FDA meluluskan ctexli (chenodiol) untuk xanthomatosis cerebrotendinous

Ikuti Drugslib di

FDA meluluskan ctexli (chenodiol) untuk xanthomatosis cerebrotendinous

Xanthomatosis (CTX) pada orang dewasa. CTEXLI adalah ubat yang diluluskan FDA pertama untuk merawat CTX, penyakit penyimpanan lipid yang sangat jarang berlaku.

"FDA didedikasikan untuk menyokong pembangunan dadah baru untuk penyakit yang jarang berlaku termasuk penyakit metabolik yang sangat jarang berlaku seperti xanthomatosis cerebrotendinous," kata Janet Maynard, M.D., M.H.S. Pusat Penilaian dan Penyelidikan Dadah FDA. dan sebelum ini kekurangan rawatan yang diluluskan. Kelulusan hari ini memberikan pilihan rawatan yang selamat dan berkesan untuk CTX. " memecahkan lemak. Metabolit kolesterol atipikal (bahan yang disebabkan oleh pecahan kolesterol) di pelbagai tempat di dalam badan termasuk otak, hati, kulit dan tendon, yang membawa kepada kerosakan pada organ dan tisu. , Mengurangkan deposit metabolit kolesterol yang tidak normal yang dianggap bertanggungjawab terhadap keabnormalan klinikal di CTX.

The efficacy of Ctexli for the treatment of patients with CTX was evaluated in a double-blind, placebo controlled, randomized crossover withdrawal trial. The 24-week trial demonstrated that treatment with Ctexli, 250 milligrams three times per day, resulted in significant reduction in plasma cholestanol and urine 23S-pentol (cholesterol metabolites that are markedly increased in CTX patients) compared to placebo treatment.

Maklumat yang menetapkan untuk CTEXLI termasuk amaran untuk ketoksikan hati pada semua pesakit yang mengalami risiko peningkatan kerosakan hati di Pesakit dengan penyakit hati yang sedia ada atau keabnormalan saluran hempedu. Pesakit harus mendapatkan ujian darah hati sebelum memulakan rawatan, setiap tahun semasa rawatan dan seperti yang ditunjukkan secara klinikal. Jika tanda -tanda ketoksikan hati (mis., Sakit perut, loya, keletihan, air kencing gelap, lebam, menguning mata dan kulit, gatal -gatal) berlaku, pesakit dinasihatkan untuk melihat doktor mereka dan menghentikan ctexli.

Kesan sampingan yang paling biasa dari ctexli adalah cirit -birit, sakit kepala, sakit perut, sembelit, hipertensi, kelemahan otot dan jangkitan saluran pernafasan atas. .

FDA memberikan Kajian Keutamaan CTEXLI, Lagu Cepat dan Jawatan Dadah Orphan untuk permohonan ini.

Kelulusan CTEXLI diberikan kepada Mirum Pharmaceuticals Inc.

Sumber: FDA

Disiarkan : 2025-02-24 12:00

Baca lagi

Penafian

Segala usaha telah dilakukan untuk memastikan bahawa maklumat yang diberikan oleh Drugslib.com adalah tepat, terkini -tarikh, dan lengkap, tetapi tiada jaminan dibuat untuk kesan itu. Maklumat ubat yang terkandung di sini mungkin sensitif masa. Maklumat Drugslib.com telah disusun untuk digunakan oleh pengamal penjagaan kesihatan dan pengguna di Amerika Syarikat dan oleh itu Drugslib.com tidak menjamin bahawa penggunaan di luar Amerika Syarikat adalah sesuai, melainkan dinyatakan sebaliknya secara khusus. Maklumat ubat Drugslib.com tidak menyokong ubat, mendiagnosis pesakit atau mengesyorkan terapi. Maklumat ubat Drugslib.com ialah sumber maklumat yang direka bentuk untuk membantu pengamal penjagaan kesihatan berlesen dalam menjaga pesakit mereka dan/atau memberi perkhidmatan kepada pengguna yang melihat perkhidmatan ini sebagai tambahan kepada, dan bukan pengganti, kepakaran, kemahiran, pengetahuan dan pertimbangan penjagaan kesihatan pengamal.

Ketiadaan amaran untuk gabungan ubat atau ubat yang diberikan sama sekali tidak boleh ditafsirkan untuk menunjukkan bahawa gabungan ubat atau ubat itu selamat, berkesan atau sesuai untuk mana-mana pesakit tertentu. Drugslib.com tidak memikul sebarang tanggungjawab untuk sebarang aspek penjagaan kesihatan yang ditadbir dengan bantuan maklumat yang disediakan oleh Drugslib.com. Maklumat yang terkandung di sini tidak bertujuan untuk merangkumi semua kemungkinan penggunaan, arahan, langkah berjaga-jaga, amaran, interaksi ubat, tindak balas alahan atau kesan buruk. Jika anda mempunyai soalan tentang ubat yang anda ambil, semak dengan doktor, jururawat atau ahli farmasi anda.

Kata kunci yang popular