La FDA aprueba a Dawnzera (Donidalorsen) como el primer y único tratamiento profiláctico dirigido por ARN para el angioedema hereditario

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La FDA aprueba a Dawnzera (Donidalorsen) como el primer y único tratamiento profiláctico dirigido a ARN para el angioedema hereditario

Carlsbad, California-(Wire Wire)-Aug. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado a Dawnzera (Donidalorsen) para la profilaxis para prevenir los ataques de angioedema hereditario (HAE) en pacientes adultas y pediátricos 12 años de edad y mayores. Dawnzera es la primera y única medicina dirigida a ARN aprobada para HAE, diseñada para dirigir la prekallikreína plasmática (PKK), una proteína clave que activa mediadores inflamatorios asociados con ataques agudos de HAE. Dawnzera 80mg se autoadministra a través del autoinyector subcutáneo una vez cada cuatro (Q4W) u ocho semanas (Q8W).

hae es una condición genética rara y potencialmente mortal que implica ataques recurrentes de hinchazón severa (angioedema) en varias partes del cuerpo, incluidas las manos, los pies, los genitales, el estómago, la cara y/o la garganta. Se estima que HAE afecta a aproximadamente 7,000 personas en los EE. UU.

“Dawnzera representa un avance significativo para las personas que viven con HAE que necesitan opciones de tratamiento mejoradas. Con una eficacia fuerte y duradera, una administración conveniente y la opción de dosificación más larga disponible, creemos que Dawnzera será el tratamiento de la opción de la elección de Dawnzera. Cambiando a Dawnzera de otras terapias profilácticas ”, dijo Brett P. Monia, Ph.D., Director Ejecutivo de Ionis. “At Ionis, we are dedicated to turning groundbreaking science into life-changing medicines. With the early success of our first independent launch of TRYNGOLZA® for familial chylomicronemia syndrome (FCS), and now with Dawnzera, our second independent medicine approved in less than nine months, we are proudly delivering on that vision. To the patients, families, advocacy partners and investigators who helped make this moment a reality, we express nuestra más profunda gratitud. ”

La aprobación de Dawnzera se basó en resultados positivos del estudio global 3 global, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo-HAE en pacientes con HAE. El estudio cumplió con su punto final primario, con Dawnzera Q4W reduciendo significativamente la tasa de ataque mensual de HAE en un 81% en comparación con el placebo durante 24 semanas. La reducción media de la tasa de ataque aumentó al 87% cuando se midió a partir de la segunda dosis, un punto final secundario clave. Además, Dawnzera Q4W redujo los ataques HAE moderados a severos en ~ 90% durante 24 semanas cuando se mide a partir de la segunda dosis.

Estos resultados están reforzados por el estudio de extensión OasisPlus Open Open (OLE), en el que Dawnzera Q8W tuvo un efecto similar al Q4W con el tiempo. Dawnzera demostró una reducción de la tasa de ataque media total del 94% desde el inicio en ambos grupos de dosificación después de un año en el ole.

El estudio OASISPLUS también incluye una cohorte de interruptor que evalúa la Dawnzera Q4W en pacientes previamente tratados con lanadelumab, inhibidor de C1-esterasa o BerotralStat durante al menos 12 semanas. El cambio a Dawnzera redujo la tasa de ataque media de HAE en un 62% del tratamiento profiláctico previo durante 16 semanas, sin un aumento medio en los ataques innovadores observados durante el interruptor. Un total del 84% de los pacientes encuestados prefirieron Dawnzera sobre su tratamiento profiláctico previo, citando un mejor control de la enfermedad, menos tiempo para administrar y menos dolor o reacciones del sitio de inyección.

En los estudios clínicos, Dawnzera demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable. Las reacciones adversas más comunes (incidencia ≥ 5%) fueron las reacciones del sitio de inyección, la infección del tracto respiratorio superior, la infección del tracto urinario y la incomodidad abdominal.

“As the first FDA-approved RNA-targeted therapy for HAE, Dawnzera represents a welcome advance in therapeutic options for preventing attacks. Today’s approval gives people living with HAE and their physicians another important choice for aligning treatment with individual needs,” said Anthony J. Castaldo, CEO & chairman of the board, U.S. Hereditary Angioedema Association (HAEA) and Hereditary Angioedema International (Haei).

"Las personas que viven con HAE manejan esta condición durante toda su vida, y muchos continúan enfrentando ataques innovadores impredecibles, dolorosos y peligrosos incluso con los tratamientos actuales. La eficacia duradera es esencial para mantener el control de la enfermedad a largo plazo", dijo Marc Riedl, M.D., M.S., Director Clínico Clínico, Centro de Angioedema de los Estados Unidos; Universidad de California, San Diego; Investigador de prueba de Oasis-Hae y Oasisplus. "Dawnzera está posicionada para ayudar a satisfacer las necesidades de los pacientes, proporcionando una reducción sustancial y sostenida de los ataques de HAE, la mejora continua con el tiempo y la carga reducida del tratamiento".

