in vari luoghi del corpo tra cui il cervello, il fegato, la pelle e i tendini, portando a danni a quegli organi e tessuti. , riducendo i depositi anormali dei metaboliti del colesterolo ritenuti responsabili delle anomalie cliniche in CTX.

L'efficacia di CTEXLI per il trattamento dei pazienti con CTX è stata valutata in uno studio di prelievo crossover randomizzato in doppio cieco, controllato con placebo. Lo studio di 24 settimane ha dimostrato che il trattamento con CTEXLI, 250 milligrammi tre volte al giorno, ha comportato una riduzione significativa del colestanolo plasmatico e delle urine 23s-pentolo (metaboliti di colesterolo che sono marcatamente aumentati nei pazienti con CTX) rispetto al trattamento con placebo.

Le informazioni di prescrizione per CTEXLI includono un avvertimento per la tossicità epatica in tutti i pazienti con un aumentato rischio di danno epatico nei pazienti con i pazienti con Malattia epatica preesistenti o anomalie del dotto biliare. I pazienti devono ottenere esami del sangue epatici prima di iniziare il trattamento, ogni anno durante il trattamento e come clinicamente indicato. Se si verificano segni di tossicità epatica (ad esempio, mal di stomaco, nausea, affaticamento, urina scura, litolaggio, ingiallimento degli occhi e della pelle, prurito), si consiglia ai pazienti di vedere il loro medico e interrompere il ctexli.

Gli effetti collaterali più comuni di ctexli sono diarrea, mal di testa, dolore addominale, costipazione, ipertensione, debolezza muscolare e infezione del tratto respiratorio superiore.

Il dosaggio raccomandato è di 250 milligrammi, assunto per via orale tre volte al giorno .

La FDA ha concesso la revisione prioritaria di CTEXLI, le designazioni di pista rapida e farmaci orfani per questa applicazione.

L'approvazione di CTEXLI è stata concessa a Mirum Pharmaceuticals Inc.

Fonte: FDA

Pubblicato : 2025-02-24 12:00

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