يوافق FDA على Dawnzera (Donidalorsen) باعتباره العلاج الوقائي الأول والوحيد الذي يستهدف الحمض النووي الريبي للوزعاء الوعائية الوراثية

اتبع Drugslib على

يوافق FDA على Dawnzera (Donidalorsen) باعتباره المعالجة الوقائية الأولى والوحيدة التي تستهدف الحمض النووي الريبي لذمة الوعية الوعائية الوراثية

كارلسباد ، كاليفورنيا.-(Business Wire)-Aug. 21 ، 2025- أعلنت Ionis Pharmaceuticals ، Inc. Dawnzera هو الطب الأول والوحيد الذي يستهدف الحمض النووي الريبي المعتمد لـ HAE ، المصمم لاستهداف البلازما prekallikrein (PKK) ، وهو بروتين رئيسي ينشط الوسطاء الالتهابية المرتبطة بالهجمات الحادة من HAE. يتم تشغيل Dawnzera 80mg ذاتيًا عبر CountainEdector تحت الجلد مرة واحدة كل أربعة (Q4W) أو ثمانية أسابيع (Q8W).

HAE هي حالة وراثية نادرة وربما تهدد الحياة تتضمن هجمات متكررة من التورم الشديد (الوذمة الوعائية) في أجزاء مختلفة من الجسم ، بما في ذلك اليدين والقدمين والأعضاء التناسلية والمعدة و/أو الحلق. يُقدر أن HAE يؤثر على ما يقرب من 7000 شخص في الولايات المتحدة.

"يمثل Dawnzera تقدمًا كبيرًا للأشخاص الذين يعيشون مع HAE الذين يحتاجون إلى خيارات علاجية محسنة. مع فعالية قوية ودائمة ، وإدارة مريحة وأطول خيار الجرعات المتاحة للمرضى التي تم نشرها في الآونة الأخيرة ، فإن Dawnzera سيكون هو المعاملة التي يختارونها العديد من الأشخاص. قال بريت ب. مونيا ، الرئيس التنفيذي للأيونيس: "التحول إلى Dawnzera من العلاجات الوقائية الأخرى". "في Ionis ، نحن ملتزمون بتحويل العلم الرائد إلى الأدوية المتغيرة للحياة. مع النجاح المبكر في أول إطلاق مستقل لنا لـ Tryngolza® لمتلازمة التشيلوميكرونومري العائلية (FCS) ، والآن مع Dawnzera ، تمت الموافقة على طبنا الثاني من المشكلات المستقلة ، والبحث عنهم ، والبحث عنهم. أعمق امتنان. "

استندت الموافقة على Dawnzera إلى نتائج إيجابية من المرحلة الثالثة من المرحلة 3 ، متعددة المراكز ، عشوائية ، مزدوجة التعمية ، والواسية الوهمية التي تسيطر عليها وهمي في المرضى الذين يعانون من HAE. استوفت الدراسة نقطة النهاية الأولية ، حيث تقلل Dawnzera Q4W بشكل كبير من معدل هجوم HAE الشهري بنسبة 81 ٪ مقارنةً بالعلاج الوهمي على مدار 24 أسبوعًا. زاد متوسط ​​معدل الهجوم إلى 87 ٪ عند قياسه من الجرعة الثانية ، نقطة نهاية ثانوية رئيسية. بالإضافة إلى ذلك ، قام Dawnzera Q4W بتقليل هجمات HAE المعتدلة إلى الشديدة بنسبة 90 ٪ تقريبًا على مدار 24 أسبوعًا عند قياسها من الجرعة الثانية.

يتم تعزيز هذه النتائج من خلال دراسة امتداد OASISPLUS المفتوحة المستمرة (OLE) ، والتي كان لها تأثير مماثل على Q4W مع مرور الوقت. أظهر Dawnzera انخفاض متوسط ​​معدل الهجوم بنسبة 94 ٪ من خط الأساس عبر كلا مجموعتي الجرعات بعد عام واحد في OLE.

تشمل دراسة Oasisplus أيضًا مجموعة مفتاح تقييم Dawnzera Q4W في المرضى الذين عولجوا سابقًا مع Lanadelumab أو مثبط C1-esterase أو Berotralstat لمدة 12 أسبوعًا على الأقل. التحول إلى Dawnzera خفض معدل هجوم HAE بنسبة 62 ٪ من العلاج الوقائي السابق على مدى 16 أسبوعا ، دون زيادة متوسط ​​في هجمات الاختراق التي لوحظت خلال المفتاح. يفضل ما مجموعه 84 ٪ من المرضى الذين شملهم الاستطلاع Dawnzera على علاجهم الوقائي السابق ، مشيرين إلى السيطرة على الأمراض بشكل أفضل ، وقت أقل لإدارة ألم أو ردود الفعل في موقع الحقن. كانت التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (الإصابة ≥ 5 ٪) هي تفاعلات موقع الحقن ، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي ، وعدوى المسالك البولية وعدم الراحة في البطن.

