Η FDA εγκρίνει την Dawnzera (Donidalorsen) ως την πρώτη και μοναδική προφυλακτική θεραπεία με RNA για κληρονομικό αγγειοοίδημα

Ακολουθήστε το Drugslib

Η FDA εγκρίνει την Dawnzera (Donidalorsen) ως την πρώτη και μοναδική προφυλακτική θεραπεία για την κληρονομική αγγειοοίδημα

Carlsbad, Calif. 21, 2025- Η Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) ανακοίνωσε σήμερα ότι η αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την Dawnzera (Donidalorsen) για προφύλαξη για να αποτρέψει τις επιθέσεις της κληρονομικής αγγειοοίδησης (HAE) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς 12 ετών και μεγαλύτερης ηλικίας. Η Dawnzera είναι η πρώτη και μοναδική ιατρική που στοχεύει στο RNA που έχει εγκριθεί για το HAE, που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει στο πλάσμα Prekallikrein (PKK), μια βασική πρωτεΐνη που ενεργοποιεί τους φλεγμονώδεις μεσολαβητές που σχετίζονται με οξεία επιθέσεις του HAE. Η Dawnzera 80mg είναι αυτο-διατεταγμένη μέσω υποδόρου αυτόματου συστήματος μία φορά κάθε τέσσερα (Q4W) ή οκτώ εβδομάδες (Q8W).

Το Hae είναι μια σπάνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική κατάσταση που περιλαμβάνει επαναλαμβανόμενες επιθέσεις σοβαρής διόγκωσης (αγγειοοίδημα) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένων των χεριών, των ποδιών, των γεννητικών οργάνων, του στομάχου, του προσώπου και/ή του λαιμού. Η Hae εκτιμάται ότι επηρεάζει περίπου 7.000 ανθρώπους στο U.S.

"Η Dawnzera αντιπροσωπεύει μια σημαντική πρόοδο για τους ανθρώπους που ζουν με hae που χρειάζονται βελτιωμένες επιλογές θεραπείας. μετάβαση στη Dawnzera από άλλες προφυλακτικές θεραπείες ", δήλωσε ο Brett P. Monia, Ph.D., Διευθύνων Σύμβουλος της Ionis. "Στο Ionis, είμαστε αφοσιωμένοι στην στροφή της επιστήμης σε φάρμακα που αλλάζουν τη ζωή. Με την πρώιμη επιτυχία της πρώτης ανεξάρτητης εκτόξευσης του Tryngolza® για την οικογενειακή χυλομικροιμία (FCS), και τώρα με το Dawnzera, η δεύτερη ανεξάρτητη ιατρική μας εγκρίθηκε σε λιγότερο από εννέα μήνες, με υπερηφάνεια παραδίδουμε αυτό το όραμα. η βαθύτερη ευγνωμοσύνη μας. "

Η έγκριση της Dawnzera βασίστηκε σε θετικά αποτελέσματα από την παγκόσμια, πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, διπλή-τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη OASIS-HAE σε ασθενείς με HAE. Η μελέτη πληρούσε το κύριο τελικό σημείο της, με την Dawnzera Q4W να μειώνει σημαντικά το μηνιαίο ποσοστό επίθεσης HAE κατά 81% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο σε διάστημα 24 εβδομάδων. Η μέση μείωση του ποσοστού επίθεσης αυξήθηκε σε 87% όταν μετρήθηκε από τη δεύτερη δόση, ένα βασικό δευτερεύον τελικό σημείο. Επιπλέον, η Dawnzera Q4W μείωσε τις μέτριες επιθέσεις HAE κατά ~ 90% σε διάστημα 24 εβδομάδων όταν μετράται από τη δεύτερη δόση. Η Dawnzera επέδειξε 94% συνολική μείωση του μέσου ποσοστού επίθεσης από την αρχική τιμή και στις δύο ομάδες δοσολογίας μετά από ένα έτος στο OLE.

