A FDA aprova Ctexli (Chenodiol) para xantomatose cerebrotendinosa

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FDA aprova ctexli (chenodiol) para xantomatose cerebrotendinosa Xanthomatose (CTX) em adultos. Ctexli é o primeiro medicamento aprovado pela FDA a tratar o CTX, uma doença de armazenamento lipídico muito raro.

"O FDA é dedicado a apoiar o desenvolvimento de novos medicamentos para doenças raras, incluindo doenças metabólicas muito raras, como xantomatose cerebrotendinosa”, disse Janet Maynard, M.D., M.H.S., Diretor do Escritório de Doenças Raras, Pediatria, Urologia e Reprodutiva, em O Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. e anteriormente não tinham tratamentos aprovados. A aprovação de hoje fornece uma opção de tratamento segura e eficaz para o CTX. "

CTX é um distúrbio metabólico genético causado por uma mutação em um gene chamado CYP27A1, resultando em uma deficiência da enzima que é importante na capacidade do corpo de quebrar gorduras. Metabólitos atípicos de colesterol (substâncias que resultam da quebra do colesto) em vários lugares do corpo, incluindo cérebro, fígado, pele e tendões, levando a danos a esses órgãos e tecidos. , reduzindo os depósitos anormais dos metabólitos de colesterol considerados responsáveis ​​por anormalidades clínicas no CTX.

A eficácia do CTEXLI para o tratamento de pacientes com CTX foi avaliada em um estudo de retirada cruzada randomizada e duplo-cego, controlada por placebo. O estudo de 24 semanas demonstrou que o tratamento com CTEXLI, 250 miligramas três vezes por dia, resultou em redução significativa no colestanol plasmático e na urina 23S-pentol (metabólitos de colesterol que são acentuadamente aumentados em pacientes com CTX) em comparação com o tratamento com placebo.

As informações de prescrição para CTEXLI incluem um aviso para a toxicidade hepática em todos os pacientes com risco aumentado de danos hepáticos em pacientes com Doença hepática pré-existente ou anormalidades do ducto biliar. Os pacientes devem obter exames de sangue hepático antes de iniciar o tratamento, anualmente durante o tratamento e indicado clinicamente. Se sinais de toxicidade hepática (por exemplo, dor de estômago, náusea, fadiga, urina escura, hematomas, amarelecimento dos olhos e pele, coceira) ocorrerem, os pacientes são aconselhados a consultar seu médico e interromper a ctexli.

Os efeitos colaterais mais comuns de ctexli são diarréia, dor de cabeça, dor abdominal, constipação, hipertensão, fraqueza muscular e infecção do trato respiratório superior.

A dosagem recomendada é de 250 miligramas, tomada oralmente três vezes ao dia .

O FDA concedeu uma revisão prioritária da CTEXLI, as designações de medicamentos rápidos e órfãos para esta aplicação.

Fonte: FDA

Postou : 2025-02-24 12:00

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