FDA는 뇌 혈관 Xanthomatosis에 대한 CTEXLI (Chenodiol)를 승인합니다

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FDA는 뇌부 Xanthomatosis

2025 년 2 월 21 일에 CTEXLI (Chenodiol)를 승인합니다. 성인의 Xanthomatosis (CTX). CTEXLI는 매우 드문 지질 저장 질환 인 CTX를 치료하는 최초의 FDA 승인 약물입니다.

FDA는 뇌부 Xanthomatosis와 같은 매우 희귀 한 대사 질환을 포함한 희귀 질환에 대한 새로운 약물 개발을 지원하는 데 전념하고있다. FDA의 약물 평가 및 연구 센터 "CTX는 진보적 인 다중 시스템 장애입니다 환자에게 영향을 미치고 이전에 승인 된 치료가 부족했습니다. 오늘날의 승인은 CTX에 대한 안전하고 효과적인 치료 옵션을 제공합니다. "

CTX는 CYP27A1이라는 유전자의 돌연변이로 인한 유전자 대사 장애입니다. 지방을 분해하십시오. 간에서 담즙산 생산 감소로 인해 CTX 환자는 정상적인 방식으로 콜레스테롤을 분해 할 수 없어 비정형 콜레스테롤 대사 산물 (뇌, 피부 및 힘줄을 포함한 신체의 여러 곳에서 콜레스테롤의 파괴로 인한 물질)은 해당 기관과 조직의 손상을 초래합니다. , CTX의 임상 적 이상을 담당하는 것으로 생각되는 콜레스테롤 대사 산물의 비정상적인 침착 물 감소.

CTX 환자의 치료를위한 CTEXLI의 효능은 이중 맹검, 위약 통제, 무작위 크로스 오버 철수 시험에서 평가되었다. 24 주 시험은 하루에 3 회 250 밀리그램 인 CTEXLI 로의 치료가 위약 치료와 비교하여 혈장 콜레 스탄올 및 소변 23S- 펜톨 (CTX 환자에서 현저하게 증가한 콜레스테롤 대사 산물)을 상당히 감소 시킨다는 것을 보여 주었다.

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CTEXLI에 대한 처방 정보에는 환자의 간 손상 위험이 증가하는 모든 환자의 간 독성에 대한 경고가 포함됩니다. 기존 간 질환 또는 담관 이상. 환자는 치료를 시작하기 전에 간 혈액 검사를 받아야하며 매년 치료 중 및 임상 적으로 지시 된대로 간 혈액 검사를 받아야합니다. 간 독성의 징후 (예 : 복통, 메스꺼움, 피로, 어두운 소변, 멍, 눈과 피부의 황변, 가려움증)가 발생하면 환자는 의사를 만나고 CTEXLI를 중단하는 것이 좋습니다.

Ctexli의 가장 흔한 부작용은 설사, 두통, 복통, 변비, 고혈압, 근육 약화 및 상부 호흡기 감염입니다.

권장 복용량은 250 밀리그램이며, 하루에 3 번 구두로 촬영됩니다. .

FDA는이 응용 프로그램에 대한 CTEXLI 우선 순위 검토, 빠른 트랙 및 고아 약물 지정을 부여했습니다.

CTEXLI의 승인은 Mirum Pharmaceuticals Inc.

에 부여되었습니다.

출처 : fda

게시됨 : 2025-02-24 12:00

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