FDA zatwierdza CTEXLI (chenodiol) do ksomatozy mózgowej

Śledź Drugslib na

FDA zatwierdza CTEXLI (chenodiol) dla ksantomatozy mózgowej

21 lutego 2025 r. - U.S. Food and Drug Administration zatwierdził CTEXLI (chenodiol) do leczenia mózgowego Ksantomatoza (CTX) u dorosłych. CTEXLI jest pierwszym lekiem zatwierdzonym przez FDA do leczenia CTX, bardzo rzadkiej choroby przechowywania lipidów.

„FDA jest poświęcone wspieraniu nowych leków na rzadkie choroby, w tym bardzo rzadkie choroby metaboliczne, takie jak ksantomatoza mózgowo -potomna”, powiedziała Janet Maynard, M.D., M.H.S., dyrektor biura rzadkich chorób, pediatrii, medycyny urologiczne i reprodukcyjne, w Centrum oceny leków i badań FDA. Wpływa na pacjentów i wcześniej brakowało zatwierdzonych metod leczenia. Dzisiejsze zatwierdzenie stanowi bezpieczną i skuteczną opcję leczenia CTX. „

CTX jest genetycznym zaburzeniem metabolicznym spowodowanym przez mutację w genie zwanym CYP27A1, co powoduje niedobór enzymu, który jest ważny w zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności organizmu do zdolności ciała do ciała do Rozbij tłuszcze. Metabolity cholesterolu (substancje wynikające z rozkładu cholesterolu) w różnych miejscach w ciele, w tym w mózgu, wątrobie, skórze i ścięgien, prowadząc do uszkodzenia tych narządów i tkanek. Zmniejszenie nieprawidłowych złóż metabolitów cholesterolu, które są odpowiedzialne za nieprawidłowości kliniczne w CTX.

Skuteczność CTEXLI w leczeniu pacjentów z CTX oceniono w podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, randomizowanym badaniu odstawienia crossovera. 24-tygodniowe badanie wykazało, że leczenie CTEXLI, 250 miligramami trzy razy dziennie, spowodowało znaczne zmniejszenie cholestanolu w osoczu i moczu 23S-PENTOL (metabolity cholesterolu, które są znacznie zwiększone u pacjentów z CTX) w porównaniu z leczeniem placebo.

Informacje o przepisywaniu CTEXLI obejmują ostrzeżenie o toksyczności wątroby u wszystkich pacjentów ze zwiększonym ryzykiem uszkodzenia wątroby u pacjentów z istniejące wcześniej choroba wątroby lub nieprawidłowości przewodów żółciowych. Pacjenci powinni uzyskać badania krwi w wątrobie przed rozpoczęciem leczenia, co roku podczas leczenia i jak wskazano klinicznie. Jeśli wystąpią oznaki toksyczności wątroby (np. Ból brzucha, nudności, zmęczenie, ciemny mocz, siniaki, żółknięcie oczu i skóry, swędzenie), pacjentom zaleca się, aby ich lekarz i zaprzestanie ctexli.

Najczęstszymi skutkami ubocznymi CTEXLI są biegunka, ból głowy, ból brzucha, zaparcia, nadciśnienie, osłabienie mięśni i zakażenie górnych dróg oddechowych.

Zalecaną dawką wynosi 250 miligramów, pobierane ustnie trzy razy dziennie, pobierane ustnie trzy razy dziennie wynoszące trzy razy dziennie .

FDA przyznała CTEXLI Priority Review, Fast Track i Oznaczenia leków na ten wniosek.

Zatwierdzenie CTEXLI zostało przyznane mirum Pharmaceuticals Inc.

Źródło: FDA

Wysłano : 2025-02-24 12:00

Czytaj więcej

Zastrzeżenie

Dołożono wszelkich starań, aby informacje dostarczane przez Drugslib.com były dokładne i aktualne -data i kompletność, ale nie udziela się na to żadnej gwarancji. Informacje o lekach zawarte w niniejszym dokumencie mogą mieć charakter wrażliwy na czas. Informacje na stronie Drugslib.com zostały zebrane do użytku przez pracowników służby zdrowia i konsumentów w Stanach Zjednoczonych, dlatego też Drugslib.com nie gwarantuje, że użycie poza Stanami Zjednoczonymi jest właściwe, chyba że wyraźnie wskazano inaczej. Informacje o lekach na Drugslib.com nie promują leków, nie diagnozują pacjentów ani nie zalecają terapii. Informacje o lekach na Drugslib.com to źródło informacji zaprojektowane, aby pomóc licencjonowanym pracownikom służby zdrowia w opiece nad pacjentami i/lub służyć konsumentom traktującym tę usługę jako uzupełnienie, a nie substytut wiedzy specjalistycznej, umiejętności, wiedzy i oceny personelu medycznego praktycy.

Brak ostrzeżenia dotyczącego danego leku lub kombinacji leków w żadnym wypadku nie powinien być interpretowany jako wskazanie, że lek lub kombinacja leków jest bezpieczna, skuteczna lub odpowiednia dla danego pacjenta. Drugslib.com nie ponosi żadnej odpowiedzialności za jakikolwiek aspekt opieki zdrowotnej zarządzanej przy pomocy informacji udostępnianych przez Drugslib.com. Informacje zawarte w niniejszym dokumencie nie obejmują wszystkich możliwych zastosowań, wskazówek, środków ostrożności, ostrzeżeń, interakcji leków, reakcji alergicznych lub skutków ubocznych. Jeśli masz pytania dotyczące przyjmowanych leków, skontaktuj się ze swoim lekarzem, pielęgniarką lub farmaceutą.

Popularne słowa kluczowe