Die FDA genehmigt Dawnzera (Donidalorsen) als erste und einzige rNA-zielgerichtete prophylaktische Behandlung für erblicher Angioödeme

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FDA genehmigt Dawnzera (Donidalorsen) als erste und einzige prophylaktische RNA-Targeted-Behandlung für erbliches Angioödem

Carlsbad, Kalifornien (Business Wire)-Aug. 21, 2025- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: Ionen) gab heute bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) Dawnzera (Donidalorsen) für die Prophylaxe zugelassen hat Dawnzera ist das erste und einzige RNA-Targeted-Medizin, das für HAE zugelassen ist und das für Plasma Prekallikrein (PKK) abzielt, einem Schlüsselprotein, das Entzündungsmediatoren aktiviert, die mit akuten Angriffen von HAE assoziiert sind. Dawnzera 80 mg wird durch subkutane Autoinjektor einmal alle vier (Q4W) oder acht Wochen (Q8W) selbst verabreicht.

hae ist eine seltene und möglicherweise lebensbedrohliche genetische Erkrankung, die in verschiedenen Körperteilen wiederkehrende Angriffe auf schwere Schwellung (Angioödem) beinhaltet, einschließlich der Hände, Füße, Genitalien, Magen, Gesicht und/oder Rachen. Es wird geschätzt, dass HAE ungefähr 7.000 Menschen in den USA betrifft. Zu Dawnzera von anderen prophylaktischen Therapien “, sagte Brett P. Monia, Ph.D., Chief Executive Officer Ionis. „Bei Ionis widmen wir uns der Umwandlung bahnbrechender Wissenschaft in lebensverändernde Arzneimittel. Mit dem frühen Erfolg unseres ersten unabhängigen Starts von Tryngolza® für das familiäre Chylomikronämie-Syndrom (FCS). Jetzt mit Dawnzaa, unsere zweiten unabhängigen Medizin, die in weniger als neun Monaten stolz darauf sind, dass wir in der Realität stolz Hilfsbereitstellung von Dawnzaa, Avary, Avary, Avary, Advocacy Partners, Avely, Advocacy Partns und Acchodes. Dankbarkeit. ”

Die Zulassung von Dawnzera basierte auf positiven Ergebnissen aus der globalen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Oasis-Hae-Studie bei Patienten mit HAE. Die Studie erfüllte ihren primären Endpunkt, wobei Dawnzera Q4W die monatliche HAE -Angriffsrate signifikant um 81% im Vergleich zu Placebo über 24 Wochen erheblich senkte. Die Durchschnittsreduzierung der Angriffsrate stieg, wenn sie aus der zweiten Dosis gemessen wurden, ein wichtiger sekundärer Endpunkt. Darüber hinaus reduzierte Dawnzera Q4W die HAE-Angriffe mit mittlerer bis schwieriger HAE um ~ 90% über 24 Wochen, wenn sie aus der zweiten Dosis gemessen werden. Dawnzera zeigte nach einem Jahr im OLE 94% der Durchschnittsangriffsrate von 94% gegenüber den Ausgangswert beider Dosierungsgruppen.

Die Oasisplus-Studie umfasst auch eine Switch-Kohorte zur Bewertung von Dawnzera Q4W bei Patienten, die zuvor mindestens 12 Wochen lang mit Lanadelumab, C1-Esterase-Inhibitor oder Berotralstat behandelt wurden. Durch die Umstellung auf Dawnzera wurde die mittlere HAE -Angriffsrate um 62% gegenüber der vorherigen prophylaktischen Behandlung über 16 Wochen reduziert, ohne dass während des Schalters beobachtete Durchbruchsangriffe beobachtet wurden. Insgesamt 84% der untersuchten Patienten bevorzugten Dawnzera gegenüber ihrer vorherigen prophylaktischen Behandlung, unterführten eine bessere Kontrolle von Krankheiten, weniger Zeit bis zur Verabreichung und weniger Injektionsstellenschmerzen oder -reaktionen. Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5%) waren Injektionsstellenreaktionen, Infektionen der oberen Atemwege, Infektion im Harnweg und Bauchbeschwerden.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (Haei). Universität von Kalifornien, San Diego; Oasis-Hae und Oasisplus Trial Investigator. "Dawnzera ist positioniert, um die Bedürfnisse der Patienten zu decken, eine erhebliche und anhaltende Reduzierung von HAE -Angriffen zu ermöglichen, eine fortgesetzte Verbesserung im Laufe der Zeit und eine verringerte Behandlungsbelastung."

