FDA schvaluje Dawnzera (Donidalorsen) jako první a jedinou profylaktickou léčbu zaměřenou na RNA pro dědičné angioedém

Sledujte Drugslib

FDA schvaluje Dawnzera (Donidalorsen) jako první a jedinou profylaktickou léčbu zaměřenou na RNA pro dědičné angioedém

Carlsbad, Kalifornie-(Business Wire)-Aug. 21, 2025- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) dnes oznámila, že americká správa potravin a léčiv (FDA) schválila Dawnzera (Donidalorsen) pro profylaxi, aby zabránila útokům dědičného angioedému (HAE) u dospělých a pediatrických pacientů o 12 let věku a starších. Dawnzera je první a jediný lék zaměřený na RNA schválený pro HAE, určený k cílení na plazmatický prekallikrein (PKK), klíčový protein, který aktivuje zánětlivé mediátory spojené s akutními útoky HAE. Dawnzera 80mg je samostatně podáván pomocí subkutánního autoinjektoru jednou za čtyři (Q4W) nebo osm týdnů (q8w).

hae je vzácný a potenciálně život ohrožující genetický stav, který zahrnuje opakující se útoky závažného otoku (angioedéma) v různých částech těla, včetně rukou, nohou, genitálií, žaludku, obličeje a/nebo krku. Odhaduje se, že HAE ovlivňuje přibližně 7 000 lidí v USA. Dawnzera z jiných profylaktických terapií, “řekl Brett P. Monia, Ph.D., generální ředitel Ionis. “At Ionis, we are dedicated to turning groundbreaking science into life-changing medicines. With the early success of our first independent launch of TRYNGOLZA® for familial chylomicronemia syndrome (FCS), and now with Dawnzera, our second independent medicine approved in less than nine months, we are proudly delivering on that vision. To the patients, families, advocacy partners and investigators who helped make this moment a reality, we express our deepest Vděčnost. “

Schválení Dawnzery bylo založeno na pozitivních výsledcích globálního, multicentrického, randomizovaného, ​​dvojitě slepého, placebem kontrolovaného studie Oasis-Hae u pacientů s HAE. Studie splnila svůj primární koncový bod, přičemž Dawnzera Q4W významně snížila měsíční míru útoku HAE o 81% ve srovnání s placebem po dobu 24 týdnů. Průměrná snížení rychlosti útoku se zvýšila na 87%, když byla měřena z druhé dávky, což je klíčový sekundární koncový bod. Navíc, Dawnzera Q4W snížila útoky středního až sportu o ~ 90% za 24 týdnů, když byly měřeny od druhé dávky. Dawnzera prokázal 94% celkové průměrné snížení rychlosti útoku z výchozí hodnoty napříč oběma dávkovacími skupinami po jednom roce v ole.

Studie OasisPlus také zahrnuje přepínací kohortu hodnotící Dawnzera Q4W u pacientů dříve léčených lanadelumabem, inhibitorem C1-esterázy nebo berotralstat po dobu nejméně 12 týdnů. Přechod na Dawnzera snížil průměrnou míru útoku HAE o 62% z předchozí profylaktické léčby po dobu 16 týdnů, bez průměrného zvýšení průlomových útoků pozorovaných během přepínače. Celkem 84% dotázaných pacientů upřednostňovalo Dawnzera před jejich předchozí profylaktickou léčbou, citovala lepší kontrolu onemocnění, méně času na podávání a menší bolest v místě injekce. Nejběžnějšími nežádoucími účinky (incidence ≥ 5%) byly reakce v injekci, infekce horních cest dýchacích, infekce močových cest a nepohodlí břicha.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (Haei).

"Lidé žijící s HAE řídí tento stav po celý svůj život a mnozí nadále čelí nepředvídatelným, bolestivým a nebezpečným průlomovým útokům i při současných ošetřeních. Trvalá účinnost je nezbytná při udržování dlouhodobé kontroly nemocí," řekl Marc Riedl, M. D., M. S., klinický ředitel, americký angiodemační centrum; University of California, San Diego; Vyšetřovatel pokusu Oasis-Hae a OasisPlus. „Dawnzera je umístěna tak, aby pomohla uspokojit potřeby pacientů, poskytovat značné a trvalé snižování útoků HAE, pokračující zlepšování v průběhu času a snížené zatížení léčby.“

Dawnzera bude v následujících dnech k dispozici v USA.

Ionis se zavázal pomáhat lidem získat přístup k lékům, které jsou předepsány, a nabídne sadu služeb určených k uspokojení jedinečných potřeb komunitě HAE prostřednictvím Ionis Every Step ™. V rámci Ionis každý krok budou mít pacienti a poskytovatelé zdravotní péče přístup k široké škále podpory a zdrojů, včetně vyhrazené podpory od manažera vzdělávání pacientů, pomoc s procesem schvalování pojištění, informací o programech dostupnosti, přístup k digitálnímu společníkovi Dawnzera a dalším probíhajícím službám a zdrojům, aby pomohli pacientům zůstat na cestě. Další informace naleznete na adrese Dawnzera.com.

