La FDA approuve Dawnzera (Donidalorsen) comme premier et unique traitement prophylactique ciblé par l'ARN pour l'œdème héréditaire

Suivez Drugslib sur

La FDA approuve Dawnzera (Donidalorsen) comme premier et le seul traitement prophylactique ciblé par l'ARN pour l'œdème héréditaire Angio-œdème

Carlsbad, Californie - (Business Wire) - août. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a approuvé Dawnzera (Donidalorsen) pour la prophylaxie pour prévenir les attaques d'âge héréditaire de l'angioedème (HAE) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus. Dawnzera est le premier et le seul médicament ciblé par l'ARN approuvé pour HAE, conçu pour cibler la prékallikréine du plasma (PKK), une protéine clé qui active les médiateurs inflammatoires associés à des attaques aiguës de HAE. Dawnzera 80 mg est auto-administré par l'auto-injecteur sous-cutané une fois tous les quatre (Q4W) ou huit semaines (Q8W).

HAE est une condition génétique rare et potentiellement mortelle qui implique des attaques récurrentes de gonflement sévère (œdème angio-œdème) dans diverses parties du corps, y compris les mains, les pieds, les organes génitaux, l'estomac, le visage et / ou la gorge. On estime que HAE affecte environ 7 000 personnes aux États-Unis

«Dawnzera représente une avance significative pour les personnes vivant avec HAE qui ont besoin d'options de traitement améliorées. Avec une efficacité forte et durable, l'administration pratique et la plus longue option de dosage disponible, nous pensons que Dawnzera sera le traitement prophylactique de choix pour les patients avec des personnes avec des personnes avec un HAE. Passer à Dawnzera d'autres thérapies prophylactiques », a déclaré Brett P. Monia, Ph.D., directeur général, Ionis. «Chez Ionis, nous nous engageons à transformer la science révolutionnaire en médicaments qui changent la vie. Avec le succès précoce de notre premier lancement indépendant de Tryngolza® pour le syndrome de la chylomicronémie familiale (FCS), et maintenant avec Dawnzera, notre deuxième médicament indépendant indépendant en moins de neuf mois, nous avons fierté cette vision. la plus profonde gratitude. »

L'approbation de Dawnzera était basée sur des résultats positifs de l'étude OASIS-HAE globale, multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo chez les patients atteints de HAE. L'étude a respecté son critère d'évaluation principal, Dawnzera Q4W réduisant considérablement le taux d'attaque mensuel de HAE de 81% par rapport au placebo sur 24 semaines. La réduction moyenne du taux d'attaque a augmenté à 87% lorsqu'elle est mesurée à partir de la deuxième dose, un critère d'évaluation secondaire clé. De plus, Dawnzera Q4W a réduit les attaques HAE modérées à sévères d'environ 90% sur 24 semaines lorsqu'elles sont mesurées à partir de la deuxième dose.

Ces résultats sont renforcés par l'étude de l'Oasisplus en cours à l'Oasisplus (OLE), dans laquelle Dawnzera Q8W avait un effet similaire à Q4W au fil du temps. Dawnzera a démontré une réduction totale totale du taux d'attaque moyen de 94% par rapport à la ligne de base des deux groupes de dosage après un an dans l'Ole.

L'étude Oasisplus comprend également une cohorte de commutation évaluant Dawnzera Q4W chez les patients précédemment traités par lanadelumab, inhibiteur de C1-esterase ou berotralstat pendant au moins 12 semaines. Le passage à Dawnzera a réduit le taux d'attaque moyen de HAE de 62% par rapport au traitement prophylactique préalable sur 16 semaines, sans augmentation moyenne des attaques percée observées pendant l'interrupteur. Au total, 84% des patients ont étudié Dawnzera préféré à leur traitement prophylactique antérieur, citant un meilleur contrôle des maladies, moins de temps pour administrer et moins de douleurs ou de réactions du site d'injection.

