FDA menyetujui Dawnzera (Donidalorsen) sebagai pengobatan profilaksis yang ditargetkan RNA pertama dan satu-satunya untuk angioedema herediter

Ikuti Drugslib di

FDA menyetujui Dawnzera (Donidalorsen) sebagai pengobatan profilaksis yang ditargetkan RNA pertama dan satu-satunya untuk angioedema herediter

Carlsbad, California-(kawat bisnis)-Agustus. 21, 2025-- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) hari ini mengumumkan bahwa Administrasi Makanan dan Obat-obatan AS (FDA) telah menyetujui Dawnzera (Donidalorsen) untuk profilaksis untuk mencegah serangan angioedema herediter (HAE) pada pasien dewasa dan pediatrik usia 12 tahun dan lebih tua. Dawnzera adalah obat yang ditargetkan RNA pertama dan satu-satunya yang disetujui untuk HAE, yang dirancang untuk menargetkan plasma prekallikrein (PKK), protein kunci yang mengaktifkan mediator inflamasi yang terkait dengan serangan akut HAE. Dawnzera 80mg dikelola sendiri melalui autoinjector subkutan sekali setiap empat (q4w) atau delapan minggu (q8w).

Hae adalah kondisi genetik yang langka dan berpotensi mengancam jiwa yang melibatkan serangan berulang dari pembengkakan parah (angioedema) di berbagai bagian tubuh, termasuk tangan, kaki, alat kelamin, lambung, wajah dan/atau tenggorokan. HAE diperkirakan mempengaruhi sekitar 7.000 orang di AS.

“Dawnzera mewakili kemajuan yang signifikan bagi orang yang hidup dengan HAE yang membutuhkan pilihan pengobatan yang lebih baik. Dengan kemanjuran yang kuat dan tahan lama, pemberian pilihan yang nyaman dan pilihan dosis yang tersedia, kami percaya bahwa Dawnzera akan menjadi pengobatan yang baru -baru ini diterbitkan oleh orang -orang yang hidup. ke Dawnzera dari terapi profilaksis lainnya, ”kata Brett P. Monia, Ph.D., chief executive officer, Ionis. “Di Ionis, kami berdedikasi untuk mengubah sains yang inovatif menjadi obat-obatan yang mengubah hidup. Dengan keberhasilan awal peluncuran independen pertama kami dari Tryngolza® untuk sindrom kilomikronemia keluarga (FCS), dan sekarang dengan momen yang lebih baik, kami dengan bangga memberikan visi pada pasien, dengan baik, kami dengan bangga memberikan visi pada pasien itu, dengan visi pasien, kami dengan bangga memberikan visi pada pasien itu, untuk para pasien, dengan visi pasien, dengan bangga memberikan visi pada pasien itu, dengan visi, dengan visi pasien, kami dengan bangga memberikan visi pada pasien, dengan visi, dengan visi pasien, dengan bangga memberikan visi pada pasien itu. terima kasih. ”

Persetujuan Dawnzera didasarkan pada hasil positif dari fase 3 global, multicenter, acak, double-blind, studi Oasis-hae yang dikendalikan plasebo pada pasien dengan HAE. Studi ini memenuhi titik akhir utamanya, dengan Dawnzera Q4W secara signifikan mengurangi tingkat serangan HAE bulanan sebesar 81% dibandingkan dengan plasebo selama 24 minggu. Pengurangan tingkat serangan rata -rata meningkat menjadi 87% ketika diukur dari dosis kedua, titik akhir sekunder utama. Selain itu, Dawnzera Q4W mengurangi serangan HAE sedang hingga berat ~ 90% selama 24 minggu ketika diukur dari dosis kedua.

Hasil ini didukung oleh OasisPlus Open-Label Extension (OLE) yang sedang berlangsung, di mana Dawnzera Q8W memiliki efek yang sama dengan Q4W-Time Time. Dawnzera menunjukkan total pengurangan tingkat serangan rata -rata 94% dari baseline di kedua kelompok dosis setelah satu tahun di OLE.

Studi OasisPlus juga mencakup kohort sakelar yang mengevaluasi Dawnzera Q4W pada pasien yang sebelumnya diobati dengan lanadelumab, inhibitor C1-esterase atau Berotralstat selama setidaknya 12 minggu. Beralih ke Dawnzera mengurangi tingkat serangan HAE rata -rata sebesar 62% dari pengobatan profilaksis sebelumnya selama 16 minggu, tanpa ada peningkatan rata -rata serangan terobosan yang diamati selama sakelar. Sebanyak 84% pasien yang disurvei lebih disukai Dawnzera daripada pengobatan profilaksis sebelumnya, mengutip kontrol penyakit yang lebih baik, lebih sedikit waktu untuk memberikan dan lebih sedikit nyeri atau reaksi situs injeksi.

