FDA затверджує ctexli (Chenodiol) для церебротенденичного ксантоматозу

Підпишіться на Drugslib

fda затверджує ctexli (chenodiol) для церебротенденного ксантоматозу

21 лютого 2025 р Xanthomatose (CTX) у дорослих. Ctexli-це перший препарат, затверджений FDA, для лікування CTX, дуже рідкісного захворювання на зберігання ліпідів.

"FDA присвячена підтримці нових розробок наркотиків при рідкісних захворюваннях, включаючи дуже рідкісні метаболічні захворювання, такі як церебротенденистичний ксантоматоз", - сказала Джанет Мейнард, М.Д. Центр оцінки та досліджень FDA. раніше не вистачало затверджених процедур. Сьогоднішнє затвердження забезпечує безпечний та ефективний варіант лікування CTX. "

CTX - це генетичне метаболічне розлад, спричинений мутацією в гені, який називається CYP27A1, що призводить до дефіциту ферменту, що важливий у здатності організму до здатності до організму до здатності до організму до організації до організації до того, щоб до здатності організму до того розбити жири. Нетипові метаболіти холестерину (речовини, що виникають внаслідок розпаду холестерину) у різних місцях тіла, включаючи мозок, печінку, шкіру та сухожилля, що призводить до пошкодження цих органів та тканин. , зменшення аномальних відкладень метаболітів холестерину, які, як вважають, є відповідальними за клінічні порушення в CTX.

Ефективність Ctexli для лікування пацієнтів з CTX оцінювали в подвійному сліпому, плацебо-контрольованому, рандомізованому випробуванні на відміну кросовер. 24-тижневе випробування продемонструвало, що лікування Ctexli, 250 міліграм тричі на день, призвело до значного зниження холестанолу в плазмі та сечі 23S-Пентолу (метаболіти холестерину, які помітно збільшуються у пацієнтів з CTX) порівняно з плацебо-лікуванням.

Інформація про призначення для CTEXLI включає попередження про токсичність печінки у всіх пацієнтів із підвищеним ризиком ураження печінки у пацієнтів з Попередні захворювання печінки або порушення жовчних проток. Пацієнти повинні отримувати аналізи в крові в печінці перед початком лікування, щорічно під час лікування та як клінічно показано. Якщо ознаки токсичності печінки (наприклад, біль у шлунку, нудота, втома, темна сеча, синці, пожовтіння очей і шкіри, свербіж), пацієнтам рекомендується звертатися до лікаря та припинити ктекслі.

Найпоширеніші побічні ефекти Ctexli - це діарея, головний біль, біль у животі, запор, гіпертонія, м’язова слабкість та інфекція верхніх дихальних шляхів.

Рекомендована доза - 250 міліграм, приймається перорально три рази на день .

4

Джерело: FDA

Опубліковано : 2025-02-24 12:00

Читати далі

Відмова від відповідальності

Було докладено всіх зусиль, щоб інформація, надана Drugslib.com, була точною, до -дата та повна, але жодних гарантій щодо цього не надається. Інформація про ліки, що міститься тут, може бути чутливою до часу. Інформація Drugslib.com була зібрана для використання медичними працівниками та споживачами в Сполучених Штатах, тому Drugslib.com не гарантує, що використання за межами Сполучених Штатів є доцільним, якщо спеціально не вказано інше. Інформація про ліки Drugslib.com не схвалює ліки, не ставить діагноз пацієнтів і не рекомендує терапію. Інформація про ліки на Drugslib.com – це інформаційний ресурс, призначений для допомоги ліцензованим медичним працівникам у догляді за їхніми пацієнтами та/або для обслуговування споживачів, які розглядають цю послугу як доповнення, а не заміну досвіду, навичок, знань і суджень у сфері охорони здоров’я. практиків.

Відсутність попередження щодо певного препарату чи комбінації ліків у жодному разі не слід тлумачити як вказівку на те, що препарат чи комбінація препаратів є безпечними, ефективними чи прийнятними для будь-якого конкретного пацієнта. Drugslib.com не несе жодної відповідальності за будь-які аспекти медичної допомоги, що надається за допомогою інформації, яку надає Drugslib.com. Інформація, що міститься в цьому документі, не має на меті охопити всі можливі способи використання, інструкції, запобіжні заходи, попередження, лікарські взаємодії, алергічні реакції чи побічні ефекти. Якщо у вас є запитання щодо препаратів, які ви приймаєте, зверніться до свого лікаря, медсестри або фармацевта.

Популярні ключові слова