Η μελέτη Oasisplus περιλαμβάνει επίσης μια ομάδα διακόπτη που αξιολογεί την Dawnzera Q4W σε ασθενείς που προηγουμένως υποβλήθηκαν σε θεραπεία με lanadelumab, αναστολέα C1-εστεράσης ή BerotralStat για τουλάχιστον 12 εβδομάδες. Η μετάβαση στη Dawnzera μείωσε το μέσο ποσοστό επίθεσης HAE κατά 62% από την προηγούμενη προφυλακτική θεραπεία σε διάστημα 16 εβδομάδων, χωρίς μέση αύξηση των επιθέσεων που παρατηρήθηκαν κατά τη διάρκεια του διακόπτη. Συνολικά το 84% των ασθενών που ερωτήθηκαν προτιμούσαν την Dawnzera για την προηγούμενη προφυλακτική θεραπεία τους, αναφέροντας καλύτερο έλεγχο των ασθενειών, λιγότερο χρόνο για τη χορήγηση και λιγότερο πόνο ή αντιδράσεις της θέσης έγχυσης. Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥ 5%) ήταν οι αντιδράσεις της θέσης έγχυσης, η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, η λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος και η κοιλιακή δυσφορία.

"Ως η πρώτη θεραπεία που στοχεύει στο RNA για το HAE, η Dawnzera αντιπροσωπεύει μια ευπρόσδεκτη πρόοδο σε θεραπευτικές επιλογές για την πρόληψη των επιθέσεων. (Haei)

"Οι άνθρωποι που ζουν με το Hae διαχειρίζονται αυτή την κατάσταση για όλη τη ζωή τους και πολλοί συνεχίζουν να αντιμετωπίζουν απρόβλεπτες, οδυνηρές και επικίνδυνες επιθέσεις ανακάλυψης ακόμη και με τις τρέχουσες θεραπείες. Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, Σαν Ντιέγκο. Oasis-Hae και Oasisplus Trial Ερευνητής. "Η Dawnzera είναι τοποθετημένη για να βοηθήσει στην κάλυψη των αναγκών των ασθενών, παρέχοντας ουσιαστική και παρατεταμένη μείωση των επιθέσεων HAE, συνεχιζόμενη βελτίωση με την πάροδο του χρόνου και μειωμένη επιβάρυνση της θεραπείας."

Η Dawnzera θα είναι διαθέσιμη στις Η.Π.Α. τις επόμενες ημέρες.

Ionis δεσμεύεται να βοηθήσει τους ανθρώπους να έχουν πρόσβαση στα φάρμακα που έχουν συνταγογραφηθεί και θα προσφέρουν μια σουίτα υπηρεσιών που αποσκοπούν στην κάλυψη των μοναδικών αναγκών της κοινότητας Hae μέσω του Ionis Every Step ™. Στο πλαίσιο του Ionis κάθε βήμα, οι ασθενείς και οι πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης θα έχουν πρόσβαση σε ένα ευρύ φάσμα υποστήριξης και πόρων, συμπεριλαμβανομένης της ειδικής υποστήριξης από έναν διαχειριστή εκπαίδευσης ασθενών, βοήθειας με τη διαδικασία έγκρισης ασφάλισης, πληροφορίες σχετικά με τα προγράμματα οικονομικής προσιτότητας, την πρόσβαση στο Dawnzera Direct Companion και άλλες συνεχιζόμενες υπηρεσίες και πόρους για να βοηθήσουν τους ασθενείς να παραμείνουν στην πορεία. Επισκεφθείτε το dawnzera.com για περισσότερες πληροφορίες.

Σημαντικές πληροφορίες ασφαλείας Οι αντενδείξεις η Dawnzera αντενδείκνυται σε ασθενείς με ιστορικό αντιδράσεων υπερευαισθησίας, συμπεριλαμβανομένης της αντίδρασης αναφυλαξίας, των ισχυρών αντιδράσεων, συμπεριλαμβανομένης της αντίδρασης των εκδηλώσεων, συμπεριλαμβανομένης της αντίδρασης των εκδόσεων. Αναφυλαξία, έχουν αναφερθεί σε ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με Dawnzera. Εάν εμφανιστούν σημεία και συμπτώματα σοβαρών αντιδράσεων υπερευαισθησίας, διακόψτε την Dawnzera και το Ινστιτούτο κατάλληλης θεραπείας.