Dawnzera estará disponible en los EE. UU. En los próximos días.

ionis se compromete a ayudar a las personas a acceder a los medicamentos a los que se les prescribe y ofrecerá un conjunto de servicios diseñados para satisfacer las necesidades únicas de la comunidad HAE a través de Ionis en cada paso ™. Como parte de IONIS en cada paso, los pacientes y los proveedores de atención médica tendrán acceso a una amplia gama de apoyo y recursos, incluido el apoyo dedicado de un gerente de educación del paciente, asistencia con el proceso de aprobación del seguro, información sobre programas de asequibilidad, acceso al compañero digital directo Dawnzera y otros servicios y recursos en curso para ayudar a los pacientes a mantener el camino. Visite Dawnzera.com para obtener más información.

Información de seguridad importante contraindicaciones Dawnzera está contraindicada en pacientes con antecedentes de reacciones de hipersensibilidad graves, incluidas la anafilaxis, a Donidalorsen o cualquiera de los excipientes en Dawnzera.

Advertencias y precauciones Strong Hypersensitity Hypersensitity Hypersensitations HypersSctions. Se han informado reacciones, incluida la anafilaxia, en pacientes tratados con Dawnzera. Si se producen signos y síntomas de reacciones graves de hipersensibilidad, descontinúe Dawnzera e instituya la terapia apropiada.

reacciones adversas reacciones adversas más comunes (incidencia ≥ 5%) son reacciones del sitio de inyección, infección del tracto respiratorio superior, infección del tracto urinario y incomodidad abdominal. Profilaxia para prevenir los ataques de angioedema hereditario (HAE) en pacientes adultos y pediátricos de 12 años y mayores. Dawnzera es un medicamento dirigido a ARN diseñado para dirigir la prekallikreína plasmática (PKK), que juega un papel importante en la activación de mediadores inflamatorios asociados con ataques agudos de HAE. Para obtener más información sobre Dawnzera, visite Dawnzera.com.

sobre Ionis Pharmaceuticals, Inc IONIS ha comercializado medicamentos y una tubería líder en neurología, cardiología y otras áreas de alta necesidad del paciente. Como pionero en los medicamentos dirigidos a ARN, IONIS continúa impulsando la innovación en las terapias de ARN, además de avanzar en nuevos enfoques en la edición de genes. Una comprensión profunda de la biología de las enfermedades y la tecnología líder en la industria impulsan nuestro trabajo, junto con una pasión y urgencia para ofrecer avances que cambian la vida para los pacientes. Para obtener más información sobre IONIS, visite IONIS.com y siga a X (Twitter), LinkedIn e Instagram.

declaraciones con visión de futuro Este comunicado de prensa incluye declaraciones con visión de futuro sobre el negocio de Ionis y el potencial terapéutico y comercial de Dawnzera, nuestros medicamentos comerciales, medicamentos adicionales en el desarrollo y tecnologías. Cualquier declaración que describa los objetivos, expectativas, proyecciones, intenciones o creencias financieras u otras de Ionis es una declaración prospectiva y debe considerarse una declaración en riesgo. Dichas declaraciones están sujetas a ciertos riesgos e incertidumbres, incluidas las inherentes al proceso de descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos que son seguros y efectivos para su uso como terapéutica humana, y en el esfuerzo de construir un negocio en torno a tales medicamentos. Las declaraciones prospectivas de Ionis también implican suposiciones que, si nunca se materializan o demuestran correctas, podrían hacer que sus resultados difieran materialmente de los expresados ​​o implícitos por tales declaraciones prospectivas. Aunque las declaraciones prospectivas de Ionis reflejan el juicio de buena fe de su gestión, estas declaraciones se basan solo en hechos y factores actualmente conocidos por Ionis. Excepto según lo requerido por la ley, no asumimos la obligación de actualizar ninguna declaración prospectiva por cualquier motivo. Como resultado, se le advierte que no confíe en estas declaraciones prospectivas. Estos y otros riesgos relacionados con los programas de IONIS se describen con detalle adicional en el informe anual de IONIS sobre el Formulario 10-K para el año finalizado el 31 de diciembre de 2024 y el Formulario 10-Q más reciente, que están archivados con la Comisión de Bolsa y Valores. Las copias de estos y otros documentos están disponibles en la empresa. En este comunicado de prensa, a menos que el contexto requiera lo contrario, "Ionis", "Compañía", "nosotros", "nuestro" y "nosotros" se refieren a Ionis Pharmaceuticals y sus subsidiarias.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis cada paso ™, Dawnzera ™ y Tryngolza® son marcas registradas de Ionis Pharmaceuticals, Inc.

fuente: iónis pharmaceuticals, inc.

Al corriente : 2025-08-23 12:00

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