Di seluruh studi klinis, Dawnzera menunjukkan profil keamanan dan tolerabilitas yang menguntungkan. Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥ 5%) adalah reaksi situs injeksi, infeksi saluran pernapasan atas, infeksi saluran kemih dan ketidaknyamanan perut.

"Sebagai terapi yang ditargetkan RNA yang disetujui FDA pertama untuk HAE, Dawnzera merupakan kemajuan yang disambut baik dalam opsi terapi untuk mencegah serangan. (Haei).

"Orang yang hidup dengan HAE mengelola kondisi ini selama hidup mereka, dan banyak yang terus menghadapi serangan terobosan yang tidak dapat diprediksi, menyakitkan dan berbahaya bahkan dengan perawatan saat ini. Khasiat yang tahan lama sangat penting dalam mempertahankan pengendalian penyakit jangka panjang,” kata Marc Riedl, M.D., M.S., Direktur Klinis, A.S. Haea Angioed, Haea Angioed, MARC RIEDL, M.D., M.S. Direktur Klinis, A.S. Haea Angioed Angioed Center; M.D., M.S. Direktur Klinis, A.S. Haea Angioed Angioed Pusat; Universitas California, San Diego; Oasis-hae dan penyelidik percobaan oasisplus. "Dawnzera diposisikan untuk membantu memenuhi kebutuhan pasien, memberikan pengurangan serangan HAE yang substansial dan berkelanjutan, terus perbaikan dari waktu ke waktu dan berkurangnya beban pengobatan."

Dawnzera akan tersedia di AS dalam beberapa hari mendatang.

Ionis berkomitmen untuk membantu orang mengakses obat -obatan yang ditentukan dan akan menawarkan serangkaian layanan yang dirancang untuk memenuhi kebutuhan unik komunitas HAE melalui Ionis Every Step ™. Sebagai bagian dari IONI setiap langkah, pasien dan penyedia layanan kesehatan akan memiliki akses ke berbagai dukungan dan sumber daya termasuk dukungan khusus dari manajer pendidikan pasien, bantuan dengan proses persetujuan asuransi, informasi tentang program keterjangkauan, akses ke Dawnzera Direct Digital Companion dan layanan dan sumber daya lainnya untuk membantu pasien tetap di jalur. Kunjungi dawnzera.com untuk informasi lebih lanjut.

Informasi Keselamatan Penting Kontraindikasi Dawnzera dikontraindikasikan pada pasien dengan riwayat reaksi hipersensitivitas yang serius, termasuk anafilaksis, untuk donidalorsen atau eksipien dalam kelahiran>

Peringatan dan prasyarat Kuat>

KURGITIONAL>

Peringatan dan prasyarat Anafilaksis, telah dilaporkan pada pasien yang diobati dengan Dawnzera. Jika tanda dan gejala reaksi hipersensitivitas serius terjadi, hentikan dawnzera dan institut terapi yang sesuai.

Reaksi merugikan Reaksi merugikan yang paling umum (insiden ≥ 5%) adalah reaksi situs injeksi, infeksi saluran pernapasan atas, infeksi saluran kemih, dan ketidaknyamanan perut. Serangan Angioedema Herediter (HAE) pada pasien dewasa dan anak berusia 12 tahun ke atas. Dawnzera adalah obat yang ditargetkan RNA yang dirancang untuk menargetkan plasma prekallikrein (PKK), yang memainkan peran penting dalam mengaktifkan mediator inflamasi yang terkait dengan serangan akut HAE. Untuk informasi lebih lanjut tentang Dawnzera, kunjungi dawnzera.com.

tentang ionis Pharmaceuticals, Inc. selama tiga dekade, Ionis telah menemukan obat -obatan yang membawa masa depan yang lebih baik bagi orang -orang dengan penyakit serius. Ionis telah memasarkan obat -obatan dan pipa terkemuka dalam neurologi, kardiologi dan bidang lain yang memiliki kebutuhan pasien tinggi. Sebagai pelopor dalam obat-obatan yang ditargetkan RNA, Ionis terus mendorong inovasi dalam terapi RNA selain memajukan pendekatan baru dalam pengeditan gen. Pemahaman yang mendalam tentang biologi penyakit dan teknologi terkemuka industri mendorong pekerjaan kami, ditambah dengan hasrat dan urgensi untuk memberikan kemajuan yang mengubah hidup pasien. Untuk mempelajari lebih lanjut tentang Ionis, kunjungi ionis.com dan ikuti kami di X (Twitter), LinkedIn dan Instagram.

