FDA, serebrotendinous ksantomatoz için ctexli'yi (chenodiol) onaylar

Drugslib'i takip edin

FDA, serebrotendinous ksantomatoz için ctexli'yi (chenodiol) onaylar

21 Şubat 2025 - Bugün, ABD Gıda ve İlaç İdaresi Ctexli'yi (Chenodiol) Serebrotendino'nun tedavisi için onayladı. Yetişkinlerde ksantomatoz (CTX). Ctexli, çok nadir bir lipit depolama hastalığı olan CTX'i tedavi eden ilk FDA onaylı ilaçtır.

"FDA, serebrotendinous ksantomatoz gibi çok nadir metabolik hastalıklar da dahil olmak üzere nadir hastalıklar için yeni ilaç gelişimini desteklemeye adanmıştır,” diyor Janet Maynard, M.D., M.H.S. FDA'nın İlaç Değerlendirmesi ve Araştırma Merkezi "CTX. ve daha önce onaylanmış tedavilerden yoksundu. Bugünün onayı CTX için güvenli ve etkili bir tedavi seçeneği sunuyor. "

CTX, CYP27A1 adı verilen bir gende bir mutasyonun neden olduğu genetik bir metabolik bozukluktur ve bu da vücudun yeteneğinde önemli olan enzimin eksikliğine neden olur. Yağları yıkın. Karaciğerde safra asidi üretimi nedeniyle, CTX'li hastalar normal bir şekilde parçalanamaz, bu da atipik biriktirir Beyin, karaciğer, cilt ve tendonlar da dahil olmak üzere vücudun çeşitli yerlerinde kolesterol metabolitleri (kolesterolün parçalanmasından kaynaklanan maddeler), bu organ ve dokulara zarar vermek için çalışır. CTX'teki klinik anormalliklerden sorumlu olduğu düşünülen kolesterol metabolitlerinin anormal birikintilerinin azaltılması.

CTX hastalarının tedavisi için Ctexli'nin etkinliği, çift kör, plasebo kontrollü, randomize bir çapraz para çekme çalışmasında değerlendirildi. 24 haftalık çalışma, günde üç kez Ctexli, 250 miligram ile tedavinin, plasebo tedavisine kıyasla plazma kolestanol ve idrar 23S-pentol (kolesterol metabolitlerinde önemli bir azalma ile sonuçlandığını gösterdi.

CTEXLI için reçete yazma bilgileri, karaciğer hasarı riski artan tüm hastalarda karaciğer toksisitesi için bir uyarı içerir. Önceden var olan karaciğer hastalığı veya safra kanalı anormallikleri. Hastalar tedaviye başlamadan önce, tedavide ve klinik olarak belirtildiği gibi karaciğer kan testleri almalıdır. Karaciğer toksisitesi belirtileri (örn., Mide ağrısı, mide bulantısı, yorgunluk, koyu idrar, morarma, gözlerin ve cildin sararması) meydana gelirse, hastalara doktorlarını görmeleri ve ctexli'yi bırakmaları tavsiye edilir.

Ctexli'nin en yaygın yan etkileri ishal, baş ağrısı, karın ağrısı, kabızlık, hipertansiyon, kas zayıflığı ve üst solunum yolu enfeksiyonudur. .

FDA, bu uygulama için CTEXLI öncelik incelemesi, hızlı yol ve yetim ilaç atamaları verdi.

Kaynak: FDA

Gönderildi : 2025-02-24 12:00

Devamını oku

Sorumluluk reddi beyanı

Drugslib.com tarafından sağlanan bilgilerin doğru ve güncel olmasını sağlamak için her türlü çaba gösterilmiştir. -tarihli ve eksiksizdir ancak bu konuda hiçbir garanti verilmemektedir. Burada yer alan ilaç bilgileri zamana duyarlı olabilir. Drugslib.com bilgileri Amerika Birleşik Devletleri'ndeki sağlık uygulayıcıları ve tüketiciler tarafından kullanılmak üzere derlenmiştir ve bu nedenle Drugslib.com, aksi özellikle belirtilmediği sürece Amerika Birleşik Devletleri dışındaki kullanımların uygun olduğunu garanti etmez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri ilaçları onaylamaz, hastalara teşhis koymaz veya tedavi önermez. Drugslib.com'un ilaç bilgileri, lisanslı sağlık uygulayıcılarına hastalarıyla ilgilenme konusunda yardımcı olmak ve/veya bu hizmeti görüntüleyen tüketicilere sağlık hizmetinin uzmanlığı, becerisi, bilgisi ve muhakemesi yerine değil, tamamlayıcı olarak hizmet etmek için tasarlanmış bir bilgi kaynağıdır. uygulayıcılar.

Belirli bir ilaç veya ilaç kombinasyonu için bir uyarının bulunmaması, hiçbir şekilde ilacın veya ilaç kombinasyonunun herhangi bir hasta için güvenli, etkili veya uygun olduğu şeklinde yorumlanmamalıdır. Drugslib.com, Drugslib.com'un sağladığı bilgilerin yardımıyla uygulanan sağlık hizmetlerinin herhangi bir yönüne ilişkin herhangi bir sorumluluk kabul etmez. Burada yer alan bilgilerin olası tüm kullanımları, talimatları, önlemleri, uyarıları, ilaç etkileşimlerini, alerjik reaksiyonları veya olumsuz etkileri kapsaması amaçlanmamıştır. Aldığınız ilaçlarla ilgili sorularınız varsa doktorunuza, hemşirenize veya eczacınıza danışın.

Popüler Anahtar Kelimeler