Dawnzera wird in den kommenden Tagen in den USA erhältlich sein. Im Rahmen von Ionis haben Patienten und Gesundheitsdienstleister Zugang zu einer Vielzahl von Unterstützung und Ressourcen, einschließlich der engagierten Unterstützung eines Patientenausbildungsleiters, der Unterstützung des Versicherungsgenehmigungsprozesses, Informationen zu Erschwinglichkeitsprogrammen, dem Zugang zum Dawnera Direct Digital Companion und anderen laufenden Diensten und Ressourcen, um Patienten zu unterstützen. Besuchen Sie Dawnzera.com für weitere Informationen.

IMPORTANT SAFETY INFORMATION CONTRAINDICATIONS Dawnzera is contraindicated in patients with a history of serious hypersensitivity reactions, including anaphylaxis, to donidalorsen or any of the excipients in Dawnzera.

WARNINGS AND PRECAUTIONS Hypersensitivity Reactions Hypersensitivity Bei Patienten, die mit Dawnzera behandelt wurden, wurden über Reaktionen, einschließlich Anaphylaxe, berichtet. Wenn Anzeichen und Symptome schwerer Überempfindlichkeitsreaktionen auftreten, stellen Sie Dawnzera ab und setzen Sie eine angemessene Therapie ein.

Nebenwirkungen Die häufigsten Nebenwirkungen (Inzidenz ≥ 5%) sind Injektionsstellenreaktionen, Infektionen der oberen Atemwege, Infektion im Harnweg und Bauchbeschwerden. Prophylaxe, um Angriffe des erblichen Angioödems (HAE) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab 12 Jahren zu verhindern. Dawnzera ist ein RNA-Targeted-Medizin, das für das Plasma Prekallikrein (PKK) abzielt, das eine wichtige Rolle bei der Aktivierung von Entzündungsmediatoren spielt, die mit akuten Angriffen von HAE assoziiert sind. Weitere Informationen zu Dawnzera finden Sie unter dawnzera.com.

Über Ionis Pharmaceuticals, inc. Ionis hat Medikamente und eine führende Pipeline in der Neurologie, Kardiologie und anderen Bereichen mit hohem Patienten mit Bedürfnissen vermarktet. Als Pionier in RNA-Targeted-Medikamenten fördert Ionis weiterhin Innovationen in RNA-Therapien und veranlasst neue Ansätze bei der Gen-Bearbeitung. Ein tiefes Verständnis der Krankheitsbiologie und der branchenführenden Technologie führt unsere Arbeit an, verbunden mit Leidenschaft und Dringlichkeit, um den Patienten lebensverändernde Fortschritte zu erzielen. Um mehr über Ionis zu erfahren, besuchen Sie Ionis.com und folgen Sie uns auf X (Twitter), LinkedIn und Instagram. Jede Erklärung zur Beschreibung von Ionis-Zielen, Erwartungen, finanziellen oder anderen Projektionen, Absichten oder Überzeugungen ist eine zukunftsgerichtete Erklärung und sollte als gefährdete Erklärung angesehen werden. Solche Aussagen unterliegen bestimmten Risiken und Unsicherheiten, einschließlich derjenigen, die dem Prozess der Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln, die sicher und wirksam für die Verwendung als menschliche Therapeutika sind, und zum Aufbau eines Unternehmens um solche Medikamente inhärent. Ionis 'zukunftsgerichtete Aussagen beinhalten auch Annahmen, die, wenn sie niemals eintreten oder sich als richtig erweisen, dazu führen können, dass seine Ergebnisse wesentlich von denen unterscheiden, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen ausgedrückt oder impliziert werden. Obwohl Ionis 'zukunftsgerichtete Aussagen das gute Glaubensurteil seines Managements widerspiegeln, beruhen diese Aussagen nur auf Tatsachen und Faktoren, die derzeit von Ionis bekannt sind. Sofern gesetzlich vorgeschrieben, sind wir nicht verpflichtet, aus irgendeinem Grund zukunftsgerichtete Aussagen zu aktualisieren. Infolgedessen werden Sie davor gewarnt, sich nicht auf diese zukunftsgerichteten Aussagen zu verlassen. Diese und andere Risiken zu Ionis 'Programmen werden im Jahresbericht von Ionis in Form 10-K für das am 31. Dezember 2024 endende Geschäftsjahr und das jüngste Form 10-Q, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, ausführlich beschrieben. Kopien dieser und anderer Dokumente sind vom Unternehmen erhältlich. In dieser Pressemitteilung, es sei denn, der Kontext erfordert etwas anderes, beziehen sich "Ionis", "Company", "We", "Our" und "Us" alle auf Ionis Pharmaceuticals und seine Tochtergesellschaften.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ und Tryngolza® sind Marken von Ionis Pharmaceuticals, inc.

Gesendet : 2025-08-23 12:00

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