FDA aprobă CTEXLI (Chenodiol) pentru xantomatoza cerebrotendinoasă

Urmăriți Drugslib pe

FDA aprobă CTEXLI (Chenodiol) pentru xanthomatoza cerebrotendinoasă

21 februarie 2025 - Astăzi, Administrația SUA pentru Alimente și Droguri a aprobat CTEXLI (Chenodiol) pentru tratamentul cerebrotendinoasei Xanthomatoza (CTX) la adulți. CTEXLI este primul medicament aprobat de FDA care tratează CTX, o boală foarte rară de depozitare a lipidelor.

"FDA este dedicat susținerii dezvoltării de noi droguri pentru boli rare, inclusiv boli metabolice foarte rare, cum ar fi xantomatoza cerebrotendinoasă”, a declarat Janet Maynard, M.D., M.H.S., director al Biroului Rare Boli, Pediatrice, Medicină Urologică și Reproductiv, în In In Centrul FDA pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor. "CTX este o tulburare multisistemică progresivă care semnificativă semnificativ Impactul pacienților și anterior nu aveau tratamente aprobate. Aprobarea de astăzi oferă o opțiune de tratament sigură și eficientă pentru CTX. "

CTX este o tulburare metabolică genetică cauzată de o mutație într -o genă numită CYP27A1, ceea ce duce la o deficiență de enzimă care este importantă în capacitatea organismului de a Îndepărtați grăsimile. Metaboliții de colesterol (substanțe care rezultă din descompunerea colesterolului) în diferite locuri din corp, inclusiv creierul, ficatul, pielea și tendoanele, ceea ce duce la deteriorarea organelor și țesuturilor. Reducerea depozitelor anormale ale metaboliților colesterolului considerate a fi responsabile pentru anomaliile clinice în CTX.

Eficacitatea CTEXLI pentru tratamentul pacienților cu CTX a fost evaluată într-un studiu dublu-orb, controlat cu placebo, randomizat de retragere crossover. Studiul de 24 de săptămâni a demonstrat că tratamentul cu CTEXLI, 250 de miligrame de trei ori pe zi, a dus la o reducere semnificativă a colestanolului plasmatic și a urinei 23S-pentol (metaboliții colesterolului care sunt semnificativ crescuți la pacienții cu CTX) în comparație cu tratamentul cu placebo.

Informațiile de prescriere pentru CTEXLI includ un avertisment pentru toxicitate hepatică la toți pacienții cu risc crescut de deteriorare a ficatului la pacienții cu Preexistența bolilor hepatice sau anomaliilor conductelor biliare. Pacienții ar trebui să obțină teste de sânge hepatice înainte de a începe tratamentul, anual în timp ce sunt în tratament și așa cum este indicat clinic. Dacă apar semne de toxicitate hepatică (de exemplu, dureri de stomac, greață, oboseală, urină întunecată, vânătăi, îngălbenirea ochilor și pielii, mâncărime), pacienții sunt sfătuiți să -și vadă medicul și să întrerupă ctexli.

Cele mai frecvente efecte secundare ale CTEXLI sunt diareea, durerile de cap, durerea abdominală, constipația, hipertensiunea, slăbiciunea musculară și infecția tractului respirator superior.

Doza recomandată este de 250 de miligrame, luate pe cale orală de trei ori pe zi .

FDA a acordat revizuirea priorităților CTEXLI, desemnările de droguri rapide și orfan pentru această cerere.

Aprobarea CTEXLI a fost acordată Mirum Pharmaceuticals Inc.

Sursa: FDA

Postat : 2025-02-24 12:00

Citeşte mai mult

Declinare de responsabilitate

S-au depus toate eforturile pentru a se asigura că informațiile furnizate de Drugslib.com sunt exacte, actualizate -data și completă, dar nu se face nicio garanție în acest sens. Informațiile despre medicamente conținute aici pot fi sensibile la timp. Informațiile Drugslib.com au fost compilate pentru a fi utilizate de către practicienii din domeniul sănătății și consumatorii din Statele Unite și, prin urmare, Drugslib.com nu garantează că utilizările în afara Statelor Unite sunt adecvate, cu excepția cazului în care se indică altfel. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com nu susțin medicamente, nu diagnostichează pacienții și nu recomandă terapie. Informațiile despre medicamente de la Drugslib.com sunt o resursă informațională concepută pentru a ajuta practicienii autorizați din domeniul sănătății în îngrijirea pacienților lor și/sau pentru a servi consumatorilor care văd acest serviciu ca un supliment și nu un substitut pentru expertiza, abilitățile, cunoștințele și raționamentul asistenței medicale. practicieni.

Lipsa unui avertisment pentru un anumit medicament sau combinație de medicamente nu trebuie în niciun fel interpretată ca indicând faptul că medicamentul sau combinația de medicamente este sigură, eficientă sau adecvată pentru un anumit pacient. Drugslib.com nu își asumă nicio responsabilitate pentru niciun aspect al asistenței medicale administrat cu ajutorul informațiilor furnizate de Drugslib.com. Informațiile conținute aici nu sunt destinate să acopere toate utilizările posibile, instrucțiunile, precauțiile, avertismentele, interacțiunile medicamentoase, reacțiile alergice sau efectele adverse. Dacă aveți întrebări despre medicamentele pe care le luați, consultați medicul, asistenta sau farmacistul.

Cuvinte cheie populare