FDA одобряет Ctexli (Chenodiol) для церебротендинового ксантоматоза

Следите за Drugslib на

fda одобряет Ctexli (Chenodiol) для церебротендинового ксантоматоза

21 февраля 2025 года - сегодня Управление по пищевым и лекарствам США одобрило Ctexli (Chenodiol) для лечения церебротендана Ксантоматоз (CTX) у взрослых. Ctexli является первым одобренным FDA препаратом для лечения CTX, очень редкого заболевания хранения липидов.

«FDA посвящено поддержке новых лекарственных средств для редких заболеваний, включая очень редкие метаболические заболевания, такие как церебротротронный ксантоматоз», - сказала Джанет Мейнард, доктор медицинских наук, M.H.S. Центр оценки и исследований FDA. Пациенты и ранее не имели одобренных методов лечения. Сегодняшнее одобрение обеспечивает безопасное и эффективное вариант лечения для CTX. "

CTX - это генетическое метаболическое расстройство, вызванное мутацией в геном, называемом CYP27A1, приводящим к дефициту фермента, который важен в способности организма разорвать жиры. Атипичные метаболиты холестерина (вещества, возникающие в результате разрыва холестерина) в различных местах тела, включая мозг, печень, кожу и сухожилия, что приводит к повреждению этих органов и тканей. , сокращение аномальных отложений метаболитов холестерина, считается ответственными за клинические аномалии в CTX.

Эффективность Ctexli для лечения пациентов с CTX была оценена в двойном слепом плацебо-контролируемом рандомизированном исследовании по снятии средств. 24-недельное исследование продемонстрировало, что лечение Ctexli, 250 миллиграммов три раза в день, что привело к значительному снижению холестанола в плазме и моче 23S-пентол (метаболиты холестерина, которые заметно увеличиваются у пациентов с CTX) по сравнению с лечением плацебо.

.

Информация о назначении для Ctexli включает в себя предупреждение о токсичности печени у всех пациентов с повышенным риском повреждения печени у пациентов с ранее существовавшие болезни печени или аномалии желчных протоков. Пациенты должны получать тесты крови печени перед началом лечения, ежегодно при лечении и как клинически указано. Если признаки токсичности печени (например, боли в животе, тошноту, усталость, темная моча, синяки, пожелтение глаз и кожи, зуд), пациентам рекомендуется обратиться к врачу и прекратить Ctexli.

Наиболее распространенными побочными эффектами Ctexli являются диарея, головная боль, боль в животе, запор, гипертония, мышечная слабость и инфекция верхних дыхательных путей. .

FDA предоставила Ctexli приоритетный обзор, быстрое обоснование лекарств для сирот для этого заявления.

Источник: FDA

Опубликовано : 2025-02-24 12:00

Читать далее

Отказ от ответственности

Мы приложили все усилия, чтобы гарантировать, что информация, предоставляемая Drugslib.com, является точной и соответствует -дата и полная информация, но никаких гарантий на этот счет не предоставляется. Содержащаяся здесь информация о препарате может меняться с течением времени. Информация Drugslib.com была собрана для использования медицинскими работниками и потребителями в Соединенных Штатах, и поэтому Drugslib.com не гарантирует, что использование за пределами Соединенных Штатов является целесообразным, если специально не указано иное. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com не рекламирует лекарства, не диагностирует пациентов и не рекомендует терапию. Информация о лекарствах на сайте Drugslib.com — это информационный ресурс, предназначенный для помощи лицензированным практикующим врачам в уходе за своими пациентами и/или для обслуживания потребителей, рассматривающих эту услугу как дополнение, а не замену опыта, навыков, знаний и суждений в области здравоохранения. практики.

Отсутствие предупреждения для данного препарата или комбинации препаратов никоим образом не должно быть истолковано как указание на то, что препарат или комбинация препаратов безопасны, эффективны или подходят для конкретного пациента. Drugslib.com не несет никакой ответственности за какой-либо аспект здравоохранения, администрируемый с помощью информации, предоставляемой Drugslib.com. Информация, содержащаяся в настоящем документе, не предназначена для охвата всех возможных вариантов использования, направлений, мер предосторожности, предупреждений, взаимодействия лекарств, аллергических реакций или побочных эффектов. Если у вас есть вопросы о лекарствах, которые вы принимаете, проконсультируйтесь со своим врачом, медсестрой или фармацевтом.

Популярные ключевые слова