Dans les études cliniques, Dawnzera a démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable. Les réactions indésirables les plus courantes (incidence ≥ 5%) étaient les réactions du site d'injection, l'infection des voies respiratoires supérieures, l'infection des voies urinaires et l'inconfort abdominal.

"En tant que première thérapie ciblée par l'ARN approuvée par la FDA pour HAE, Dawnzera représente une avance de bienvenue dans les options thérapeutiques pour prévenir les attaques. (Haei).

"Les personnes vivant avec HAE gèrent cette condition pour toute leur vie, et beaucoup continuent de faire face à des attaques percées imprévisibles, douloureuses et dangereuses, même avec les traitements actuels. Une efficacité durable est essentielle pour maintenir le contrôle de la maladie à long terme», a déclaré Marc Riedl, M.D., M.S., Directeur clinique, US Haea Angoedema Center; Université de Californie, San Diego; Investigateur d'essai Oasis-Hae et Oasisplus. "Dawnzera est positionné pour aider à répondre aux besoins des patients, en fournissant une réduction substantielle et soutenue des attaques HAE, une amélioration continue au fil du temps et une charge de traitement réduite."

Dawnzera sera disponible aux États-Unis dans les prochains jours.

Ionis s'engage à aider les gens à accéder aux médicaments qui leur sont prescrits et offrira une suite de services conçus pour répondre aux besoins uniques de la communauté HAE via Ionis à chaque étape ™. Dans le cadre d'Ionis à chaque étape, les patients et les prestataires de soins de santé auront accès à un large éventail de soutien et de ressources, notamment le soutien dédié d'un responsable de l'éducation des patients, une assistance pour le processus d'approbation de l'assurance, des informations sur les programmes d'accessibilité, l'accès au compagnon numérique Direct Dawnzera et d'autres services et ressources en cours pour aider les patients à rester à la piste. Visitez dawnzera.com pour plus d'informations.

Informations sur la sécurité importantes Contre-indications Dawnzera est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents de réactions d'hypersensibilité graves, y compris l'anaphylaxie, à Donidalorsen ou à l'une des excipients de Dawnzera.

Des éruptions et des précautés Des réactions, y compris l'anaphylaxie, ont été rapportées chez les patients traités par Dawnzera. Si des signes et des symptômes de réactions d'hypersensibilité graves se produisent, interrompez Dawnzera et instituant une thérapie appropriée.

réactions indésirables Les réactions indésirables les plus courantes (incidence ≥ 5%) sont les réactions du site d'injection, l'infection des voies respiratoires supérieures, l'infection des voies urinaires et le don de l'abdomen. Empêcher les attaques de l'œdème angio-œdème héréditaire (HAE) chez les patients adultes et pédiatriques de 12 ans et plus. Dawnzera est un médicament ciblé par l'ARN conçu pour cibler la prékallikrein plasmatique (PKK), qui joue un rôle important dans l'activation des médiateurs inflammatoires associés à des attaques aiguës de HAE. Pour plus d'informations sur Dawnzera, visitez dawnzera.com.

À propos de ionis Pharmaceuticals, inc. Pendant trois décennies, Ionis a inventé des médicaments qui apportent un meilleur avenir aux personnes atteintes de maladies graves. Ionis a commercialisé des médicaments et un pipeline de premier plan en neurologie, en cardiologie et dans d'autres domaines des besoins élevés des patients. En tant que pionnier des médicaments ciblés par l'ARN, Ionis continue de stimuler l'innovation dans les thérapies par l'ARN en plus de faire progresser de nouvelles approches dans l'édition génétique. Une compréhension approfondie de la biologie des maladies et de la technologie de pointe propulse notre travail, associé à une passion et à une urgence pour fournir des avancées qui changent la vie aux patients. Pour en savoir plus sur Ionis, visitez ionis.com et suivez-nous sur X (Twitter), LinkedIn et Instagram.