Pernyataan yang tampak ke depan siaran pers ini mencakup pernyataan berwawasan ke depan mengenai bisnis Ionis dan potensi terapi dan komersial dari Dawnzera, obat-obatan komersial kami dalam pengembangan tambahan dalam pengembangan dan teknologi tambahan. Pernyataan apa pun yang menggambarkan tujuan, ekspektasi, proyeksi keuangan atau lainnya, niat atau keyakinan adalah pernyataan berwawasan ke depan dan harus dianggap sebagai pernyataan yang berisiko. Pernyataan semacam itu tunduk pada risiko dan ketidakpastian tertentu termasuk yang melekat dalam proses menemukan, mengembangkan dan mengkomersialkan obat -obatan yang aman dan efektif untuk digunakan sebagai terapi manusia, dan dalam upaya membangun bisnis di sekitar obat -obatan tersebut. Pernyataan berwawasan ke depan Ionis juga melibatkan asumsi bahwa, jika mereka tidak pernah terwujud atau terbukti benar, dapat menyebabkan hasilnya berbeda secara material dari yang diungkapkan atau tersirat oleh pernyataan berwawasan ke depan tersebut. Meskipun pernyataan yang berwawasan ke depan Ionis mencerminkan penilaian itikad baik dari manajemennya, pernyataan-pernyataan ini hanya didasarkan pada fakta dan faktor yang saat ini diketahui oleh Ionis. Kecuali sebagaimana diharuskan oleh hukum, kami tidak berkewajiban untuk memperbarui pernyataan berwawasan ke depan dengan alasan apa pun. Akibatnya, Anda diperingatkan untuk tidak mengandalkan pernyataan berwawasan ke depan ini. Risiko ini dan lainnya mengenai program Ionis dijelaskan secara rinci dalam Laporan Tahunan Ionis tentang Formulir 10-K untuk tahun yang berakhir pada tanggal 31 Desember 2024, dan Formulir 10-Q terbaru, yang sedang dalam file dengan Komisi Sekuritas dan Bursa. Salinan dokumen ini dan lainnya tersedia dari perusahaan. Dalam siaran pers ini, kecuali konteksnya membutuhkan sebaliknya, "ionis," "perusahaan," "kami," "kami" dan "kami" semua merujuk pada ionis farmasi dan anak perusahaannya.

Ionis Pharmaceuticals®, Ionis Every Step ™, Dawnzera ™ dan Tryngolza® adalah merek dagang dari Ionis Pharmaceuticals, Inc. src = "https://cts.businesswire.com/ct/ct?id=bwnews&sty=20250818615141r1&sid=acqr8&distro=nx&lang=en" alt = "" width = "0" Tinggi = "0" Loading = "Lazy"> Sumber: oon = "0" Tinggi = "0"

Diposting : 2025-08-23 12:00

Baca selengkapnya

Penafian

Segala upaya telah dilakukan untuk memastikan bahwa informasi yang diberikan oleh Drugslib.com akurat, terkini -tanggal, dan lengkap, namun tidak ada jaminan mengenai hal tersebut. Informasi obat yang terkandung di sini mungkin sensitif terhadap waktu. Informasi Drugslib.com telah dikumpulkan untuk digunakan oleh praktisi kesehatan dan konsumen di Amerika Serikat dan oleh karena itu Drugslib.com tidak menjamin bahwa penggunaan di luar Amerika Serikat adalah tepat, kecuali dinyatakan sebaliknya. Informasi obat Drugslib.com tidak mendukung obat, mendiagnosis pasien, atau merekomendasikan terapi. Informasi obat Drugslib.com adalah sumber informasi yang dirancang untuk membantu praktisi layanan kesehatan berlisensi dalam merawat pasien mereka dan/atau untuk melayani konsumen yang memandang layanan ini sebagai pelengkap, dan bukan pengganti, keahlian, keterampilan, pengetahuan, dan penilaian layanan kesehatan. praktisi.

Tidak adanya peringatan untuk suatu obat atau kombinasi obat sama sekali tidak boleh ditafsirkan sebagai indikasi bahwa obat atau kombinasi obat tersebut aman, efektif, atau sesuai untuk pasien tertentu. Drugslib.com tidak bertanggung jawab atas segala aspek layanan kesehatan yang diberikan dengan bantuan informasi yang disediakan Drugslib.com. Informasi yang terkandung di sini tidak dimaksudkan untuk mencakup semua kemungkinan penggunaan, petunjuk, tindakan pencegahan, peringatan, interaksi obat, reaksi alergi, atau efek samping. Jika Anda memiliki pertanyaan tentang obat yang Anda konsumsi, tanyakan kepada dokter, perawat, atau apoteker Anda.

Kata kunci populer