Ανεπιθύμητες αντιδράσεις Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες (επίπτωση ≥ 5%) είναι οι αντιδράσεις της θέσης έγχυσης, η λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, η λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος και η κοιλιακή ταλαιπωρία για την προφίλ των τροφίμων και τη διοίκηση των φαρμάκων για την προφίλ προφίλου. Κληρονομικοί αγγειοοίδημα (HAE) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω. Το Dawnzera είναι ένα φάρμακο που στοχεύει στο RNA που έχει σχεδιαστεί για να στοχεύει στο πλάσμα Prekallikrein (PKK), το οποίο παίζει σημαντικό ρόλο στην ενεργοποίηση των φλεγμονωδών μεσολαβητών που σχετίζονται με οξεία επιθέσεις του HAE. Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με την Dawnzera, επισκεφθείτε το dawnzera.com.

περίπου Ionis Pharmaceuticals, INC. Η Ionis έχει διαχειριστεί φάρμακα και έναν κορυφαίο αγωγό στη νευρολογία, την καρδιολογία και άλλες περιοχές υψηλής ανάγκης ασθενών. Ως πρωτοπόρος στα φάρμακα που στοχεύουν στο RNA, ο Ionis συνεχίζει να οδηγεί την καινοτομία σε θεραπείες RNA εκτός από την προώθηση νέων προσεγγίσεων στην επεξεργασία γονιδίων. Μια βαθιά κατανόηση της βιολογίας των ασθενειών και της κορυφής της τεχνολογίας της βιομηχανίας ωθεί το έργο μας, σε συνδυασμό με το πάθος και την επείγουσα ανάγκη να παραδώσει τις προόδους που αλλάζουν τη ζωή για τους ασθενείς. Για να μάθετε περισσότερα σχετικά με το Ionis, επισκεφθείτε το Ionis.com και ακολουθήστε μας στο X (Twitter), το LinkedIn και το Instagram. Οποιαδήποτε δήλωση που περιγράφει τους στόχους, τις προσδοκίες, τις οικονομικές ή άλλες προβολές, τις προθέσεις ή τις πεποιθήσεις του Ιονίσματος είναι μια δήλωση με προοπτική και πρέπει να θεωρείται δήλωση σε κίνδυνο. Τέτοιες δηλώσεις υπόκεινται σε ορισμένους κινδύνους και αβεβαιότητες, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που είναι εγγενείς στη διαδικασία ανακάλυψης, ανάπτυξης και εμπορευματοποίησης φαρμάκων που είναι ασφαλή και αποτελεσματικά για χρήση ως ανθρώπινη θεραπευτική και στην προσπάθεια οικοδόμησης μιας επιχείρησης γύρω από τέτοια φάρμακα. Οι δηλώσεις μελλοντικής εμφάνισης του Ionis περιλαμβάνουν επίσης υποθέσεις ότι, εάν δεν υλοποιηθούν ή αποδειχθούν σωστά, θα μπορούσαν να προκαλέσουν ουσιαστικά τα αποτελέσματά του να διαφέρουν ουσιαστικά από εκείνα που εκφράζονται ή υπονοούνται από τέτοιες μελλοντικές δηλώσεις. Αν και οι μελλοντικές δηλώσεις του Ionis αντικατοπτρίζουν την κρίση της διαχείρισης της καλής πίστης, αυτές οι δηλώσεις βασίζονται μόνο σε γεγονότα και παράγοντες που είναι γνωστοί σήμερα από τον Ionis. Εκτός από τις απαιτείται από το νόμο, δεν αναλαμβάνουμε καμία υποχρέωση να ενημερώνουμε τυχόν δηλώσεις μελλοντικής εκπλήρωσης για οποιονδήποτε λόγο. Ως αποτέλεσμα, προειδοποιείτε να μην βασίζεστε σε αυτές τις δηλώσεις. Αυτοί και άλλοι κίνδυνοι σχετικά με τα προγράμματα του Ionis περιγράφονται λεπτομερώς στην ετήσια έκθεση του Ionis για το Έντυπο 10-K για το έτος που έληξε στις 31 Δεκεμβρίου 2024 και το πιο πρόσφατο έντυπο 10-Q, οι οποίοι βρίσκονται σε αρχείο με την Επιτροπή Κεφαλαιαγοράς. Αντίγραφα αυτών και άλλων εγγράφων είναι διαθέσιμα από την εταιρεία. Σε αυτό το δελτίο τύπου, εκτός εάν το πλαίσιο απαιτεί διαφορετικά, "Ionis", "Εταιρεία", "Εμείς", "μας" και "εμάς" όλοι αναφέρονται στο Ionis Pharmaceuticals και τις θυγατρικές της.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ και Tryngolza® είναι εμπορικά σήματα της Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Δημοσιεύτηκε : 2025-08-23 12:00