Důležité bezpečnostní informace kontraindikace Dawnzera je kontraindikována u pacientů s anamnézou vážných hypersenzitivních reakcí, včetně anafylaxe, na donidalorsen nebo jakékoli z příjemných látek v readincích. včetně anafylaxe, byly hlášeny u pacientů léčených Dawnzerou. Pokud dojde k příznakům a příznakům závažných hypersenzitivních reakcí, přerušte Dawnzera a zaveďte vhodnou terapii.

nežádoucí účinky Nejběžnější nežádoucí účinky (incidence ≥ 5%) jsou reakce v injekci, infekce horních cest dýchacích, infekce močových cest a břišní nepohodlí. Zabraňte útokům dědičného angioedému (HAE) u dospělých a dětských pacientů ve věku 12 let a starších. Dawnzera je lék zaměřený na RNA určený k cílení na plazmatický prekallikrein (PKK), který hraje důležitou roli při aktivaci zánětlivých mediátorů spojených s akutními útoky HAE. Pro více informací o Dawnzery navštivte Dawnzera.com.

o Ionis Pharmaceuticals, Inc. Po třech desetiletích vynalezl Ionis léky, které přinášejí lepší budoucnost lidem s vážnými chorobami. Ionis prodával léky a přední potrubí v neurologii, kardiologii a dalších oblastech vysoké potřeby pacientů. Jako průkopník v RNA zaměřených léčivých přípravcích ionis nadále zvyšuje inovace v terapiích RNA kromě rozvoje nových přístupů při úpravách genů. Hluboké porozumění biologii nemocí a špičkové technologie v oboru pohání naši práci, spojenou s vášní a naléhavostí, aby pacientům poskytovala pokrok měnící život. Chcete-li se dozvědět více o ionis, navštivte ionis.com a sledujte nás na X (Twitter), LinkedIn a Instagram. Jakékoli prohlášení popisující cíle, očekávání, očekávání, finanční nebo jiné projekce, záměry nebo přesvědčení je vpřed a mělo by být považováno za ohrožené prohlášení. Taková prohlášení podléhají určitým rizikům a nejistotám, včetně těch, které jsou spojeny s objevováním, vývojem a komercializací léků, které jsou bezpečné a účinné pro použití jako lidské terapeutiky, a ve snaze budovat podnikání kolem takových léků. Ionisovy výhledové prohlášení také zahrnují předpoklady, že pokud se nikdy neuskuteční nebo se neprokázají, mohly by způsobit, že se jeho výsledky významně liší od těch, které takovými výhledy vyvíjejí nebo předpokládají. Ačkoli Ionisova výhledová prohlášení odrážejí úsudek o jeho řízení v dobré víře, tato prohlášení jsou založena pouze na faktech a faktorech, které Ionis v současné době zná. S výjimkou toho, že je to vyžadováno zákonem, nezavážeme žádnou povinnost aktualizovat jakákoli výhledová prohlášení z jakéhokoli důvodu. Výsledkem je, že jste opatrní, abyste se na tato výhledová prohlášení nespoléhali. Tato a další rizika týkající se programů IONIS jsou podrobně popsány ve výroční zprávě Ionis na formuláři 10-K za rok končící 31. prosince 2024 a nejnovější formulář 10-Q, které jsou v souladu s Komisí pro cenné papíry a burzy. Kopie těchto a dalších dokumentů jsou k dispozici od společnosti. V této tiskové zprávě, pokud kontext nevyžaduje jinak, „Ionis“, „společnost“, „my“, „naše“ a „nás“ se všichni odkazují na Ionis Pharmaceuticals a jeho dceřiné společnosti.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ a Tryngolza® jsou ochranné známky Ionis Pharmaceuticals, vč.

Vyslán : 2025-08-23 12:00

Přečtěte si více

Odmítnutí odpovědnosti

Vynaložili jsme veškeré úsilí, abychom zajistili, že informace poskytované na webu Drugslib.com jsou přesné a aktuální -datum a úplné, ale v tomto smyslu není poskytována žádná záruka. Informace o léčivech zde uvedené mohou být časově citlivé. Informace Drugslib.com byly sestaveny pro použití zdravotnickými lékaři a spotřebiteli ve Spojených státech, a proto Drugslib.com nezaručuje, že použití mimo Spojené státy jsou vhodné, pokud není výslovně uvedeno jinak. Informace o drogách na webu Drugslib.com nepodporují léky, nediagnostikují pacienty ani nedoporučují terapii. Informace o lécích na webu Drugslib.com jsou informačním zdrojem, který má pomáhat licencovaným lékařům v péči o jejich pacienty a/nebo sloužit spotřebitelům, kteří tuto službu vnímají jako doplněk, a nikoli náhradu za odborné znalosti, dovednosti, znalosti a úsudek zdravotní péče. praktikující.

Neexistence varování pro daný lék nebo lékovou kombinaci by v žádném případě neměla být vykládána tak, že naznačuje, že lék nebo léková kombinace je pro daného pacienta bezpečná, účinná nebo vhodná. Drugslib.com nepřebírá žádnou odpovědnost za jakýkoli aspekt zdravotní péče poskytované s pomocí informací, které poskytuje Drugslib.com. Informace obsažené v tomto dokumentu nejsou určeny k pokrytí všech možných použití, pokynů, opatření, varování, lékových interakcí, alergických reakcí nebo nežádoucích účinků. Máte-li otázky týkající se léků, které užíváte, zeptejte se svého lékaře, zdravotní sestry nebo lékárníka.

Populární klíčová slova