"كأول علاج معتمد من الحمض النووي الريبي معتمد من إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، يمثل Dawnzera تقدمًا ترحيبًا في الخيارات العلاجية لمنع الهجمات. إن موافقة اليوم تمنح الأشخاص الذين يعيشون مع HAE وأطبائهم خيارًا مهمًا آخر للعلاج مع اللوحة الفردية ، و Herenditary Angioma. (Haei).

"الأشخاص الذين يعيشون مع HAE يديرون هذه الحالة طوال حياتهم ، ويستمر الكثيرون في مواجهة هجمات اختراق غير متوقعة ومؤلمة وخطيرة حتى مع العلاجات الحالية. فعالية دائمة ضرورية في الحفاظ على السيطرة على الأمراض على المدى الطويل" ، قال مارك ريدل ، ماجستير ، م. جامعة كاليفورنيا ، سان دييغو ؛ OASIS-HAE و OASISPLUS محقق. "يتم وضع Dawnzera للمساعدة في تلبية احتياجات المريض ، مما يوفر انخفاضًا كبيرًا في هجمات HAE ، والتحسن المستمر مع مرور الوقت وتقليل عبء العلاج."

سيكون Dawnzera متاحًا في الولايات المتحدة في الأيام المقبلة.

يلتزم Ionis بمساعدة الأشخاص على الوصول إلى الأدوية التي يتم وصفها وسيقدمون مجموعة من الخدمات المصممة لتلبية الاحتياجات الفريدة لمجتمع HAE من خلال ايونيس كل خطوة ™. كجزء من Ionis في كل خطوة ، سيتمكن المرضى ومقدمو الرعاية الصحية من الوصول إلى مجموعة واسعة من الدعم والموارد بما في ذلك الدعم المخصص من مدير تعليم المريض ، والمساعدة في عملية الموافقة على التأمين ، والمعلومات حول برامج القدرة على تحمل التكاليف ، والوصول إلى Dawnzera Direct Digital Companion وغيرها من الخدمات والموارد المستمرة لمساعدة المرضى على المسار الصحيح. تفضل بزيارة dawnzera.com لمزيد من المعلومات.

معلومات السلامة المهمة موانع الاستعمال يتم بطلان الفجر في المرضى الذين يعانون من تاريخ من ردود الفعل الخطيرة فرط الحساسية ، بما في ذلك الحساسية المفرطة ، إلى Donidalorsen أو أي من المفرطات introngens

التفاعلات السلبية التفاعلات السلبية الأكثر شيوعًا (الإصابة ≥ 5 ٪) هي تفاعلات موقع الحقن ، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي ، وعدوى المسالك البولية ، وعدم الراحة في البطن. هجمات الوذمة الوعائية الوراثية (HAE) في مرضى البالغين والأطفال في سن 12 عامًا وما فوق. Dawnzera هو دواء مستهدف الحمض النووي الريبي مصمم لاستهداف البلازما prekallikrein (PKK) ، والذي يلعب دورًا مهمًا في تنشيط الوسطاء الالتهابيين المرتبطين بالهجمات الحادة من HAE. لمزيد من المعلومات حول Dawnzera ، تفضل بزيارة Dawnzera.com.

حول Ionis Pharmaceuticals ، INC. لمدة ثلاثة عقود ، اخترع Ionis الأدوية التي تجلب مستقبلًا أفضل للأشخاص الذين يعانون من أمراض خطيرة. قامت Ionis بتسويق الأدوية وخط أنابيب رائد في علم الأعصاب وأمراض القلب وغيرها من المناطق ذات الحاجة المرتفعة للمريض. بصفته الرائد في الأدوية المستهدفة لـ RNA ، تواصل Ionis دفع الابتكار في علاجات الحمض النووي الريبي بالإضافة إلى النهوض بالمناهج الجديدة في تحرير الجينات. إن الفهم العميق لبيولوجيا المرض والتكنولوجيا الرائدة في الصناعة يدفع عملنا ، إلى جانب شغف وإلحاح لتقديم تطورات لتغيير الحياة للمرضى. لمعرفة المزيد حول Ionis ، تفضل بزيارة Ionis.com واتبعنا على X (Twitter) و LinkedIn و Instagram.

