FDA keurt ctexli (chenodiol) goed voor cerebrotendineuze xanthomatosis

Volg Drugslib op

FDA keurt ctexli (chenodiol) goed voor cerebrotendineuze xanthomatosis

21 februari 2025 - Vandaag heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration ctexli (chenodiol) goedgekeurd voor de behandeling van cerebrotendineus Xanthomatosis (CTX) bij volwassenen. Ctexli is het eerste door de FDA goedgekeurde medicijn dat CTX behandelt, een zeer zeldzame lipide-opslagziekte.

"De FDA is toegewijd aan het ondersteunen van nieuwe geneesmiddelenontwikkeling voor zeldzame ziekten, waaronder zeer zeldzame metabole ziekten zoals cerebrotendendineuze xanthomatosis," zei Janet Maynard, M.D., M.H.S., directeur van het Office of Rare Diseases, Pediatrics, Urologic and Reproductive Medicine, In Ins In Ins In In Het FDA -centrum voor drugsevaluatie en onderzoek. "CTX is een progressieve multisystemische stoornis die aanzienlijk is heeft invloed op patiënten en ontbrak eerder goedgekeurde behandelingen. Today's approval provides a safe and effective treatment option for CTX."

CTX is a genetic metabolic disorder caused by a mutation in a gene called CYP27A1 resulting in a deficiency of the enzyme that is important in the body's ability to Breek vetten af. Vanwege de verminderde galzuurproductie in de lever, kunnen patiënten met CTX niet op een normale manier cholesterol afbreken, wat resulteert in afzetting van Atypische cholesterolmetabolieten (stoffen die het gevolg zijn van de afbraak van cholesterol) op verschillende plaatsen in het lichaam, waaronder de hersenen, lever, huid en pezen, wat leidt tot schade aan die organen en weefsels. , het verminderen van de abnormale afzettingen van cholesterolmetabolieten waarvan wordt gedacht dat ze verantwoordelijk zijn voor klinische afwijkingen in CTX.

De werkzaamheid van CTEXLI voor de behandeling van patiënten met CTX werd geëvalueerd in een dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, gerandomiseerde crossover-terugtrekkingsstudie. De studie van 24 weken toonde aan dat behandeling met ctexli, 250 milligram drie keer per dag, resulteerde in een significante vermindering van plasma cholestanol en urine 23S-pentol (cholesterolmetabolieten die aanzienlijk zijn verhoogd bij CTX-patiënten) vergeleken met placebo-behandeling.

De voorschrijvende informatie voor CTEXLI omvat een waarschuwing voor levertoxiciteit bij alle patiënten met een verhoogd risico op leverschade bij patiënten met reeds bestaande leverziekte of galwegen afwijkingen. Patiënten moeten leverbloedtests verkrijgen voordat ze met de behandeling beginnen, jaarlijks tijdens de behandeling en zoals klinisch aangegeven. Als tekenen van levertoxiciteit (bijv. Maagpijn, misselijkheid, vermoeidheid, donkere urine, blauwe plekken, geel van de ogen en huid, jeuk) optreden, wordt patiënten geadviseerd om hun arts te zien en ctexli te beëindigen.

De meest voorkomende bijwerkingen van ctexli zijn diarree, hoofdpijn, buikpijn, constipatie, hypertensie, spierzwakte en infectie van de bovenste luchtwegen.

De aanbevolen dosering is 250 milligram, driemaal per dag genomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen drie keer per dag ingenomen drie keer per dag genomen drie keer per dag ingenomen driemaal per dag ingenomen drie keer per dag genomen driemaal .

De FDA verleende CTEXLI Priority Review, Fast Track en Orphan Drug -aanduidingen voor deze toepassing.

De goedkeuring van Ctexli werd verleend aan Mirum Pharmaceuticals Inc.

Bron: FDA

Geplaatst : 2025-02-24 12:00

Lees verder

Disclaimer

Er is alles aan gedaan om ervoor te zorgen dat de informatie die wordt verstrekt door Drugslib.com accuraat en up-to-date is -datum en volledig, maar daarvoor wordt geen garantie gegeven. De hierin opgenomen geneesmiddelinformatie kan tijdgevoelig zijn. De informatie van Drugslib.com is samengesteld voor gebruik door zorgverleners en consumenten in de Verenigde Staten en daarom garandeert Drugslib.com niet dat gebruik buiten de Verenigde Staten gepast is, tenzij specifiek anders aangegeven. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com onderschrijft geen geneesmiddelen, diagnosticeert geen patiënten of beveelt geen therapie aan. De geneesmiddeleninformatie van Drugslib.com is een informatiebron die is ontworpen om gelicentieerde zorgverleners te helpen bij de zorg voor hun patiënten en/of om consumenten te dienen die deze service zien als een aanvulling op en niet als vervanging voor de expertise, vaardigheden, kennis en beoordelingsvermogen van de gezondheidszorg. beoefenaars.

Het ontbreken van een waarschuwing voor een bepaald medicijn of een bepaalde medicijncombinatie mag op geen enkele manier worden geïnterpreteerd als een indicatie dat het medicijn of de medicijncombinatie veilig, effectief of geschikt is voor een bepaalde patiënt. Drugslib.com aanvaardt geen enkele verantwoordelijkheid voor enig aspect van de gezondheidszorg die wordt toegediend met behulp van de informatie die Drugslib.com verstrekt. De informatie in dit document is niet bedoeld om alle mogelijke toepassingen, aanwijzingen, voorzorgsmaatregelen, waarschuwingen, geneesmiddelinteracties, allergische reacties of bijwerkingen te dekken. Als u vragen heeft over de medicijnen die u gebruikt, neem dan contact op met uw arts, verpleegkundige of apotheker.

Populaire zoekwoorden