Ionis Award Statements Ce communiqué de presse comprend des déclarations prospectives concernant les activités d'Ionis et le potentiel thérapeutique et commercial de Dawnzera, nos médicaments commerciaux, les médicaments supplémentaires et les technologies. Toute déclaration décrivant les objectifs, les attentes, les projections financières ou autres d'Ionis, les intentions ou les croyances est une déclaration prospective et doit être considérée comme une déclaration à risque. Ces déclarations sont soumises à certains risques et incertitudes, notamment ceux inhérents à la découverte, le développement et la commercialisation de médicaments qui sont sûrs et efficaces pour une utilisation en tant que thérapeutique humaine et dans le but de créer une entreprise autour de ces médicaments. Les déclarations prospectives d'Ionis impliquent également des hypothèses selon lesquelles, s'ils ne se matérialisent pas ou ne se révèlent jamais corrects, pourrait faire en sorte que ses résultats diffèrent considérablement de ceux exprimés ou impliqués par de telles déclarations prospectives. Bien que les déclarations prospectives d'Ionis reflètent le jugement de bonne foi de sa direction, ces déclarations sont basées uniquement sur des faits et des facteurs actuellement connus d'Ionis. Sauf si la loi requise, nous ne tenons aucune obligation de mettre à jour les déclarations prospectives pour quelque raison que ce soit. En conséquence, vous êtes averti de ne pas compter sur ces déclarations prospectives. Ces risques et d'autres concernant les programmes d'Ionis sont décrits en détail dans le rapport annuel d'Ionis sur le formulaire 10-K pour l'exercice clos le 31 décembre 2024, et le formulaire 10-Q le plus récent, qui est en dossier auprès de la Securities and Exchange Commission. Des copies de ces documents et d'autres sont disponibles auprès de la société. Dans ce communiqué de presse, sauf si le contexte en nécessite le contraire, "Ionis" "" Company "," nous "," notre "et" nous "se réfèrent tous à Ionis Pharmaceuticals et à ses filiales.

ionis Pharmaceuticals®, ionis Every STAP ™, Dawnzera ™ et Tryngolza® sont des marques d'Ionis Pharmaceuticals, inc.

source: ionis pharmaceutics, inc.

Publié : 2025-08-23 12:00

En savoir plus

Avis de non-responsabilité

Tous les efforts ont été déployés pour garantir que les informations fournies par Drugslib.com sont exactes, jusqu'à -date et complète, mais aucune garantie n'est donnée à cet effet. Les informations sur les médicaments contenues dans ce document peuvent être sensibles au facteur temps. Les informations de Drugslib.com ont été compilées pour être utilisées par des professionnels de la santé et des consommateurs aux États-Unis et, par conséquent, Drugslib.com ne garantit pas que les utilisations en dehors des États-Unis sont appropriées, sauf indication contraire spécifique. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com ne cautionnent pas les médicaments, ne diagnostiquent pas les patients et ne recommandent pas de thérapie. Les informations sur les médicaments de Drugslib.com sont une ressource d'information conçue pour aider les professionnels de la santé agréés à prendre soin de leurs patients et/ou pour servir les consommateurs qui considèrent ce service comme un complément et non un substitut à l'expertise, aux compétences, aux connaissances et au jugement des soins de santé. praticiens.

L'absence d'avertissement pour un médicament ou une combinaison de médicaments donné ne doit en aucun cas être interprétée comme indiquant que le médicament ou la combinaison de médicaments est sûr, efficace ou approprié pour un patient donné. Drugslib.com n'assume aucune responsabilité pour aucun aspect des soins de santé administrés à l'aide des informations fournies par Drugslib.com. Les informations contenues dans le présent document ne sont pas destinées à couvrir toutes les utilisations, instructions, précautions, avertissements, interactions médicamenteuses, réactions allergiques ou effets indésirables possibles. Si vous avez des questions sur les médicaments que vous prenez, consultez votre médecin, votre infirmière ou votre pharmacien.

Mots-clés populaires