عبارات تطلعية Ionis يتضمن هذا البيان الصحفي بيانات تطلعية فيما يتعلق بأعمال أيونس والإمكانات العلاجية والتجارية للدنيزيرا ، الأطباء التجاريين ، الأطباء الإضافيين في مجال التطوير والتكنولوجيا. أي بيان يصف أهداف أيونس أو توقعاته أو التوقعات المالية أو غيرها من التوقعات أو النوايا أو المعتقدات هو بيان تطلعي ويجب اعتباره بيانًا معرضًا للخطر. تخضع مثل هذه البيانات لبعض المخاطر والشكوك بما في ذلك تلك المتأصلة في عملية اكتشاف الأدوية وتطويرها وتسويقها آمنة وفعالة للاستخدام كعلاج بشري ، وفي محاولة بناء أعمال حول هذه الأدوية. تتضمن بيانات Ionis التطلعية أيضًا افتراضات مفادها أنه إذا لم تتحقق أو يثبت أبدًا ، فقد يتسبب في اختلاف نتائجها ماديًا عن تلك التي يتم التعبير عنها أو ضمنيًا من خلال هذه البيانات التطلعية. على الرغم من أن بيانات Ionis التطلعية تعكس الحسن الحسن في إدارتها ، إلا أن هذه التصريحات تعتمد فقط على الحقائق والعوامل المعروفة حاليًا بواسطة Ionis. باستثناء ما هو مطلوب بموجب القانون ، لا نواجه أي التزام بتحديث أي بيانات تطلعية لأي سبب من الأسباب. نتيجة لذلك ، يتم تحذيرك من الاعتماد على هذه البيانات التطلعية. يتم وصف هذه المخاطر وغيرها المتعلقة ببرامج Ionis بتفصيل إضافي في التقرير السنوي لـ Ionis حول النموذج 10-K للسنة المنتهية في 31 ديسمبر 2024 ، وأحدث النموذج 10-Q ، والذي يتم عرضه مع لجنة الأوراق المالية والبورصة. تتوفر نسخ من هذه الوثائق وغيرها من الشركة. في هذا البيان الصحفي ، ما لم يكن السياق يتطلب خلاف ذلك ، "Ionis" ، "الشركة" ، "WE" ، "لدينا" و "Us" كلها تشير إلى Ionis Pharmaceuticals وفروعها.

Ionis Pharmaceuticals® و Ionis Every Step ™ و Dawnzera ™ و Tryngolza® هي علامات تجارية لـ Ionis Pharmaceuticals ، inc.

نشر : 2025-08-23 12:00

اقرأ أكثر

إخلاء المسؤولية

تم بذل كل جهد لضمان دقة المعلومات المقدمة من Drugslib.com، وتصل إلى -تاريخ، وكامل، ولكن لا يوجد ضمان بهذا المعنى. قد تكون المعلومات الدوائية الواردة هنا حساسة للوقت. تم تجميع معلومات موقع Drugslib.com للاستخدام من قبل ممارسي الرعاية الصحية والمستهلكين في الولايات المتحدة، وبالتالي لا يضمن موقع Drugslib.com أن الاستخدامات خارج الولايات المتحدة مناسبة، ما لم تتم الإشارة إلى خلاف ذلك على وجه التحديد. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com لا تؤيد الأدوية أو تشخص المرضى أو توصي بالعلاج. معلومات الأدوية الخاصة بموقع Drugslib.com هي مورد معلوماتي مصمم لمساعدة ممارسي الرعاية الصحية المرخصين في رعاية مرضاهم و/أو لخدمة المستهلكين الذين ينظرون إلى هذه الخدمة كمكمل للخبرة والمهارة والمعرفة والحكم في مجال الرعاية الصحية وليس بديلاً عنها. الممارسين.

لا ينبغي تفسير عدم وجود تحذير بشأن دواء معين أو مجموعة أدوية بأي حال من الأحوال على أنه يشير إلى أن الدواء أو مجموعة الأدوية آمنة أو فعالة أو مناسبة لأي مريض معين. لا يتحمل موقع Drugslib.com أي مسؤولية عن أي جانب من جوانب الرعاية الصحية التي يتم إدارتها بمساعدة المعلومات التي يوفرها موقع Drugslib.com. ليس المقصود من المعلومات الواردة هنا تغطية جميع الاستخدامات أو التوجيهات أو الاحتياطات أو التحذيرات أو التفاعلات الدوائية أو ردود الفعل التحسسية أو الآثار الضارة المحتملة. إذا كانت لديك أسئلة حول الأدوية التي تتناولها، استشر طبيبك أو الممرضة أو الصيدلي.

كلمات رئيسية شعبية