Διαβάστε περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών

Έχει καταβληθεί κάθε δυνατή προσπάθεια για να διασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται από το Drugslib.com είναι ακριβείς, μέχρι -ημερομηνία και πλήρης, αλλά δεν παρέχεται καμία εγγύηση για το σκοπό αυτό. Οι πληροφορίες φαρμάκων που περιέχονται εδώ μπορεί να είναι ευαίσθητες στο χρόνο. Οι πληροφορίες του Drugslib.com έχουν συγκεντρωθεί για χρήση από επαγγελματίες υγείας και καταναλωτές στις Ηνωμένες Πολιτείες και επομένως το Drugslib.com δεν εγγυάται ότι οι χρήσεις εκτός των Ηνωμένων Πολιτειών είναι κατάλληλες, εκτός εάν ρητά αναφέρεται διαφορετικά. Οι πληροφορίες φαρμάκων του Drugslib.com δεν υποστηρίζουν φάρμακα, δεν κάνουν διάγνωση ασθενών ή συνιστούν θεραπεία. Οι πληροφορίες για τα φάρμακα του Drugslib.com είναι ένας ενημερωτικός πόρος που έχει σχεδιαστεί για να βοηθά τους αδειοδοτημένους επαγγελματίες υγείας στη φροντίδα των ασθενών τους ή/και να εξυπηρετούν τους καταναλωτές που βλέπουν αυτήν την υπηρεσία ως συμπλήρωμα και όχι ως υποκατάστατο της τεχνογνωσίας, των δεξιοτήτων, της γνώσης και της κρίσης της υγειονομικής περίθαλψης επαγγελματίες.

Η απουσία προειδοποίησης για ένα δεδομένο φάρμακο ή συνδυασμό φαρμάκων σε καμία περίπτωση δεν πρέπει να ερμηνεύεται ως ένδειξη ότι το φάρμακο ή ο συνδυασμός φαρμάκων είναι ασφαλής, αποτελεσματικός ή κατάλληλος για οποιονδήποτε δεδομένο ασθενή. Το Drugslib.com δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης που παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που παρέχει το Drugslib.com. Οι πληροφορίες που περιέχονται στο παρόν δεν προορίζονται να καλύψουν όλες τις πιθανές χρήσεις, οδηγίες, προφυλάξεις, προειδοποιήσεις, αλληλεπιδράσεις με φάρμακα, αλλεργικές αντιδράσεις ή ανεπιθύμητες ενέργειες. Εάν έχετε ερωτήσεις σχετικά με τα φάρμακα που παίρνετε, συμβουλευτείτε το γιατρό, τη νοσοκόμα ή τον φαρμακοποιό σας.

Δημοφιλείς λέξεις -κλειδιά