FDAは、セレブロテン酸塩腫症のためにCTEXLI（Chenodiol）を承認します

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fdaは、セレブロテンイン酸塩酸症のためにctexli（chenodiol）を承認します

2025年2月21日 - 今日、米国食品医薬品局は、セレブロテンダ症の治療のためにCTExli（Chenodiol）を承認しました。成人のキサントマトーシス（CTX）。 CTEXLIは、非常にまれな脂質貯蔵疾患であるCTXを治療する最初のFDA承認薬です。

FDAは、大脳皮のキサントマト症のような非常にまれな代謝疾患を含むまれな疾患の新薬開発をサポートすることに専念しています」と、M.H.S。 FDAの薬物評価と研究センター患者に大きな影響を与え、以前に承認された治療が不足していました。今日の承認は、CTXの安全で効果的な治療オプションを提供します。 "

CTXは、CYP27A1と呼ばれる遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝的代謝障害であり、酵素の不足をもたらし、体の能力に重要な酵素の不足をもたらします。脂肪を分解します。肝臓での胆汁酸産生の減少により、CTXの患者は通常の方法でコレステロールを分解することができないため、脳、肝臓、皮膚、腱など、体内のさまざまな場所にあるコレステロール代謝産物（コレステロールの分解から生じる物質）は、臓器や組織の不足したレベルを置き換えるようにします。 CTXの臨床的異常の原因であると考えられるコレステロール代謝産物の異常な堆積物を減らす。

CTX患者の治療に対するCTEXLIの有効性は、二重盲検制御、無作為化クロスオーバー離脱試験で評価されました。 24週間の試験では、1日3回250ミリグラムのCTEXLIによる治療により、プラセボ治療と比較して血漿コレスタノールと尿23S-ペントール（CTX患者で著しく増加するコレステロール代謝産物）が有意に減少したことが実証されました。

CTEXLIの処方情報には、既存の患者の肝障害のリスクが高いすべての患者の肝臓毒性に対する警告が含まれています肝臓病または胆管異常。患者は、治療を開始する前に、治療中および臨床的に示されている間、肝臓血液検査を受ける必要があります。肝臓の毒性の兆候（たとえば、胃の痛み、吐き気、疲労、暗い尿、打撲、目と皮膚の黄色、かゆみ）が発生した場合、患者は医師に会い、ctexliを中止することをお勧めします。

Ctexliの最も一般的な副作用は、下痢、頭痛、腹痛、便秘、高血圧、筋力衰弱、上気道感染症です。 。

FDAは、このアプリケーションに対してCTEXLIの優先レビュー、高速トラック、および孤児薬の指定を許可しました。

出典：FDA

投稿しました : 2025-02-24 12:00

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